中(zhong)國北(bei)京和(he)美國馬薩諸塞州伯(bo)靈頓2023年6月26日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼"1228.HK"）， 是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司于今日宣布，omoprubart （CAN106）注射液在中國進行的1b期PNH臨床試驗取得積極初步(bu)結(jie)果(guo)。Omoprubart（CAN106）是一種創新的(de)長效重組人源化單克隆抗體(ti)。這一為期26周的(de)多中心、開(kai)放(fang)標(biao)簽、劑(ji)量(liang)遞增(zeng)試(shi)驗(yan)，共納入(ru)16名未(wei)接受補體(ti)抑制劑(ji)治(zhi)療的(de)PNH患者(zhe)。在導入(ru)劑(ji)量(liang)后，omoprubart 以3種不同維持劑(ji)量(liang)每(mei)4周靜脈(mo)注(zhu)射一次給藥（20 mg/kg，n=4；40 mg/kg，n=4；80 mg/kg，n=8）。

到目前為(wei)止，我們針對(dui)(dui)兩個較低劑量組(zu)評(ping)估(gu)了26周(zhou)的數(shu)(shu)據，而(er)對(dui)(dui)最(zui)高(gao)劑量組(zu)評(ping)估(gu)了現已獲得(de)的13周(zhou)數(shu)(shu)據。數(shu)(shu)據顯示(shi)，omoprubart迅速、呈劑量依賴性地降低了LDH水平(ping)(ping)(ping)，隊(dui)列(lie)(lie)1、隊(dui)列(lie)(lie)2、隊(dui)列(lie)(lie)3的LDH水平(ping)(ping)(ping)分別較基(ji)(ji)線平(ping)(ping)(ping)均(jun)降低了49％、 73％ 和81％。LDH是提示(shi)溶血（血細(xi)胞破壞）程度的標(biao)志物。研究(jiu)期間，在(zai)隊(dui)列(lie)(lie)1、隊(dui)列(lie)(lie)2、隊(dui)列(lie)(lie)3中至(zhi)少有一次達到LDH水平(ping)(ping)(ping)低于正常上限1.5倍（抗(kang)(kang)C5抗(kang)(kang)體(ti)控制溶血的治(zhi)療(liao)目標(biao)）的受(shou)試(shi)者(zhe)比(bi)例分別為(wei)25%、50%和88%。此(ci)外，所有研究(jiu)隊(dui)列(lie)(lie)的血紅(hong)蛋白水平(ping)(ping)(ping)均(jun)有增加(jia)(jia)，隊(dui)列(lie)(lie)1和2在(zai)26周(zhou)時較基(ji)(ji)線水平(ping)(ping)(ping)平(ping)(ping)(ping)均(jun)增加(jia)(jia)約為(wei)2 g/dL，隊(dui)列(lie)(lie)3在(zai)13周(zhou)時較基(ji)(ji)線水平(ping)(ping)(ping)平(ping)(ping)(ping)均(jun)增加(jia)(jia)1 g/dL。隊(dui)列(lie)(lie)1的所有受(shou)試(shi)者(zhe)在(zai)接受(shou)了超過一年的omoprubart治(zhi)療(liao)后(hou)，血紅(hong)蛋白較基(ji)(ji)線水平(ping)(ping)(ping)平(ping)(ping)(ping)均(jun)升高(gao)約4 g/dL。

Omoprubart顯(xian)示出與劑(ji)(ji)量成比例的(de)藥(yao)代動力學暴露特征(zheng)。在藥(yao)效學方面，omoprubart可在24小(xiao)時(shi)內(nei)迅速降低游(you)離C5水平(ping)，并呈現劑(ji)(ji)量依賴性，隊(dui)列3所有受試者的(de)游(you)離C5均保持在完全C5抑(yi)制的(de)0.5 μg/mL以下。

Omoprubart在所有劑量下(xia)的安全性(xing)(xing)及耐受性(xing)(xing)良好。所有藥物(wu)(wu)相(xiang)關的不(bu)良事件均為短暫且輕度或(huo)中度，無(wu)一導致(zhi)受試者(zhe)退出研(yan)究。未(wei)發生(sheng)藥物(wu)(wu)相(xiang)關的嚴重(zhong)不(bu)良事件，無(wu)過敏反(fan)應(ying)或(huo)腦膜炎感染(ran)病例。

北(bei)海(hai)康成(cheng)計劃在(zai)中國開(kai)展CAN106針對PNH適應癥的關鍵性試驗，目前中國尚無獲批(pi)上市的長效PNH治(zhi)療方法(fa)。北(bei)海(hai)康成(cheng)擁有CAN106所有適應癥的獨家全球開(kai)發和商(shang)業化權利，目前該藥物正(zheng)在(zai)針對PNH以及(ji)涉及(ji)C5蛋白激活的其他補體介導(dao)性疾病進(jin)行(xing)開(kai)發。

北海康成將舉行投資者電話會議，討論上述結果。中文電話會議將于北京時間6月27日上午11:00進行（//us02web.zoom.us/webinar/register/WN_wRa8LptzREOVHa-HJQHeQA - /registration//us02web.zoom.us/webinar/register/WN_MZ2Wo8xwSLe5q7mVKngJLw - /registration請訪問鏈接參加）。英文電話會議將于東部夏令時6月27日上午10:00進行（請訪問鏈接參加）。

北海(hai)康成的(de)創(chuang)始人、董事長(chang)兼首席(xi)執行官(guan)薛群博士(shi)表示："迄今(jin)為止，這些強(qiang)有力(li)的(de)1b期(qi)初步結果顯示了在給藥(yao)(yao)頻率減(jian)(jian)(jian)半的(de)情況下，omoprubart的(de)有效性(xing)(xing)(xing)和安(an)全(quan)性(xing)(xing)(xing)數(shu)據(ju)與(yu)中(zhong)國唯一批準(zhun)的(de)PNH抗(kang)C5抗(kang)體療(liao)法(fa)的(de)結果相(xiang)似。由于(yu)PNH的(de)補(bu)(bu)體阻斷是其他補(bu)(bu)體介導疾病(bing)的(de)風向標，因此也為omoprubart的(de)其他適應(ying)癥提供(gong)了概念驗證(zheng)。我(wo)們對試驗中(zhong)觀察到(dao)的(de)血(xue)紅蛋白水平上升倍(bei)感鼓舞，這有可能減(jian)(jian)(jian)少或消(xiao)除PNH患(huan)者(zhe)輸(shu)血(xue)的(de)需求，同時減(jian)(jian)(jian)輕(qing)醫療(liao)資源的(de)負擔(dan)。基于(yu)這些數(shu)據(ju)的(de)優勢，我(wo)們計劃在中(zhong)國開展omoprubart針對PNH的(de)關鍵性(xing)(xing)(xing)試驗，并很快(kuai)與(yu)國家藥(yao)(yao)品監督(du)管理局藥(yao)(yao)品審評中(zhong)心（CDE）溝通接下來的(de)步驟。在中(zhong)國，只有一種抗(kang)C5抗(kang)體治療(liao)獲得批準(zhun)，但是絕(jue)大多(duo)數(shu)患(huan)者(zhe)仍難(nan)以獲得，我(wo)們期(qi)待進一步開發omoprubart這款(kuan)有潛力(li)成為中(zhong)國首個(ge)長(chang)效的(de)PNH治療(liao)方(fang)法(fa)。"

關于omoprubart（CAN106）

Omoprubart（CAN106）是一(yi)種創新(xin)的(de)(de)長效重組(zu)人源化單克(ke)隆抗體，可結(jie)合并(bing)中(zhong)和(he)(he)補體C5（補體系統(tong)中(zhong)的(de)(de)一(yi)種重要蛋白）。通過阻止(zhi)C5裂解為C5a和(he)(he)C5b，omoprubart旨在(zai)阻止(zhi)C5b依賴的(de)(de)膜攻擊復合物（MAC）在(zai)易感(gan)細胞表面的(de)(de)形成(cheng)和(he)(he)激活(huo)，從而導致細胞溶解（破(po)壞）。在(zai)PNH疾(ji)病(bing)中(zhong)，這是紅細胞溶解或破(po)壞的(de)(de)主要機制。Omoprubart作用于(yu)補體途(tu)徑(jing)中(zhong)C3的(de)(de)下游，保留了C3a和(he)(he)C3b的(de)(de)生(sheng)成(cheng)，對先天免疫非常(chang)重要。

Omoprubart 1a期研究數據顯示，在(zai)健(jian)康受試者中(zhong)表現出(chu)了(le)良好PK/PD特性(xing)、安全(quan)性(xing)和耐(nai)受性(xing)，單劑(ji)量(liang)能(neng)迅速、有效(xiao)(xiao)且(qie)持久(jiu)地完(wan)全(quan)阻斷補體(ti)(ti)系(xi)統，這些數據充分表明其在(zai)一些補體(ti)(ti)介(jie)(jie)導(dao)的(de)(de)(de)疾病(bing)中(zhong)有效(xiao)(xiao)抑制C5的(de)(de)(de)潛(qian)力。研究數據已于2022年在(zai)奧地利(li)維也納的(de)(de)(de)歐洲血液(ye)學(xue)(xue)協會大會、中(zhong)國(guo)上海的(de)(de)(de)全(quan)國(guo)血液(ye)學(xue)(xue)學(xue)(xue)術會議以及(ji)美國(guo)馬薩(sa)諸塞州波(bo)士頓舉(ju)辦的(de)(de)(de)年度補體(ti)(ti)介(jie)(jie)導(dao)藥物開發峰會上公布。

北海康(kang)成擁有(you)CAN106所有(you)適應癥(zheng)的(de)獨家全球開發和商業(ye)化權(quan)利，目前該藥(yao)物(wu)正(zheng)在針對PNH以及涉及C5蛋白(bai)激(ji)活的(de)其他補體介導性(xing)疾病進(jin)行開發。

關于陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）

陣發性睡(shui)眠性血(xue)(xue)紅(hong)(hong)蛋白尿(niao)癥(zheng)（PNH）是(shi)一種(zhong)致命(ming)的(de)(de)(de)(de)罕見補(bu)體系(xi)統(tong)疾(ji)病。補(bu)體系(xi)統(tong)本是(shi)免(mian)疫系(xi)統(tong)的(de)(de)(de)(de)一部分，通(tong)(tong)過攻擊(ji)(ji)細胞(bao)(bao)膜來清除(chu)微生物和(he)受損(sun)細胞(bao)(bao)，但它的(de)(de)(de)(de)調(diao)節失(shi)衡就會導(dao)(dao)致一些疾(ji)病的(de)(de)(de)(de)產生。在PNH患者中，正常(chang)保護(hu)紅(hong)(hong)細胞(bao)(bao)的(de)(de)(de)(de)蛋白質缺失(shi)，使(shi)這(zhe)些裸露的(de)(de)(de)(de)細胞(bao)(bao)容易受到補(bu)體的(de)(de)(de)(de)攻擊(ji)(ji)，導(dao)(dao)致其破壞（溶(rong)血(xue)(xue)）。這(zhe)會導(dao)(dao)致嚴重貧血(xue)(xue)、血(xue)(xue)栓栓塞、胃腸道疼痛(tong)和(he)功能(neng)障礙、疲勞、心力衰竭、肺動(dong)脈(mo)高壓、腎功能(neng)損(sun)傷，最終會導(dao)(dao)致死亡。PNH患者由于(yu)溶(rong)血(xue)(xue)導(dao)(dao)致的(de)(de)(de)(de)重度(du)貧血(xue)(xue)，通(tong)(tong)常(chang)需要頻繁輸血(xue)(xue)治療。治療方法(fa)包(bao)括類固醇、異基因(yin)骨髓移植(zhi)、抗(kang)C5單克隆抗(kang)體（依庫珠單抗(kang)和(he)ravulizumab）, 以及C3抑制(zhi)劑pegcetacoplan。PNH是(shi)一種(zhong)后天獲(huo)得性基因(yin)缺陷疾(ji)病，可在任何年(nian)齡、性別和(he)種(zhong)族(zu)中發生，但最常(chang)見于(yu)30至40歲的(de)(de)(de)(de)成年(nian)人，并持續(xu)終身。

據(ju)估計，在(zai)西方國(guo)家，PNH的發病率是每(mei)年每(mei)百萬人中(zhong)有1至(zhi)2人。根據(ju)《罕見病診療(liao)指南（2019年版）》，在(zai)亞洲，每(mei)年每(mei)百萬人中(zhong)有大約10人發病。

北海康成制藥有限公司簡介

北(bei)海(hai)康成(cheng)(cheng)制藥有限公(gong)司（以下簡稱(cheng)"北(bei)海(hai)康成(cheng)(cheng)"，股票代(dai)碼1228.HK）是一家在(zai)中國(guo)領先并專注罕(han)見(jian)疾(ji)病(bing)(bing)領域(yu)的(de)全(quan)球化的(de)生物制藥公(gong)司，致力于創新療法的(de)研究(jiu)、開發和(he)(he)商業化。公(gong)司目前擁有14 個具有可觀市場(chang)潛力的(de)藥物資產組合，其(qi)(qi)中包括(kuo)4種(zhong)已獲(huo)批(pi)上市產品(pin)和(he)(he)10個在(zai)研藥物。這些產品(pin)均(jun)針對(dui)一些較普(pu)遍的(de)罕(han)見(jian)疾(ji)病(bing)(bing)和(he)(he)罕(han)見(jian)腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和(he)(he)其(qi)(qi)他溶酶體(ti)(ti)貯積(ji)癥、補(bu)體(ti)(ti)介導的(de)疾(ji)病(bing)(bing)、血(xue)友病(bing)(bing) A、代(dai)謝(xie)紊亂、罕(han)見(jian)的(de)膽(dan)汁淤積(ji)性肝病(bing)(bing)、神(shen)經(jing)肌肉疾(ji)病(bing)(bing)以及(ji)膠質(zhi)母細胞(bao)瘤。

北(bei)海康成的(de)新(xin)一(yi)代基(ji)因技術(shu)研發中心實(shi)驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥(zheng)、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥(zheng)（SMA）和其他神經肌肉疾病的(de)新(xin)型(xing)及(ji)潛在治(zhi)(zhi)愈性的(de)基(ji)因療(liao)(liao)法，并與世界領先的(de)研究(jiu)人(ren)員和生(sheng)物(wu)技術(shu)公(gong)(gong)司(si)合(he)作。來(lai)自SMA 基(ji)因治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)的(de)動物(wu)數據已在2022年(nian)及(ji)2023年(nian)美(mei)國基(ji)因和細胞(bao)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)學(xue)(xue)會(hui) （ASGCT）、2022年(nian)歐洲基(ji)因和細胞(bao)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)學(xue)(xue)會(hui) （ESGCT） 以及(ji)2022年(nian)世界肌肉組織大(da)會(hui)上發表。公(gong)(gong)司(si)的(de)全球合(he)作伙(huo)伴包括但不限(xian)于(yu) Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生(sheng)物(wu)、Privus、UMass Chan醫學(xue)(xue)院、華(hua)盛(sheng)頓大(da)學(xue)(xue)醫學(xue)(xue)部和Scriptr Global 等。

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前瞻性聲明

本(ben)(ben)文中作(zuo)出的(de)前瞻性(xing)陳(chen)述僅與(yu)(yu)本(ben)(ben)文作(zuo)出陳(chen)述之(zhi)(zhi)日(ri)的(de)事(shi)件或(huo)(huo)信息(xi)有(you)關(guan)。除非(fei)法律要求，否則我(wo)們不承擔公(gong)開(kai)更新或(huo)(huo)修(xiu)改(gai)任何(he)前瞻性(xing)陳(chen)述的(de)義(yi)務，無論是(shi)由于新信息(xi)、未(wei)(wei)來事(shi)件或(huo)(huo)其他原(yuan)因，在(zai)做出陳(chen)述的(de)數據(ju)之(zhi)(zhi)后或(huo)(huo)反映意(yi)外事(shi)件的(de)發(fa)生情況。您應完整閱讀(du)本(ben)(ben)文，并了解我(wo)們未(wei)(wei)來的(de)實際結果或(huo)(huo)表現可能與(yu)(yu)我(wo)們的(de)預期存在(zai)重(zhong)大(da)差異。在(zai)本(ben)(ben)文中，我(wo)們或(huo)(huo)我(wo)們的(de)任何(he)董(dong)事(shi)或(huo)(huo)我(wo)們公(gong)司的(de)意(yi)圖的(de)陳(chen)述或(huo)(huo)引用均在(zai)本(ben)(ben)文發(fa)表之(zhi)(zhi)日(ri)作(zuo)出。這(zhe)些意(yi)圖中的(de)任何(he)一個都可能隨著未(wei)(wei)來的(de)發(fa)展而改(gai)變。

中國北京和美國馬薩諸塞州伯靈頓2023年6月2日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼"1228.HK"）， 是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司于今日宣布，邁芮倍^®（LIVMARLI^®/氯馬昔巴特口服溶(rong)液）已獲(huo)得了中國國家藥品監督(du)管理局（NMPA）的批準上(shang)市，用于治(zhi)療1歲及以上(shang)阿拉杰里綜合(he)征（ALGS）患者膽汁(zhi)淤積性瘙癢 。

邁芮(rui)倍(bei)(bei)在(zai)美國獲(huo)(huo)得(de)批(pi)(pi)準上(shang)市，用于(yu)(yu)治(zhi)療(liao)3個(ge)(ge)月及(ji)(ji)以(yi)(yi)上(shang)ALGS患(huan)者(zhe)的(de)(de)膽汁淤積性(xing)瘙癢；并在(zai)歐洲獲(huo)(huo)得(de)批(pi)(pi)準上(shang)市，用于(yu)(yu)治(zhi)療(liao)2個(ge)(ge)月及(ji)(ji)以(yi)(yi)上(shang)的(de)(de)患(huan)者(zhe)。此外，根據中國海(hai)(hai)南博(bo)鰲樂(le)城國際醫療(liao)旅游先行(xing)(xing)區(qu)的(de)(de)"先行(xing)(xing)先試"政策，邁芮(rui)倍(bei)(bei)去年已被批(pi)(pi)準作(zuo)為臨床(chuang)急(ji)需藥品在(zai)該區(qu)內(nei)治(zhi)療(liao)ALGS。根據與Mirum制(zhi)藥公司的(de)(de)協議，北海(hai)(hai)康成擁有(you)邁芮(rui)倍(bei)(bei)在(zai)大中華(hua)區(qu)開發和(he)商業化(hua)以(yi)(yi)及(ji)(ji)在(zai)特定(ding)條件下生(sheng)產的(de)(de)獨家(jia)授(shou)權，用于(yu)(yu)治(zhi)療(liao)包括膽道閉鎖（BA）、阿拉(la)杰里綜合(he)征（ALGS）和(he)進行(xing)(xing)性(xing)家(jia)族性(xing)肝內(nei)膽汁淤積癥（PFIC）在(zai)內(nei)的(de)(de)三種罕見肝病以(yi)(yi)及(ji)(ji)其他可(ke)選擇(ze)的(de)(de)適(shi)應(ying)癥。LIVMARLI目(mu)前(qian)正(zheng)在(zai)進行(xing)(xing)用于(yu)(yu)治(zhi)療(liao)BA的(de)(de)2期全球(qiu)EMBARK研(yan)究。

北(bei)海康成將舉行(xing)投資者電話會(hui)議，討論批(pi)準事宜。

英文電話會議將于美國東部夏令時間6月6日上午10:00舉行。請通過以下鏈接登記并參與：
//us02web.zoom.us/webinar/register/WN_ihhf7T8ZRd6hgEqN_hWrdg

中文電話會議將于北京時間6月7日上午10:00舉行。請通過以下鏈接登記并參與：
//us02web.zoom.us/webinar/register/WN_F3_gSeZ4R_iO9l5tfUTmZg#/registration

北海康成(cheng)的(de)(de)(de)(de)(de)創始人、董事長兼(jian)首(shou)席執行官(guan)薛群博士表示："我(wo)(wo)(wo)們(men)很高興這一新型療法在(zai)西方(fang)主要市場獲得批準后不久，邁芮倍就在(zai)中(zhong)國大陸(lu)地(di)區獲得了(le)(le)上市許(xu)可(ke)。能夠為中(zhong)國的(de)(de)(de)(de)(de)罕見病患(huan)者(zhe)(zhe)提供與世(shi)界(jie)其他(ta)地(di)區相(xiang)同(tong)的(de)(de)(de)(de)(de)先進療法，這不僅顯(xian)示了(le)(le)我(wo)(wo)(wo)們(men)在(zai)藥(yao)政事務方(fang)面的(de)(de)(de)(de)(de)專業性，而且(qie)踐行了(le)(le)北海康成(cheng)‘讓全世(shi)界(jie)患(huan)者(zhe)(zhe)都能獲得改變生活的(de)(de)(de)(de)(de)療法'的(de)(de)(de)(de)(de)使命。邁芮倍是中(zhong)國唯一獲批用(yong)于治(zhi)療與ALGS相(xiang)關(guan)的(de)(de)(de)(de)(de)膽(dan)汁淤(yu)積(ji)性瘙癢的(de)(de)(de)(de)(de)藥(yao)物(wu)。我(wo)(wo)(wo)們(men)期(qi)待(dai)將這種具有前景(jing)的(de)(de)(de)(de)(de)新療法帶給中(zhong)國數千名ALGS患(huan)者(zhe)(zhe)，并(bing)進一步開發邁芮倍的(de)(de)(de)(de)(de)其他(ta)適應癥。同(tong)時，特(te)別感(gan)謝我(wo)(wo)(wo)們(men)的(de)(de)(de)(de)(de)合作伙伴(ban)Mirum制(zhi)藥(yao)公司。"

關于邁芮倍^®（LIVMARLI^®/氯馬昔巴特口服溶液）

邁芮倍^® (LIVMARLI^®/氯馬昔巴特口(kou)服溶液)是(shi)一(yi)(yi)種幾(ji)乎不被吸收(shou)的(de)回腸(chang)膽(dan)(dan)(dan)(dan)汁(zhi)酸轉運(yun)蛋(dan)白（IBAT）抑制劑，阻斷膽(dan)(dan)(dan)(dan)汁(zhi)酸腸(chang)肝(gan)(gan)(gan)回圈(quan)，降低肝(gan)(gan)(gan)內和(he)血清中(zhong)的(de)膽(dan)(dan)(dan)(dan)汁(zhi)酸水平(ping)，減(jian)少由此介導的(de)肝(gan)(gan)(gan)臟損傷(shang)，緩解膽(dan)(dan)(dan)(dan)汁(zhi)淤積瘙(sao)(sao)癢(yang)（極度瘙(sao)(sao)癢(yang)）。邁芮(rui)倍口(kou)服液是(shi)在中(zhong)國、美(mei)國（3個月及(ji)以上(shang)）及(ji)歐盟（2個月及(ji)以上(shang)）批準的(de)第(di)一(yi)(yi)個也(ye)是(shi)唯一(yi)(yi)一(yi)(yi)個用于治療(liao)1歲及(ji)以上(shang)阿拉杰里(li)綜(zong)合征(ALGS)患者(zhe)的(de)膽(dan)(dan)(dan)(dan)汁(zhi)淤積性(xing)瘙(sao)(sao)癢(yang)的(de)藥物。 

邁(mai)芮倍由公司進(jin)行臨(lin)床開發(fa)，用(yong)于治療膽汁淤積(ji)性(xing)肝病適(shi)應(ying)癥(zheng)，包括ALGS、PFIC和BA，并已獲(huo)得FDA的(de)孤(gu)兒藥認(ren)定。

根據與Mirum制藥公(gong)司的(de)協議，北海康成已獲得邁(mai)芮倍口服液大(da)中華區(qu)對ALGS、PFIC、BA以(yi)及(ji)其他可(ke)選擇的(de)適應癥的(de)開(kai)發，商業化以(yi)及(ji)在特定條(tiao)件下生產的(de)獨家授權 。

關于Alagille綜合征（ALGS）

Alagille綜合征（ALGS）是一種常染色體顯性遺傳疾病，可導致晚期肝臟疾病和死亡。其發病率在1/30,000到1/50,000之間^[1] ，而該疾病已在中國國家罕見病注冊系統中（NRDRS）注冊。ALGS以膽管發育異常和外肝臟器官（如腎臟和眼睛）以及骨骼和心血管系統的受累為特征。100%的患者都有肝臟受累^{[2, 3]}，通常在新生兒期或出生后的前3個月內表現為慢性膽汁淤積（膽汁流動減慢或停滯）。除了黃疸、皮膚黃色瘤和肝腫大外，患者還會出現嚴重的瘙癢^[4]，這可能導致患兒搔抓而引起皮膚畸形、情緒障礙、睡眠剝奪和學習中斷^[5]，并嚴重影響患者的生長、發育和生活質量^[6]，并可能導致肝移植^[7]。

重要安全信息（適用于美國地區）

可能導致副作用包括：

肝功能指標變化：ALGS患者(zhe)在接受LIVMARLI?治(zhi)(zhi)療(liao)期間，肝(gan)功能(neng)(neng)檢查的某些(xie)指(zhi)標常(chang)會發生變(bian)化(hua)，并可能(neng)(neng)加重。這些(xie)變(bian)化(hua)可能(neng)(neng)是肝(gan)臟損傷的跡(ji)象，且可能(neng)(neng)會帶來嚴重后果。在開始治(zhi)(zhi)療(liao)之前(qian)和治(zhi)(zhi)療(liao)期間，醫療(liao)提(ti)供者(zhe)應對患者(zhe)進行肝(gan)功能(neng)(neng)的血(xue)液檢查。如(ru)果出現(xian)任何肝(gan)臟問題的跡(ji)象或(huo)癥(zheng)狀，例(li)如(ru)惡心或(huo)嘔吐(tu)、皮膚或(huo)眼白變(bian)黃、尿液變(bian)為深色或(huo)棕色、右側腹(fu)部疼痛或(huo)食欲不振(zhen)，請立即告知醫療(liao)提(ti)供者(zhe)。

胃腸道問題：在接受LIVMARLI?治療期間，可能出現(xian)胃(wei)腸道問題，如腹瀉、腹痛和嘔吐。如果這些(xie)癥狀比平時更(geng)頻繁或更(geng)嚴重，請立(li)即告知醫(yi)療提供者。

