上海2021年2月2日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，其在研創新藥物Maribavir(TAK-620)與Soticlestat(TAK-935)經國家藥品監督管理局藥品審評中心批準，正式認定為“突破性治療藥物品種”。至此，包括之前納入的Mobocertinib（TAK-788）在內，武田已有三款在研創新藥物在中國被納入“突破性治療藥物品種”。

在兩款最新納入“突破性治療藥物品種(zhong)”的在研(yan)藥(yao)物中，Maribavir（TAK-620）是苯(ben)并咪(mi)唑(zuo)核(he)糖核(he)苷類新藥(yao)中的一種(zhong)，被批(pi)準(zhun)用于(yu)治療移植(zhi)(zhi)后發生的巨細(xi)(xi)胞病(bing)(bing)毒(du)(du)感(gan)(gan)染或(huo)疾(ji)病(bing)(bing)，包括對(dui)更(geng)昔(xi)洛韋、纈更(geng)昔(xi)洛韋、西多福韋和膦(lin)甲酸鈉難治的和耐藥(yao)的感(gan)(gan)染。巨細(xi)(xi)胞病(bing)(bing)毒(du)(du)是一種(zhong)β-皰疹病(bing)(bing)毒(du)(du)，可在40% - 100%的成人(ren)人(ren)群中發現既往感(gan)(gan)染的血清(qing)學證據[1]。在免疫缺陷患(huan)者如造血干細(xi)(xi)胞移植(zhi)(zhi)（HSCT）或(huo)實體(ti)器官(guan)移植(zhi)(zhi)（SOT）受者中，巨細(xi)(xi)胞病(bing)(bing)毒(du)(du)感(gan)(gan)染是最(zui)具有(you)挑戰性的移植(zhi)(zhi)后并發癥之(zhi)一，也是重要的發病(bing)(bing)和死亡原因。

Maribavir獲(huo)得本次(ci)突破(po)(po)性(xing)(xing)(xing)治(zhi)療(liao)品種認(ren)定的(de)主(zhu)要證據來(lai)自2項(xiang)已完成的(de)II期研究（SHP620-202和(he)(he)SHP620-203）。其(qi)中，SHP620-202研究顯示其(qi)在耐(nai)藥性(xing)(xing)(xing)難治(zhi)性(xing)(xing)(xing)的(de)CMV感染患者中，有效率(lv)為67%[2]。Maribavir的(de)抗(kang)病(bing)毒活(huo)(huo)性(xing)(xing)(xing)是通過競爭性(xing)(xing)(xing)抑制人CMV酶UL97的(de)蛋(dan)白激酶活(huo)(huo)性(xing)(xing)(xing)而介(jie)導的(de)，因而可(ke)以抑制蛋(dan)白質的(de)磷酸(suan)化作用。此外，由于Maribavir的(de)抗(kang)病(bing)毒活(huo)(huo)性(xing)(xing)(xing)并(bing)不會影響(xiang)(xiang)病(bing)毒UL54基(ji)因，因而預(yu)期，該基(ji)因突變所(suo)引起的(de)更昔洛(luo)(luo)韋/纈更昔洛(luo)(luo)韋和(he)(he)/或(huo)西多福韋耐(nai)藥并(bing)不會影響(xiang)(xiang)Maribavir的(de)抗(kang)CMV活(huo)(huo)性(xing)(xing)(xing)。因此，預(yu)測該藥物未來(lai)將有望為移植(zhi)后發生巨細胞病(bing)毒感染或(huo)疾(ji)病(bing)的(de)患者提供突破(po)(po)性(xing)(xing)(xing)的(de)治(zhi)療(liao)獲(huo)益。

