上海2019年11月4日 /美通社/ -- 2019年11月2日，國家藥品監督管理局批準了上海綠谷制藥有限公司治療阿爾茨海默病新藥 -- 九期一^®（甘露特鈉，代號：GV-971）的上市申請，“用于輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認知功能”。九期一^®通(tong)過優先審(shen)評(ping)審(shen)批程序在中國(guo)大(da)陸的上(shang)市為全球首次上(shang)市，填補了這一領域(yu)17年(nian)無新藥(yao)上(shang)市的空白。

這款中國(guo)原創、國(guo)際(ji)首個靶向腦(nao)-腸軸的阿(a)爾茨(ci)海(hai)(hai)默病治療新(xin)藥，將為廣大阿(a)爾茨(ci)海(hai)(hai)默病患者提供新(xin)的治療方案。

阿爾(er)茨(ci)海(hai)默(mo)病(bing)主要表現(xian)為認知功能和行為障(zhang)礙及精神異常等癥狀，是繼(ji)心腦血(xue)管疾病(bing)和惡(e)性(xing)腫瘤之后，老年人致殘、致死的第三大疾病(bing)。全球目前至少(shao)有5000萬(wan)阿爾(er)茨(ci)海(hai)默(mo)病(bing)患者(zhe)(zhe)(zhe)，到(dao)2050年，這個(ge)數字(zi)預(yu)計(ji)將達到(dao)1.5億左右。2018年全球治療及照(zhao)料費用已達萬(wan)億美元，給患者(zhe)(zhe)(zhe)家(jia)庭(ting)和社(she)會帶(dai)來(lai)沉重負擔。我國(guo)阿爾(er)茨(ci)海(hai)默(mo)病(bing)患者(zhe)(zhe)(zhe)約1000萬(wan)人，是世界(jie)上患者(zhe)(zhe)(zhe)人數最多的國(guo)家(jia)。隨著人口老齡(ling)化加(jia)速，預(yu)計(ji)到(dao)2050年我國(guo)患者(zhe)(zhe)(zhe)將達4000萬(wan)人。

自(zi)發現(xian)阿爾茨(ci)海(hai)默(mo)病100多(duo)年來，全(quan)球用(yong)于臨床(chuang)治療(liao)的藥(yao)物(wu)只(zhi)有5款，臨床(chuang)獲益不明顯。全(quan)球各大制藥(yao)公司在(zai)過去的20多(duo)年里，相繼投入數千(qian)億美元(yuan)研(yan)發新的阿爾茨(ci)海(hai)默(mo)病治療(liao)藥(yao)物(wu)，320余個進入臨床(chuang)研(yan)究(jiu)的藥(yao)物(wu)已宣告失(shi)敗。

九期一^®是由(you)中(zhong)國(guo)科(ke)學(xue)院上(shang)(shang)海(hai)(hai)藥(yao)物研(yan)究(jiu)所耿(geng)美玉研(yan)究(jiu)員領導(dao)研(yan)究(jiu)團隊，堅(jian)持(chi)22年，在中(zhong)國(guo)海(hai)(hai)洋大(da)學(xue)、中(zhong)國(guo)科(ke)學(xue)院上(shang)(shang)海(hai)(hai)藥(yao)物研(yan)究(jiu)所與上(shang)(shang)海(hai)(hai)綠谷制(zhi)藥(yao)有限公司接(jie)續(xu)努力研(yan)發成功(gong)的原創(chuang)新藥(yao)。

共有1199例受試者參加了九期一^®的(de)1、2、3期臨(lin)(lin)(lin)床試驗研(yan)究。其中3期臨(lin)(lin)(lin)床試驗由上海交通(tong)大學(xue)醫學(xue)院(yuan)附屬精神衛生中心和北京(jing)協和醫院(yuan)牽頭組織(zhi)的(de)全國34家三級甲等醫院(yuan)開展，共完(wan)成了818例受試者(zhe)的(de)服(fu)藥觀察。整個臨(lin)(lin)(lin)床試驗由全球(qiu)最大的(de)新藥研(yan)發外包服(fu)務(wu)機(ji)構艾昆(kun)緯(wei)（原(yuan)昆(kun)泰）負(fu)責(ze)管理。