脂溶性維生素（FSV）缺乏： ALGS患(huan)者(zhe)普遍存在FSV缺乏癥，而在接受治(zhi)療(liao)期(qi)間可(ke)能會(hui)加重。在開始治(zhi)療(liao)之前和治(zhi)療(liao)期(qi)間，醫療(liao)提供者(zhe)應對(dui)患(huan)者(zhe)進行血液(ye)檢查。 

治療(liao)期間的其他常見副作用(yong)，包(bao)括胃(wei)腸(chang)道出血(xue)和(he)骨折(zhe)。

美國處方信息 ： //files.mirumpharma.com/livmarli/livmarli-prescribinginformation.pdf?_ga=2.264585739.542484716.1646.1625676440 

歐盟產品說明書（EU SmPC）：//www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/livmarli 

北海康成制藥有限公司簡介

北海(hai)康(kang)成(cheng)(cheng)制藥(yao)(yao)有限公司(si)（以下簡稱"北海(hai)康(kang)成(cheng)(cheng)"，股票代碼1228.HK）是一家在中(zhong)國(guo)領先(xian)并專注罕(han)見(jian)(jian)疾(ji)病(bing)領域的(de)全球化的(de)生物(wu)制藥(yao)(yao)公司(si)，致(zhi)力于(yu)創新(xin)療法(fa)的(de)研(yan)究(jiu)、開發和(he)(he)商業化。公司(si)目前擁(yong)有14 個具有可觀市場潛力的(de)藥(yao)(yao)物(wu)資產組合，其中(zhong)包括4種已獲(huo)批上市產品和(he)(he)10個在研(yan)藥(yao)(yao)物(wu)。這些產品均針對一些較普遍的(de)罕(han)見(jian)(jian)疾(ji)病(bing)和(he)(he)罕(han)見(jian)(jian)腫瘤適(shi)應癥， 比如亨特綜合征(zheng)和(he)(he)其他(ta)溶酶(mei)體貯積(ji)癥、補體介導的(de)疾(ji)病(bing)、血友病(bing) A、代謝紊亂(luan)、罕(han)見(jian)(jian)的(de)膽汁(zhi)淤積(ji)性肝病(bing)、神經肌肉疾(ji)病(bing)以及膠質母細胞瘤。

北海康(kang)成的新一(yi)代基(ji)因(yin)(yin)技(ji)術研發(fa)中心實驗室正在開發(fa)針對罕見遺傳病，包括(kuo)龐貝氏癥、法布雷(lei)病、脊髓性肌(ji)萎縮癥（SMA）和其他神(shen)經(jing)肌(ji)肉疾病的新型及潛在治愈性的基(ji)因(yin)(yin)療法，并(bing)與世界(jie)領先的研究(jiu)人(ren)員和生物(wu)技(ji)術公(gong)司合作(zuo)。來自 SMA 基(ji)因(yin)(yin)治療的動物(wu)數據已(yi)在美國基(ji)因(yin)(yin)和細胞治療學會 （ASGCT）、歐(ou)洲基(ji)因(yin)(yin)和細胞治療學會 （ESGCT） 以及世界(jie)肌(ji)肉組織大(da)會上發(fa)表。公(gong)司的全球(qiu)合作(zuo)伙伴包括(kuo)不限(xian)于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物(wu)、Privus、UMass Chan醫(yi)學院、華盛頓大(da)學醫(yi)學部和Scriptr Global 等。

如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的信息，請訪問：//www.canbridgepharma.com/

前瞻性聲明

本文中作(zuo)出(chu)(chu)的前瞻性陳(chen)(chen)述(shu)僅(jin)與本文作(zuo)出(chu)(chu)陳(chen)(chen)述(shu)之日的事(shi)件(jian)或(huo)信(xin)息有關。除非法律要(yao)求，否則我(wo)(wo)們(men)(men)(men)不承擔公(gong)開更新或(huo)修改任(ren)何前瞻性陳(chen)(chen)述(shu)的義務，無(wu)論(lun)是由于(yu)新信(xin)息、未(wei)來事(shi)件(jian)或(huo)其他原因(yin)，在(zai)(zai)做(zuo)出(chu)(chu)陳(chen)(chen)述(shu)的數據之后(hou)或(huo)反映意(yi)(yi)外事(shi)件(jian)的發(fa)生情況。您應完整(zheng)閱讀本文，并了解我(wo)(wo)們(men)(men)(men)未(wei)來的實際結果或(huo)表(biao)現可(ke)能與我(wo)(wo)們(men)(men)(men)的預(yu)期(qi)存在(zai)(zai)重大(da)差異。在(zai)(zai)本文中，我(wo)(wo)們(men)(men)(men)或(huo)我(wo)(wo)們(men)(men)(men)的任(ren)何董(dong)事(shi)或(huo)我(wo)(wo)們(men)(men)(men)公(gong)司的意(yi)(yi)圖(tu)的陳(chen)(chen)述(shu)或(huo)引用均(jun)在(zai)(zai)本文發(fa)表(biao)之日作(zuo)出(chu)(chu)。這些意(yi)(yi)圖(tu)中的任(ren)何一個都可(ke)能隨著未(wei)來的發(fa)展(zhan)而改變(bian)。

中國(guo)北(bei)京和美國(guo)馬薩諸塞州伯靈頓2023年5月18日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼"1228.HK"）， 是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司于今日宣布，根據北海康成與馬薩諸塞州立大學醫學院（UMass Chan Medical School）研究協議開發的新型第二代基因療法的數據于美國加利福尼亞州洛杉磯舉辦的第 26 屆ASGCT年會上以海報形式公布。

在題為“低劑量腦室內給藥的二代AAV基因療法在脊髓性肌肉萎縮癥小鼠模型中實現了高效且無毒性的運動功能恢復” ("Low-dose intracerebroventricular delivery of a second-generation AAV gene therapy for spinal muscular atrophy achieves efficient and toxicity-free motor function rescue in mice")的(de)(de)研究(jiu)中，研究(jiu)人員(yuan)報(bao)告了(le)一(yi)種新型(xing)的(de)(de)第(di)二代(dai)hSMN1-AAV基(ji)(ji)(ji)因療(liao)(liao)法(fa)。該療(liao)(liao)法(fa)載體由內源性SMN1啟動(dong)子和密碼子優化后(hou)(hou)的(de)(de)人源SMN1基(ji)(ji)(ji)因組成。在脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）的(de)(de)小(xiao)(xiao)(xiao)鼠模型(xing)中，當(dang)通(tong)過側腦室內（ICV）給藥后(hou)(hou)，疾病小(xiao)(xiao)(xiao)鼠的(de)(de)壽命(ming)和運動(dong)功能(neng)評估指標優于基(ji)(ji)(ji)準(zhun)載體治療(liao)(liao)的(de)(de)小(xiao)(xiao)(xiao)鼠。基(ji)(ji)(ji)準(zhun)載體的(de)(de)設計與(yu)目前(qian)世(shi)界上唯(wei)一(yi)獲批的(de)(de)治療(liao)(liao)SMA的(de)(de)基(ji)(ji)(ji)因療(liao)(liao)法(fa)載體相(xiang)同。此(ci)外，與(yu)基(ji)(ji)(ji)準(zhun)療(liao)(liao)法(fa)治療(liao)(liao)的(de)(de)小(xiao)(xiao)(xiao)鼠相(xiang)比，二代(dai)基(ji)(ji)(ji)因療(liao)(liao)法(fa)在中樞(shu)神(shen)經系(xi)統（CNS）尤其是運動(dong)神(shen)經元中的(de)(de)SMN蛋(dan)白(bai)表達(da)水平更高，而在外周組織(zhi)中的(de)(de)表達(da)更低。

具體而言，研究人員通過側腦室注射將兩種使用不同衣殼蛋白的二代載體與基準載體進行了比較，劑量組分為高劑量（3.3x10¹³ vg/kg）和低劑量（1.1x10¹³ vg/kg）組(zu)(zu)。這(zhe)些劑(ji)(ji)量(liang)是(shi)此前報道的(de)(de)(de)(de)靜(jing)脈注(zhu)射(she)（IV）研究(jiu)中(zhong)(zhong)所使用(yong)劑(ji)(ji)量(liang)的(de)(de)(de)(de)十分之一。在(zai)(zai)(zai)高(gao)劑(ji)(ji)量(liang)組(zu)(zu)，經過(guo)二(er)代(dai)(dai)(dai)載(zai)(zai)(zai)(zai)體(ti)和基(ji)準(zhun)(zhun)載(zai)(zai)(zai)(zai)體(ti)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)的(de)(de)(de)(de)小(xiao)(xiao)鼠(shu)(shu)小(xiao)(xiao)組(zu)(zu)在(zai)(zai)(zai)90天研究(jiu)期結束時(shi)均達到(dao)(dao)100%的(de)(de)(de)(de)存(cun)活率(lv)；而在(zai)(zai)(zai)低劑(ji)(ji)量(liang)下，兩個經過(guo)二(er)代(dai)(dai)(dai)載(zai)(zai)(zai)(zai)體(ti)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)的(de)(de)(de)(de)小(xiao)(xiao)組(zu)(zu)的(de)(de)(de)(de)存(cun)活率(lv)均高(gao)于(yu)(yu)基(ji)準(zhun)(zhun)載(zai)(zai)(zai)(zai)體(ti)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)組(zu)(zu)。不論(lun)劑(ji)(ji)量(liang)如何(he)，經過(guo)二(er)代(dai)(dai)(dai)載(zai)(zai)(zai)(zai)體(ti)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)的(de)(de)(de)(de)小(xiao)(xiao)鼠(shu)(shu)在(zai)(zai)(zai)翻正(zheng)反射(she)方面(mian)的(de)(de)(de)(de)改善(shan)速度更快。藥物注(zhu)射(she)后第(di)9天，其(qi)反應時(shi)間即達到(dao)(dao)與健康(kang)對照組(zu)(zu)相當的(de)(de)(de)(de)水(shui)平(ping)，而基(ji)準(zhun)(zhun)載(zai)(zai)(zai)(zai)體(ti)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)的(de)(de)(de)(de)小(xiao)(xiao)鼠(shu)(shu)則(ze)為第(di)11天。相比(bi)于(yu)(yu)基(ji)準(zhun)(zhun)載(zai)(zai)(zai)(zai)體(ti)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)的(de)(de)(de)(de)小(xiao)(xiao)鼠(shu)(shu)，在(zai)(zai)(zai)高(gao)劑(ji)(ji)量(liang)組(zu)(zu)中(zhong)(zhong)，二(er)代(dai)(dai)(dai)載(zai)(zai)(zai)(zai)體(ti)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)的(de)(de)(de)(de)小(xiao)(xiao)鼠(shu)(shu)在(zai)(zai)(zai)90天后的(de)(de)(de)(de)滾輪跑(pao)步機實驗中(zhong)(zhong)的(de)(de)(de)(de)表現顯著優越（p=0.043），而且兩個劑(ji)(ji)量(liang)組(zu)(zu)的(de)(de)(de)(de)二(er)代(dai)(dai)(dai)載(zai)(zai)(zai)(zai)體(ti)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)的(de)(de)(de)(de)小(xiao)(xiao)鼠(shu)(shu)在(zai)(zai)(zai)網格(ge)測試中(zhong)(zhong)改善(shan)速度也(ye)更快。重要(yao)的(de)(de)(de)(de)是(shi)，與基(ji)準(zhun)(zhun)載(zai)(zai)(zai)(zai)體(ti)相比(bi)，二(er)代(dai)(dai)(dai)載(zai)(zai)(zai)(zai)體(ti)在(zai)(zai)(zai)靶(ba)向組(zu)(zu)織特別是(shi)CNS中(zhong)(zhong)有(you)(you)較(jiao)高(gao)的(de)(de)(de)(de)SMN蛋白表達，并同時(shi)在(zai)(zai)(zai)非靶(ba)向組(zu)(zu)織中(zhong)(zhong)有(you)(you)較(jiao)低表達，更接近(jin)健康(kang)對照組(zu)(zu)小(xiao)(xiao)鼠(shu)(shu)組(zu)(zu)織內的(de)(de)(de)(de)蛋白表達水(shui)平(ping)。并且，在(zai)(zai)(zai)疾病(bing)易(yi)感細胞類型中(zhong)(zhong)也(ye)觀察到(dao)(dao)了(le)二(er)代(dai)(dai)(dai)載(zai)(zai)(zai)(zai)體(ti)優越的(de)(de)(de)(de)基(ji)因(yin)表達，包括脊(ji)髓中(zhong)(zhong)的(de)(de)(de)(de)ChAT陽性(xing)運(yun)動神經元。

此外，由于有報道稱AAV基因療法與脊根神經節（DRG）毒性有某種關聯，研究人員評估了SMA小鼠脊根神經節中的基因表達情況。在二代基因療法ICV高劑量組注射后的第90天，研究人員沒有發現與高水平SMN蛋白表達相關的脊根神經節毒性的任何證據。在另一項研究中，研究人員對健康小鼠進行了超高劑量（1.1x10¹⁴ vg/kg）的ICV注射。與基準療(liao)法相比(bi)，二代基因療(liao)法在注射一年(nian)后仍保持了高水(shui)平的SMN蛋白表(biao)達，證明了該(gai)療(liao)法的持久性(xing)療(liao)效。并且，研究人員也(ye)未(wei)發(fa)現與長期高水(shui)平SMN表(biao)達相關(guan)的脊(ji)根神經(jing)節毒性(xing)的任(ren)何跡象，小鼠均擁有正常(chang)的雙掌互握(wo)反應和脊(ji)根神經(jing)節形態。

馬薩諸(zhu)塞州立大(da)學醫學院微生物學及生理(li)系統副教授、該(gai)研究的首席作者謝軍博士表(biao)示(shi)："靜(jing)脈(mo)輸(shu)注基因療(liao)法已成功用于(yu)治療(liao)SMA 1型患(huan)兒，但治療(liao)年長(chang)患(huan)者將面臨(lin)挑(tiao)戰，因為(wei)他們需(xu)要更多的病(bing)毒載(zai)體或存在抗AAV抗體。我(wo)們的二代hSMN1-AAV載(zai)體通過(guo)直接遞送至中樞神經(jing)系統將為(wei)更多SMA患(huan)者提(ti)供基因治療(liao)的可能性。"

北(bei)海(hai)康成(cheng)副(fu)總裁、基(ji)(ji)因療(liao)法研(yan)究負責人Jason West博士表示："在(zai)動物模型中(zhong)使(shi)用CAN203進行(xing)低劑(ji)量的(de)(de)ICV輸注產生了更(geng)具靶向性(xing)的(de)(de)SMN蛋白表達分布(bu)。這使(shi)其有(you)可能成(cheng)為(wei)一種更(geng)安(an)全(quan)、更(geng)有(you)效(xiao)的(de)(de)基(ji)(ji)因療(liao)法，并有(you)潛力在(zai)直接輸送到中(zhong)樞神經的(de)(de)情況下用于各年(nian)齡段的(de)(de)SMA患(huan)者。我們很高興將CAN203從概念驗(yan)證非臨床研(yan)究推進到IND授權研(yan)究的(de)(de)階段。"

馬薩諸塞州立大學醫學院

作為(wei)馬薩(sa)諸塞大學(xue)系統下的(de)五個校區之一，馬薩(sa)諸塞UMass Chan醫(yi)(yi)(yi)學(xue)院(yuan)(yuan)(yuan)(yuan)由陳曾(ceng)熙醫(yi)(yi)(yi)學(xue)院(yuan)(yuan)(yuan)(yuan)（T.H. Chan Medical School）、晨(chen)興生物醫(yi)(yi)(yi)學(xue)科學(xue)研(yan)究(jiu)生院(yuan)(yuan)(yuan)(yuan)（Morningside Graduate School of Biomedical Sciences）、譚清芬(fen)護(hu)(hu)理學(xue)研(yan)究(jiu)生院(yuan)(yuan)(yuan)(yuan) (Tan Chingfen Graduate School of Nursing）、UMass Chan 醫(yi)(yi)(yi)學(xue)院(yuan)(yuan)(yuan)(yuan)公共服(fu)務咨詢部門ForHealth Consulting和(he)MassBiologics組成。MassBiologics 是(shi)美(mei)(mei)國唯一一家非營利(li)性、FDA許可(ke)的(de)疫苗(miao)、生物制品和(he)病毒載(zai)體(ti)基因治療制造(zao)商。UMass Chan 的(de)使命是(shi)通(tong)過(guo)在教育、研(yan)究(jiu)、醫(yi)(yi)(yi)療保健(jian)(jian)交付(fu)和(he)公共服(fu)務方面(mian)的(de)領先及創新，推(tui)進麻省和(he)世界(jie)(jie)各地不(bu)同區域的(de)健(jian)(jian)康福(fu)祉。在這(zhe)一過(guo)程(cheng)中，UMass Chan 已成為(wei)世界(jie)(jie)一流研(yan)究(jiu)機構和(he)初級(ji)護(hu)(hu)理教育的(de)領導(dao)者(zhe)，并連續(xu)多年被美(mei)(mei)國新聞與(yu)世界(jie)(jie)報(bao)道雜志評為(wei)初級(ji)護(hu)(hu)理前10%醫(yi)(yi)(yi)學(xue)院(yuan)(yuan)(yuan)(yuan)。作為(wei)全美(mei)(mei)排名(ming)前50的(de)醫(yi)(yi)(yi)學(xue)院(yuan)(yuan)(yuan)(yuan)之一，UMass Chan每年吸引超過(guo)3億(yi)美(mei)(mei)元(yuan)的(de)研(yan)究(jiu)資金。2021年，該(gai)醫(yi)(yi)(yi)學(xue)院(yuan)(yuan)(yuan)(yuan)獲得了晨(chen)興基金會(hui)（The Morningside Foundation）1.75億(yi)美(mei)(mei)元(yuan)的(de)捐贈，并更名(ming)為(wei)UMass Chan Medical School。

北海康成制藥有限公司簡介

北(bei)海康(kang)成(cheng)制藥(yao)(yao)有(you)限公(gong)司（以(yi)下(xia)簡(jian)稱(cheng)"北(bei)海康(kang)成(cheng)"，股票代碼(ma)1228.HK）是一家在中國(guo)領先并專注(zhu)罕見(jian)(jian)疾(ji)(ji)病領域的全(quan)球化的生物制藥(yao)(yao)公(gong)司，致力于(yu)創新療(liao)法的研究、開(kai)發和商業化。公(gong)司目前擁有(you)14 個(ge)(ge)具(ju)有(you)可觀市場(chang)潛力的藥(yao)(yao)物資產(chan)(chan)組合，其中包括三種已獲批(pi)上市產(chan)(chan)品和11個(ge)(ge)在研藥(yao)(yao)物。這些產(chan)(chan)品均針對一些較普(pu)遍的罕見(jian)(jian)疾(ji)(ji)病和罕見(jian)(jian)腫瘤適應癥(zheng)(zheng)， 比如(ru)亨(heng)特綜合征和其他溶酶體貯積(ji)癥(zheng)(zheng)、補體介導(dao)的疾(ji)(ji)病、血友病 A、代謝紊亂、罕見(jian)(jian)的膽汁淤(yu)積(ji)性(xing)肝(gan)病、神經肌(ji)肉疾(ji)(ji)病以(yi)及膠質母細胞瘤。

北海康成的(de)新一代基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)技(ji)(ji)術研發(fa)中心實驗室(shi)正(zheng)在開發(fa)針對罕見遺(yi)傳(chuan)病(bing)，包括(kuo)龐貝氏癥(zheng)、法布雷(lei)病(bing)、脊(ji)髓性(xing)肌(ji)萎(wei)縮癥(zheng)（SMA）和(he)(he)(he)(he)其他神經肌(ji)肉疾病(bing)的(de)新型(xing)及潛在治愈性(xing)的(de)基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)療(liao)(liao)法，并(bing)與世(shi)界(jie)領(ling)先的(de)研究人員和(he)(he)(he)(he)生物技(ji)(ji)術公司(si)合作(zuo)。來自(zi) SMA 基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)治療(liao)(liao)的(de)動(dong)物數(shu)據(ju)已(yi)在美(mei)國基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)和(he)(he)(he)(he)細胞(bao)治療(liao)(liao)學(xue)會 （ASGCT）、歐洲基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)和(he)(he)(he)(he)細胞(bao)治療(liao)(liao)學(xue)會 （ESGCT） 以及世(shi)界(jie)肌(ji)肉組織大會上發(fa)表。公司(si)的(de)全球合作(zuo)伙(huo)伴包括(kuo)不(bu)限于(yu) Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學(xue)院、華盛頓大學(xue)醫學(xue)部和(he)(he)(he)(he)Scriptr Global 等。

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前瞻性聲明

本(ben)(ben)文中作出(chu)(chu)的(de)前瞻(zhan)性陳(chen)述(shu)(shu)僅與本(ben)(ben)文作出(chu)(chu)陳(chen)述(shu)(shu)之(zhi)(zhi)日(ri)的(de)事(shi)件或(huo)信息有關。除非法律要求，否則我們(men)(men)不承(cheng)擔公(gong)開(kai)更新(xin)或(huo)修改(gai)任何(he)前瞻(zhan)性陳(chen)述(shu)(shu)的(de)義務(wu)，無論是由(you)于新(xin)信息、未來事(shi)件或(huo)其他原因(yin)，在做出(chu)(chu)陳(chen)述(shu)(shu)的(de)數據之(zhi)(zhi)后或(huo)反映(ying)意(yi)(yi)外事(shi)件的(de)發生情況。您應完整閱(yue)讀本(ben)(ben)文，并了(le)解我們(men)(men)未來的(de)實際結(jie)果或(huo)表現可能與我們(men)(men)的(de)預期存在重(zhong)大差異。在本(ben)(ben)文中，我們(men)(men)或(huo)我們(men)(men)的(de)任何(he)董事(shi)或(huo)我們(men)(men)公(gong)司的(de)意(yi)(yi)圖(tu)的(de)陳(chen)述(shu)(shu)或(huo)引(yin)用均在本(ben)(ben)文發表之(zhi)(zhi)日(ri)作出(chu)(chu)。這些(xie)意(yi)(yi)圖(tu)中的(de)任何(he)一個都可能隨著未來的(de)發展(zhan)而(er)改(gai)變。

"我們在構建和推進北海康成的產品研發管線方面取得了重大進展。目前的產品管線包含14個針對罕見病的藥物，且每一個產品都具有巨大的市場潛力。"北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示："我們對新的一年滿懷信心并充滿期待，相信我們即將發布和分享的重要信息數據也將為股東帶來短期和長期的價值。具體而言，今年我們計劃發布的重要數據，包括用于治療膠質母細胞瘤的CAN008和用于治療陣發性夜間性血紅蛋白尿癥的CAN106。在這些重要的里程碑之外，我們預計用于治療阿拉杰里綜合征的邁芮倍^®（CAN108）有望在2023年上(shang)半年獲(huo)得批準上(shang)市。"

下一步里程碑

• 邁芮倍^® （CAN108） –作為治療阿拉杰里綜合征(ALGS)的新藥有望于2023年上半年在中國獲批上市。
• CAN008 – 預計于2023年下半年讀取膠質母細胞瘤II期試驗的中期數據。
• CAN106 – 預計于2023年年中公布陣發性夜間性血紅蛋白尿癥1b期試驗的頂線數據。
• CAN103 –預計于2024年年中之前提交用于治療戈謝病的新藥上市申請（NDA）。
• 基因療法 – 預計于2024年第四季度為用于治療脊髓性肌萎縮癥的新型第二代scAAV9基因療法向美國FDA提交美國新藥上市申請（IND）。

財務要點

• 收益由截至2021 年12 月31 日止年度的人民幣31.2百萬元增加人民幣47.8 百萬元或153.2%至截至2022年12月31日止年度的人民幣79.0 百萬元，主要歸因于海芮思®及Nerlynx® 的銷售額增加。
• 年內虧損由截至2021年12月31日止年度的人民幣1,077.0百萬元減少約人民幣593.5百萬元或55.1%至截至2022年12月31日止年度的人民幣483.5百萬元，主要由于可轉換可贖回優先股公平值變動虧損及研發成本減少。
• 年內經調整虧損由截至2021年12月31日止年度的人民幣581.3百萬元減少約人民幣124.6百萬元或21.4%至截至2022年12月31日止年度的人民幣456.7百萬元。年內經調整虧損乃通過調整年內國際財務報告準則虧損人民幣483.5百萬元（2021年：人民幣1,077.0百萬元）得出，剔除了(i)首次公開發售前可轉換可贖回優先股及衍生金融工具的一次性、非現金、國際財務報告準則公平值變動；(ii)以股份為基礎的付款開支；及(iii)上市開支的影響。
• 研發開支由截至2021年12月31日止年度的人民幣427.7百萬元減少人民幣116.5百萬元至截至2022年12月31日止年度的人民幣311.2百萬元，主要歸因于許可費的減少，但部分被測試及臨床試驗開支的增加所抵銷。
• 不包括許可費的研發開支由截至 2021 年 12 月 31 日止年度的人民幣 213.9 百萬元增加人民幣 37.8 百萬元至截至 2022 年 12 月 31 日止年度的人民幣 251.7百萬元。
• 截至2022年12月31日，公司現金及銀行結余為人民幣463.1百萬元。

業績摘要

海芮思^®(CAN101)：一款針對黏多糖貯積癥II型（又稱：亨特綜合征）的酶替代療法藥物，自2018年5月起，黏多糖貯積癥II型已被納入中國"第一批罕見病目錄"。

• 海芮思^®作為黏多糖貯積癥II型的首個及唯一的酶替代療法于2021年5月在中國內地推出。隨著新患者識別速度加快和商業保險覆蓋范圍擴大，截至2022年12月31日，公司已經診斷識別了667名患者。截至2022年12月31日，海芮思^®在中國已被78個城市納入商業保險（惠民保）。

邁芮倍^®(CAN108)：一款用于治療罕見膽汁淤積性肝病的口服液藥物，是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白(IBAT)抑制劑。北海康成擁有在大中華區開發、商業化以及在某些情況下生產邁芮倍^® 的獨家權利。

• 邁芮倍^® 在美國和歐洲被批準用于治療阿拉杰里綜合征 (ALGS)，并且正在研究治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥 (PFIC) 和膽道閉鎖 (BA)。
• 在中國開展的邁芮倍^® 治療膽道閉鎖(BA)的II期EMBARK研究中已完成首例患者給藥。該項臨床試驗由Mirum進行，由北海康成根據與Mirum簽訂的許可協議提供支持。
• 邁芮倍 ^® 還獲得了 中國國家藥品監督管理局的優先審評資格，并可能在 2023 年上半年獲得批準上市。