另一(yi)(yi)款在研藥(yao)(yao)物(wu)(wu)Soticlestat(TAK 935)由武(wu)田制藥(yao)(yao)與(yu)Ovid Therapeutics公司聯合(he)(he)開(kai)發(fa)，納入(ru)突破性(xing)(xing)治(zhi)療(liao)藥(yao)(yao)物(wu)(wu)品種(zhong)(zhong)(zhong)的(de)(de)適應癥(zheng)為Dravet綜(zong)(zong)(zong)合(he)(he)征(zheng)(zheng)(zheng)(zheng)（DS）和(he)(he)Lennox-Gastaut綜(zong)(zong)(zong)合(he)(he)征(zheng)(zheng)(zheng)(zheng)（LGS）。Dravet綜(zong)(zong)(zong)合(he)(he)征(zheng)(zheng)(zheng)(zheng)是(shi)一(yi)(yi)種(zhong)(zhong)(zhong)罕見(jian)且嚴重的(de)(de)發(fa)育性(xing)(xing)和(he)(he)癲癇性(xing)(xing)腦病(bing)，主要由SCN1A基(ji)因突變(bian)導致，通常在1歲以(yi)內(nei)起病(bing)，癥(zheng)狀(zhuang)包括驚厥、癲癇等，同時伴(ban)有發(fa)育遲緩、智(zhi)力(li)及(ji)行為問(wen)題、語言(yan)功能障(zhang)礙等，嚴重影響患(huan)兒及(ji)其家庭的(de)(de)生(sheng)活質量，甚至(zhi)可能危及(ji)生(sheng)命；Lennox-Gastaut綜(zong)(zong)(zong)合(he)(he)征(zheng)(zheng)(zheng)(zheng)也是(shi)一(yi)(yi)種(zhong)(zhong)(zhong)罕見(jian)、危害性(xing)(xing)極大的(de)(de)發(fa)育性(xing)(xing)和(he)(he)癲癇性(xing)(xing)腦病(bing)，多于(yu)1至(zhi)8歲發(fa)病(bing)，患(huan)者(zhe)(zhe)會出現多種(zhong)(zhong)(zhong)類型難(nan)治(zhi)性(xing)(xing)癲癇發(fa)作、特征(zheng)(zheng)(zheng)(zheng)性(xing)(xing)腦電圖(tu)改(gai)變(bian)和(he)(he)智(zhi)力(li)損傷，成年(nian)后大部(bu)分患(huan)者(zhe)(zhe)會失去(qu)自理能力(li)。目前，中(zhong)國尚無獲批用于(yu)治(zhi)療(liao)DS的(de)(de)藥(yao)(yao)物(wu)(wu)，基(ji)于(yu)臨床經驗(yan)用于(yu)治(zhi)療(liao)DS及(ji)LGS的(de)(de)抗癲癇藥(yao)(yao)物(wu)(wu)種(zhong)(zhong)(zhong)類也較少，難(nan)以(yi)滿足患(huan)者(zhe)(zhe)的(de)(de)臨床需(xu)求。

Soticlestat（TAK-935）是一種作(zuo)用機(ji)制全新的(de)抗癲癇藥(yao)，為口服的(de)強效、選擇性(xing)膽(dan)固(gu)醇24S-羥化(hua)酶(mei)（CH24H）抑制劑。該(gai)藥(yao)通過(guo)抑制CH24H，降低(di)其產物 -- 腦內24S-羥基(ji)膽(dan)固(gu)醇的(de)濃度，從而降低(di)谷氨(an)酸能通路的(de)興(xing)奮性(xing)，減輕炎癥(zheng)，減少(shao)癲癇發作(zuo)次數。2017年，Soticlestat已(yi)獲得美國(guo)食品與藥(yao)品管理局（FDA）授予的(de)治療DS和LGS的(de)孤兒藥(yao)資格認定。

