香港，北京和巴塞羅那2020年9月23日 /美通社/ -- 曙方醫藥（Sperogenix Therapeutics）與Minoryx Therapeutics今日宣布就創新罕見病藥物Leriglitazone達成獨家授權協議。Leriglitazone是Minoryx的一種可穿透血腦屏障的具有疾病修飾能力的PPAR gamma激動劑。

根(gen)據協議條款，曙方醫藥將獲得(de)(de)Leriglitazone治(zhi)療(liao)X-連鎖腎(shen)上腺腦白質營養不良(liang)（X-ALD）（一種罕見且危(wei)及生(sheng)命的(de)神經系統(tong)疾病(bing)）在中國內地、香港及澳門特(te)別行(xing)政區的(de)獨家開(kai)發和商業化權益，Minoryx將獲得(de)(de)最高(gao)7800萬美元(yuan)的(de)首付款和里程碑付款，以及兩位數比(bi)例的(de)年凈銷售額分(fen)成。

Leriglitazone是一款新型口服選擇性PPAR gamma激動劑，有望(wang)成為全球(qiu)首個填補X-ALD疾病領域(yu)空白的治(zhi)療(liao)藥物(wu)，此前(qian)已在(zai)美國(guo)和(he)歐洲分別獲得治(zhi)療(liao)X-ALD的孤兒(er)(er)藥認定(ding)(ding)，并(bing)在(zai)美國(guo)FDA獲得快速通道認定(ding)(ding)和(he)兒(er)(er)科罕見疾病認定(ding)(ding)。一項評(ping)估Leriglitazone治(zhi)療(liao)腎(shen)上腺脊髓(sui)神經病（AMN）的成人X-ALD患者的關(guan)(guan)鍵注冊臨床試驗(yan)(yan)（ADVANCE）正在(zai)美國(guo)和(he)歐洲同步(bu)進行，這(zhe)項隨機、雙盲(mang)、安(an)慰(wei)劑對照、國(guo)際多(duo)中心2/3期臨床試驗(yan)(yan)結(jie)果(guo)(guo)預計(ji)于(yu)2020年(nian)(nian)末公布。另一項評(ping)估Leriglitazone治(zhi)療(liao)兒(er)(er)童腦型X-ALD療(liao)效的開放(fang)標簽2期關(guan)(guan)鍵注冊臨床試驗(yan)(yan)正在(zai)歐洲進行，初步(bu)結(jie)果(guo)(guo)預計(ji)于(yu)2021年(nian)(nian)年(nian)(nian)中公布。

曙方(fang)醫藥(yao)(yao)聯合創(chuang)始人、董(dong)事長(chang)、CEO嚴知愚先(xian)生(sheng)表示：“此(ci)項(xiang)Leriglitazone獨家授權協(xie)議的(de)達成，進(jin)一步夯實了曙方(fang)醫藥(yao)(yao)在神經系統罕見疾病領(ling)域的(de)產(chan)品管線(xian)，展(zhan)示出(chu)我們解決中國罕見病領(ling)域巨大未(wei)滿足臨床需求的(de)堅定決心與長(chang)期承諾。我們期待與各方(fang)緊密合作，早日使該產(chan)品造福(fu)中國患者。”

“非常榮(rong)幸與曙方醫藥(yao)(yao)達(da)成此次獨(du)家合作(zuo)，曙方醫藥(yao)(yao)對中國(guo)罕見病(bing)市場的深刻理(li)解與獨(du)特能力讓我們對這項(xiang)(xiang)合作(zuo)充滿信心，”Minoryx聯合創(chuang)始人及首(shou)席執(zhi)行官Marc Martinell博士(shi)表示，“這是一(yi)項(xiang)(xiang)重要的里程碑，突顯了Leriglitazone解決一(yi)項(xiang)(xiang)重要的未滿足(zu)醫療需求(qiu)的潛力”。

關于Leriglitazone

Leriglitazone（MIN-102）是一種新型的口服選擇性PPAR gamma激動劑，具有成為中樞神經系統疾病領域best-in-class產品的潛力，已被證明具有足夠的血腦屏障穿透性和良好的安全性。在多種疾病動物模型中，該產品作用機制得到了可靠的臨床前概念驗證。Leriglitazone可調節多種途徑，這些途徑可導致線粒體功能障礙、氧化應激、神經炎癥、脫髓鞘和軸索變性等。在1期臨床試驗中，Leriglitazone顯示出良好的安全性、耐受性和中樞神經系統PPAR gamma受體結合能力，相當于臨(lin)床(chuang)(chuang)前模型中(zhong)療(liao)效所需的(de)(de)水平。Leriglitazone具有治(zhi)(zhi)療(liao)多種中(zhong)樞神(shen)經系統(tong)疾病包括罕(han)見病的(de)(de)潛力，目前正在進行治(zhi)(zhi)療(liao)AMN的(de)(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)2/3期(qi)以及治(zhi)(zhi)療(liao)兒童(tong)腦型X-ALD的(de)(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)2期(qi)兩項關(guan)鍵注冊臨(lin)床(chuang)(chuang)試驗(yan)，及一(yi)項治(zhi)(zhi)療(liao)弗里德里希共濟(ji)失調的(de)(de)2期(qi)臨(lin)床(chuang)(chuang)試驗(yan)。

關于X-連鎖腎上腺腦白質營養不良

X-連鎖腎(shen)上腺腦白質營養不良(liang)（X-ALD）是一種(zhong)罕見的神(shen)經(jing)退(tui)行性(xing)疾(ji)病(bing)，腎(shen)上腺脊(ji)髓神(shen)經(jing)病(bing)型（AMN）和兒童腦型（cALD）是最主要(yao)的臨床(chuang)表型，分別約占所(suo)有(you)類型的45%和35%。X-ALD全球新(xin)生兒發病(bing)率約6.2/10萬，2018年被納(na)入中(zhong)國政府公布的《第一批罕見病(bing)目(mu)錄(lu)》中(zhong)。

兒童腦型(xing)ALD通常在(zai)4-8歲起(qi)病，患(huan)者不(bu)經(jing)治療(liao)病情(qing)進(jin)展迅(xun)速(su)，６-24個月可出現嚴重神經(jing)功能損害，2至(zhi)4年內死亡。腎上腺(xian)脊髓神經(jing)病型(xing)是X-ALD最常見的類型(xing)，以進(jin)行性下(xia)肢痙(jing)攣性截癱(tan)、感(gan)覺(jue)功能障礙和尿失禁為(wei)主(zhu)要臨床表現，多(duo)在(zai)成年后(hou)(hou)發病，病情(qing)緩慢進(jin)展，預后(hou)(hou)較差。

目前X-ALD尚(shang)無特效治(zhi)療方法。幾項(xiang)觀(guan)察性(xing)研究顯示，對于兒童腦型ALD患者，同種(zhong)異體(ti)(ti)造血(xue)干細胞(bao)移植(zhi)（HSCT）可能提高５年總體(ti)(ti)生(sheng)存率，但目前尚(shang)無證(zheng)據表明(ming)HSCT可改善AMN患者的臨床結局。