 CAN106：一種新型長效單克隆抗體，用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH)、重癥肌無力(MG)及其它C5補體介導相關疾病。自2018年5月起，PNH已被納入中國"第一批罕見病目錄 "。

• 2022年11月，CAN106已被美國食品藥物管理局(FDA)授予孤兒藥資格認證，用于治療重癥肌無力（MG）。
• 2022年2月在新加坡取得的I期研究積極頂線數據結果證明，CAN106對補體系統的完全功能性阻斷，具有安全性和耐受性。
• 2022年3月，在中國進行的CAN106注射液Ib/II期臨床試驗已完成首例PNH患者給藥。正在進行中的Ib期試驗由3個隊列組成，并計劃于2023年年中公布試驗頂線數據。

CAN008：用于治療膠質母細胞瘤(GBM)的藥物，是一種CD95-Fc糖基化融合蛋白。

• CAN008 在中國的II期臨床試驗已于2023年3月完成患者入組，并預計于2023年下半年進行中期讀取數據。
• CAN008計劃在中國進行商業化，作為膠質母細胞瘤標準治療（放療加化療）的聯合治療。
• 北海康成擁有CAN008在大中華區獨家開發任何適應癥的權利，包括作為用于治療新冠潛在的新型治療方案。

CAN103：用于治療戈謝病(GD)的酶替代療法。自2018年5月起，GD已被納入中國"第一批罕見病目錄 "。

• 目前已完成 CAN103多中心I/II期臨床試驗的A部分，并于2023年第一季度開始B部分臨床試驗。B 部分將作為潛在的可用于中國上市申請的關鍵性試驗，并預計在2024年年中之前提交新藥上市申請（NDA）。
• CAN103是中國首個處于臨床試驗開發階段的針對成人及兒童I型和III型戈謝病的酶替代療法。

基因治療：北海康成擁有先進的世界一流基因療法平臺，專注于腺相關病毒(AAV)作為基因遞送載體，有望成為多種基因遺傳疾病一次性持久治療方案。自2018年5月起，法布雷病和SMA被列入中國"第一批罕見病目錄" 。

• 于 2022 年 7 月啟用了北海康成新一代基因技術研發中心實驗室 ，這一自有的基因治療研發中心，將專注于開創罕見疾病下一代、有潛在治愈性的基因療法，包括龐貝氏病、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥(SMA) 。
• 2022年10月及2022年5月，公司分別在第29屆歐洲基因與細胞治療學會大會（ESGCT）及2022年美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會上，展示與UMass Chan醫學院Horae基因治療中心開展罕見病基因治療研究合作的初步基因治療數據。數據顯示，與基準載體scAAV9-CMVen/CB-hSMN1相比，從內源性hSMN1啟動子表達co–hSMN1的新型第二代scAAV9基因治療在脊髓性肌萎縮癥(SMA)小鼠模型中顯示了更強的效力、有效性和安全性。此基準載體和目前美國獲批用于治療SMA基因療法的載體類似。
• 公司宣布已從UMass Chan醫學院獲得開發和商業化新型第二代scAAV9基因療法的全球授權，通過內源性hSMN1啟動子表達co-hSMN1基因以治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)。北海康成計劃于2024年第四季度提交美國新藥臨床試驗申請（IND）。
• 于2022年下半年從LogicBio（Alexion, AstraZeneca Rare Disease的全資附屬公司）獲得針對法布雷及龐貝氏基因療法的專有生產工藝的全球非獨家權利。公司也已于2022年年底前完成LogicBio Therapeutics有關法布雷病及龐貝氏病的開發中基因療法產品的全面技術轉讓。

組織更新

• 公司成立了世界一流的補體疾病科學顧問委員會，專注于CAN106的全球開發，CAN106是一種針對C5補體的新型長效單克隆抗體。該科學顧問委員會將就CAN106臨床開發計劃提供指導，并探索CAN106在其他適應癥中的潛力。

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制(zhi)藥(yao)有(you)(you)限公司（以下(xia)簡稱(cheng)"北海康成"，股票代(dai)碼1228.HK）是一家在中(zhong)國領(ling)(ling)先并專(zhuan)注罕(han)見(jian)疾病(bing)領(ling)(ling)域的(de)(de)(de)全球(qiu)化(hua)的(de)(de)(de)生物制(zhi)藥(yao)公司，致力于(yu)創新療(liao)法的(de)(de)(de)研究(jiu)、開(kai)發和商業化(hua)。公司目前擁(yong)有(you)(you)14 個具有(you)(you)可觀(guan)市場(chang)潛力的(de)(de)(de)藥(yao)物資產(chan)組合，其中(zhong)包(bao)括三種已獲批上市產(chan)品(pin)和11個在研藥(yao)物。這些產(chan)品(pin)均針對一些較普遍的(de)(de)(de)罕(han)見(jian)疾病(bing)和罕(han)見(jian)腫(zhong)瘤(liu)適應(ying)癥(zheng)， 比如亨(heng)特綜合征和其他溶酶體貯積(ji)癥(zheng)、補體介導的(de)(de)(de)疾病(bing)、血友病(bing) A、代(dai)謝紊亂、罕(han)見(jian)的(de)(de)(de)膽汁(zhi)淤積(ji)性肝病(bing)、神經肌肉疾病(bing)以及膠(jiao)質母細(xi)胞瘤(liu)。

北海康成的(de)(de)新一代(dai)基因(yin)(yin)(yin)技術(shu)研(yan)發(fa)(fa)中心實驗室正在開發(fa)(fa)針對罕見遺傳(chuan)病(bing)，包括龐貝氏(shi)癥、法布雷病(bing)、脊(ji)髓性肌(ji)萎縮癥（SMA）和(he)其他神(shen)經肌(ji)肉疾病(bing)的(de)(de)新型及潛(qian)在治愈性的(de)(de)基因(yin)(yin)(yin)療(liao)法，并(bing)與世界(jie)(jie)領先的(de)(de)研(yan)究人員和(he)生物(wu)技術(shu)公司合作。來自 SMA 基因(yin)(yin)(yin)治療(liao)的(de)(de)動物(wu)數(shu)據(ju)已在美國基因(yin)(yin)(yin)和(he)細(xi)(xi)胞治療(liao)學會 （ASGCT）、歐洲基因(yin)(yin)(yin)和(he)細(xi)(xi)胞治療(liao)學會 （ESGCT） 以及世界(jie)(jie)肌(ji)肉組織大(da)會上(shang)發(fa)(fa)表。

公司的全球合作伙(huo)伴包(bao)括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大(da)學醫學部和Scriptr Global 等(deng)。

如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的資訊，請訪問：www.canbridgepharma.com

前瞻性聲明

本(ben)文中(zhong)作(zuo)出的(de)前(qian)瞻(zhan)性陳(chen)述(shu)僅與本(ben)文作(zuo)出陳(chen)述(shu)之(zhi)日(ri)的(de)事件(jian)或(huo)信息有關。除非法律要求，否(fou)則我們(men)(men)不(bu)承擔公(gong)開(kai)更新或(huo)修改任何(he)前(qian)瞻(zhan)性陳(chen)述(shu)的(de)義務，無論是(shi)由(you)于新信息、未來事件(jian)或(huo)其他原(yuan)因，在做出陳(chen)述(shu)的(de)數據之(zhi)后或(huo)反映意(yi)(yi)外事件(jian)的(de)發(fa)生情況。您應完整閱讀(du)本(ben)文，并了解我們(men)(men)未來的(de)實際結果或(huo)表(biao)現可能與我們(men)(men)的(de)預期存(cun)在重大差(cha)異(yi)。在本(ben)文中(zhong)，我們(men)(men)或(huo)我們(men)(men)的(de)任何(he)董事或(huo)我們(men)(men)公(gong)司的(de)意(yi)(yi)圖的(de)陳(chen)述(shu)或(huo)引用均在本(ben)文發(fa)表(biao)之(zhi)日(ri)作(zuo)出。這些意(yi)(yi)圖中(zhong)的(de)任何(he)一個都可能隨著未來的(de)發(fa)展而改變。

北(bei)京和馬薩諸塞(sai)州伯(bo)靈頓2023年(nian)3月29日 /美通社/ -- 北(bei)海康成制(zhi)(zhi)藥有(you)(you)(you)限公司(si)(si)（以下簡(jian)稱"北(bei)海康成"，股(gu)票代碼"1228.HK"）， 是一家在(zai)中(zhong)國領先(xian)并(bing)(bing)專注罕(han)見(jian)疾(ji)病領域的(de)(de)(de)全球化的(de)(de)(de)生物制(zhi)(zhi)藥公司(si)(si)，致(zhi)力于(yu)(yu)創新療(liao)法(fa)的(de)(de)(de)研究、開發(fa)和商(shang)業化。公司(si)(si)于(yu)(yu)今日宣布(bu)CAN008 (asunercept)治(zhi)(zhi)療(liao)膠(jiao)質母(mu)細(xi)胞(bao)瘤（GBM）在(zai)中(zhong)國的(de)(de)(de)II期(qi)(qi)(qi)(qi)臨床(chuang)試驗(yan)(yan)現(xian)已(yi)完成患者(zhe)入組，共有(you)(you)(you)117名(ming)患者(zhe)參與。該項(xiang)目為多中(zhong)心、隨機、雙(shuang)盲、安慰劑(ji)(ji)對照的(de)(de)(de)II期(qi)(qi)(qi)(qi)臨床(chuang)試驗(yan)(yan)，旨在(zai)評價(jia)CAN008與替莫唑(zuo)胺在(zai)放射治(zhi)(zhi)療(liao)期(qi)(qi)(qi)(qi)間以及(ji)放療(liao)結束后合并(bing)(bing)使(shi)用(yong)治(zhi)(zhi)療(liao)新診斷的(de)(de)(de)膠(jiao)質母(mu)細(xi)胞(bao)瘤患者(zhe)的(de)(de)(de)有(you)(you)(you)效性和安全性，并(bing)(bing)可(ke)作為注冊臨床(chuang)試驗(yan)(yan)。在(zai)3月份舉(ju)辦的(de)(de)(de)ESMO肉瘤和罕(han)見(jian)癌癥年(nian)會上公布(bu)的(de)(de)(de)CAN008 I期(qi)(qi)(qi)(qi)臨床(chuang)試驗(yan)(yan)五年(nian)長(chang)期(qi)(qi)(qi)(qi)隨訪數據(ju)顯示，高劑(ji)(ji)量組患者(zhe)總體生存率為67%，中(zhong)位(wei)無(wu)進(jin)展生存期(qi)(qi)(qi)(qi)為17.95個月。預計CAN008在(zai)中(zhong)國進(jin)行(xing)的(de)(de)(de)II期(qi)(qi)(qi)(qi)GBM臨床(chuang)試驗(yan)(yan)中(zhong)期(qi)(qi)(qi)(qi)數據(ju)將(jiang)于(yu)(yu)2023年(nian)中(zhong)期(qi)(qi)(qi)(qi)公布(bu)。

"在(zai)(zai)德國(guo)進行的(de)(de)(de)(de)(de)(de)II期復發(fa)膠質(zhi)母細胞(bao)瘤(liu)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)臨床研(yan)究(jiu)中(zhong)，使用CAN008進行治(zhi)療(liao)顯(xian)著提高了(le)患者(zhe)(zhe)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)中(zhong)位(wei)無進展(zhan)生存(cun)期。" 該項目(mu)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)牽(qian)頭研(yan)究(jiu)者(zhe)(zhe)、首(shou)都醫(yi)(yi)科大學(xue)附屬北京(jing)天(tian)壇醫(yi)(yi)院腫瘤(liu)綜(zong)合(he)治(zhi)療(liao)中(zhong)心(xin)主任、神經腫瘤(liu)綜(zong)合(he)病區主任李文(wen)斌教授說道。 " 最(zui)近公布的(de)(de)(de)(de)(de)(de)CAN008 I期臨床試(shi)(shi)驗(yan)(yan)中(zhong)新診斷GBM患者(zhe)(zhe)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)長期隨(sui)訪(fang)數(shu)據也(ye)十分(fen)令人(ren)鼓(gu)舞。在(zai)(zai)牽(qian)頭研(yan)究(jiu)單(dan)位(wei)隨(sui)訪(fang)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)6位(wei)400mg/周劑(ji)量(liang)組(zu)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)患者(zhe)(zhe)中(zhong)，有(you)4例五(wu)年內(nei)依然(ran)存(cun)活。因此(ci)，由天(tian)壇醫(yi)(yi)院牽(qian)頭進行的(de)(de)(de)(de)(de)(de)II期臨床試(shi)(shi)驗(yan)(yan)資(zi)料值(zhi)得期待。在(zai)(zai)患者(zhe)(zhe)入(ru)組(zu)和(he)試(shi)(shi)驗(yan)(yan)治(zhi)療(liao)過程中(zhong)，我(wo)(wo)們經歷了(le)新冠防控(kong)期，尤其是在(zai)(zai)所在(zai)(zai)地(di)區封(feng)控(kong)期間(jian)，相關研(yan)究(jiu)分(fen)中(zhong)心(xin)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)研(yan)究(jiu)者(zhe)(zhe)克服重重困難，盡(jin)可能(neng)保障受試(shi)(shi)者(zhe)(zhe)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)用藥，涌現了(le)許(xu)多(duo)令我(wo)(wo)們感(gan)動的(de)(de)(de)(de)(de)(de)故事。感(gan)謝所有(you)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)研(yan)究(jiu)者(zhe)(zhe)和(he)相關工作人(ren)員(yuan)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)辛(xin)勤勞動，更要感(gan)謝參與試(shi)(shi)驗(yan)(yan)治(zhi)療(liao)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)所有(you)患者(zhe)(zhe)。在(zai)(zai)完成(cheng)既(ji)定的(de)(de)(de)(de)(de)(de)入(ru)組(zu)目(mu)標之后，我(wo)(wo)們會繼續嚴格按照試(shi)(shi)驗(yan)(yan)方案進行試(shi)(shi)驗(yan)(yan)治(zhi)療(liao)和(he)隨(sui)訪(fang)，希(xi)望CAN008能(neng)為膠質(zhi)母細胞(bao)瘤(liu)患者(zhe)(zhe)治(zhi)療(liao)帶(dai)來新的(de)(de)(de)(de)(de)(de)希(xi)望。" 

北(bei)海康成(cheng)創始人、董(dong)事長(chang)兼(jian)首席(xi)執(zhi)行官(guan)薛群博士表示："我們非(fei)常高興地(di)宣布，北(bei)海康成(cheng)的首創新藥候(hou)選藥物CAN008治療(liao)膠質(zhi)母細(xi)胞瘤（GBM）在(zai)中(zhong)國(guo)的II期臨(lin)床試驗現已完成(cheng)患(huan)者入組。此外(wai)，我們對(dui)于I期試驗高劑(ji)量組五(wu)年(nian)總(zong)體(ti)生(sheng)存率(lv)達(da)到67%這(zhe)一(yi)數據感(gan)到非(fei)常鼓舞，并期待繼續在(zai)中(zhong)國(guo)患(huan)者中(zhong)推進CAN008的臨(lin)床開發。"

關于CAN008

CAN008（asunercept）是一種CD95 Fc融合(he)蛋白，其通過與CD95配體(ti)結(jie)合(he)，從而阻斷配體(ti)與CD95受(shou)體(ti)的(de)結(jie)合(he)。 CAN008具有(you)獨特的(de)雙重作(zuo)用機制(zhi)(zhi)。它不但可(ke)以抑(yi)制(zhi)(zhi)腫瘤細胞的(de)生長和(he)遷移，還(huan)可(ke)以抑(yi)制(zhi)(zhi)T細胞死亡，從而修復免疫功能。既往GBM臨床(chuang)試驗數據(ju)表明，CAN008具有(you)良好的(de)安(an)全性(xing)和(he)耐受(shou)性(xing)，可(ke)以延長GBM患者的(de)生存(cun)(cun)期(qi)，并有(you)效提高患者的(de)生存(cun)(cun)品質。

Asunercept已被美國(guo)FDA授予孤兒藥(yao)認(ren)(ren)證，并被歐洲(zhou)藥(yao)品管(guan)理(li)局(ju)（EMA）授予孤兒藥(yao)品認(ren)(ren)證，用于治療(liao)(liao)GBM。此外(wai)，歐洲(zhou)藥(yao)品管(guan)理(li)局(ju)（EMA）將CAN008納入優先藥(yao)物（PRIME）計(ji)劃(hua)，為可能解決未滿足(zu)醫療(liao)(liao)需求的藥(yao)物提供支持。在中(zhong)國(guo)，CAN008已獲得國(guo)家(jia)藥(yao)品監督管(guan)理(li)局(ju)的一類新藥(yao)認(ren)(ren)定。北海(hai)康成擁有(you)CAN008在大中(zhong)華區獨家(jia)開發任何適應癥的權利，目前正在中(zhong)國(guo)進(jin)行 GBM 的關鍵性 II期試(shi)驗。

北海康成制藥有限公司簡介

北(bei)海康成制(zhi)藥有(you)限公(gong)司(si)（以下簡稱"北(bei)海康成"，股(gu)票代碼1228.HK）是(shi)一(yi)家在(zai)中國領先并專(zhuan)注罕(han)見疾病(bing)領域的全球化(hua)(hua)的生物制(zhi)藥公(gong)司(si)，致力于創新療法的研究、開發和(he)商業化(hua)(hua)。公(gong)司(si)目前擁有(you)13 個具(ju)有(you)可觀(guan)市(shi)場潛力的藥物資產(chan)組合，其中包(bao)括三種(zhong)已獲(huo)批上市(shi)產(chan)品和(he)10個在(zai)研藥物。這些(xie)產(chan)品均針對一(yi)些(xie)較普遍的罕(han)見疾病(bing)和(he)罕(han)見腫瘤適應癥(zheng)， 比如亨特(te)綜合征和(he)其他(ta)溶酶體貯(zhu)積(ji)癥(zheng)、補體介導的疾病(bing)、血友病(bing) A、代謝紊亂、罕(han)見的膽汁淤(yu)積(ji)性肝病(bing)、神經肌肉疾病(bing)以及膠質(zhi)母(mu)細胞(bao)瘤。

北(bei)海康成的(de)新一(yi)代基因技(ji)術研(yan)發中(zhong)心實驗室正在開發針對(dui)罕見遺(yi)傳病(bing)(bing)，包括龐(pang)貝氏(shi)癥、法(fa)布雷病(bing)(bing)、脊髓(sui)性(xing)肌(ji)萎縮癥（SMA）和其他神經(jing)肌(ji)肉疾病(bing)(bing)的(de)新型及(ji)潛(qian)在治愈(yu)性(xing)的(de)基因療法(fa)，并與世界領先的(de)研(yan)究人員和生物(wu)技(ji)術公(gong)司合作。來自(zi) SMA 基因治療的(de)動物(wu)數據已在美國(guo)基因和細(xi)胞治療學會(hui) （ASGCT）、歐洲(zhou)基因和細(xi)胞治療學會(hui) （ESGCT） 以及(ji)世界肌(ji)肉組織(zhi)大會(hui)上(shang)發表。

公(gong)司的(de)全球合作伙(huo)伴包括不限(xian)于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學(xue)院、華(hua)盛頓大學(xue)醫學(xue)部和Scriptr Global 等。

如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的資訊，請訪問：www.canbridgepharma.com 

前瞻性聲明

本(ben)文(wen)中(zhong)作(zuo)出的(de)前瞻性陳(chen)述僅與本(ben)文(wen)作(zuo)出陳(chen)述之(zhi)日(ri)的(de)事件(jian)或(huo)(huo)信息有(you)關(guan)。除非法(fa)律(lv)要求(qiu)，否則(ze)我(wo)們(men)不承擔公(gong)開更(geng)新或(huo)(huo)修改任何前瞻性陳(chen)述的(de)義務，無論是由(you)于(yu)新信息、未來事件(jian)或(huo)(huo)其他(ta)原因，在(zai)做出陳(chen)述的(de)數據之(zhi)后或(huo)(huo)反映意外事件(jian)的(de)發(fa)(fa)生情況。您應完整閱讀本(ben)文(wen)，并了(le)解(jie)我(wo)們(men)未來的(de)實際結果或(huo)(huo)表現可能與我(wo)們(men)的(de)預期(qi)存(cun)在(zai)重大差異。在(zai)本(ben)文(wen)中(zhong)，我(wo)們(men)或(huo)(huo)我(wo)們(men)的(de)任何董事或(huo)(huo)我(wo)們(men)公(gong)司(si)的(de)意圖的(de)陳(chen)述或(huo)(huo)引用均在(zai)本(ben)文(wen)發(fa)(fa)表之(zhi)日(ri)作(zuo)出。這些意圖中(zhong)的(de)任何一(yi)個都可能隨著(zhu)未來的(de)發(fa)(fa)展而改變。

中國北京(jing)和美國馬薩諸塞州伯靈頓2023年3月17日 /美通社/ -- 北海康成(cheng)制(zhi)藥(yao)有限公(gong)司（以下簡稱"北海康成(cheng)"，股票代碼"1228.HK"）， 是(shi)一家(jia)在中(zhong)國(guo)領先并專注罕見疾病領域的(de)(de)全球(qiu)化的(de)(de)生物制(zhi)藥(yao)公(gong)司，致力于(yu)創新療(liao)法的(de)(de)研(yan)(yan)(yan)究、開發(fa)和商業化。 公(gong)司于(yu)今日(ri)宣布(bu)CAN008（asunercept）與替(ti)莫唑胺/放療(liao)（TMZ/RT）聯(lian)合治療(liao)新診斷膠質母細胞瘤(liu)（GBM）的(de)(de) I/II 期研(yan)(yan)(yan)究的(de)(de)長期隨訪數據顯示，試驗結束(shu)三(san)年(nian)后其五年(nian)總體生存(cun)率達67％。該數據將于(yu) 3 月(yue) 20 日(ri)至 22 日(ri)在瑞(rui)士盧(lu)加諾舉辦(ban)的(de)(de)歐洲(zhou)腫瘤(liu)內科學會(hui)( ESMO )肉瘤(liu)和罕見癌癥大會(hui)上(shang)進行(xing)(xing)海報(bao)展示。 該臨床研(yan)(yan)(yan)究在臺灣(wan)桃園長庚(geng)紀念醫(yi)院進行(xing)(xing)，主要(yao)研(yan)(yan)(yan)究者(zhe)是(shi)原長庚(geng)紀念醫(yi)院、現新北市立土(tu)城醫(yi)院魏(wei)國(guo)珍教授(shou)。

這項名為"Long term follow-up to the phase I/II study of CAN008 plus standard chemoradiotherapy treatment in patients with newly diagnosed glioblastoma multiforme"的研究報告顯示，在該研究中心接受CAN008 I/II 期試驗治療的 9 名新診斷GBM患者中，有4人在試驗結束三年后仍然生存，總生存期超過五年。 所有4名患者都在該試驗的高劑量隊列中，即在標準治療替莫唑胺/放療（TMZ/RT）基礎上，接受了400毫克/周的CAN008治療。高劑量CAN008隊列兩年總生存率為83%，三年、四年、五年總生存率為67%。相比之下，該醫院歷史GBM患者數據庫⁽¹⁾中存活率(lv) （n=218）為兩年(nian)(nian)34.3% 、三(san)年(nian)(nian)19.5%、四年(nian)(nian)16.1%和五年(nian)(nian)8.2%。此(ci)外，高劑(ji)量CAN008隊列的中位無進展生存期為17.95個月。而在既往(wang)研(yan)究中，膠質母(mu)細胞瘤患者使(shi)用(yong)標準治(zhi)療（TMZ/RT），中位無進展生存期為6.9個月（Stupp et al,2009）。研(yan)究人員還(huan)報告(gao)，高腫瘤突變負荷和DNAH家族基因突變與CAN008治(zhi)療的良好反(fan)應相關。

CAN008目前正在(zai)(zai)中國進行(xing)GBM的(de)一線用(yong)藥(yao)的(de)關(guan)鍵性 II期(qi)臨床試(shi)驗。預(yu)計(ji)在(zai)(zai)2023年(nian)中可獲得中期(qi)數據分析。

"我們很高興看(kan)到CAN008膠質母細(xi)胞瘤患者(zhe)中位(wei)無(wu)進(jin)展(zhan)生存(cun)(cun)期(qi)達到了17.95個(ge)月，這已是(shi)膠質母細(xi)胞瘤患者(zhe)接(jie)受標(biao)準治療(liao)后(hou)中位(wei)無(wu)進(jin)展(zhan)生存(cun)(cun)期(qi)的兩倍以上。67%接(jie)受高劑量CAN008的患者(zhe)在五年后(hou)仍然(ran)存(cun)(cun)活(huo)，而通(tong)常情況(kuang)下(xia)，這種癌癥患者(zhe)健康狀況(kuang)會快速惡化且生存(cun)(cun)率很低。"北海(hai)康成首(shou)席戰略官、代理首(shou)席醫學官、研究作(zuo)者(zhe)之一Gerry Cox博士說道。"膠質母細(xi)胞瘤是(shi)最致命的癌癥之一，中位(wei)生存(cun)(cun)率不到15個(ge)月而且新治療(liao)方(fang)案進(jin)展(zhan)甚小，存(cun)(cun)在大量未被滿足的醫療(liao)需求。"

北海康成(cheng)創始人(ren)、董事(shi)長兼(jian)首席執行官(guan)薛群博士表示(shi)："膠(jiao)質母細胞瘤(liu)是一種(zhong)典型的(de)預(yu)后(hou)不良的(de)癌癥，雖然這(zhe)是一項小型研究，但對(dui)于 CAN008 I/II期(qi)試驗(yan)完成(cheng)三年后(hou)，高劑量隊列患(huan)者(zhe)的(de)五年高存活率我們感到非常鼓舞。對(dui)于目前CAN008正在中國(guo)進行的(de)II期(qi) GBM 試驗(yan)我們拭目以待，并(bing)期(qi)望(wang)這(zhe)種(zhong)潛在的(de)新(xin)療法(fa)給腦(nao)癌患(huan)者(zhe)帶來希望(wang)。"

摘要詳情

標題(ti)："Long term follow-up to the phase I/II study of CAN008 plus standard chemoradiotherapy treatment in patients with newly diagnosed glioblastoma multiforme"

作者：Ian Yi-Feng Chang, PhD, Hong-Chieh Tsai, MD, PhD, Chia-Hua Chen, PhD., Hsiu-Chi Chen, MSc, Chia-Wen Huang, MSc, Gerald. F. Cox, MD, PhD, Fang-Min Huang, MD, You-Yu Lin, PhD, Ko-Ting Chen, MD, PhD, Ya-Jui Lin, MD, PhD, Kuo-Chen Wei, MD 

參考文獻：Stupp R, Hegi ME, Mason WP, et al. Effects of radiotherapy with concomitant and adjuvant temozolomide versus radiotherapy alone on survival in glioblastoma in a randomised phase III study: 5-year analysis of the EORTC-NCIC trial. Lancet Oncol. May 2009;10(5):459-66.

