上海2020年11月19日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，藥代動力學（PK）指導下的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）管理工具myPKFiT^®經國家藥品監督管理局（NMPA）批準，適用于16歲及以上（體重45kg及以上）接受百因止^®（注射用重組人凝血因子VIII）治療的A型血友病患者。myPKFiT^®是中國首(shou)個支持血友病藥代動力學（PK）指導下的管理工具，也是截止至目前國家藥品監督管理局唯一批準的個體化預防FVIII劑量指導軟件，供熟悉血友病A治療的執業醫療專業人士（HCP）使用。百因止^®與myPKFiT^®配(pei)合使用，可針對每位患(huan)者(zhe)的不同(tong)特征和需求(qiu)，個體(ti)化調整血(xue)(xue)友(you)病(bing)患(huan)者(zhe)的凝血(xue)(xue)八因子(zi)（FVIII）用量(liang)，為中國(guo)血(xue)(xue)友(you)病(bing)患(huan)者(zhe)開啟個體(ti)化治療(liao)新時代，助(zhu)力實現自由人生。

血友病是一種隱性遺傳性罕見病，主要由于患者體內缺乏凝血因子導致凝血障礙。目前，中國約有13.6萬名患者^[1]，其中A型血友病約占總數的80%-85%^[1]。其癥狀主要表現為關節、肌肉和深部組織出血，或者是胃腸道、中樞神經系統等內部臟器出血。如果患者反復出血且不及時治療的話，會導致關節畸形或假腫瘤形成，嚴重者可危及生命^[2]。與許多遺傳(chuan)性(xing)疾病(bing)(bing)不同的是，血友(you)病(bing)(bing)患者只(zhi)需接受長期規律性(xing)的規范化治療，有(you)望實現“零出血”，回歸正(zheng)常生活(huo)。

然而基于國內的實際情況，目前普遍采用低劑量的規范治療方案。臨床實踐表明，雖然該方案能明顯減少患者出血，但并不能減少關節病變的發生且仍有出血的情況發生^[2]。2020世界血友病聯盟（World Federation of Hemophilia）指南指出，隨著規范化治療的普及，應最終追求患者實現“零出血”^[3]。對此，《血友病治療中國指南（2020年版）》建議，可根據患者的年齡、出血表型、藥代動力學（PK）特征以及生活方式等情況，制定適合患者的最佳個體化方案，調節注射凝血因子的劑量、濃度和頻率，有效避免未得到充分治療或治療過度的情況^[4]。

“近年來，隨著醫學技術和治療領域的革新換代，中國血友病診療工作已取得長足進步，正從傳統的按需治療方式轉為更積極和更加個體化的治療模式。”中國醫學科學院血液病醫院血栓止血診療中心主任楊仁池教授說道，“血友病預防治療(liao)的(de)(de)本質是需要一(yi)種長(chang)期、規律(lv)性的(de)(de)替代治療(liao)。我非常高興(xing)看到中國首(shou)個藥代動力學指導下的(de)(de)管理(li)工具(ju)獲批，這將為(wei)每(mei)一(yi)位患者(zhe)提供個體(ti)化、可持續的(de)(de)治療(liao)管理(li)，幫助患者(zhe)擺脫(tuo)疾(ji)病束縛(fu)，暢享自由人(ren)生(sheng)。”

myPKFiT^®指導下的百因止^®（注射用重組人凝血因子VIII）治療，可降低出血風險，優化治療效果和藥物可及性，從而提升患者治療信心、改善依從性。myPKFiT^®使用經驗證的貝葉斯方法，并基于2,000多份百因止^®使用者血液樣本數據建模。根據一項UK-PK研究的中期分析數據顯示，PK指導下的規范化治療使零出血患者比例提升至50%，患者依從性提升92.5%^[5]。治療費用方面，根據一項比較研究顯示，與標準治療相比，PK指導下的治療可降低整體治療費用的10.67%^[6]。

武田中國總裁單國洪表示：“非常高興看到myPKFiT^®這款血(xue)友(you)病(bing)(bing)個體(ti)化治療(liao)管理軟件在中(zhong)(zhong)國(guo)獲批，為(wei)中(zhong)(zhong)國(guo)患(huan)者(zhe)(zhe)提供定制化的(de)(de)(de)(de)疾病(bing)(bing)管理方案(an)，幫助他們回歸正常生活(huo)。武(wu)田在血(xue)友(you)病(bing)(bing)領域有著悠久的(de)(de)(de)(de)歷史傳承和經驗累積，始終積極(ji)引領血(xue)友(you)病(bing)(bing)個體(ti)化治療(liao)新時代的(de)(de)(de)(de)到來(lai)。未(wei)來(lai)，武(wu)田將(jiang)秉承‘患(huan)者(zhe)(zhe)為(wei)先’的(de)(de)(de)(de)核心理念(nian)，密切(qie)關注中(zhong)(zhong)國(guo)罕(han)見(jian)病(bing)(bing)患(huan)者(zhe)(zhe)亟待滿足的(de)(de)(de)(de)需(xu)求(qiu)，加(jia)速(su)引入更(geng)多全(quan)球首創(chuang)的(de)(de)(de)(de)創(chuang)新療(liao)法，為(wei)改(gai)善中(zhong)(zhong)國(guo)罕(han)見(jian)病(bing)(bing)診療(liao)現(xian)狀(zhuang)、提高患(huan)者(zhe)(zhe)生活(huo)質量(liang)持(chi)續(xu)貢獻我(wo)們的(de)(de)(de)(de)力(li)量(liang)。”