• 到目前為止，沒有任何獲批的療法用于治療和預防兒童靜脈血栓栓塞事件
• 當前的標準治療方式需要頻繁監測抗凝或者進行每日注射^[1]
• 積極評價是基于達比加群專門的兒科臨床計劃做出的，包括DIVERSITY研究^[2]，該研究對達比加群已建立的成人中安全性和有效性的臨床證據概況進行了補充^[3]

德國殷格翰2020年12月9日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰近日宣布(bu)，歐洲藥品管(guan)理局（EMA）人用藥品委(wei)員會（CHMP）采(cai)納(na)了(le)對泰畢全（達(da)比加群酯）遞交的用于(yu)治(zhi)療18歲以下兒童靜脈(mo)血栓栓塞(sai)事件（VTE）和預防VTE復發適應癥的積極評(ping)價。

如(ru)果(guo)遞交的(de)(de)適應癥得到了歐洲委(wei)員會（EC）的(de)(de)批準(zhun)(zhun)，那么兒(er)科患者和醫療(liao)(liao)人士(shi)將可以使用口服抗凝療(liao)(liao)法(fa)(fa)(fa)，而該療(liao)(liao)法(fa)(fa)(fa)的(de)(de)風險/獲益概況已得到了健康醫療(liao)(liao)機構的(de)(de)全面評估。目前(qian)(qian)，尚無(wu)獲批的(de)(de)用于治療(liao)(liao)或(huo)預防兒(er)童靜(jing)脈血凝塊(kuai)（VTE）的(de)(de)療(liao)(liao)法(fa)(fa)(fa)，并(bing)且當前(qian)(qian)的(de)(de)標(biao)準(zhun)(zhun)治療(liao)(liao)方式(shi)（SOC）存(cun)在(zai)一(yi)系列局限性(xing)，包(bao)括(kuo)需(xu)要頻繁監(jian)測抗凝水平(ping)或(huo)承受每(mei)日進行注射的(de)(de)負擔。

多(duo)倫多(duo)大(da)學兒(er)科副教授(shou)Leonardo R.Brandão表示：“醫護人(ren)員(yuan)(yuan)需要(yao)一(yi)個經過嚴格測(ce)試和驗證的抗凝療(liao)(liao)法，對于兒(er)童來說(shuo)要(yao)盡可能的方(fang)便(bian)，這一(yi)點(dian)很重(zhong)要(yao)。如果該(gai)積極的意見被歐(ou)洲(zhou)委員(yuan)(yuan)會采納，這種口服(fu)給藥的治療(liao)(liao)方(fang)案就(jiu)可能會成(cheng)為現實，不需要(yao)常規的實驗室監(jian)測(ce)或劑(ji)量(liang)滴定(ding)，并且可以針對特定(ding)年(nian)齡組（包(bao)括年(nian)輕人(ren)）使用。”

勃林格殷格翰公司副總裁、心血管與代謝醫學負責人Waheed Jamal說道：“達比加群用于成人良好的安全性已在臨床研究和真實世界研究中得到證實^[3]，我們很(hen)高興(xing)其(qi)用于(yu)兒童患(huan)者(zhe)(zhe)也得(de)到(dao)證(zheng)實。這種(zhong)積極的(de)觀點為達比加群適(shi)用于(yu)廣泛的(de)患(huan)者(zhe)(zhe)群體提供了進一步的(de)證(zheng)據。迄今為止(zhi)，其(qi)所有(you)獲批的(de)適(shi)應(ying)癥的(de)臨床治療(liao)經(jing)驗(yan)已經(jing)超過(guo)1000萬患(huan)者(zhe)(zhe)年。 如果(guo)該適(shi)應(ying)癥獲得(de)批準，那么在目前(qian)這個尚無獲批治療(liao)方案的(de)領域，它(ta)將帶來一種(zhong)全新(xin)治療(liao)方案。”

CHMP的積極意見基于一項專門的兒科臨床計劃做出。 DIVERSITY臨床研究表明，在具有較高VTE風險的小兒患者中，達比加群非劣于標準治療方案，出血風險相當^[2]。 研究顯示達比加群對患有VTE和具有持續性血栓形成危險因素的兒童具有良好的安全性結果。^[1]

基于相關(guan)研究的(de)結果和有(you)可能(neng)擴大的(de)患者(zhe)群，這項值得期待(dai)的(de)適應(ying)癥獲(huo)批將成為達比加(jia)群的(de)重要里程碑。

關于DIVERSITY研究，Ablisetti M et al 

這項開放標簽、隨機（1：2）、平行組，2b / 3期非劣效研究評估比較使用達比加群兒童劑量（經年齡和體重調整計算）和標準治療方案（SOC）治療急性VTE兒童患者（年齡在12至<18歲，2至<12歲，以及出生至<2歲需要≥3個月的抗凝治療）的療效和安全性 。^[2]

主要的復合療效終點是完全血栓溶解且無VTE復發或VTE相關死亡。次要終點是安全性和藥代動力學/藥效動力學之間的關系。^[2]

DIVERSITY試(shi)驗(yan)結(jie)果表明(ming)，達比加(jia)群在急性VTE治療方(fang)(fang)(fang)面(mian)的(de)療效非劣(lie)效于標準治療方(fang)(fang)(fang)案(an)，與成年人的(de)藥(yao)代(dai)動力(li)學/藥(yao)效學關(guan)系相(xiang)似，可能是標準治療方(fang)(fang)(fang)案(an)合適的(de)替代(dai)方(fang)(fang)(fang)式(shi)。

關于二次VTE預防研究，Brandão L et al.

這項開放標簽、單臂、前瞻性隊列III期臨床研究是首個此類研究，旨在描述通過直接口服抗凝治療的兒童以預防二次VTE的結局。 這項研究中，大約200名兒童接受達比加群治療長達12個月。 這項研究的主要終點包括6個月和12個月內的VTE復發率、出血事件和死亡率。^[1]

該研究表明，整體VTE復發率以及出血事件發生率都較低。^[1]基于這些結果，研究者得出結論，該試驗顯示達比加群對患有VTE和具有持續性血栓形成危險因素的兒童具有良好的安全性。^[1]

關于勃林格殷格翰

為人類與動物開發全新(xin)、更好的(de)(de)(de)藥物是我們工作的(de)(de)(de)核心(xin)。我們的(de)(de)(de)使命(ming)是創(chuang)造改變生命(ming)的(de)(de)(de)突破(po)性療法。自1885年(nian)成立以來(lai)，勃林格(ge)殷格(ge)翰始(shi)終是一家(jia)獨立的(de)(de)(de)家(jia)族企業，這使得我們能自由地追尋長期目標，找(zhao)出未來(lai)的(de)(de)(de)健(jian)康挑戰(zhan)，專注于我們可以做出最大貢(gong)獻的(de)(de)(de)領域。

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