海報編號： #2P

日(ri)期： 3月20日(ri)至22日(ri)

備注：⁽¹⁾臺灣林口長(chang)庚醫院機構數據庫。

北海康成制藥有限公司簡介 

北海康成制藥(yao)(yao)有(you)限公(gong)司(si)（以下簡稱"北海康成"，股票代(dai)碼1228.HK）是一(yi)家在中國領(ling)先(xian)并專注罕(han)見(jian)疾(ji)病(bing)領(ling)域的(de)(de)(de)(de)全(quan)球化的(de)(de)(de)(de)生物(wu)制藥(yao)(yao)公(gong)司(si)，致(zhi)力于創新療法的(de)(de)(de)(de)研究(jiu)、開發和(he)商業化。公(gong)司(si)目(mu)前擁有(you)13 個具有(you)可觀(guan)市(shi)場潛力的(de)(de)(de)(de)藥(yao)(yao)物(wu)資產(chan)組合，其(qi)中包括三種已獲批上市(shi)產(chan)品(pin)和(he)10個在研藥(yao)(yao)物(wu)。這些產(chan)品(pin)均(jun)針對(dui)一(yi)些較普遍(bian)的(de)(de)(de)(de)罕(han)見(jian)疾(ji)病(bing)和(he)罕(han)見(jian)腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和(he)其(qi)他溶酶體(ti)(ti)貯積癥、補體(ti)(ti)介導的(de)(de)(de)(de)疾(ji)病(bing)、血友病(bing) A、代(dai)謝紊(wen)亂、罕(han)見(jian)的(de)(de)(de)(de)膽汁淤積性肝病(bing)、神經肌肉疾(ji)病(bing)以及膠質母(mu)細胞(bao)瘤。

北海(hai)康成的(de)新(xin)一代基因(yin)技術研發(fa)(fa)中(zhong)心實驗室正在開發(fa)(fa)針對罕(han)見遺傳病(bing)，包括龐(pang)貝氏癥、法布雷病(bing)、脊髓(sui)性肌萎縮癥（SMA）和(he)其他神經(jing)肌肉疾病(bing)的(de)新(xin)型及潛在治愈(yu)性的(de)基因(yin)療法，并(bing)與世界(jie)(jie)領先的(de)研究人員和(he)生物(wu)技術公(gong)司(si)合作。來(lai)自 SMA 基因(yin)治療的(de)動物(wu)數據已在美國基因(yin)和(he)細胞(bao)治療學會(hui) （ASGCT）、歐(ou)洲基因(yin)和(he)細胞(bao)治療學會(hui) （ESGCT） 以及世界(jie)(jie)肌肉組織大會(hui)上發(fa)(fa)表(biao)。

公司(si)的全球合作伙(huo)伴包括不限(xian)于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yi)學院、華盛頓大學醫(yi)學部和(he)Scriptr Global 等。

如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的資訊，請訪問：www.canbridgepharma.com 

前瞻性聲明

本文(wen)中作(zuo)出(chu)的(de)(de)(de)前(qian)瞻性陳(chen)述僅與本文(wen)作(zuo)出(chu)陳(chen)述之(zhi)日(ri)(ri)的(de)(de)(de)事(shi)(shi)件或(huo)信息有關。除(chu)非(fei)法律要求(qiu)，否則我(wo)(wo)們(men)不(bu)承擔公開更新或(huo)修改(gai)(gai)任(ren)何前(qian)瞻性陳(chen)述的(de)(de)(de)義務，無(wu)論是由于(yu)新信息、未(wei)來(lai)事(shi)(shi)件或(huo)其他原因(yin)，在做出(chu)陳(chen)述的(de)(de)(de)數(shu)據之(zhi)后或(huo)反映意外事(shi)(shi)件的(de)(de)(de)發(fa)(fa)生情況。您應完整閱讀(du)本文(wen)，并了解我(wo)(wo)們(men)未(wei)來(lai)的(de)(de)(de)實際結(jie)果(guo)或(huo)表(biao)現可能與我(wo)(wo)們(men)的(de)(de)(de)預期(qi)存(cun)在重大差異。在本文(wen)中，我(wo)(wo)們(men)或(huo)我(wo)(wo)們(men)的(de)(de)(de)任(ren)何董(dong)事(shi)(shi)或(huo)我(wo)(wo)們(men)公司的(de)(de)(de)意圖的(de)(de)(de)陳(chen)述或(huo)引(yin)用均(jun)在本文(wen)發(fa)(fa)表(biao)之(zhi)日(ri)(ri)作(zuo)出(chu)。這(zhe)些意圖中的(de)(de)(de)任(ren)何一個都可能隨著(zhu)未(wei)來(lai)的(de)(de)(de)發(fa)(fa)展(zhan)而改(gai)(gai)變。

摘要詳情：

• 標題

"Long term follow-up to the phase I/II study of CAN008 plus standard chemoradiotherapy treatment in patients with newly diagnosed glioblastoma multiforme"

• 作者

Ian Yi-Feng Chang, PhD, Hong-Chieh Tsai, MD, PhD, Chia-Hua Chen, PhD, Hsiu-Chi Chen, MSc, Chia-Wen Huang, MSc, Gerald. F. Cox, MD, PhD, Fang-Min Huang, MD, You-Yu Lin, PhD, Ko-Ting Chen, MD, PhD, Ya-Jui Lin, MD, PhD, Kuo-Chen Wei, MD

•  海報編號

#449

• 日期

3月20日至22日

北海康成制藥有限公司簡介

北海康(kang)(kang)成(cheng)制藥(yao)有限公司(si)(si)（以(yi)下簡(jian)稱(cheng)"北海康(kang)(kang)成(cheng)"，股票代(dai)(dai)碼1228.HK）是一家(jia)在(zai)(zai)中(zhong)國領先并專(zhuan)注(zhu)罕見疾病(bing)領域的(de)(de)全球化(hua)(hua)的(de)(de)生物(wu)制藥(yao)公司(si)(si)，致力(li)(li)于創新療法(fa)的(de)(de)研究、開發和商(shang)業化(hua)(hua)。公司(si)(si)目前擁有13 個具(ju)有可(ke)觀(guan)市(shi)場潛力(li)(li)的(de)(de)藥(yao)物(wu)資產組(zu)合(he)，其(qi)中(zhong)包括三(san)種已獲批上市(shi)產品和10個在(zai)(zai)研藥(yao)物(wu)。這些產品均針對一些較普遍的(de)(de)罕見疾病(bing)和罕見腫(zhong)瘤適應癥(zheng)， 比如亨特(te)綜合(he)征和其(qi)他溶酶體(ti)貯積癥(zheng)、補體(ti)介導(dao)的(de)(de)疾病(bing)、血友(you)病(bing) A、代(dai)(dai)謝紊亂、罕見的(de)(de)膽(dan)汁淤積性(xing)肝病(bing)、神經肌肉疾病(bing)以(yi)及膠質母(mu)細胞瘤。

北海(hai)康(kang)成的(de)(de)新(xin)一(yi)代基(ji)(ji)因技術(shu)研發中心實驗(yan)室正在(zai)開發針(zhen)對(dui)罕見遺(yi)傳(chuan)病(bing)(bing)，包括(kuo)龐貝氏癥、法(fa)布雷病(bing)(bing)、脊髓(sui)性肌萎縮癥（SMA）和其他(ta)神經肌肉疾(ji)病(bing)(bing)的(de)(de)新(xin)型及潛在(zai)治(zhi)(zhi)愈性的(de)(de)基(ji)(ji)因療(liao)(liao)法(fa)，并與世界領先的(de)(de)研究人員和生(sheng)物技術(shu)公(gong)司合作(zuo)。來自 SMA 基(ji)(ji)因治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)的(de)(de)動物數據已(yi)在(zai)美國基(ji)(ji)因和細胞治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)學(xue)會(hui) （ASGCT）、歐(ou)洲基(ji)(ji)因和細胞治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)學(xue)會(hui) （ESGCT） 以及世界肌肉組織(zhi)大會(hui)上發表。

公司的全球合作伙(huo)伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓(dun)大學醫學部和Scriptr Global 等。

如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的資訊，請訪問：www.canbridgepharma.com 

前瞻性聲明

本(ben)文中作出的(de)(de)前瞻(zhan)性(xing)陳(chen)(chen)述僅與本(ben)文作出陳(chen)(chen)述之(zhi)日(ri)的(de)(de)事件(jian)(jian)或信息有(you)關。除非法律要(yao)求(qiu)，否則我(wo)們(men)不承擔(dan)公開更新或修改任(ren)何前瞻(zhan)性(xing)陳(chen)(chen)述的(de)(de)義(yi)務，無論是由于新信息、未(wei)來(lai)(lai)事件(jian)(jian)或其他(ta)原因，在(zai)做出陳(chen)(chen)述的(de)(de)數據之(zhi)后或反映(ying)意外事件(jian)(jian)的(de)(de)發生情況。您應完(wan)整閱讀本(ben)文，并了解(jie)我(wo)們(men)未(wei)來(lai)(lai)的(de)(de)實(shi)際結果(guo)或表現(xian)可(ke)能(neng)與我(wo)們(men)的(de)(de)預期存(cun)在(zai)重大差異。在(zai)本(ben)文中，我(wo)們(men)或我(wo)們(men)的(de)(de)任(ren)何董事或我(wo)們(men)公司(si)的(de)(de)意圖的(de)(de)陳(chen)(chen)述或引(yin)用均(jun)在(zai)本(ben)文發表之(zhi)日(ri)作出。這些意圖中的(de)(de)任(ren)何一個都可(ke)能(neng)隨著未(wei)來(lai)(lai)的(de)(de)發展而改變(bian)。

由于(yu)北海康(kang)成存(cun)(cun)放(fang)于(yu)SVB的(de)(de)現(xian)金(jin)數量很少(shao)，該事件的(de)(de)風險敞口并不嚴重。公司的(de)(de)現(xian)金(jin)、現(xian)金(jin)等價(jia)物以(yi)及定(ding)期存(cun)(cun)款目前主(zhu)要存(cun)(cun)放(fang)于(yu)多(duo)家大型商(shang)業(ye)銀行(xing)賬(zhang)戶，SVB關閉對相關存(cun)(cun)款影響(xiang)很少(shao)。

北(bei)海康成目前(qian)(qian)現金(jin)(jin)及現金(jin)(jin)等價物以及短期投資足(zu)以滿足(zu)當前(qian)(qian)流動資金(jin)(jin)及營(ying)運(yun)資金(jin)(jin)需求，公司財務狀況(kuang)健(jian)康。

北海康成制藥有限公司簡介

北(bei)海康(kang)成(cheng)制藥(yao)(yao)有(you)限(xian)公(gong)(gong)(gong)司(si)（以下簡稱"北(bei)海康(kang)成(cheng)"，股票代(dai)碼1228.HK）是一(yi)家在中國領(ling)先(xian)并專注(zhu)罕(han)見(jian)疾(ji)病(bing)領(ling)域(yu)的全球化(hua)的生物(wu)(wu)制藥(yao)(yao)公(gong)(gong)(gong)司(si)，致力(li)于(yu)創新(xin)療法的研究、開發和(he)(he)商業化(hua)。公(gong)(gong)(gong)司(si)目前(qian)擁有(you)13 個具(ju)有(you)可觀(guan)市(shi)場(chang)潛力(li)的藥(yao)(yao)物(wu)(wu)資(zi)產組(zu)合(he)，其(qi)中包括三(san)種已獲(huo)批上市(shi)產品(pin)和(he)(he)10個在研藥(yao)(yao)物(wu)(wu)。這些(xie)(xie)產品(pin)均(jun)針對一(yi)些(xie)(xie)較普遍的罕(han)見(jian)疾(ji)病(bing)和(he)(he)罕(han)見(jian)腫(zhong)瘤(liu)適應癥(zheng)， 比如亨特(te)綜合(he)征和(he)(he)其(qi)他(ta)溶酶體(ti)貯積(ji)癥(zheng)、補體(ti)介(jie)導的疾(ji)病(bing)、血友病(bing) A、代(dai)謝紊亂、罕(han)見(jian)的膽汁淤(yu)積(ji)性(xing)肝病(bing)、神經肌肉疾(ji)病(bing)以及膠質母細胞瘤(liu)。

北海康成的新一代基因(yin)技術研發中(zhong)心實驗室正在開發針對(dui)罕見遺傳病，包括(kuo)龐貝氏癥(zheng)、法布雷病、脊髓性(xing)肌萎(wei)縮(suo)癥(zheng)（SMA）和(he)(he)其他神經肌肉疾病的新型及潛在治(zhi)(zhi)(zhi)愈性(xing)的基因(yin)療(liao)(liao)法，并與世界領先(xian)的研究人員和(he)(he)生(sheng)物技術公(gong)司合作。來自 SMA 基因(yin)治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)的動(dong)物數(shu)據已在美國基因(yin)和(he)(he)細(xi)胞(bao)治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)學會 （ASGCT）、歐洲基因(yin)和(he)(he)細(xi)胞(bao)治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)學會 （ESGCT） 以及世界肌肉組(zu)織大會上(shang)發表(biao)。

公司的全球合作伙伴包括不限(xian)于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學(xue)院、華盛頓大學(xue)醫學(xue)部和(he)Scriptr Global 等。

如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的資(zi)訊，請訪(fang)問(wen)：www.canbridgepharma.com

前瞻性聲明

本文(wen)(wen)(wen)(wen)中(zhong)作(zuo)出(chu)(chu)的(de)(de)(de)(de)前瞻(zhan)性(xing)陳述(shu)僅與本文(wen)(wen)(wen)(wen)作(zuo)出(chu)(chu)陳述(shu)之(zhi)(zhi)日的(de)(de)(de)(de)事(shi)(shi)(shi)件或(huo)信(xin)息有(you)關(guan)。除非法律要(yao)求(qiu)，否則我們(men)不(bu)承擔公(gong)開更新(xin)或(huo)修(xiu)改任(ren)何前瞻(zhan)性(xing)陳述(shu)的(de)(de)(de)(de)義務，無論是由(you)于(yu)新(xin)信(xin)息、未來事(shi)(shi)(shi)件或(huo)其他原(yuan)因，在(zai)做出(chu)(chu)陳述(shu)的(de)(de)(de)(de)數據之(zhi)(zhi)后或(huo)反映(ying)意外事(shi)(shi)(shi)件的(de)(de)(de)(de)發生(sheng)情(qing)況。您應完整閱讀本文(wen)(wen)(wen)(wen)，并了(le)解我們(men)未來的(de)(de)(de)(de)實際結果或(huo)表(biao)現可能(neng)與我們(men)的(de)(de)(de)(de)預期存(cun)在(zai)重(zhong)大(da)差異。在(zai)本文(wen)(wen)(wen)(wen)中(zhong)，我們(men)或(huo)我們(men)的(de)(de)(de)(de)任(ren)何董事(shi)(shi)(shi)或(huo)我們(men)公(gong)司的(de)(de)(de)(de)意圖的(de)(de)(de)(de)陳述(shu)或(huo)引用均在(zai)本文(wen)(wen)(wen)(wen)發表(biao)之(zhi)(zhi)日作(zuo)出(chu)(chu)。這(zhe)些意圖中(zhong)的(de)(de)(de)(de)任(ren)何一個都可能(neng)隨著未來的(de)(de)(de)(de)發展而改變。

戈(ge)謝病(bing)(bing)(bing)是一種最常見的(de)溶酶(mei)體貯積病(bing)(bing)(bing)之一，由遺傳性酶(mei)缺乏(fa)引起，導致(zhi)(zhi)鞘(qiao)脂及葡萄糖腦苷(gan)脂主要在(zai)(zai)巨噬細胞中貯積，從而導致(zhi)(zhi)肝脾腫大(da)、貧血、血小板減少癥、骨病(bing)(bing)(bing)、甚至(zhi)危(wei)及生命。 作(zuo)為(wei)與藥明生物(wu)（2269.HK）在(zai)(zai)罕見病(bing)(bing)(bing)領域戰略(lve)合作(zuo)伙伴關系(xi)的(de)一部(bu)分，CAN103是北海康成(cheng)正在(zai)(zai)開(kai)發的(de)一種酶(mei)替代療法（ ERT ），用(yong)于(yu)患(huan)有 I 型(xing)和(he) III 型(xing)戈(ge)謝病(bing)(bing)(bing)成(cheng)人和(he)兒童(tong)的(de)長期治療。在(zai)(zai)中國，由于(yu)治療費用(yong)高昂，絕大(da)部(bu)分戈(ge)謝病(bing)(bing)(bing)患(huan)者無法獲得有效的(de)治療。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示："我們很高興能夠進入戈謝病中國注冊臨床試驗的第二階段。戈謝病在中國曾是首個有酶替代療法獲批上市的罕見病，但盡管如此，絕大多數患者仍無法可及治療。我們希望下一階段的研究在第一階段的基礎上在更廣泛的戈謝病(bing)患者群體中進(jin)一(yi)步證明CAN103的(de)安全性和有效(xiao)性，并最終為(wei)上市(shi)的(de)注冊申請鋪平道(dao)路。北京協(xie)和醫(yi)院(yuan)是國家罕見病(bing)診療(liao)協(xie)作網的(de)牽頭單位，我們很(hen)高興北京協(xie)和醫(yi)院(yuan)繼續(xu)作為(wei)CAN103臨(lin)床(chuang)(chuang)試(shi)驗(yan)的(de)主導中心，共同為(wei)全球臨(lin)床(chuang)(chuang)需求未得到滿足的(de)患者推進(jin)這一(yi)潛在(zai)的(de)新療(liao)法。"

北京協和醫(yi)(yi)院血液科內科主任醫(yi)(yi)師(shi)韓(han)冰教授(shou)表示："我們期待著CAN103進入第二階段的(de)臨床研(yan)究，該藥物迄今已證明具有(you)良(liang)好的(de)安(an)全性。CAN103有(you)潛力為戈(ge)謝病(bing)患者提供急(ji)需(xu)的(de)新療法，而(er)在中國，戈(ge)謝病(bing)的(de)臨床需(xu)求仍遠未得到滿足。"

關于CAN103

CAN103是正在開發的(de)用于治(zhi)療I型(xing)和III型(xing)戈謝病(bing)患(huan)者的(de)重組人源腦苷脂酶(mei)替代療法，大(da)多(duo)數戈謝病(bing)患(huan)者為(wei)I型(xing)和III型(xing)，分別為(wei)慢性(xing)非神(shen)經病(bing)變(bian)型(xing)和慢性(xing)神(shen)經病(bing)變(bian)型(xing)。CAN103通過靜脈(mo)輸注特異性(xing)地補(bu)充戈謝病(bing)患(huan)者體內溶酶(mei)體中(zhong)缺乏的(de)葡萄糖腦苷脂酶(mei)。

關于戈謝病 (GD)

戈(ge)謝(xie)(xie)(xie)病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)是(shi)一(yi)(yi)種最(zui)常見的(de)(de)溶(rong)酶體(ti)貯積(ji)(ji)癥(zheng)之一(yi)(yi)，為位(wei)于(yu)1號染色體(ti)長(chang)臂上的(de)(de)葡(pu)(pu)萄(tao)(tao)糖(tang)腦苷脂(zhi)酶基因突(tu)變(bian)引(yin)起的(de)(de)常染色體(ti)隱性(xing)(xing)(xing)遺傳病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)。該病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)對男性(xing)(xing)(xing)和女性(xing)(xing)(xing)的(de)(de)影響是(shi)同(tong)等的(de)(de)。臨床上戈(ge)謝(xie)(xie)(xie)病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)包括圍產(chan)期(qi)致死型(xing)(xing)(xing)、I型(xing)(xing)(xing)（非(fei)(fei)神(shen)(shen)經(jing)病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)變(bian)型(xing)(xing)(xing)）、II型(xing)(xing)(xing)（急性(xing)(xing)(xing)神(shen)(shen)經(jing)病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)變(bian)型(xing)(xing)(xing)）和III型(xing)(xing)(xing)（慢性(xing)(xing)(xing)神(shen)(shen)經(jing)病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)變(bian)型(xing)(xing)(xing)），其中(zhong)I型(xing)(xing)(xing)和III型(xing)(xing)(xing)戈(ge)謝(xie)(xie)(xie)病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)患(huan)者多(duo)能活到成年。戈(ge)謝(xie)(xie)(xie)病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)是(shi)由葡(pu)(pu)萄(tao)(tao)糖(tang)腦苷脂(zhi)酶（酸性(xing)(xing)(xing)β-葡(pu)(pu)萄(tao)(tao)糖(tang)苷酶）缺乏(fa)引(yin)起的(de)(de)，這(zhe)種酶有(you)助于(yu)分解溶(rong)酶體(ti)內(nei)(nei)一(yi)(yi)種被稱(cheng)作葡(pu)(pu)萄(tao)(tao)糖(tang)腦苷脂(zhi)（葡(pu)(pu)糖(tang)神(shen)(shen)經(jing)酰胺）的(de)(de)細(xi)胞膜鞘脂(zhi)。葡(pu)(pu)萄(tao)(tao)糖(tang)腦苷脂(zhi)主要(yao)積(ji)(ji)聚在(zai)某些器(qi)官內(nei)(nei)的(de)(de)單核巨噬細(xi)胞系(xi)細(xi)胞中(zhong)（Gaucher細(xi)胞），導致脾腫(zhong)大，肝腫(zhong)大，貧血，血小板減少癥(zheng)，骨痛和骨折，嚴重的(de)(de)戈(ge)謝(xie)(xie)(xie)病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)類型(xing)(xing)(xing)（圍產(chan)期(qi)致死型(xing)(xing)(xing)，II型(xing)(xing)(xing)和III型(xing)(xing)(xing)），早期(qi)可(ke)出現神(shen)(shen)經(jing)系(xi)統(tong)癥(zheng)狀(zhuang)。25 年多(duo)來，重組人源葡(pu)(pu)萄(tao)(tao)糖(tang)腦苷脂(zhi)酶替代療法 (ERT) 一(yi)(yi)直(zhi)是(shi)戈(ge)謝(xie)(xie)(xie)病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)的(de)(de)標(biao)準治療方法，臨床試驗(yan)和真實世界數(shu)據(ju)表明，患(huan)者的(de)(de)主要(yao)非(fei)(fei)神(shen)(shen)經(jing)系(xi)統(tong)癥(zheng)狀(zhuang)和體(ti)征以及生活質量得到了(le)顯著(zhu)改善。根據(ju)弗若斯特沙利文(wen)的(de)(de)報告數(shu)據(ju)顯示，2020年在(zai)中(zhong)國(guo)約有(you)3000名戈(ge)謝(xie)(xie)(xie)病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)患(huan)者。

北海康成制藥有限公司簡介 

北海康(kang)成制藥(yao)(yao)有限(xian)公司（以下(xia)簡稱(cheng)"北海康(kang)成"，股票(piao)代碼(ma)1228.HK）是一(yi)家在(zai)中國領先并專注罕(han)見疾病(bing)領域的全球化的生物制藥(yao)(yao)公司，致力于創新(xin)療法的研究、開(kai)發和(he)商(shang)業化。公司目前(qian)擁(yong)有13 個(ge)具有可(ke)觀市場潛力的藥(yao)(yao)物資產組合，其中包括(kuo)三種已獲(huo)批上市產品(pin)和(he)10個(ge)在(zai)研藥(yao)(yao)物。這(zhe)些產品(pin)均針對(dui)一(yi)些較普遍的罕(han)見疾病(bing)和(he)罕(han)見腫瘤適應癥(zheng)， 比如亨特綜合征和(he)其他溶(rong)酶體(ti)貯積(ji)(ji)癥(zheng)、補體(ti)介(jie)導的疾病(bing)、血(xue)友(you)病(bing) A、代謝紊亂、罕(han)見的膽汁淤積(ji)(ji)性肝病(bing)、神經肌(ji)肉疾病(bing)以及膠質母細胞瘤。

北海(hai)康成的(de)新一代基(ji)(ji)因(yin)(yin)技術研(yan)發(fa)中心實驗室正在(zai)開(kai)發(fa)針對罕見遺傳(chuan)病，包括龐貝氏(shi)癥(zheng)、法(fa)布雷(lei)病、脊髓性(xing)肌(ji)萎縮癥(zheng)（SMA）和(he)(he)其他神(shen)經肌(ji)肉疾病的(de)新型及(ji)(ji)潛在(zai)治愈性(xing)的(de)基(ji)(ji)因(yin)(yin)療法(fa)，并與世(shi)界領先(xian)的(de)研(yan)究人員和(he)(he)生物技術公(gong)司合作。來(lai)自(zi) SMA 基(ji)(ji)因(yin)(yin)治療的(de)動物數據已在(zai)美國基(ji)(ji)因(yin)(yin)和(he)(he)細(xi)胞治療學會 （ASGCT）、歐洲(zhou)基(ji)(ji)因(yin)(yin)和(he)(he)細(xi)胞治療學會 （ESGCT） 以及(ji)(ji)世(shi)界肌(ji)肉組織大會上(shang)發(fa)表。

公司的全球合作伙(huo)伴包括(kuo)不限(xian)于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和(he)Scriptr Global 等(deng)。