為期36周的3期臨床研究結果表明，九期一^®可明顯改善輕、中度阿爾茨海默病患者認知功能障礙，與安慰劑組相比，主要療效指標認知功能改善顯著，認知功能量表（ADAS-Cog）評分改善2.54分（p < 0.0001）。九期一^®對患者的認知功能具(ju)有(you)起效快、呈持續穩(wen)健改善的特點，且安全(quan)性好，不良事件發(fa)生率與安慰劑(ji)組相(xiang)當。

該藥主要發明人、中國科學院上海藥物研究所耿美玉研究員介紹，臨床前作用機制表明，九期一^®通過重塑腸道菌群平衡，抑制腸道菌群特定代謝產物的異常增多，減少外周及中樞炎癥，降低β淀粉樣蛋白沉積和Tau蛋白過度磷酸化，從而改善認知功能障礙。靶向腦-腸軸的這一獨特作用機制，為深度理解九期一^®臨床療(liao)效提供了重要科(ke)學(xue)依據。

九期一^®3期臨床主要牽頭研究者、上海交通大學醫學院附屬精神衛生中心肖世富教授表示：“阿爾茨海默病目前的藥物治療還是對癥治療，且可供選用的藥物不多，不能延緩或阻止病程進展。基于九期一^®新的(de)作用(yong)機制和獨(du)特的(de)臨床(chuang)療(liao)效特征，相信該(gai)藥(yao)能夠為阿爾茨(ci)海默病治療(liao)提供新方案。”

九期一^®3期臨床主要牽頭研究者、北京協和醫院神經科專家張振馨教授表示：“我從事老年癡呆研究50年，參與了多個藥物的國際多中心研究，始終沒有找到對阿爾茨海默病令人滿意的治療藥物，九期一^®36周的(de)臨床試驗結(jie)果(guo)令人(ren)振奮，終于讓我(wo)們看(kan)到(dao)了希(xi)望和曙(shu)光(guang)，為(wei)全球患者和家屬感到(dao)由衷(zhong)的(de)高興。”

上海綠谷制藥有限公司董事長呂松濤表示：“‘只做人類最期盼的藥物’是我們綠谷制藥永恒的使命。我們非常期待九期一^®能為阿爾茨海默病治療帶來期盼已久的臨床獲益。九期一^®的(de)成功研發(fa)離(li)不開國(guo)家和各級研究機構的(de)大(da)力(li)支持，特別是離(li)不開以耿(geng)美(mei)玉(yu)研究員(yuan)為代表的(de)研發(fa)人員(yuan)22年來堅韌不拔、不畏艱(jian)辛(xin)的(de)付(fu)出。”

上海綠谷制(zhi)藥有限(xian)公司已做好生產、銷售的各項準備，藥品年內投放市場。同時，綠谷將啟動九期一^®上市后研究(jiu)和真實(shi)世界研究(jiu)，并(bing)正在積極(ji)推進國際多中心臨床研究(jiu)項目，期(qi)望早(zao)日惠及全(quan)球(qiu)患(huan)者(zhe)。

九期一^®的研發得到了國(guo)(guo)(guo)家(jia)(jia)“863計(ji)劃(hua)(hua)”、國(guo)(guo)(guo)家(jia)(jia)自(zi)然科(ke)(ke)(ke)學基(ji)金、國(guo)(guo)(guo)家(jia)(jia)“973計(ji)劃(hua)(hua)”、“重大新藥創(chuang)制”國(guo)(guo)(guo)家(jia)(jia)科(ke)(ke)(ke)技(ji)重大專項、中(zhong)國(guo)(guo)(guo)科(ke)(ke)(ke)學院戰略性先導科(ke)(ke)(ke)技(ji)專項（A類）、上(shang)海市(shi)科(ke)(ke)(ke)技(ji)計(ji)劃(hua)(hua)等項目(mu)的資助。