- 相關技術為與難以治療的疾病進行斗爭，提供更多的工具

- 默克生命科學事業部為治療和其它用途，積極開展CRISPR-Cas9技術的特許授權活動

- 承諾以合乎道德的方式，對基因組編輯技術加以利用

德(de)國(guo)(guo)達姆施塔特2020年5月11日 /美通社/ -- 領(ling)先(xian)的科(ke)技(ji)公司默克(ke)(ke)(Merck)今天宣布，該公司的兩項CRISPR-Cas9輔助(zhu)性基因組編輯專利申請，已(yi)經(jing)在美國(guo)(guo)獲(huo)(huo)得了批準。獲(huo)(huo)得這兩項專利，讓默克(ke)(ke)有機(ji)會支持美國(guo)(guo)科(ke)學家和(he)研(yan)究人員開展(zhan)推進和(he)保護基因療法開發(fa)項目的工(gong)作。默克(ke)(ke)正在積極討論(lun)為治(zhi)療和(he)其它用途(tu)，對(dui)其基礎性技(ji)術進行特許授(shou)權，并且尋求研(yan)究和(he)產(chan)品開發(fa)方面的合作伙伴。

默克執行委員會成員、生命科學事業部首席執行官吳博達(Udit Batra)表示：“對研究(jiu)人員來(lai)說(shuo)，這是一(yi)個重(zhong)要(yao)消息，基于CRISPR（成簇(cu)的(de)(de)規律間隔的(de)(de)短回文(wen)重(zhong)復序(xu)列）的(de)(de)DNA切割和(he)整(zheng)合，是許(xu)多基因組編輯(ji)應用(yong)(yong)的(de)(de)基礎，能夠(gou)被用(yong)(yong)來(lai)開發個性化療法。作為領先的(de)(de)CRISPR技術(shu)創新者(zhe)，我(wo)(wo)們(men)將會為CRISPR技術(shu)開展特許(xu)授權活動，確(que)保以負(fu)責(ze)任和(he)合乎道德的(de)(de)方式，在整(zheng)個科學(xue)界中(zhong)，充分發揮CRISPR這種(zhong)強大工具的(de)(de)潛力。我(wo)(wo)們(men)希望繼續(xu)與學(xue)術(shu)和(he)產業合作伙伴一(yi)起充分利(li)用(yong)(yong)我(wo)(wo)們(men)的(de)(de)集(ji)體創新，以便與最(zui)難啃(ken)的(de)(de)疾病進行斗(dou)爭(zheng)，幫助提升(sheng)人類健(jian)康水(shui)平(ping)。”

此次獲得的(de)(de)最新專利覆(fu)蓋默克的(de)(de)CRISPR-Cas9切割和整合技術(shu)，這項(xiang)技術(shu)讓研究人員能夠用(yong)有益/發揮正常(chang)功能的(de)(de)序列(lie)，來取代(dai)與疾(ji)病有關的(de)(de)突變，或(huo)是(shi)刪除(chu)此類(lei)突變 -- 這通(tong)常(chang)被稱為“基因敲入(ru)”和“基因敲除(chu)”，是(shi)創(chuang)造疾(ji)病模型(xing)和開發基因療法方(fang)面的(de)(de)重要方(fang)法。

此次申(shen)請獲得(de)(de)批準(zhun)，標志著默克(ke)在全球范圍內獲得(de)(de)第(di)25項和(he)(he)(he)第(di)26項CRISPR專(zhuan)利，并在美國獲得(de)(de)第(di)3項和(he)(he)(he)第(di)4項CRISPR專(zhuan)利。默克(ke)已經在澳(ao)大利亞、加拿(na)大、中國、歐(ou)洲、以(yi)色列、新(xin)加坡和(he)(he)(he)韓國獲得(de)(de)了CRISPR專(zhuan)利，并且在巴西、印(yin)度和(he)(he)(he)日本(ben)提交了相關專(zhuan)利申(shen)請。

CRISPR技(ji)術是默克(ke)(ke)的(de)(de)核心(xin)能力，默克(ke)(ke)在(zai)從發現到(dao)生(sheng)產等基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)組(zu)編輯方面擁有(you)16年的(de)(de)經(jing)驗。該公司(si)開發能夠被用(yong)于各種基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)組(zu)編輯應用(yong)的(de)(de)技(ji)術，包(bao)括(kuo)基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)敲除、基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)整合(he)，以及用(yong)于基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)篩選的(de)(de)CRISPR庫。2019年2月(yue)，默克(ke)(ke)為其(qi)proxy-CRISPR技(ji)術獲得第一項美(mei)國(guo)專利，而(er)這項技(ji)術能夠讓基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)組(zu)編輯更富有(you)效率(lv)、靈(ling)活性和特異性。

默克(ke)(ke)認為，現在是(shi)讓重要CRISPR知識產(chan)權利(li)益(yi)相關(guan)方(fang)一起通(tong)過專(zhuan)利(li)池協(xie)議(yi)，為開展基(ji)于CRISPR的(de)研究的(de)企業簡化技術獲(huo)取方(fang)式的(de)時(shi)候。默克(ke)(ke)和博德(de)研究所(The Broad Institute)在2019年7月宣布(bu)就CRISPR專(zhuan)利(li)特許授權達成合(he)作(zuo)協(xie)議(yi)。

默克(ke)(ke)認為，基因組編輯技術已經幫(bang)助生物(wu)研(yan)(yan)究(jiu)(jiu)和(he)(he)(he)醫學(xue)領域取得了(le)(le)重大進展(zhan)。同(tong)時(shi)(shi)，基因組編輯技術的(de)(de)發(fa)展(zhan)潛力也引起(qi)了(le)(le)科(ke)學(xue)界、法(fa)律(lv)界和(he)(he)(he)社會的(de)(de)擔憂。默克(ke)(ke)支持在尊重道德和(he)(he)(he)法(fa)律(lv)標(biao)準的(de)(de)情況下(xia)開(kai)展(zhan)基因組編輯研(yan)(yan)究(jiu)(jiu)。默克(ke)(ke)專門成立了(le)(le)一個獨立的(de)(de)外部，旨(zhi)在為其(qi)業務所涉及的(de)(de)研(yan)(yan)究(jiu)(jiu)提供指導，包括基因編輯的(de)(de)研(yan)(yan)究(jiu)(jiu)或(huo)使用，默克(ke)(ke)還制定、確定和(he)(he)(he)公開(kai)發(fa)布了(le)(le)清晰的(de)(de)，在充分考量科(ke)學(xue)和(he)(he)(he)社會問題的(de)(de)同(tong)時(shi)(shi)，不(bu)會妨礙任何有前景的(de)(de)治療方法(fa)的(de)(de)研(yan)(yan)究(jiu)(jiu)和(he)(he)(he)應(ying)用。

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