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前瞻性聲明

本(ben)文中(zhong)作出(chu)(chu)的(de)(de)(de)前(qian)瞻性(xing)陳述(shu)(shu)(shu)僅與本(ben)文作出(chu)(chu)陳述(shu)(shu)(shu)之(zhi)日的(de)(de)(de)事(shi)件(jian)或(huo)信息有關。除(chu)非法(fa)律要求，否則我(wo)(wo)們(men)(men)(men)不承擔公開(kai)更新或(huo)修改(gai)任(ren)何前(qian)瞻性(xing)陳述(shu)(shu)(shu)的(de)(de)(de)義務，無論是由于新信息、未來事(shi)件(jian)或(huo)其他(ta)原因，在(zai)做出(chu)(chu)陳述(shu)(shu)(shu)的(de)(de)(de)數據之(zhi)后或(huo)反映意外(wai)事(shi)件(jian)的(de)(de)(de)發(fa)生情況。您應完(wan)整閱讀本(ben)文，并了解(jie)我(wo)(wo)們(men)(men)(men)未來的(de)(de)(de)實際結(jie)果或(huo)表(biao)現可(ke)能與我(wo)(wo)們(men)(men)(men)的(de)(de)(de)預期存在(zai)重(zhong)大差異。在(zai)本(ben)文中(zhong)，我(wo)(wo)們(men)(men)(men)或(huo)我(wo)(wo)們(men)(men)(men)的(de)(de)(de)任(ren)何董事(shi)或(huo)我(wo)(wo)們(men)(men)(men)公司的(de)(de)(de)意圖的(de)(de)(de)陳述(shu)(shu)(shu)或(huo)引用(yong)均(jun)在(zai)本(ben)文發(fa)表(biao)之(zhi)日作出(chu)(chu)。這些意圖中(zhong)的(de)(de)(de)任(ren)何一個都可(ke)能隨著未來的(de)(de)(de)發(fa)展而改(gai)變。

北京和(he)馬(ma)薩諸塞州伯靈頓2023年1月4日(ri) /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股(gu)票(piao)代碼1228.HK）是(shi)一家在中(zhong)國領先(xian)并專注罕見疾病及腫瘤領域的(de)全球(qiu)化(hua)的(de)生(sheng)物制藥公司，致力(li)于創新療法的(de)研究、開(kai)發和(he)商業化(hua)。公司宣布已從馬薩(sa)諸塞州(zhou)立大學Chan醫學院獲得開(kai)發、生(sheng)產(chan)和(he)商業化(hua)治療脊(ji)髓性肌萎縮癥(SMA)的(de)新型第二(er)代基因療法的(de)全球(qiu)獨家授權。

2022年在美國基(ji)因(yin)與(yu)(yu)細胞治療(liao)(liao)學(xue)會(ASGCT)、歐洲基(ji)因(yin)與(yu)(yu)細胞治療(liao)(liao)學(xue)會(ESGCT) 及世界(jie)肌(ji)肉學(xue)會年會上發表的動物(wu)數據顯示，在通過靜脈注射治療(liao)(liao)SMA小鼠模(mo)型中(zhong)，該基(ji)因(yin)療(liao)(liao)法(fa)在多(duo)個關鍵終點上表現(xian)優(you)于基(ji)準(zhun)療(liao)(liao)法(fa)，且表現(xian)出更少的肝臟毒性(xing)。基(ji)準(zhun)療(liao)(liao)法(fa)中(zhong)所(suo)使用的載體與(yu)(yu)世界(jie)上唯一獲批(pi)的治療(liao)(liao)SMA的基(ji)因(yin)療(liao)(liao)法(fa)的載體相似。北(bei)海(hai)康成贊助了(le)該項研究(jiu)，并將繼續評(ping)估這一新型基(ji)因(yin)療(liao)(liao)法(fa)與(yu)(yu)目前的標(biao)準(zhun)治療(liao)(liao)方案相比可(ke)能具有的額外優(you)勢。

此外(wai)，北海康成(cheng)(cheng)(cheng)宣布已完(wan)成(cheng)(cheng)(cheng)LogicBio® Therapeutics用于(yu)(yu)(yu)治療(liao)法(fa)(fa)(fa)(fa)布雷病(bing)和(he)(he)龐貝(bei)氏病(bing)而開發(fa)的(de)(de)(de)基(ji)(ji)(ji)因(yin)治療(liao)產品的(de)(de)(de)全(quan)部(bu)技術轉讓。根據修訂后的(de)(de)(de)協議，北海康成(cheng)(cheng)(cheng)保留了基(ji)(ji)(ji)于(yu)(yu)(yu)肝靶向腺相關病(bing)毒(AAV)衣殼sL65的(de)(de)(de)法(fa)(fa)(fa)(fa)布雷病(bing)和(he)(he)龐貝(bei)氏病(bing)基(ji)(ji)(ji)因(yin)療(liao)法(fa)(fa)(fa)(fa)項目的(de)(de)(de)全(quan)球獨(du)家(jia)許可。北海康成(cheng)(cheng)(cheng)還取得LogicBio用于(yu)(yu)(yu)法(fa)(fa)(fa)(fa)布雷病(bing)和(he)(he)龐貝(bei)氏病(bing)基(ji)(ji)(ji)因(yin)療(liao)法(fa)(fa)(fa)(fa)專有制(zhi)造工藝的(de)(de)(de)非獨(du)家(jia)全(quan)球授權。此外(wai)，新(xin)協議不再保留原始協議中(zhong)公司獲得的(de)(de)(de)可研發(fa)基(ji)(ji)(ji)于(yu)(yu)(yu)sL65的(de)(de)(de)針對另外(wai)兩個適(shi)應(ying)癥(zheng)基(ji)(ji)(ji)因(yin)療(liao)法(fa)(fa)(fa)(fa)的(de)(de)(de)選擇權以及對大中(zhong)華區的(de)(de)(de)LB-001（一種甲基(ji)(ji)(ji)丙二酸血癥(zheng)的(de)(de)(de)研究性療(liao)法(fa)(fa)(fa)(fa)）的(de)(de)(de)選擇權。

北(bei)海康(kang)成制(zhi)藥有限公司的(de)(de)創始人、董(dong)事(shi)長兼首(shou)席執(zhi)行官薛群博士表示：“我們(men)與馬薩諸塞州立(li)大(da)學(xue)醫學(xue)院共同(tong)開發(fa)了(le)這(zhe)一(yi)有望(wang)成為(wei)治療(liao)SMA的(de)(de)同(tong)類(lei)最佳基(ji)因(yin)療(liao)法(fa)，并且擁有該(gai)療(liao)法(fa)的(de)(de)全(quan)球權利。此外(wai)，我們(men)在馬薩諸塞州伯靈頓(dun)開設的(de)(de)北(bei)海康(kang)成新一(yi)代創新技術研發(fa)中心也已經投入(ru)運(yun)營。我們(men)將(jiang)積(ji)極開發(fa)治療(liao)包(bao)括SMA、法(fa)布雷(lei)病(bing)及龐(pang)貝氏(shi)病(bing)在內的(de)(de)罕(han)見病(bing)的(de)(de)潛在同(tong)類(lei)最佳基(ji)因(yin)療(liao)法(fa)，以改善這(zhe)些疾病(bing)的(de)(de)治療(liao)選(xuan)擇非常有限的(de)(de)現狀。”

Penelope Booth Rockwell生(sheng)物醫學(xue)研究(jiu)教授(shou)、微生(sheng)物與生(sheng)理系統(tong)教授(shou)、紅瑞(Horae)基(ji)(ji)因(yin)治療中心(xin)(xin)主任(ren)和李(li)偉波罕見病研究(jiu)所聯席所長(chang)高光(guang)坪(ping)博士表示：“新型hSMN1 AAV基(ji)(ji)因(yin)治療載體由內源(yuan)性(xing)SMN1啟動子和密碼子優(you)化的人(ren)源(yuan)SMN1基(ji)(ji)因(yin)組成(cheng)，與基(ji)(ji)準載體相(xiang)比(bi)，其療效和安(an)全性(xing)有明顯(xian)改善，從而支持對(dui)該療法的進一(yi)步臨床開發(fa)。我(wo)們對(dui)北海康成(cheng)開發(fa)這一(yi)脊髓性(xing)肌萎縮癥(zheng)基(ji)(ji)因(yin)療法的能力(li)充(chong)滿(man)信心(xin)(xin)，并希望通(tong)過該療法最終可以幫助(zhu)到更多(duo)遭受此災難性(xing)疾(ji)病折(zhe)磨的患者(zhe)和家庭。”

關于第二代基因療法

新型第二(er)代基(ji)(ji)(ji)因療(liao)法(fa)(scAAV9-SMN1p-co-hSMN1)是一(yi)種在(zai)(zai)(zai)內源性(xing)(xing)(xing)啟動(dong)子(zi)控制下(xia)表(biao)(biao)達(da)密碼(ma)子(zi)優化的(de)(de)人(ren)源SMN1基(ji)(ji)(ji)因的(de)(de)自(zi)互補AAV9基(ji)(ji)(ji)因療(liao)法(fa)。在(zai)(zai)(zai)小(xiao)鼠脊髓性(xing)(xing)(xing)肌(ji)萎縮癥(zheng)(SMA)模型研究中，與靜脈給藥(yao)的(de)(de)基(ji)(ji)(ji)準基(ji)(ji)(ji)因療(liao)法(fa)相比(bi)，第二(er)代療(liao)法(fa)表(biao)(biao)現出更(geng)長的(de)(de)壽(shou)命、更(geng)好的(de)(de)運動(dong)功能恢復和更(geng)完整的(de)(de)神經肌(ji)肉接頭(tou)神經支配(pei)，而沒有基(ji)(ji)(ji)準載體(ti)所(suo)見的(de)(de)肝(gan)臟毒(du)性(xing)(xing)(xing)。基(ji)(ji)(ji)準載體(ti)與已獲批準的(de)(de)SMA基(ji)(ji)(ji)因療(liao)法(fa)中使用的(de)(de)載體(ti)相似，在(zai)(zai)(zai)巨(ju)細(xi)胞病毒(du)增強(qiang)子(zi)(cytomegalovirus enhancer)及雞β－ 肌(ji)動(dong)蛋白(chicken β-actin)啟動(dong)子(zi)驅動(dong)表(biao)(biao)達(da)人(ren)源SMN1 基(ji)(ji)(ji)因，以(yi)便在(zai)(zai)(zai)所(suo)有細(xi)胞類型中普遍表(biao)(biao)達(da)，與基(ji)(ji)(ji)準載體(ti)不(bu)同的(de)(de)是，第二(er)代基(ji)(ji)(ji)因療(liao)法(fa)載體(ti)采用了內源性(xing)(xing)(xing)SMN1 啟動(dong)子(zi)控制在(zai)(zai)(zai)不(bu)同組織的(de)(de)基(ji)(ji)(ji)因表(biao)(biao)達(da)的(de)(de)策略。有關數(shu)據(ju)在(zai)(zai)(zai)2022年的(de)(de)美國(guo)基(ji)(ji)(ji)因和細(xi)胞治(zhi)(zhi)療(liao)學會(ASGCT)、歐洲基(ji)(ji)(ji)因與細(xi)胞治(zhi)(zhi)療(liao)學會(ESGCT)及世(shi)界肌(ji)肉學會年會上公布。

該基因療法由北海(hai)康(kang)成開發(fa)，用于治(zhi)療脊(ji)髓性肌(ji)萎縮癥。北海(hai)康(kang)成擁(yong)有全球獨家開發(fa)、生產和商業化的權(quan)利。

關于脊髓性肌萎縮癥(SMA)

脊髓性(xing)(xing)肌萎縮(suo)癥(SMA)是一(yi)種由缺(que)乏功(gong)能性(xing)(xing)運動(dong)神經元(yuan)存活基因(yin)(yin)1(SMN1)引(yin)起的罕見(jian)遺傳性(xing)(xing)疾(ji)病(bing)(bing)。該基因(yin)(yin)編碼為(wei)運動(dong)神經元(yuan)存活所(suo)必(bi)需的蛋白(bai)質，缺(que)乏則(ze)會(hui)導致(zhi)(zhi)運動(dong)神經元(yuan)快速且不可(ke)逆的損傷，從而引(yin)起衰弱性(xing)(xing)運動(dong)功(gong)能喪(sang)失，在(zai)大多數情況下可(ke)導致(zhi)(zhi)死亡(wang)(wang)。最常見(jian)的SMA1 在(zai)出生(sheng)(sheng)至(zhi)6 個月(yue)期(qi)(qi)(qi)(qi)間(jian)發病(bing)(bing)，占SMA病(bing)(bing)例(li)的60%（根(gen)據Cure  SMA）。如不治療，SMA1會(hui)導致(zhi)(zhi)進食及(ji)呼吸困難，或在(zai)兩歲前死亡(wang)(wang)。SMA2 在(zai)出生(sheng)(sheng)6 至(zhi)24 個月(yue)期(qi)(qi)(qi)(qi)間(jian)發病(bing)(bing)。患者(zhe)即使能夠自行坐(zuo)立(li)，也(ye)將無法行走(zou)，30%的患者(zhe)在(zai)25歲前死亡(wang)(wang)(Cure SMA)。SMA3和SMA4則(ze)屬更(geng)為(wei)罕見(jian)、發病(bing)(bing)較晚的疾(ji)病(bing)(bing)類型，在(zai)兒童期(qi)(qi)(qi)(qi)至(zhi)成年早(zao)期(qi)(qi)(qi)(qi)發病(bing)(bing)，也(ye)會(hui)導致(zhi)(zhi)運動(dong)功(gong)能喪(sang)失及(ji)死亡(wang)(wang)。根(gen)據spinalmuscularatrophy.net的資料，全世界每6,000至(zhi)10,000名新生(sheng)(sheng)兒中，就有(you)一(yi)名SMA患者(zhe)。

目(mu)前，已(yi)獲(huo)批的(de)SMA治療方(fang)案有限。即使近期有新方(fang)案獲(huo)批，仍(reng)存在(zai)大量未滿足的(de)醫療需求(qiu)。

北海康成制藥有限公司簡介

北(bei)(bei)海(hai)(hai)康成(cheng)制藥有限公(gong)(gong)司(si)(si)(si)（以下簡稱(cheng)「北(bei)(bei)海(hai)(hai)康成(cheng)」，股票代(dai)碼1228.HK）是一家(jia)在中(zhong)(zhong)國領(ling)先(xian)并專注罕(han)(han)見(jian)疾(ji)病領(ling)域的(de)(de)(de)全(quan)球化(hua)的(de)(de)(de)生物(wu)(wu)(wu)制藥公(gong)(gong)司(si)(si)(si)，致力于創新(xin)療(liao)法(fa)(fa)的(de)(de)(de)研究、開(kai)發(fa)(fa)和(he)商業化(hua)。公(gong)(gong)司(si)(si)(si)目前擁有13個具(ju)有可(ke)觀市場潛(qian)力的(de)(de)(de)藥物(wu)(wu)(wu)資產(chan)組合，其(qi)中(zhong)(zhong)包(bao)(bao)括三種已獲批上(shang)市產(chan)品和(he)10 個在研藥物(wu)(wu)(wu)。這些產(chan)品均針對一些較普遍的(de)(de)(de)罕(han)(han)見(jian)疾(ji)病和(he)罕(han)(han)見(jian)腫(zhong)瘤適應(ying)癥，比如(ru)亨特(te)綜合征(zheng)和(he)其(qi)他溶(rong)酶(mei)體貯(zhu)積癥、補體介導的(de)(de)(de)疾(ji)病、血友病A、代(dai)謝(xie)紊(wen)亂、罕(han)(han)見(jian)的(de)(de)(de)膽汁淤積性(xing)(xing)肝病、神(shen)經肌(ji)肉(rou)疾(ji)病以及膠(jiao)質母細胞(bao)瘤。北(bei)(bei)海(hai)(hai)康成(cheng)的(de)(de)(de)新(xin)一代(dai)基(ji)(ji)因(yin)技術研發(fa)(fa)中(zhong)(zhong)心實驗室正(zheng)在開(kai)發(fa)(fa)針對罕(han)(han)見(jian)遺(yi)傳病，包(bao)(bao)括龐貝(bei)氏癥、法(fa)(fa)布雷病、脊髓性(xing)(xing)肌(ji)萎縮癥(SMA)和(he)其(qi)他神(shen)經肌(ji)肉(rou)疾(ji)病的(de)(de)(de)新(xin)型及潛(qian)在治愈性(xing)(xing)的(de)(de)(de)基(ji)(ji)因(yin)療(liao)法(fa)(fa)，并與世(shi)界領(ling)先(xian)的(de)(de)(de)研究人員和(he)生物(wu)(wu)(wu)技術公(gong)(gong)司(si)(si)(si)合作。來自SMA基(ji)(ji)因(yin)治療(liao)的(de)(de)(de)動物(wu)(wu)(wu)數據已在美(mei)國基(ji)(ji)因(yin)和(he)細胞(bao)治療(liao)學(xue)會(hui)(ASGCT)、歐(ou)洲基(ji)(ji)因(yin)和(he)細胞(bao)治療(liao)學(xue)會(hui)(ESGCT)以及世(shi)界肌(ji)肉(rou)組織大會(hui)上(shang)發(fa)(fa)表(biao)。

公(gong)司的全球合作伙伴包括(kuo)不限于Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物(wu)、Privus、UMass Chan醫學(xue)院、華盛頓大(da)學(xue)醫學(xue)部和Scriptr Global等。

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前瞻性聲明

本文(wen)(wen)中(zhong)作出的(de)(de)前瞻(zhan)性(xing)陳(chen)(chen)述(shu)(shu)僅與(yu)本文(wen)(wen)作出陳(chen)(chen)述(shu)(shu)之日的(de)(de)事件(jian)(jian)或(huo)(huo)信息(xi)有關。除非法律要求，否則我(wo)們不承擔公開更新或(huo)(huo)修改任何(he)前瞻(zhan)性(xing)陳(chen)(chen)述(shu)(shu)的(de)(de)義務，無論是由于新信息(xi)、未(wei)來事件(jian)(jian)或(huo)(huo)其他原因，在做出陳(chen)(chen)述(shu)(shu)的(de)(de)數據之后或(huo)(huo)反映意外事件(jian)(jian)的(de)(de)發生情況。您應完整閱讀(du)本文(wen)(wen)，并了解我(wo)們未(wei)來的(de)(de)實際結果(guo)或(huo)(huo)表現可能(neng)與(yu)我(wo)們的(de)(de)預期存在重大差異。在本文(wen)(wen)中(zhong)，我(wo)們或(huo)(huo)我(wo)們的(de)(de)任何(he)董事或(huo)(huo)我(wo)們公司的(de)(de)意圖的(de)(de)陳(chen)(chen)述(shu)(shu)或(huo)(huo)引(yin)用均(jun)在本文(wen)(wen)發表之日作出。這些意圖中(zhong)的(de)(de)任何(he)一個都可能(neng)隨著未(wei)來的(de)(de)發展而改變。

北(bei)海康成創(chuang)始人(ren)、董事長兼首(shou)席(xi)執行官薛群博士表示："CAN106用于治(zhi)療(liao)重(zhong)癥肌(ji)無(wu)(wu)力(li)（MG）獲得孤(gu)(gu)兒藥(yao)資(zi)格認(ren)證既(ji)是(shi)對北(bei)海康成創(chuang)新能力(li)的(de)(de)驗證，也是(shi)我(wo)們在美國 FDA監管(guan)方(fang)面取得的(de)(de)首(shou)個(ge)里(li)程碑和入場(chang)券。通過授予 CAN106 孤(gu)(gu)兒藥(yao)認(ren)證，FDA 已(yi)(yi)確定 CAN106 與兩種已(yi)(yi)獲批準的(de)(de)抗(kang)(kang) C5 單克隆抗(kang)(kang)體(ti)有所不(bu)同(tong)。重(zhong)要的(de)(de)是(shi)，這意味著 CAN106 不(bu)會(hui)受(shou)已(yi)(yi)獲批的(de)(de)抗(kang)(kang) C5 單克隆抗(kang)(kang)體(ti)影(ying)響(xiang)，可(ke)(ke)在美國進行MG 的(de)(de)商業化(hua)運營。此外，CAN106可(ke)(ke)享有《孤(gu)(gu)兒藥(yao)法》的(de)(de)福利，包括(kuo)符合條件的(de)(de)臨床試(shi)驗可(ke)(ke)享受(shou) 50% 的(de)(de)稅收(shou)抵免、豁免監管(guan)申請費、獲得聯邦(bang)研究(jiu)資(zi)助的(de)(de)資(zi)格，以(yi)及獲得 MG 上市許可(ke)(ke)后7年的(de)(de)市場(chang)獨(du)占保護(hu)期(qi)。我(wo)們將繼續推進CAN106 的(de)(de)全球開發(fa)戰(zhan)略(lve)，并期(qi)待(dai)開發(fa)CAN106用以(yi)治(zhi)療(liao)重(zhong)癥肌(ji)無(wu)(wu)力(li)和其他補體(ti)介導的(de)(de)疾病。" 

關于CAN106

CAN106是一種在臨床開發(fa)階(jie)段的創(chuang)新的長效重(zhong)組人源化單克隆抗體，結合并(bing)中(zhong)和(he)(he)C5（一種補體系統蛋白），從而(er)防止(zhi)膜攻擊復合物（MAC）的形成，而(er)MAC會導致(zhi)細胞溶(rong)解（破壞）以(yi)及其(qi)他相(xiang)關癥狀。 C5蛋白裂解為C5a以(yi)及C5b的時候(hou)，MAC被激活，CAN106與C5的特異性結合可以(yi)阻斷(duan)這(zhe)一過(guo)程(cheng)。 CAN106表現出了良好PK/PD特性、安全性和(he)(he)耐(nai)受(shou)性，這(zhe)表明它具有有效抑制(zhi)某些補體介導疾病的潛力。

關于重癥肌無力（MG）

重癥肌無力 (MG) 是一種罕見的后天性神經肌肉疾病，能導致自主控制的肌肉呈現肌無力，包括呼吸、吞咽、眼球運動和移動手臂及腿部相關的肌肉。 MG是當免疫系統產生阻斷或破壞神經肌肉連接的自身抗體時，會引起重癥肌無力，神經肌肉連接將信號從神經傳輸到肌肉纖維，導致其收縮。 MG 可能導致呼吸肌無力和需要輸氧而住院。MG不論在任何年齡亦能引發，但(dan)最常見(jian)的是(shi) 40 歲以下的(de)女性(xing)和 60 歲以上(shang)的(de)男(nan)性(xing)。根據美國重癥肌無力基金會（MGFA）（//myasthenia.org）的數(shu)(shu)據，估計(ji)每 100,000 名美國人(ren)之中(zhong)便有(you)20名患有(you)MG，即全國大約(yue)有(you) 36,000 至 60,000 例(li)病例(li)，但鑒于其疾(ji)病未獲得到(dao)充(chong)分診斷，實際數(shu)(shu)字(zi)可達更(geng)高，且沒有(you)治愈方(fang)法。

北海康成制藥有限公司簡介 

北(bei)海康成制(zhi)藥(yao)(yao)有限公司（以(yi)下簡(jian)稱"北(bei)海康成"，股(gu)票(piao)代碼1228.HK）是一家(jia)在(zai)中(zhong)國領(ling)(ling)先并(bing)專注罕見(jian)(jian)疾病領(ling)(ling)域的全球化的生物制(zhi)藥(yao)(yao)公司，致力于創新療法的研(yan)究、開發和(he)商業化。公司目前擁有13 個(ge)具(ju)有可觀市(shi)場潛力的藥(yao)(yao)物資產組合(he)，其中(zhong)包括三種已獲批上市(shi)產品和(he)10個(ge)在(zai)研(yan)藥(yao)(yao)物。這些產品均針對一些較(jiao)普遍的罕見(jian)(jian)疾病和(he)罕見(jian)(jian)腫瘤適應癥(zheng)， 比(bi)如亨特綜(zong)合(he)征和(he)其他(ta)溶酶(mei)體貯積(ji)癥(zheng)、補(bu)體介導(dao)的疾病、血友病 A、代謝紊亂和(he)罕見(jian)(jian)的膽汁淤(yu)積(ji)性肝病，包括阿(a)拉杰里(li)綜(zong)合(he)征、進行性家(jia)族性肝內膽汁淤(yu)積(ji)癥(zheng)和(he)膽道閉(bi)鎖(suo)，以(yi)及膠質(zhi)母細胞瘤。

北海康成的(de)新一代基因(yin)技(ji)術研(yan)發(fa)中(zhong)心實(shi)驗室正在開(kai)發(fa)針對罕見遺傳病(bing)，包括(kuo)龐貝氏癥、法(fa)布雷(lei)病(bing)、脊髓(sui)性肌(ji)(ji)萎縮癥（SMA）和(he)其他神(shen)經肌(ji)(ji)肉疾(ji)病(bing)的(de)新型(xing)及(ji)潛在治(zhi)愈性的(de)基因(yin)療法(fa)，并與世界領先的(de)研(yan)究人員和(he)生物技(ji)術公司合作。來(lai)自 SMA 基因(yin)治(zhi)療的(de)動(dong)物數據(ju)已在美國基因(yin)和(he)細(xi)胞治(zhi)療學(xue)會 (ASCGT)、歐洲(zhou)基因(yin)和(he)細(xi)胞治(zhi)療學(xue)會 (ESCGT) 以及(ji)世界肌(ji)(ji)肉組織大(da)會上發(fa)表。

公(gong)司的全球合(he)作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明(ming)生物、Privus、UMass Chan醫學(xue)院、華(hua)盛頓大(da)學(xue)醫學(xue)部和Scriptr Global 等。

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前瞻性聲明

本(ben)(ben)文(wen)中(zhong)作(zuo)出(chu)的(de)(de)(de)前瞻(zhan)性陳(chen)(chen)(chen)述僅與本(ben)(ben)文(wen)作(zuo)出(chu)陳(chen)(chen)(chen)述之(zhi)日(ri)(ri)的(de)(de)(de)事(shi)件(jian)或(huo)(huo)(huo)(huo)信(xin)息(xi)有關。除非法律要求，否則我(wo)們(men)不承擔(dan)公開更新(xin)或(huo)(huo)(huo)(huo)修改任(ren)何前瞻(zhan)性陳(chen)(chen)(chen)述的(de)(de)(de)義務，無論是由于新(xin)信(xin)息(xi)、未來事(shi)件(jian)或(huo)(huo)(huo)(huo)其他(ta)原(yuan)因，在(zai)(zai)做(zuo)出(chu)陳(chen)(chen)(chen)述的(de)(de)(de)數據之(zhi)后(hou)或(huo)(huo)(huo)(huo)反映意外事(shi)件(jian)的(de)(de)(de)發(fa)生情況。您應(ying)完(wan)整閱讀(du)本(ben)(ben)文(wen)，并了解我(wo)們(men)未來的(de)(de)(de)實際(ji)結果或(huo)(huo)(huo)(huo)表(biao)現(xian)可(ke)能與我(wo)們(men)的(de)(de)(de)預期存在(zai)(zai)重大差異(yi)。在(zai)(zai)本(ben)(ben)文(wen)中(zhong)，我(wo)們(men)或(huo)(huo)(huo)(huo)我(wo)們(men)的(de)(de)(de)任(ren)何董(dong)事(shi)或(huo)(huo)(huo)(huo)我(wo)們(men)公司(si)的(de)(de)(de)意圖的(de)(de)(de)陳(chen)(chen)(chen)述或(huo)(huo)(huo)(huo)引用均(jun)在(zai)(zai)本(ben)(ben)文(wen)發(fa)表(biao)之(zhi)日(ri)(ri)作(zuo)出(chu)。這些(xie)意圖中(zhong)的(de)(de)(de)任(ren)何一個都可(ke)能隨著未來的(de)(de)(de)發(fa)展而(er)改變。

PFIC 已被納入2018年由國家衛健委聯合五部委發布的《第一批罕見病目錄》。北海康成擁有maralixibat（CAN108）在大中華區開發與商業化的獨家授權，用于治療包括膽道閉鎖（BA）、阿拉杰里綜合征（ALGS）和 PFIC在內的三種罕見肝病。北海康成監督CAN108在(zai)中(zhong)國開展(zhan)治療BA的 II期EMBARK 研究。根據(ju)海(hai)南博鰲樂城國際醫療旅游(you)先行區(qu)的先行先試政策，CAN108已獲批在(zai)區(qu)內(nei)用于治療ALGS。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示：“祝賀Mirum在臨床試驗取得的成功，并期待在雙方持續的共同努力下，為大中華區的罕見肝病患者帶來新的治療方案。”

關于CAN108(Maralixibat口服液)

Maralixibat口服(fu)液是一(yi)種幾乎不被吸(xi)收的回腸(chang)膽(dan)(dan)汁酸(suan)轉運蛋白（IBAT）抑制劑，阻斷膽(dan)(dan)汁酸(suan)腸(chang)肝(gan)回圈，降低肝(gan)內和血清中的膽(dan)(dan)汁酸(suan)水(shui)準(zhun)，減少(shao)由此介導的肝(gan)臟損傷，緩(huan)解(jie)瘙(sao)癢(yang)。Maralixibat口服(fu)液是目前(qian)FDA批準(zhun)的第一(yi)個(ge)也是唯一(yi)一(yi)個(ge)用于治(zhi)療1歲及(ji)以上阿拉杰里綜合征(ALGS)患(huan)者的膽(dan)(dan)汁淤積性瘙(sao)癢(yang)的藥物。

Maralixibat口服液除了ALGS外，其(qi)他膽汁淤積(ji)性肝病適應癥(zheng)的(de)開發(fa)也進入晚期臨床開發(fa)階段，包括進行性家族性肝內膽汁淤積(ji)癥(zheng)（PFIC）和膽道閉鎖（BA）。其(qi)中(zhong)ALGS和PIFC均已被FDA授(shou)予突破性治療及罕見病創新藥的(de)認定。

北海康成已(yi)(yi)獲得Maralixibat口(kou)服液大(da)中華區對ALGS、PFIC、BA三個(ge)適應癥的(de)開發(fa)和商(shang)業化的(de)獨家(jia)授權，同(tong)時，治(zhi)療阿拉杰(jie)里(li)綜合征的(de)新藥CAN108在國(guo)(guo)內的(de)上市申請（NDA）獲國(guo)(guo)家(jia)藥品監(jian)督管理(li)(li)局（NMPA）已(yi)(yi)正式(shi)受理(li)(li)并(bing)納入優先審評。

北海康成制藥有限公司簡介

北海(hai)康成制藥有限公(gong)司（以下簡稱(cheng)"北海(hai)康成"，股票代碼1228.HK）是一家全球化的罕見病生物制藥公(gong)司，致力于(yu)創新療法的研究、開發和商(shang)業化。

公司目前擁有(you)13 個具(ju)有(you)可(ke)觀市場潛力(li)的(de)藥物資產(chan)(chan)組合(he)(he)，其中包括三種已獲批上(shang)市產(chan)(chan)品和(he)(he)10個在研藥物。這(zhe)些(xie)產(chan)(chan)品均針對一些(xie)較普遍的(de)罕(han)見疾病和(he)(he)罕(han)見腫(zhong)瘤(liu)適應癥， 比如亨(heng)特綜合(he)(he)征和(he)(he)其他溶酶體(ti)貯積(ji)癥、補體(ti)介(jie)導的(de)疾病、血友病 A、代(dai)謝紊亂(luan)和(he)(he)罕(han)見的(de)膽(dan)汁淤積(ji)性肝(gan)(gan)病，包括阿(a)拉杰里(li)綜合(he)(he)征、進行性家族性肝(gan)(gan)內(nei)膽(dan)汁淤積(ji)癥和(he)(he)膽(dan)道閉鎖，以及膠(jiao)質母細胞瘤(liu)。

北(bei)海康成(cheng)將(jiang)外部合(he)作(zuo)與內部研究相結(jie)合(he)，以建立(li)下一代基(ji)因治療技術。公司的全球合(he)作(zuo)伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生(sheng)物、Privus、UMass Chan醫(yi)學(xue)院、LogicBio、華(hua)盛頓大(da)學(xue)醫(yi)學(xue)部和(he)Scriptr Global 等。

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前瞻性聲明

本(ben)文(wen)所(suo)做的(de)(de)前瞻性(xing)聲明僅涉及截至本(ben)文(wen)所(suo)做聲明之(zhi)日(ri)(ri)的(de)(de)事(shi)件(jian)或(huo)(huo)資(zi)訊(xun)。如果(guo)未來(lai)出(chu)現新的(de)(de)資(zi)訊(xun)、事(shi)件(jian)或(huo)(huo)其他原因(yin)，在(zai)本(ben)聲明所(suo)基(ji)于的(de)(de)數據(ju)之(zhi)后，發(fa)生(sheng)了未預料到的(de)(de)事(shi)件(jian)，除(chu)法律要(yao)求(qiu)外，我(wo)們沒(mei)有(you)義務公開更新或(huo)(huo)修訂任何(he)前瞻性(xing)聲明。您應(ying)該完整(zheng)閱讀本(ben)文(wen)章，并理解我(wo)們未來(lai)的(de)(de)實(shi)際研(yan)究結(jie)果(guo)或(huo)(huo)表現可(ke)能與我(wo)們的(de)(de)預期存在(zai)重大差(cha)異。在(zai)本(ben)文(wen)章中(zhong)，我(wo)司或(huo)(huo)我(wo)司的(de)(de)任何(he)董事(shi)所(suo)作出(chu)的(de)(de)相關陳述(shu)均在(zai)本(ben)文(wen)發(fa)表之(zhi)日(ri)(ri)有(you)效，這些陳述(shu)內容(rong)可(ke)能由(you)于未來(lai)的(de)(de)情況進展(zhan)而發(fa)生(sheng)改(gai)變。

李偉(wei)波罕見病研(yan)(yan)究所聯席所長、紅瑞（Horae）基因(yin)(yin)治(zhi)療中心與病毒載(zai)體中心主任， 馬(ma)薩諸塞州立大(da)學醫學院微(wei)生(sheng)(sheng)物與生(sheng)(sheng)理系統教授、Penelope Booth Rockwell 生(sheng)(sheng)物醫學研(yan)(yan)究教授高光坪博士(shi)(shi)在會上發表了題(ti)為"內源性人源SMN1啟動(dong)(dong)子驅動(dong)(dong)的(de)基因(yin)(yin)置換改善AAV9介(jie)導的(de)針對脊髓(sui)性肌萎(wei)縮癥(zheng)（SMA）的(de)基因(yin)(yin)療法在小鼠模型中的(de)有效性和(he)安全性 "的(de)口頭報告。該研(yan)(yan)究由高博士(shi)(shi)團隊中的(de)謝軍博士(shi)(shi)領(ling)銜完(wan)成。

該研究顯(xian)示，與(yu)(yu)基(ji)準載體(ti)scAAV9-CMVEN/CB-hSMN1（該載體(ti)與(yu)(yu)美(mei)國(guo)FDA批準用(yong)于(yu)治療(liao)SMA的(de)(de)基(ji)因(yin)(yin)(yin)療(liao)法(fa)相(xiang)似）相(xiang)比，新型(xing)第(di)二代(dai)(dai)自互(hu)補AAV9基(ji)因(yin)(yin)(yin)療(liao)法(fa)（scAAV9-SMN1P-Co-hSMN1）在SMA小鼠模型(xing)的(de)(de)幾個(ge)實(shi)驗結果(guo)終點上表(biao)現出更優越的(de)(de)安全性、效力和功(gong)(gong)效。基(ji)準載體(ti)使用(yong)了巨細胞(bao)病毒增強子(zi)（cytomegalovirus enhancer）及雞(ji)β-肌(ji)(ji)動(dong)蛋白（chicken β-actin）的(de)(de)雜合啟動(dong)子(zi)驅(qu)動(dong)表(biao)達(da)人(ren)源(yuan)SMN1基(ji)因(yin)(yin)(yin)，因(yin)(yin)(yin)此造成在所有細胞(bao)類型(xing)中均普(pu)遍(bian)且高度的(de)(de)表(biao)達(da)。與(yu)(yu)基(ji)準載體(ti)不同(tong)的(de)(de)是(shi)，第(di)二代(dai)(dai)基(ji)因(yin)(yin)(yin)療(liao)法(fa)採用(yong)了內源(yuan)性啟動(dong)子(zi)的(de)(de)控制下表(biao)達(da)密碼子(zi)優化的(de)(de)人(ren)源(yuan)SMN1基(ji)因(yin)(yin)(yin)的(de)(de)策略。與(yu)(yu)基(ji)準載體(ti)相(xiang)比，第(di)二代(dai)(dai)載體(ti)表(biao)現出更長的(de)(de)壽命、更好的(de)(de)肌(ji)(ji)肉功(gong)(gong)能恢復和更完整的(de)(de)神經肌(ji)(ji)肉接(jie)頭神經支配，而沒有基(ji)準載體(ti)所見(jian)的(de)(de)肝臟毒性。

這是北海(hai)康(kang)成和紅瑞（Horae）基因(yin)治療中心Gao Lab合(he)作(zuo)進行基因(yin)治療研究取得的(de)首次數據(ju)，也曾在2022年5月的(de)美國(guo)細(xi)胞和基因(yin)治療學會（ASGCT）年會上公佈。高博士(shi)是ASCGT的(de)前任(ren)主席。

報告細節：

口頭陳述

海報編號：0R57

類別：AAV新(xin)型載體(ti)

時間和日期(qi)：2022年10月13日（星(xing)期(qi)四）

英(ying)國夏令時下午5：00

作者：Qing Xie, Hong Ma, Xiupeng Chen, Yunxiang Zhu, Yijie Ma, Leila Jalinous, Qin Su, Phillip Tai, Guangping Gao, Jun Xie 

摘要可在ESGCT網站上查閱：//www.esgctcongress.com/ 

關于馬薩諸塞州立大學醫學院紅瑞（Horae）基因治療中心 

紅(hong)瑞（Horae）基(ji)因(yin)(yin)(yin)治(zhi)療(liao)中(zhong)心(xin)(xin)致力于開發尚未治(zhi)癒的(de)(de)(de)罕(han)見遺(yi)傳性(xing)疾病(bing)的(de)(de)(de)治(zhi)療(liao)療(liao)法。中(zhong)心(xin)(xin)利(li)用最先進的(de)(de)(de)技術編輯產生(sheng)致病(bing)蛋(dan)白質(zhi)的(de)(de)(de)突變(bian)基(ji)因(yin)(yin)(yin)，或者在突變(bian)導致非功能性(xing)蛋(dan)白質(zhi)的(de)(de)(de)情況下引入基(ji)因(yin)(yin)(yin)的(de)(de)(de)健康(kang)拷貝(bei)。 Horae基(ji)因(yin)(yin)(yin)治(zhi)療(liao)中(zhong)心(xin)(xin)跨多(duo)門學(xue)(xue)(xue)科(ke)研究(jiu)(jiu)，聚集(ji)了(le)兒科(ke)、微生(sheng)物學(xue)(xue)(xue)、生(sheng)理學(xue)(xue)(xue)、生(sheng)物化學(xue)(xue)(xue)、分子藥理學(xue)(xue)(xue)、神經學(xue)(xue)(xue)、醫學(xue)(xue)(xue)和(he)(he)眼科(ke)等多(duo)個學(xue)(xue)(xue)科(ke)。醫生(sheng)和(he)(he)研究(jiu)(jiu)人員共同努力解決罕(han)見病(bing)領域的(de)(de)(de)醫療(liao)挑戰，如α-胰島素(su)(su)缺乏(fa)癥(zheng)、腦白質(zhi)海綿狀變(bian)性(xing)綜合征、嬰兒型黑矇性(xing)家族性(xing)癡呆、GM2神經節苷脂(zhi)沉積(ji)病(bing)、色素(su)(su)性(xing)視網膜炎、囊性(xing)纖(xian)維化、葛雷克氏癥(zheng)、TNNT1桿狀體肌(ji)病(bing)、瑞特綜合征、NGLY1-先天性(xing)脫糖癥(zheng)、皮(pi)特-霍(huo)普(pu)金斯樣綜合征、楓(feng)糖尿(niao)癥(zheng)、涎酸累積(ji)癥(zheng)、GM3合成酶缺乏(fa)癥(zheng)、亨廷頓舞蹈癥(zheng)和(he)(he)肌(ji)萎縮側索硬化。該(gai)中(zhong)心(xin)(xin)也聚焦(jiao)一(yi)些常見疾病(bing)，如心(xin)(xin)律失常和(he)(he)高膽固醇血癥(zheng)。與(yu)此同時，研究(jiu)(jiu)人員希望通過UMass Chan醫學(xue)(xue)(xue)院發起(qi)(qi)的(de)(de)(de)研究(jiu)(jiu)和(he)(he)部分中(zhong)心(xin)(xin)研究(jiu)(jiu)者發起(qi)(qi)的(de)(de)(de)臨床試(shi)驗探(tan)索各種基(ji)因(yin)(yin)(yin)療(liao)法以求治(zhi)癒更(geng)多(duo)的(de)(de)(de)疾病(bing)。

北海康成制藥有限公司簡介 

北海康成制藥有限(xian)公(gong)司（以下簡(jian)稱"北海康成"，股票代碼1228.HK）是一(yi)家全球化的罕見(jian)病(bing)生物制藥公(gong)司，致力于創新療法的研(yan)究、開發和(he)商業(ye)化。

公(gong)司目前擁有13 個(ge)(ge)具有可觀(guan)市場(chang)潛力的藥物資(zi)產(chan)(chan)組合(he)，其中包括(kuo)三種(zhong)已獲(huo)批上市產(chan)(chan)品和10個(ge)(ge)在研(yan)藥物。這些產(chan)(chan)品均針(zhen)對一些較普(pu)遍的罕(han)見(jian)疾(ji)病(bing)和罕(han)見(jian)腫(zhong)瘤適應癥(zheng)， 比如亨特綜(zong)合(he)征(zheng)和其他溶酶體(ti)貯(zhu)積癥(zheng)、補體(ti)介導的疾(ji)病(bing)、血友病(bing) A、代(dai)謝紊(wen)亂和罕(han)見(jian)的膽汁(zhi)淤積性(xing)肝病(bing)，包括(kuo)阿(a)拉杰里綜(zong)合(he)征(zheng)、進行性(xing)家族(zu)性(xing)肝內膽汁(zhi)淤積癥(zheng)和膽道閉鎖，以及膠質母細胞瘤。

北海康成將外部(bu)合(he)(he)作與內部(bu)研究相結合(he)(he)，以建(jian)立下一代基因治療技術。公司的全(quan)球合(he)(he)作伙伴包(bao)括不限(xian)于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生(sheng)物、Privus、UMass Chan醫學院、LogicBio、華盛頓大學醫學部(bu)和Scriptr Global 等。

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前瞻性聲(sheng)明 

本(ben)(ben)文(wen)所(suo)做的(de)(de)前瞻(zhan)性聲(sheng)明(ming)僅涉及截至本(ben)(ben)文(wen)所(suo)做聲(sheng)明(ming)之日(ri)的(de)(de)事(shi)(shi)件(jian)(jian)或(huo)(huo)(huo)(huo)信(xin)息。如果未(wei)來出現新(xin)的(de)(de)信(xin)息、事(shi)(shi)件(jian)(jian)或(huo)(huo)(huo)(huo)其他原因，在(zai)本(ben)(ben)聲(sheng)明(ming)所(suo)基于的(de)(de)數據(ju)之后，發生了未(wei)預料到的(de)(de)事(shi)(shi)件(jian)(jian)，除法律要求外，我(wo)們沒有義務公開更新(xin)或(huo)(huo)(huo)(huo)修(xiu)訂任何前瞻(zhan)性聲(sheng)明(ming)。您應該完整閱讀(du)本(ben)(ben)文(wen)章，并理解我(wo)們未(wei)來的(de)(de)實際研究結果或(huo)(huo)(huo)(huo)表現可能(neng)與我(wo)們的(de)(de)預期存在(zai)重(zhong)大(da)差(cha)異。在(zai)本(ben)(ben)文(wen)章中(zhong)，我(wo)司或(huo)(huo)(huo)(huo)我(wo)司的(de)(de)任何董事(shi)(shi)所(suo)作出的(de)(de)相關陳述均在(zai)本(ben)(ben)文(wen)發表之日(ri)有效(xiao)，這些(xie)陳述內容可能(neng)由(you)于未(wei)來的(de)(de)情況進展而發生改變。 

北海康成(cheng)(cheng)創始人、董事長(chang)兼(jian)首席執行官薛群博士表示："我(wo)(wo)(wo)們(men)(men)已(yi)成(cheng)(cheng)功(gong)建立高價值的(de)(de)(de)資產渠道，并(bing)采取有(you)效的(de)(de)(de)行動機制。我(wo)(wo)(wo)們(men)(men)認為(wei)此舉可減(jian)少這(zhe)些存在(zai)(zai)尚未(wei)滿足巨大(da)市場(chang)需(xu)求(qiu)藥(yao)物的(de)(de)(de)開(kai)發(fa)風(feng)險，從而(er)提高商業化(hua)的(de)(de)(de)成(cheng)(cheng)功(gong)率。截止(zhi)年內，我(wo)(wo)(wo)們(men)(men)在(zai)(zai)中國已(yi)開(kai)展了三項(xiang)針對CAN008、CAN108和CAN103的(de)(de)(de)II期臨床試驗，公布了CAN106的(de)(de)(de)I期陽性結果，并(bing)在(zai)(zai)享有(you)盛譽的(de)(de)(de)美國基因(yin)與細胞(bao)治療學會(hui)（ASGCT）年會(hui)上分享了新(xin)型第二代scAAV9基因(yin)療法的(de)(de)(de)初步數據。我(wo)(wo)(wo)們(men)(men)還在(zai)(zai)繼(ji)續完善組(zu)織架構(gou)，包(bao)括近期有(you)新(xin)的(de)(de)(de)成(cheng)(cheng)員加入了董事會(hui)及(ji)(ji)管(guan)理團隊(dui)，以及(ji)(ji)成(cheng)(cheng)立由專家組(zu)成(cheng)(cheng)的(de)(de)(de)科學顧問(wen)委(wei)員會(hui)，以幫助我(wo)(wo)(wo)們(men)(men)最大(da)化(hua)實現CAN106的(de)(de)(de)開(kai)發(fa)及(ji)(ji)商業化(hua)。我(wo)(wo)(wo)們(men)(men)期待下半年取得更為(wei)豐(feng)碩的(de)(de)(de)成(cheng)(cheng)果，北海康成(cheng)(cheng)繼(ji)續在(zai)(zai)中國開(kai)展新(xin)興的(de)(de)(de)罕見病基礎設(she)施建設(she)，為(wei)全球(qiu)患(huan)者提供(gong)全面的(de)(de)(de)解決方案。"

業績摘要

Hunterase® (CAN101)：Hunterase® (CAN101)是一種酶替代療法也是中國唯一獲批用于治療MPS II（亨特綜合征）的靶向療法。

• 本集團的商業團隊于2021年5月在中國內地推出的海芮思®取得了良好進展。
• 隨著商業保險覆蓋范圍擴大，新患者的識別速度也正在加快。自推出以來，截至2022年6月30日，我們已經診斷識別了539名患者，并在中國大陸的5個省份及42個城市進入了有政府支持的商業保險計劃（"惠民保"）。

CAN108 (maralixibat)：CAN108(Maralixibat)是一款用于治療罕見膽汁淤積性肝病的口服液藥物，是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白(IBAT)抑制劑。CAN108在美國已被批準用于治療阿拉杰里綜合征( ALGS)（注冊藥物名為LIVMARLI®)，并正在研用于治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥( PFIC)和膽道閉鎖(BA)。北海康成擁有在大中華區開發、商業化以及生產CAN108的獨家權利。

• 目前已在北京首都兒科研究所開展的CAN108 治療膽道閉鎖的II期EMBARK研究中完成了首例患者給藥，在中國進行的臨床試驗是全球EMBARK研究的一部分。該研究是一項多中心、隨機對照的II期研究，旨在評估在肝門空腸吻合術后，CAN108對膽道閉鎖治療的有效性和安全性。該研究預期將在全球招募72例患者，其中包括在中國招募20例患者。
• 作為阿拉杰里綜合征的治療藥物，CAN108目前已通過審批，允許作為臨床急需藥品，在海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區使用。
• 目前中國國家藥品監督管理局(NMPA)和臺灣食品(pin)(pin)藥品(pin)(pin)監管機構(gou)(TFDA)已受理CAN108用于治療1歲及以上Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢的上市申請。CAN108也已在2021年被美國食品藥物管理局(FDA)批準用于治療1歲及以上Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢。CAN108目前獲得了中國國家藥品監督管理局(NMPA)的優先審評資格，并有望2023年上半年獲批。

CAN106：CAN106是一種人源化單克隆抗體，用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH)及其它C5介導的補體系統相關疾病。

• 2022年2月，于新加坡進行的試驗臨床1期顯示積極頂線數據，表明CAN106能對補體C5進行有效阻斷，以及安全且耐受性良好。
• 目前CAN106注射液在中國進行的Ib/II期臨床試驗已完成首例PNH患者給藥。本研究是一項多中心、開放的Ib/II期臨床試驗，評價CAN106注射液在既往未接受過補體抑制劑治療的PNH患者中的耐受性、有效性和安全性、藥代動力學和藥效學特征。北京協和醫院血液內科主任醫師韓冰教授為該項研究的首席研究員。CAN106注射液已在新加坡開展一項針對健康受試者的臨床試驗，結果顯示CAN106注射液安全、耐受性良好，且具有良好的劑量依賴性和藥代動力學特性，游離C5和CH50均能得到有效抑制。中國國家藥品監督管理局批準了CAN106 Ib/II期臨床試驗，用于治療PNH患者。該試驗由三個隊列組成，第1組和第2組的參與者招募將在2022年第三季度完成。根據第1組和第2組的結果，第3組研究有望于2022年年底啟動，并可能于 2022 年第四季度或 2023 年第一季度獲得分析數據。

CAN008：CAN008是一款用于治療膠質母細胞瘤(GBM)的藥物，是一種CD95-Fc糖基化融合蛋白。

• 報告期間，CAN008II期臨床試驗繼續于中國招募新確診患者。這項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗將評估CAN008的療效，并探索不同生物標志物與治療結果之間的相關性。公司預計在2022年底前完成臨床試驗參與者的招募，并可能于 2023 年下半年公布期間分析數據。
• 北海康成計劃在中國將CAN008商業化，作為膠質母細胞瘤的標準治療（放療加化療）的聯合治療。

CAN103：CAN103是一種用于治療戈謝病(GD)的酶替代療法( ERT)。

• 報告期間，針對戈謝病I型和III型患者開展的CAN103注射液I/II期臨床試驗完成首例患者給藥。本研究是一項多中心I/II期臨床試驗，包括兩個部分：A部分（I期）為開放研究，旨在評估CAN103酶替代療法在不同劑量下，在少數I型戈謝病初治受試者中的安全性、耐受性和藥代動力學特征。B部分（II期）主要在較多數的I型和III型戈謝病受試者中進行隨機雙盲，平行對照，劑量比較的研究，以評估CAN103的安全性、有效性。
• 根據弗若斯特沙利文的報告數據顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。

基因治療：打造領先的基因治療平臺，專注于腺相關病毒(AAV)作為基因遞送載體，有望成為多種基因遺傳疾病一次性持久治療方案。

• 本集團展示的新型第二代scAAV9基因治療初步數據顯示，與基準載體scAAV9-CMVen/CB-hSMN1相比，從內源性hSMN1啟動子表達co-hSMN1的新型第二代scAAV9基因治療在脊髓性肌萎縮癥(SMA)小鼠模型中顯示了更強的效力、有效性和安全性。此基準載體和目前美國獲批用于治療SMA基因療法的載體類似。這是北海康成與Horae基因治療中心Gao Lab合作進行基因治療研究取得的首次數據。

組織更新

• 報告期內，本集團組建了世界一流的補體疾病科學顧問委員會，專注于CAN106的全球開發，CAN106是一種針對C5補體的新型長效單克隆抗體。北海康成正在開發的CAN106，用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)和其他補體介導的疾病。CAN106目前正在中國進行Ib/II期臨床試驗。該科學顧問委員會將就CAN106臨床開發計劃提供指導，并探索CAN106在其他適應癥中的潛力。
• 報告期內，本集團委任胡正國(Edward Hu)先生（胡先生），取代樂霄先生，成為非執行董事及薪酬委員會成員，胡先生的加入為公司帶來了深度及多元的生物制藥行業高級管理層的經驗。胡先生現任藥明康德副董事長、全球首席投資官、執行董事、戰略委員會成員，在此之前，胡先生還曾擔任藥明康德的聯席首席執行官和首席財務官。
• 報告期內，本集團任命李萍女士（李女士）擔任臨床開發和運營高級副總裁一職。李萍女士在小分子和生物產品領域擁有豐富的國際臨床開發經驗，跨越多個適應癥和市場。此前，她在康乃德生物擔任臨床開發副總裁一職，負責制定和實施臨床開發戰略。
• 自2022年2月16日起，本集團任命胡瀾博士（胡博士）作為獨立非執行董事和薪酬委員會委員，胡博士在醫療保健投資、運營和行政管理方面背景豐富，同時還是經驗豐富的企業家，她于2004年創辦了北京美中宜和婦兒醫院有限公司，擔任該公司的董事長和總經理。

下一步里程碑

• CAN106 - 在中國開展陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者1b/II期臨床試驗的期間分析數據計劃于2022年第四季度或2023年第一季度獲得。
• CAN008 - 預計在2022年完成招募患者參加針對GBM的CAN008之期臨床試驗，并可能于 2023 年下半年公布期間分析數據。
• CAN108 - 預計針對阿拉杰里綜合征（ALGS）的新藥申請有望于2023年上半年獲得批準，并繼續招募患者參加2a期EMBARK臨床試驗以治療膽道閉鎖(BA)。
• 基因治療 - 計劃在 2022 年下半年展示更多針對脊髓性肌萎縮癥（SMA）的數據。

財務要點

• 截至2022年6月30日，銀行結余及現金約為人民幣604.6百萬元。現金結余反映了2021年5月首次公開募股前融資所籌集共人民幣332.3百萬元的收益，以及2021年12月減去開支后首次公開發行所籌集共人民幣562.3百萬元的收益。
• 收入由截至2021年6月30日止六個月的人民幣12.2百萬元增加人民幣22.5百萬元至截至2022年6月30日止六個月的人民幣34.7百萬元，主要是由于Hunterase®及Nerlynx®的銷售額增加。
• 研發開支由截至2021年6月30日止六個月的人民幣274.8百萬元減少約人民幣116.5百萬元至截至2022年6月30日止六個月的人民幣158.3百萬元，主要歸因于我們向許可伙伴作出的預付款及里程碑付款減少，部分被我們增加的檢測及臨床試驗開支以及研發雇員成本所抵消。
• 報告期間內虧損由截至2021年6月30日止六個月的人民幣344.2百萬元減少約人民幣95.2百萬元至截至2022年6月30日止六個月的人民幣249.0百萬元，主要由于研發成本減少。
• 期內經調整虧損由截至2020年6月30日止六個月的人民幣342.6百萬元減少人民幣113.7百萬元至截至2022年6月30日止六個月的人民幣228.9百萬元。期內經調整虧損乃通過調整報告期間內國際財務報告準則虧損人民幣249.0百萬元（截至2021年6月30日止六個月：人民幣344.2百萬元）得出，不包括(i)首次公開發售前可轉換可贖回優先股及衍生金融工具的一次性、非現金、國際財務報告準則公平值變動；(ii)以股份為基礎的付款開支；及(iii)上市開支的影響。詳情請參閱有關公告"非國際財務報告準則計量"一節。

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成(cheng)制藥(yao)有限公司（以下簡稱"北海康成(cheng)"，股票代碼(ma)1228.HK）是一家全球化的(de)罕(han)見病生物制藥(yao)公司，致力于創新療法的(de)研究、開發和商業化。 公司目(mu)前擁有13個(ge)具有可觀市(shi)場潛力的(de)藥(yao)物資產(chan)組合(he)，其(qi)中包括(kuo)(kuo)三種已獲批上(shang)市(shi)產(chan)品(pin)和10個(ge)在研藥(yao)物。 這些(xie)產(chan)品(pin)均(jun)針(zhen)對一些(xie)較普遍的(de)罕(han)見疾(ji)(ji)病和罕(han)見腫(zhong)瘤(liu)適應(ying)癥， 比(bi)如亨特(te)綜(zong)合(he)征和其(qi)他(ta)溶酶體貯積(ji)(ji)癥、補體介導的(de)疾(ji)(ji)病、血(xue)友病 A、代謝紊亂和罕(han)見的(de)膽(dan)汁淤(yu)積(ji)(ji)性肝病，包括(kuo)(kuo)阿拉杰里綜(zong)合(he)征、進行性家族(zu)性肝內膽(dan)汁淤(yu)積(ji)(ji)癥和膽(dan)道閉鎖，以及膠(jiao)質母細胞瘤(liu)。

北海康成將外(wai)部合作與內部研(yan)究相結合，以建立下一代基因治療技術(shu)。公司(si)的全球(qiu)合作伙伴包(bao)括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學(xue)院 、LogicBio、華(hua)盛頓大學(xue)醫學(xue)部和 Scriptr Global 等。

如需了解更多關于北(bei)海康成制藥有限公司的信息，請訪問：www.canbridgepharma.com。 

前瞻性陳述

本(ben)文(wen)(wen)(wen)中(zhong)(zhong)作(zuo)(zuo)出的(de)前瞻性陳(chen)(chen)述(shu)僅與(yu)本(ben)文(wen)(wen)(wen)作(zuo)(zuo)出陳(chen)(chen)述(shu)之(zhi)日的(de)事(shi)(shi)件(jian)或(huo)(huo)(huo)(huo)(huo)信(xin)息(xi)有關。除非法(fa)律要(yao)求，否則(ze)我們不承擔公開更新或(huo)(huo)(huo)(huo)(huo)修改任(ren)何(he)前瞻性陳(chen)(chen)述(shu)的(de)義務，無論是由于新信(xin)息(xi)、未來事(shi)(shi)件(jian)或(huo)(huo)(huo)(huo)(huo)其他原(yuan)因，在(zai)做出陳(chen)(chen)述(shu)的(de)數(shu)據之(zhi)后或(huo)(huo)(huo)(huo)(huo)反(fan)映意外事(shi)(shi)件(jian)的(de)發(fa)(fa)生(sheng)情(qing)況(kuang)。您應完整(zheng)閱讀本(ben)文(wen)(wen)(wen)，并了解我們未來的(de)實際結果或(huo)(huo)(huo)(huo)(huo)表(biao)現可能(neng)與(yu)我們的(de)預期存在(zai)重大差(cha)異。在(zai)本(ben)文(wen)(wen)(wen)中(zhong)(zhong)，我們或(huo)(huo)(huo)(huo)(huo)我們的(de)任(ren)何(he)董事(shi)(shi)或(huo)(huo)(huo)(huo)(huo)我們公司的(de)意圖的(de)陳(chen)(chen)述(shu)或(huo)(huo)(huo)(huo)(huo)引(yin)用均在(zai)本(ben)文(wen)(wen)(wen)發(fa)(fa)表(biao)之(zhi)日作(zuo)(zuo)出。這(zhe)些意圖中(zhong)(zhong)的(de)任(ren)何(he)一個(ge)都可能(neng)隨著未來的(de)發(fa)(fa)展而改變。

聯系方式： 

美國投資者請聯系： 
Chris Brinzey 
ICR Westwicke 
Chris. 

中國投資者請聯系： 
CANbridge Pharmaceuticals Inc. 
 

北(bei)京協和(he)醫院血液(ye)內科主任醫師韓(han)冰教授為此次多(duo)中(zhong)心試驗項目(mu)的(de)(de)主要研究者，該試驗預計(ji)招募(mu)約 40 名患(huan)者。戈(ge)謝病(bing)是一(yi)(yi)種(zhong)溶酶(mei)體貯積病(bing)，由(you)遺傳(chuan)性(xing)酶(mei)缺乏引起，導致鞘脂及葡萄糖腦苷脂貯積，從而導致多(duo)器官(guan)受累并呈進行性(xing)加重(zhong)、骨(gu)病(bing)、甚至危及生命。作為與藥明(ming)生物（2269.HK）在(zai)罕見病(bing)領(ling)域戰略合(he)作伙伴關系的(de)(de)一(yi)(yi)部(bu)分，CAN103是北(bei)海康成(cheng)正在(zai)開發的(de)(de)一(yi)(yi)種(zhong)酶(mei)替代療(liao)法(fa)（ ERT ），用(yong)(yong)于(yu)患(huan)有 I 型和(he) III 型戈(ge)謝病(bing)成(cheng)人和(he)兒(er)童(tong)的(de)(de)長(chang)期治(zhi)療(liao)。在(zai)中(zhong)國，由(you)于(yu)治(zhi)療(liao)費用(yong)(yong)高昂，許多(duo)戈(ge)謝病(bing)患(huan)者無(wu)法(fa)獲得有效的(de)(de)治(zhi)療(liao)。

本研究是(shi)一項多(duo)(duo)中心 I/II 期(qi)臨(lin)床試(shi)驗，包括兩個部分(fen)：A部分(fen)（I期(qi)）為開放研究，旨在評估(gu) CAN103 酶替代療法在不同劑量下，在少數Ⅰ型(xing)(xing)戈謝病(bing)初治受(shou)試(shi)者中的安全性(xing)(xing)、耐受(shou)性(xing)(xing)和藥代動力學特征。B部分(fen)（II期(qi)）主要在較多(duo)(duo)數的Ⅰ型(xing)(xing)和Ⅲ型(xing)(xing)戈謝病(bing)受(shou)試(shi)者中進行隨機雙盲，平行對照，劑量比較的研究，以評估(gu)CAN103的安全性(xing)(xing)、有(you)效性(xing)(xing)。

"CAN103臨(lin)床試(shi)驗完(wan)成戈(ge)謝病(bing)(bing)患者(zhe)的(de)首(shou)次給藥，證明了北(bei)海康(kang)成致力于(yu)開(kai)發罕見(jian)病(bing)(bing)解決方(fang)案的(de)承諾。因為(wei)即使在戈(ge)謝病(bing)(bing)重(zhong)組ERT療法(fa)獲批 25 年后的(de)今天，中國(guo)(guo)乃(nai)至全(quan)球仍有許多患者(zhe)無(wu)法(fa)獲得治(zhi)療。"北(bei)海康(kang)成創始人、董事長兼首(shou)席執行官(guan)薛群博士說。"我們很自(zi)豪能夠(gou)與(yu)中國(guo)(guo)罕見(jian)病(bing)(bing)聯盟（CHARD）和(he)(he)其他罕見(jian)病(bing)(bing)相關機(ji)構(gou)合作，并(bing)取得這一試(shi)驗進展。北(bei)京(jing)協(xie)和(he)(he)醫院是(shi)國(guo)(guo)家罕見(jian)病(bing)(bing)診療協(xie)作網的(de)牽(qian)頭單位，我們也期待在推進戈(ge)謝病(bing)(bing)創新(xin)療法(fa)的(de)過程(cheng)中與(yu)北(bei)京(jing)協(xie)和(he)(he)醫院開(kai)展合作。"

關于CAN103：

CAN103是正在開(kai)發的(de)用(yong)于(yu)治療(liao)I型(xing)(xing)和(he)III型(xing)(xing)戈(ge)謝(xie)病(bing)(bing)患(huan)者(zhe)的(de)重組人源(yuan)葡萄糖腦苷(gan)(gan)脂酶替代療(liao)法，大多(duo)數戈(ge)謝(xie)病(bing)(bing)患(huan)者(zhe)為I型(xing)(xing)和(he)III型(xing)(xing)，分別為慢性非(fei)神經病(bing)(bing)變型(xing)(xing)和(he)慢性神經病(bing)(bing)變型(xing)(xing)。CAN103通(tong)過靜(jing)脈(mo)輸(shu)注特異性地補充(chong)戈(ge)謝(xie)病(bing)(bing)患(huan)者(zhe)體(ti)內溶酶體(ti)中缺乏的(de)葡萄糖腦苷(gan)(gan)脂酶。

關于戈(ge)謝病 (GD)：

戈(ge)謝(xie)(xie)病(bing)(bing)(bing)是(shi)(shi)一(yi)(yi)種(zhong)最常見的(de)(de)(de)(de)溶酶(mei)(mei)體(ti)貯積(ji)癥(zheng)(zheng)(zheng)之(zhi)一(yi)(yi)，為位于1號染色(se)體(ti)長臂(bei)上的(de)(de)(de)(de)葡萄(tao)糖腦(nao)苷脂酶(mei)(mei)基因突變(bian)(bian)引起的(de)(de)(de)(de)常染色(se)體(ti)隱性遺傳(chuan)病(bing)(bing)(bing)。該病(bing)(bing)(bing)對男性和(he)女性的(de)(de)(de)(de)影(ying)響是(shi)(shi)同(tong)等的(de)(de)(de)(de)。臨床上戈(ge)謝(xie)(xie)病(bing)(bing)(bing)包括圍(wei)產(chan)期(qi)致(zhi)(zhi)(zhi)死(si)型(xing)、I型(xing)（非(fei)神經病(bing)(bing)(bing)變(bian)(bian)型(xing)）、II型(xing)（急性神經病(bing)(bing)(bing)變(bian)(bian)型(xing)）和(he)III型(xing)（慢(man)性神經病(bing)(bing)(bing)變(bian)(bian)型(xing)），其中(zhong)I型(xing)和(he)III型(xing)戈(ge)謝(xie)(xie)病(bing)(bing)(bing)患(huan)者多能活到(dao)成(cheng)年。戈(ge)謝(xie)(xie)病(bing)(bing)(bing)是(shi)(shi)由葡萄(tao)糖腦(nao)苷脂酶(mei)(mei)（酸性β-葡萄(tao)糖苷酶(mei)(mei)）缺乏引起的(de)(de)(de)(de)，這種(zhong)酶(mei)(mei)有助于分解溶酶(mei)(mei)體(ti)內一(yi)(yi)種(zhong)被稱作葡萄(tao)糖腦(nao)苷脂（葡糖神經酰胺）的(de)(de)(de)(de)細(xi)胞(bao)膜鞘(qiao)脂。葡萄(tao)糖腦(nao)苷脂主(zhu)要(yao)積(ji)聚在某(mou)些器官內的(de)(de)(de)(de)單核(he)巨噬細(xi)胞(bao)系(xi)(xi)細(xi)胞(bao)中(zhong)（Gaucher細(xi)胞(bao)），導致(zhi)(zhi)(zhi)脾腫(zhong)大，肝(gan)腫(zhong)大，貧血，血小板(ban)減少癥(zheng)(zheng)(zheng)，骨(gu)痛和(he)骨(gu)折，嚴重的(de)(de)(de)(de)戈(ge)謝(xie)(xie)病(bing)(bing)(bing)類型(xing)（圍(wei)產(chan)期(qi)致(zhi)(zhi)(zhi)死(si)型(xing)，II型(xing)和(he)III型(xing)），早期(qi)可出現神經系(xi)(xi)統癥(zheng)(zheng)(zheng)狀(zhuang)。25 年多來，重組人源葡萄(tao)糖腦(nao)苷脂酶(mei)(mei)替代療(liao)法(fa) (ERT) 一(yi)(yi)直是(shi)(shi)戈(ge)謝(xie)(xie)病(bing)(bing)(bing)的(de)(de)(de)(de)標(biao)準治療(liao)方法(fa)，臨床試(shi)驗和(he)真實世界數據表明，患(huan)者的(de)(de)(de)(de)主(zhu)要(yao)非(fei)神經系(xi)(xi)統癥(zheng)(zheng)(zheng)狀(zhuang)和(he)體(ti)征以及(ji)生活質(zhi)量得到(dao)了顯(xian)著改善(shan)。根(gen)據弗若斯特沙利文(wen)的(de)(de)(de)(de)報(bao)告數據顯(xian)示，2020年在中(zhong)國約有3000名戈(ge)謝(xie)(xie)病(bing)(bing)(bing)患(huan)者。

關于北海康成：

北(bei)海(hai)康成(cheng)制(zhi)(zhi)藥(yao)有限公司(si)（以下簡稱"北(bei)海(hai)康成(cheng)"，股票代(dai)碼1228.HK）是一家全球化的(de)罕見病(bing)生物(wu)制(zhi)(zhi)藥(yao)公司(si)，致力于創(chuang)新療法的(de)研究、開發和商(shang)業(ye)化。 

公司目前擁有13 個具有可(ke)觀市場潛力的(de)藥物(wu)資(zi)產組合，其中包括(kuo)三種已獲批上(shang)市產品和(he)(he)(he)10個在研藥物(wu)。這些產品均針(zhen)對一些較普遍的(de)罕見(jian)(jian)疾病和(he)(he)(he)罕見(jian)(jian)腫瘤適應(ying)癥， 比如亨特綜合征和(he)(he)(he)其他溶酶體(ti)貯積(ji)癥、補體(ti)介導(dao)的(de)疾病、血友病 A、代謝(xie)紊亂和(he)(he)(he)罕見(jian)(jian)的(de)膽(dan)汁淤(yu)積(ji)性(xing)(xing)肝病，包括(kuo)阿拉(la)杰里(li)綜合征、進行性(xing)(xing)家族性(xing)(xing)肝內膽(dan)汁淤(yu)積(ji)癥和(he)(he)(he)膽(dan)道閉鎖，以(yi)及(ji)膠質母(mu)細胞瘤。

北海康成(cheng)將外部(bu)(bu)合(he)作與內部(bu)(bu)研究相(xiang)結合(he)，以建立下一代(dai)基(ji)因治療技術。公司的全(quan)球合(he)作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生(sheng)物(wu)、Privus、UMass Chan醫學(xue)院、LogicBio、華盛頓大學(xue)醫學(xue)部(bu)(bu)和Scriptr Global 等。

如(ru)需了解更多關于北(bei)海康成制(zhi)藥有(you)限(xian)公司的(de)信息，請訪問：www.canbridgepharma.com。

前(qian)(qian)瞻性聲明：本文(wen)中(zhong)作出的(de)前(qian)(qian)瞻性陳(chen)(chen)述僅與本文(wen)作出陳(chen)(chen)述之日的(de)事件或(huo)(huo)信息有關(guan)。除(chu)非法律要求，否(fou)則我(wo)(wo)們不(bu)承擔公(gong)開更新或(huo)(huo)修改(gai)任(ren)何前(qian)(qian)瞻性陳(chen)(chen)述的(de)義(yi)務，無(wu)論是(shi)由于新信息、未來事件或(huo)(huo)其(qi)他(ta)原(yuan)因，在做(zuo)出陳(chen)(chen)述的(de)數據之后或(huo)(huo)反映意外事件的(de)發(fa)生情況。您應完(wan)整閱(yue)讀本文(wen)，并(bing)了解我(wo)(wo)們未來的(de)實際結果或(huo)(huo)表(biao)現可(ke)能(neng)與我(wo)(wo)們的(de)預期存在重大差異。在本文(wen)中(zhong)，我(wo)(wo)們或(huo)(huo)我(wo)(wo)們的(de)任(ren)何董(dong)事或(huo)(huo)我(wo)(wo)們公(gong)司的(de)意圖(tu)的(de)陳(chen)(chen)述或(huo)(huo)引用均在本文(wen)發(fa)表(biao)之日作出。這些意圖(tu)中(zhong)的(de)任(ren)何一個都(dou)可(ke)能(neng)隨著未來的(de)發(fa)展而改(gai)變。 

北海(hai)康成和(he)Mirum制藥公司（以(yi)下簡稱“Mirum”）已(yi)簽訂(ding)了maralixibat在(zai)大(da)中(zhong)(zhong)華區開發(fa)和(he)商業化(hua)獨家許可(ke)協議。根據協議條款，北海(hai)康成已(yi)獲得在(zai)大(da)中(zhong)(zhong)華區針(zhen)對阿拉杰里綜合征（ALGS）、進行性家族性肝(gan)內膽(dan)汁淤(yu)積癥(zheng)（PFIC）和(he)膽(dan)道(dao)閉鎖（BA）開發(fa)和(he)商業化(hua)的(de)獨家授權。

北海康(kang)成(cheng)(cheng)創始人、董(dong)事(shi)長兼首(shou)席執行(xing)官薛群博士表示，“我(wo)們(men)很(hen)高興在(zai)北京久(jiu)負盛名的(de)首(shou)都兒(er)科(ke)研究所完成(cheng)(cheng)膽道閉鎖CAN108試驗在(zai)中國的(de)首(shou)例患者給藥。伴隨著用于治療阿(a)拉杰(jie)里綜合征（ALGS）的(de)CAN108在(zai)博鰲樂成(cheng)(cheng)國際(ji)醫療旅游(you)先(xian)(xian)(xian)行(xing)區獲批(pi)‘先(xian)(xian)(xian)行(xing)先(xian)(xian)(xian)試’，我(wo)們(men)正在(zai)中國推進CAN108的(de)兩(liang)個適應(ying)癥，同時希望為罕見(jian)肝(gan)病患者帶(dai)來新的(de)治療方案(an)。”

關于膽道閉鎖（BA）

膽道(dao)閉鎖（BA）是一種在出生后前(qian)幾(ji)周出現(xian)的(de)膽管系統(tong)進行性炎癥性疾病(bing)(bing)，表現(xian)為長時間的(de)黃疸、無膽汁糞(fen)便和尿色較深。BA的(de)病(bing)(bing)因和發病(bing)(bing)機制(zhi)仍不(bu)明確(que)，可(ke)能是多因素的(de)。西方國(guo)家(jia)BA的(de)患(huan)病(bing)(bing)率估計為0.5 - 0.8/10,000例活產嬰兒(er)，低(di)于亞洲人報(bao)告的(de)患(huan)病(bing)(bing)率（日本1.04/10,000；中國(guo)臺(tai)灣地(di)區1.78/10,000）。BA在西方國(guo)家(jia)是公認的(de)孤兒(er)病(bing)(bing)，其(qi)與膽汁淤積(ji)性肝病(bing)(bing)損傷、進行性纖維(wei)化(hua)直至肝硬化(hua)相(xiang)關，導致門(men)靜脈高壓和肝衰(shuai)竭，需(xu)要(yao)進行肝移植，如果不(bu)給予治(zhi)療(liao)(liao)，將(jiang)會(hui)危及生命。標準治(zhi)療(liao)(liao)是Kasai手術(shu)作為一線干預(yu)。然而，大約(yue)40% - 50%接受Kasai手術(shu)的(de)患(huan)者在2歲之前(qian)仍需(xu)要(yao)進行肝移植，這(zhe)使(shi)BA成(cheng)為全球兒(er)童肝移植的(de)主要(yao)原因，且(qie)突(tu)顯(xian)了BA大量(liang)未(wei)滿足的(de)醫療(liao)(liao)需(xu)求。

關于EMBARK研究

EMBARK是(shi)Mirum申辦的(de)全球II期研究(jiu)，旨在評價maralixibat治(zhi)療Kasai術后BA受試者的(de)有(you)效性(xing)和安全性(xing)（NCT04524390）。此研究(jiu)包(bao)括26周(zhou)的(de)隨機對照治(zhi)療，然后是(shi)78周(zhou)開放性(xing)擴展(zhan)期，正在北(bei)美、歐洲和亞洲（包(bao)括中國）的(de)多個(ge)研究(jiu)中心開展(zhan)。目前尚無(wu)藥物獲批用(yong)于BA患者的(de)治(zhi)療。

關于LIVMARLI^®（maralixibat）口服液

LIVMARLI^®（maralixibat）口服(fu)溶液是一種口服(fu)的(de)、每日一次的(de)回腸膽(dan)汁酸(suan)轉運蛋(dan)白（IBAT）抑制劑，已經獲得(de)美(mei)國食品和藥物管理局批準用于治(zhi)療(liao)一歲以上的(de)阿(a)拉杰(jie)(jie)里(li)(li)綜合征(zheng)(zheng) （ALGS）患者(zhe)的(de)膽(dan)汁淤積性瘙癢(yang)癥，而且也是唯一獲得(de) FDA 批準的(de)治(zhi)療(liao)與阿(a)拉杰(jie)(jie)里(li)(li)綜合征(zheng)(zheng)相關的(de)膽(dan)汁淤積性瘙癢(yang)癥的(de)藥物。欲了解更多信息(xi)，請訪問LIVMARLI.com。

LIVMARLI^®目前正在其他罕見膽汁淤積性肝病的后期臨床研究中進行評估，包括進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）。在美國，LIVMARLI^®已(yi)獲得阿(a)拉杰里(li)(li)綜合(he)征(zheng)和(he)進(jin)行性家族性肝(gan)內(nei)膽(dan)汁(zhi)淤(yu)積癥II型的突破性療法資(zi)格，以及阿(a)拉杰里(li)(li)綜合(he)征(zheng)、進(jin)行性家族性肝(gan)內(nei)膽(dan)汁(zhi)淤(yu)積癥和(he)膽(dan)道閉鎖的孤兒藥資(zi)格。

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼1228.HK）是一家全球化的罕見病生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有13個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥，比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括阿拉杰里綜合征、進行性家族性肝內膽汁淤積癥和膽道閉鎖，以及膠質母細胞瘤。北海康成將外部合作與內部研究相結合，以建立下一代基因治療技術。公司的全球合作伙伴包括不限于Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、LogicBio、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global等。 如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的信息，請訪問：www.canbridgepharma.com。

前瞻性陳述

本(ben)文(wen)中作出的(de)(de)(de)(de)前(qian)瞻性陳(chen)(chen)述(shu)僅(jin)與(yu)(yu)本(ben)文(wen)作出陳(chen)(chen)述(shu)之(zhi)日(ri)的(de)(de)(de)(de)事(shi)件(jian)(jian)或(huo)信息有關(guan)。除非法(fa)律要(yao)求(qiu)，否(fou)則我(wo)(wo)(wo)們不(bu)承擔(dan)公開更新(xin)或(huo)修改任何前(qian)瞻性陳(chen)(chen)述(shu)的(de)(de)(de)(de)義(yi)務，無(wu)論(lun)是由于新(xin)信息、未(wei)(wei)來(lai)事(shi)件(jian)(jian)或(huo)其他原因，在(zai)(zai)(zai)(zai)做出陳(chen)(chen)述(shu)的(de)(de)(de)(de)數據之(zhi)后(hou)或(huo)反(fan)映(ying)意(yi)外事(shi)件(jian)(jian)的(de)(de)(de)(de)發生情況。您應完整閱讀本(ben)文(wen)，并了(le)解(jie)我(wo)(wo)(wo)們未(wei)(wei)來(lai)的(de)(de)(de)(de)實際(ji)結果或(huo)表現可(ke)能與(yu)(yu)我(wo)(wo)(wo)們的(de)(de)(de)(de)預期存在(zai)(zai)(zai)(zai)重大差異。在(zai)(zai)(zai)(zai)本(ben)文(wen)中，我(wo)(wo)(wo)們或(huo)我(wo)(wo)(wo)們的(de)(de)(de)(de)任何董事(shi)或(huo)我(wo)(wo)(wo)們公司(si)的(de)(de)(de)(de)意(yi)圖的(de)(de)(de)(de)陳(chen)(chen)述(shu)或(huo)引用均在(zai)(zai)(zai)(zai)本(ben)文(wen)發表之(zhi)日(ri)作出。這些意(yi)圖中的(de)(de)(de)(de)任何一個都可(ke)能隨(sui)著未(wei)(wei)來(lai)的(de)(de)(de)(de)發展而改變。

北京和美(mei)國馬薩諸塞州劍橋(qiao)市2022年7月7日(ri) /美(mei)通(tong)社/ -- 北(bei)海(hai)康(kang)(kang)成(cheng)(cheng)制(zhi)藥有限公(gong)司（以下簡稱"北(bei)海(hai)康(kang)(kang)成(cheng)(cheng)", 股票代碼"1228.HK" ），是一家全球(qiu)化的(de)(de)生物(wu)制(zhi)藥公(gong)司，作為全球(qiu)罕見疾(ji)病(bing)領(ling)(ling)域的(de)(de)領(ling)(ling)先公(gong)司，北(bei)海(hai)康(kang)(kang)成(cheng)(cheng)致力于創新療法(fa)的(de)(de)研究、開發和商業化。公(gong)司于今日宣(xuan)布成(cheng)(cheng)立補體(ti)(ti)疾(ji)病(bing)科學(xue)咨詢委員會，該(gai)委員會由行業內杰出的(de)(de)學(xue)術專家組成(cheng)(cheng)，將為北(bei)海(hai)康(kang)(kang)成(cheng)(cheng)提(ti)供CAN106未來(lai)全球(qiu)發展建議。北(bei)海(hai)康(kang)(kang)成(cheng)(cheng)正(zheng)在(zai)開發的(de)(de)CAN106是一種靶(ba)向C5補體(ti)(ti)的(de)(de)新型長效單克隆(long)抗體(ti)(ti)，用于治療陣發性(xing)(xing)睡眠性(xing)(xing)血紅蛋白(bai)尿癥（PNH）和其他(ta)補體(ti)(ti)介導的(de)(de)疾(ji)病(bing)。CAN106 目前正(zheng)在(zai)中(zhong)國(guo)進行Ib/II期(qi) PNH 臨(lin)床(chuang)試(shi)驗。科學(xue)咨詢委員會將就 CAN106 臨(lin)床(chuang)開發計劃提(ti)供指(zhi)導，并探索 CAN106 在(zai)其他(ta)適應(ying)癥中(zhong)的(de)(de)可能性(xing)(xing)。

科學咨詢委員(yuan)會成員(yuan)包括(kuo)：

Anthony Amato，MD，布列(lie)根和(he)(he)婦女醫(yi)(yi)院(yuan)神經(jing)科特聘主(zhu)席、布列(lie)根和(he)(he)婦女醫(yi)(yi)院(yuan)神經(jing)肌(ji)肉病(bing)科和(he)(he)臨(lin)床神經(jing)生(sheng)理學實驗室(shi)主(zhu)任以(yi)及(ji)哈佛醫(yi)(yi)學院(yuan)神經(jing)病(bing)學教授。Dr. Amato的(de)臨(lin)床研究方向包括神經(jing)肌(ji)肉接頭(tou)疾(ji)病(bing)、各種肌(ji)病(bing)、肌(ji)萎縮側索硬化和(he)(he)外周神經(jing)類疾(ji)病(bing)。

Robert Colvin，MD，麻(ma)省總醫院首席名譽病(bing)理(li)學家，哈佛醫學院病(bing)理(li)學科Benjamin Castleman特聘教授。Dr. Colvin的(de)研究方向包(bao)括急性和(he)慢(man)性抗體介導性器官(guan)(guan)排斥反應、長期(qi)器官(guan)(guan)移植后的(de)慢(man)性動脈病(bing)以及腎臟(zang)疾病(bing)的(de)免疫發(fa)病(bing)機制。

Jean Francis，MD，波(bo)士(shi)頓醫(yi)(yi)(yi)(yi)療(liao)中心(xin)和波(bo)士(shi)頓大學醫(yi)(yi)(yi)(yi)學院腎臟移(yi)植(zhi)項目醫(yi)(yi)(yi)(yi)學總監，波(bo)士(shi)頓醫(yi)(yi)(yi)(yi)療(liao)中心(xin)和布列根和婦女(nv)醫(yi)(yi)(yi)(yi)院聯合胰腺移(yi)植(zhi)項目醫(yi)(yi)(yi)(yi)學總監，波(bo)士(shi)頓大學醫(yi)(yi)(yi)(yi)學院醫(yi)(yi)(yi)(yi)學副(fu)教授。除器官移(yi)植(zhi)外，Dr. Francis的臨床研(yan)究方向還包括血栓(shuan)性微血管病。

Richard Polisson，MD，MHSc，臨床開發(fa)顧問和(he)(he)Artax Biopharma的前首席醫(yi)療官。此前，Dr. Polisson是Sanofi-Genzyme研(yan)(yan)發(fa)中(zhong)心的高(gao)級副總(zong)裁和(he)(he)轉化(hua)醫(yi)學負(fu)責(ze)人，麻省總(zong)醫(yi)院(yuan)關節炎部門臨床總(zong)監和(he)(he)Mallinckrodt臨床研(yan)(yan)究部門科學咨詢(xun)委員會主席，哈佛醫(yi)學院(yuan)醫(yi)學副教授。Dr. Polisson的臨床研(yan)(yan)究方向包(bao)括風濕(shi)病、自身免疫性疾(ji)病和(he)(he)免疫性疾(ji)病以及(ji)罕(han)見病的藥物(wu)開發(fa)。

Sushrut Waikar，MD，MPH，波(bo)士頓醫(yi)療(liao)中心腎(shen)(shen)內(nei)科主任(ren)和(he)(he)波(bo)士頓大學(xue)(xue)醫(yi)學(xue)(xue)院醫(yi)學(xue)(xue)科Norman G. Levinsky教授，原布(bu)列根和(he)(he)婦女醫(yi)院腎(shen)(shen)內(nei)科Constantine L. Hampers，MD特聘主席。Dr. Waikar的研(yan)究方(fang)向(xiang)包(bao)括急性腎(shen)(shen)損傷和(he)(he)慢性腎(shen)(shen)臟(zang)疾(ji)病的診斷和(he)(he)治療(liao)、腎(shen)(shen)臟(zang)病理和(he)(he)纖維化生(sheng)物(wu)標志(zhi)物(wu)的鑒(jian)定以及(ji)提(ti)高血液透析和(he)(he)血液濾(lv)過的安全(quan)性。

Brian Weinshenker，MD，弗吉尼亞大學神(shen)(shen)(shen)經(jing)病學教(jiao)(jiao)授(shou)，原梅奧醫(yi)學中(zhong)心(xin)神(shen)(shen)(shen)經(jing)病學教(jiao)(jiao)授(shou)。Dr. Weinshenker的臨床研究方(fang)向包(bao)括(kuo)中(zhong)樞(shu)神(shen)(shen)(shen)經(jing)系統(tong)炎(yan)性(xing)(xing)脫髓(sui)鞘疾病的診斷(duan)和(he)治療(liao)，包(bao)括(kuo)暴發性(xing)(xing)脫髓(sui)鞘、視(shi)神(shen)(shen)(shen)經(jing)脊髓(sui)炎(yan)和(he)多發性(xing)(xing)硬(ying)化。

在(zai)(zai)(zai)健(jian)康受試(shi)者(zhe)中(zhong)進行的(de)(de)(de)單次給(gei)藥(yao)劑量(liang)遞增研究的(de)(de)(de)一期試(shi)驗結果已于6月(yue)9日 - 12日在(zai)(zai)(zai)奧地利維也(ye)納舉(ju)行的(de)(de)(de)2022年歐洲血(xue)液學協會（EHA）大會和(he)(he)(he)6月(yue)17日 - 22日在(zai)(zai)(zai)希臘羅得島舉(ju)行的(de)(de)(de)第14屆補(bu)體(ti)療法(fa)年度國際會議(yi)上公布(bu)。在(zai)(zai)(zai)給(gei)藥(yao)后(hou)24小時內，CAN106在(zai)(zai)(zai)兩種游(you)離C5補(bu)體(ti)（CAN106的(de)(de)(de)靶(ba)點）和(he)(he)(he)CH50（血(xue)清溶血(xue)活(huo)(huo)性測量(liang)值）中(zhong)實現(xian)了快速、劑量(liang)依賴性降低(di)。CAN106的(de)(de)(de)兩個最高劑量(liang)組（8和(he)(he)(he)12 mg/kg）的(de)(de)(de)所有受試(shi)者(zhe)均(jun)顯示游(you)離C5減少> 99%和(he)(he)(he)CH50 ³ 90%抑制(zhi)。后(hou)者(zhe)表(biao)明末端補(bu)體(ti)活(huo)(huo)性完(wan)全阻(zu)斷，并(bing)持續(xu)長達4周(zhou)，CAN106耐受和(he)(he)(he)安全性良好。在(zai)(zai)(zai)健(jian)康受試(shi)者(zhe)中(zhong)， CAN106的(de)(de)(de)半衰期為31天(tian)，表(biao)明患者(zhe)可(ke)延長給(gei)藥(yao)間隔。CAN106目(mu)前正在(zai)(zai)(zai)中(zhong)國PNH受試(shi)者(zhe)中(zhong)開展Ib/II期臨床試(shi)驗。基于其作(zuo)用機制(zhi)，北海康成(cheng)認為CAN106有望治療多種補(bu)體(ti)介導的(de)(de)(de)疾病。

"針(zhen)對(dui)補體介導疾(ji)病開(kai)展的(de)(de)(de)CAN106項目今(jin)年取得了(le)重(zhong)大(da)(da)進展 -- 首次在(zai)(zai)兩個(ge)重(zhong)大(da)(da)科學(xue)(xue)(xue)會(hui)(hui)議(yi)上公開(kai)展示(shi)了(le)一(yi)期(qi)(qi)臨(lin)床試驗(yan)結果，并(bing)宣布成(cheng)立了(le)CAN106科學(xue)(xue)(xue)咨(zi)詢委(wei)員(yuan)(yuan)(yuan)會(hui)(hui)" ，北(bei)海康成(cheng)首席戰(zhan)略官、代(dai)理(li)首席醫學(xue)(xue)(xue)官、補體科學(xue)(xue)(xue)咨(zi)詢委(wei)員(yuan)(yuan)(yuan)會(hui)(hui)主席 Gerry Cox（MD、PhD）表(biao)示(shi)，"基于令人(ren)鼓(gu)舞的(de)(de)(de)一(yi)期(qi)(qi)試驗(yan)結果，我(wo)們于2022年3月在(zai)(zai)中國PNH患者中啟動了(le)CAN106的(de)(de)(de) Ib/II期(qi)(qi)研究(jiu)。如(ru)今(jin)，我(wo)們組(zu)建了(le)一(yi)個(ge)杰(jie)出的(de)(de)(de)CAN106科學(xue)(xue)(xue)咨(zi)詢委(wei)員(yuan)(yuan)(yuan)會(hui)(hui)，委(wei)員(yuan)(yuan)(yuan)會(hui)(hui)成(cheng)員(yuan)(yuan)(yuan)在(zai)(zai)不同疾(ji)病領(ling)域(yu)具有豐富的(de)(de)(de)臨(lin)床經驗(yan)。在(zai)(zai)這(zhe)些領(ling)域(yu)中，C5激活(huo)是已知或認為(wei)可發(fa)揮重(zhong)要作用，其中抗(kang)C5治療可能是有益的(de)(de)(de)。我(wo)們目前(qian)對(dui)CAN106治療潛力的(de)(de)(de)了(le)解尚處于初期(qi)(qi)階段，委(wei)員(yuan)(yuan)(yuan)會(hui)(hui)成(cheng)員(yuan)(yuan)(yuan)將幫助(zhu)我(wo)們考慮接下來(lai)研究(jiu)的(de)(de)(de)疾(ji)病的(de)(de)(de)優(you)先(xian)次序(xu)。"

中國北京(jing)和美國馬薩諸塞州(zhou)劍橋(qiao)市2022年7月5日 /美通社/ -- 北海(hai)康(kang)(kang)成(cheng)制藥(yao)有限公司(si)（以下簡稱"北海(hai)康(kang)(kang)成(cheng)", 股票(piao)代碼"1228.HK"），是一家全(quan)球化(hua)的(de)生(sheng)物(wu)制藥(yao)公司(si)，作為(wei)全(quan)球罕見疾(ji)病(bing)領(ling)域(yu)的(de)領(ling)先公司(si)，北海(hai)康(kang)(kang)成(cheng)致力(li)于(yu)創新(xin)療(liao)法(fa)的(de)研究、開發和商業化(hua)。公司(si)宣(xuan)布已任命胡正國(guo)先生(sheng)為(wei)非執(zhi)行董(dong)事(shi)，接替離(li)任北海(hai)康(kang)(kang)成(cheng)董(dong)事(shi)會的(de)樂(le)霄(xiao)先生(sheng)。委任自(zi)今日起生(sheng)效。

胡(hu)正國(guo)先生(sheng)(sheng)擁有(you)豐富的生(sheng)(sheng)物(wu)制藥(yao)(yao)領域高(gao)層管(guan)理經驗，在出任(ren)(ren)藥(yao)(yao)明(ming)康(kang)德(de)副(fu)董(dong)(dong)事(shi)(shi)長、全球首(shou)(shou)席投資官、執行(xing)董(dong)(dong)事(shi)(shi)、戰(zhan)略委員會成員之(zhi)前，曾(ceng)(ceng)擔(dan)任(ren)(ren)該公司(si)(si)聯席首(shou)(shou)席執行(xing)官、首(shou)(shou)席財務(wu)(wu)(wu)官和首(shou)(shou)席營(ying)(ying)運營(ying)(ying)官。加入藥(yao)(yao)明(ming)康(kang)德(de)之(zhi)前，胡(hu)先生(sheng)(sheng)曾(ceng)(ceng)任(ren)(ren)多個高(gao)級(ji)管(guan)理層職務(wu)(wu)(wu)，包括Tanox Inc.高(gao)級(ji)副(fu)總裁(cai)兼(jian)首(shou)(shou)席運營(ying)(ying)官（Tanox Inc.是一(yi)(yi)家在納斯達克(ke)上市(shi)(shi)的公司(si)(si)，后被Genentech Inc.收購）。胡(hu)先生(sheng)(sheng)曾(ceng)(ceng)任(ren)(ren)Biogen Inc業務(wu)(wu)(wu)計劃經理，在此之(zhi)前，擔(dan)任(ren)(ren)默(mo)克(ke)高(gao)級(ji)財務(wu)(wu)(wu)分析師(shi)。胡(hu)先生(sheng)(sheng)現(xian)任(ren)(ren)基石藥(yao)(yao)業非(fei)執行(xing)董(dong)(dong)事(shi)(shi)。他曾(ceng)(ceng)任(ren)(ren)藥(yao)(yao)明(ming)生(sheng)(sheng)物(wu)技術(shu)有(you)限公司(si)(si)非(fei)執行(xing)董(dong)(dong)事(shi)(shi)，以及Viela Bio Inc.董(dong)(dong)事(shi)(shi)（Viela Bio Inc.是一(yi)(yi)家在納斯達克(ke)上市(shi)(shi)的公司(si)(si)，于(yu)2021年3月被Horizon Therapeutics收購）。

胡先生擁有(you)杭州(zhou)大(da)學(xue)(xue)(xue)（現為浙(zhe)江大(da)學(xue)(xue)(xue)）物(wu)理學(xue)(xue)(xue)學(xue)(xue)(xue)士(shi)學(xue)(xue)(xue)位(wei)、美(mei)國(guo)卡耐基梅隆大(da)學(xue)(xue)(xue)（位(wei)于(yu)美(mei)國(guo)賓夕法尼亞州(zhou)匹茲堡市）化(hua)學(xue)(xue)(xue)碩士(shi)學(xue)(xue)(xue)位(wei)及工(gong)商管理碩士(shi)學(xue)(xue)(xue)位(wei)。

"我們(men)很高興胡正(zheng)國先生(sheng)能夠加(jia)入(ru)北海(hai)康成(cheng)董事(shi)會。作為一(yi)家全球化的(de)罕見(jian)病(bing)生(sheng)物(wu)制藥公司(si)，我們(men)擁有(you)三(san)款(kuan)已獲批和多款(kuan)處(chu)于臨床階段(duan)的(de)產品，胡先生(sheng)在財務、運營(ying)和資本市場(chang)方面的(de)豐富(fu)業界經(jing)驗將是一(yi)筆(bi)巨大(da)財富(fu)，" 北海(hai)康成(cheng)創始人、董事(shi)長兼首席執行官薛群博(bo)士說， "我們(men)還(huan)要感謝樂霄先生(sheng)為北海(hai)康成(cheng)付出(chu)的(de)時(shi)間和精力，并祝愿他前程似錦、事(shi)業有(you)成(cheng)。"

"北海康(kang)成(cheng)將(jiang)‘全(quan)球(qiu)罕見病生物制(zhi)藥領跑者'設為自(zi)身定位(wei)后，公(gong)司經歷了顯著的成(cheng)長，" 胡正國先(xian)生說，"我期待(dai)成(cheng)為董事會(hui)的一員，協助制(zhi)定這一戰略。"

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼1228.HK）是一家全球化的罕見病生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。 公司目前擁有13個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和10個在研藥物。 這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括阿拉杰里綜合征、進行性家族性肝內膽汁淤積癥和膽道閉鎖，以及膠質母細胞瘤。 北海康成將外部合作與內部研究相結合，以建立下一代基因治療技術。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院 、LogicBio、華盛頓大學醫學部和 Scriptr Global 等。 如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的信息，請訪問：www.canbridgepharma.com。  

前瞻性陳述

本(ben)文中作(zuo)(zuo)出的(de)(de)前瞻(zhan)(zhan)性(xing)陳述(shu)僅(jin)與本(ben)文作(zuo)(zuo)出陳述(shu)之日(ri)的(de)(de)事件(jian)或(huo)(huo)信息(xi)有(you)關。除非法律要求，否則我(wo)們不承擔公開更新或(huo)(huo)修改任(ren)何前瞻(zhan)(zhan)性(xing)陳述(shu)的(de)(de)義(yi)務(wu)，無論是由于新信息(xi)、未來(lai)事件(jian)或(huo)(huo)其他(ta)原因，在做出陳述(shu)的(de)(de)數據之后或(huo)(huo)反映(ying)意外事件(jian)的(de)(de)發生情況。您應(ying)完整閱(yue)讀本(ben)文，并了解我(wo)們未來(lai)的(de)(de)實際結果或(huo)(huo)表現可能與我(wo)們的(de)(de)預期存(cun)在重大差異。在本(ben)文中，我(wo)們或(huo)(huo)我(wo)們的(de)(de)任(ren)何董事或(huo)(huo)我(wo)們公司的(de)(de)意圖的(de)(de)陳述(shu)或(huo)(huo)引用均在本(ben)文發表之日(ri)作(zuo)(zuo)出。這些意圖中的(de)(de)任(ren)何一個都可能隨(sui)著未來(lai)的(de)(de)發展而改變(bian)。

中國北京和美國馬薩(sa)諸塞州劍橋市2022年6月11日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼"1228.HK"），是(shi)一家立足于中國和美國的(de)生(sheng)物(wu)制藥公(gong)司。作為全(quan)球罕見疾病領域的(de)領先(xian)公(gong)司，北海康成致力于創新(xin)療法(fa)的(de)研究、開發(fa)和商業化。公(gong)司今日(ri)宣布(bu) CAN106 一期試驗結果(guo)已于 6 月 10 日(ri)在奧地利維也納舉行的(de) 2022 年歐洲血(xue)液學協會大會上公(gong)布(bu)。該數據(ju)也將于 6 月 17 日(ri)至 22 日(ri)在希(xi)臘羅得島舉行的(de)第 14 屆國際補體療法(fa)會議上公(gong)布(bu)。

據研究人員報告，在這項首次人體單次遞增劑量研究中，作為長效、人源化、抗 C5 單克隆抗體， CAN106 安全且耐受性良好，沒有藥物相關的嚴重不良事件。此外，CAN106 可導致游離 C5 和 CH50 （一種反映補體途徑活性的血清溶血活性測量值）快速（24 小時內）劑量依賴性降低。最高兩個劑量組（8和12mg/kg）中的所有受試者顯示游離C5減少>99%，CH50也有≥90%的抑制，CAN106 實現了對末端補體活性的完全和持續阻斷。此外，健康受試者循環 CAN106 的半衰期為31天，與獲批的抗 C5 藥物 ravulizumab 的半衰期相似，后者在病人中每8周給藥一次。

C5蛋白是(shi)補體(ti)系(xi)統的(de)組(zu)成部(bu)(bu)分，是(shi)先(xian)天免疫系(xi)統的(de)一部(bu)(bu)分。補體(ti)途(tu)徑的(de)失調或過度(du)活(huo)躍與各種補體(ti)介導的(de)疾病(bing)有(you)關(guan)，包括陣(zhen)發性睡眠性血(xue)紅蛋白尿 (PNH)。

"這是我們第一次在人體中證明 CAN106 能夠有效且快速地降低 C5 水平并完全阻斷末端補體活性長達 4 周，表明了延長給藥方案的可能性，" 北海康成首席研發戰略官、代理首席醫學官 Gerry Cox 博士說。 "即使這些數據來自健康受試者，通過兩組獨立的測試也能夠證明，我們的抗體抑制了與 PNH 和其他補體介導的疾病有關的補體途徑激活。基于這些令人鼓舞的結果，我們最近在中國啟動了一項針對 PNH的 1b/2 期研究，以確定(ding)患者的最佳給藥(yao)方案。我們相信 CAN106 也將(jiang)適用于(yu)其他補體介導的疾病。"

"我(wo)們(men)很高興將CAN106 臨床項(xiang)目(mu)(mu)的(de)(de)首批數(shu)據提(ti)交給享有(you)(you)盛譽的(de)(de)歐洲血液學協會(hui)(hui)，同時得到本月下旬舉辦的(de)(de)國際補體(ti)療法(fa)會(hui)(hui)議的(de)(de)認可，"北海康成創始人、董事長(chang)兼首席執行官薛群博士說。 "這一(yi)數(shu)據使(shi)我(wo)們(men)在 PNH 的(de)(de) 1b/2 期試驗中(zhong)對(dui)于完(wan)全(quan)和持續補體(ti)抑制的(de)(de)研究報以(yi)更大的(de)(de)期待(dai)，我(wo)們(men)希(xi)望為目(mu)(mu)前(qian)沒(mei)有(you)(you)延長(chang)劑量選擇的(de)(de)中(zhong)國患者，以(yi)及治療途徑有(you)(you)限的(de)(de)全(quan)球(qiu)其他市場(chang)帶來全(quan)新的(de)(de)治療選擇。"

報告細節 
題目：CAN106長效抗C5補體單克隆抗體的臨床一期單劑量爬坡研究結果 
海報號碼：P822
日期和時間：6月10日（周五）， 下午4:30~ 5:45 (中歐夏令時間)
作者：Chin Meng Khoo¹, Charlene Song², Qizhen Wu², Gerry Cox²
單位: 1新加坡國立大學醫院醫學系， 2北海康成臨床研發和醫學事務部 
摘要可在 EHA網站上獲得 //ehaweb.org/congress/eha2022-hybrid/eha2022-congress/ 

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼1228.HK）是一家立足于中國和美國的全球罕見病生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。 公司目前擁有13個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和10個在研藥物。 這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括阿拉杰里綜合征、進行性家族性肝內膽汁淤積癥和膽道閉鎖，以及膠質母細胞瘤。 北海康成將外部合作與內部研究相結合，以建立下一代基因治療技術。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院 、LogicBio、華盛頓大學醫學部和 Scriptr Global 等。 如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的信息，請訪問：www.canbridgepharma.com。  

前瞻性陳述

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北海康成制藥有限公司簡介

北(bei)海康成(cheng)制(zhi)藥(yao)有限(xian)(xian)公司（以下(xia)簡(jian)稱(cheng)"北(bei)海康成(cheng)"，股票代(dai)碼1228.HK）是一家立足于(yu)中國的(de)(de)全球(qiu)罕見(jian)(jian)病生(sheng)物制(zhi)藥(yao)公司，致(zhi)力(li)于(yu)創新療(liao)法的(de)(de)研究、開(kai)發和(he)(he)商(shang)業化。 公司目(mu)前擁有13 個(ge)具(ju)有可(ke)觀市場潛力(li)的(de)(de)藥(yao)物資產組合(he)，其中包括(kuo)三(san)種(zhong)已獲批上市產品和(he)(he)10個(ge)在研藥(yao)物。 這些(xie)產品均針對(dui)一些(xie)較普遍的(de)(de)罕見(jian)(jian)疾病和(he)(he)罕見(jian)(jian)腫瘤適(shi)應癥， 比如亨特綜合(he)征(zheng)和(he)(he)其他溶酶體貯積癥、補(bu)體介導的(de)(de)疾病、血友病 A、代(dai)謝紊亂和(he)(he)罕見(jian)(jian)的(de)(de)膽(dan)汁淤積性(xing)(xing)肝病，包括(kuo)阿(a)拉杰里綜合(he)征(zheng)、進行性(xing)(xing)家族性(xing)(xing)肝內(nei)膽(dan)汁淤積癥和(he)(he)膽(dan)道閉(bi)鎖，以及膠質母細胞瘤。 北(bei)海康成(cheng)將外部(bu)合(he)作與內(nei)部(bu)研究相(xiang)結(jie)合(he)，以建立下(xia)一代(dai)基因治療(liao)技(ji)術。公司的(de)(de)全球(qiu)合(he)作伙(huo)伴包括(kuo)不限(xian)(xian)于(yu) Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥(yao)明生(sheng)物、Privus、UMass Chan醫學(xue)院 、LogicBio、華盛頓大學(xue)醫學(xue)部(bu)和(he)(he) Scriptr Global 等。 

前瞻性聲明

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