作為(wei)一(yi)家以(yi)價值觀為(wei)基礎、以(yi)研發(fa)為(wei)驅動、以(yi)患(huan)(huan)者(zhe)為(wei)中(zhong)心的(de)全球(qiu)創(chuang)(chuang)新生物(wu)制(zhi)藥(yao)(yao)(yao)(yao)企業(ye)，武田致力于將科學成果轉化為(wei)高度創(chuang)(chuang)新的(de)突破(po)性療(liao)法(fa)，以(yi)惠及(ji)全球(qiu)患(huan)(huan)者(zhe)。中(zhong)國(guo)(guo)是武田全球(qiu)研發(fa)的(de)四大關鍵區域之(zhi)一(yi)，依托(tuo)創(chuang)(chuang)新實力和本土經驗，武田將中(zhong)國(guo)(guo)患(huan)(huan)者(zhe)的(de)需求與(yu)(yu)全球(qiu)藥(yao)(yao)(yao)(yao)物(wu)開(kai)(kai)發(fa)戰略相(xiang)結合(he)，自2018年(nian)起逐步(bu)實現中(zhong)國(guo)(guo)與(yu)(yu)全球(qiu)的(de)藥(yao)(yao)(yao)(yao)物(wu)同步(bu)開(kai)(kai)發(fa)。此次Maribavir(TAK-620)與(yu)(yu)Soticlestat(TAK-935)獲(huo)得“突破(po)性治療(liao)藥(yao)(yao)(yao)(yao)物(wu)品種(zhong)”認(ren)定，將有望進一(yi)步(bu)加(jia)速(su)創(chuang)(chuang)新藥(yao)(yao)(yao)(yao)物(wu)在(zai)中(zhong)國(guo)(guo)的(de)開(kai)(kai)發(fa)和審(shen)批速(su)度，助力藥(yao)(yao)(yao)(yao)物(wu)更早地惠及(ji)中(zhong)國(guo)(guo)患(huan)(huan)者(zhe)。

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關于武田制藥

武(wu)田(tian)制(zhi)藥(yao)（）（紐約證券(quan)交易所股票代碼：TAK）是一(yi)家總部位于(yu)日本(ben)、以價值觀為基(ji)礎(chu)、以研(yan)發為驅(qu)動的(de)(de)全球生(sheng)物(wu)(wu)制(zhi)藥(yao)公(gong)司。武(wu)田(tian)致力于(yu)將科學研(yan)發成果轉化為高(gao)度創(chuang)(chuang)新(xin)藥(yao)品(pin)，為患(huan)者的(de)(de)健康生(sheng)活和美好未來(lai)保駕護航。武(wu)田(tian)專(zhuan)注(zhu)于(yu)四大治療領域(yu)的(de)(de)藥(yao)物(wu)(wu)研(yan)發：腫瘤、消化、神經科學及罕見(jian)病領域(yu)，并針對血液制(zhi)品(pin)及疫苗領域(yu)進行專(zhuan)項研(yan)發投(tou)入。我們(men)始(shi)終專(zhuan)注(zhu)于(yu)高(gao)度創(chuang)(chuang)新(xin)藥(yao)物(wu)(wu)的(de)(de)研(yan)發，通過(guo)開(kai)拓(tuo)全新(xin)治療方案、增強合(he)作研(yan)發引擎實力，打造一(yi)條穩健且形式多樣的(de)(de)產品(pin)管線，助力改善人們(men)的(de)(de)生(sheng)活。我們(men)的(de)(de)員工(gong)遍布于(yu)大約80個國家和地區，與當地醫(yi)療健康合(he)作伙伴攜手，為全球患(huan)者帶來(lai)健康福音。

武田(tian)于(yu)1994年進入中國，武田(tian)中國總(zong)部位(wei)于(yu)上(shang)海，在(zai)中國大陸的(de)(de)主要(yao)業務中心位(wei)于(yu)北京、上(shang)海、天津、廣州(zhou)、香港特別行政區等城市和(he)地區，并在(zai)全國各(ge)主要(yao)城市設有辦事處(chu)，目前在(zai)中國擁有超過(guo)2000名員工。隨著中國經(jing)濟的(de)(de)發(fa)展(zhan)和(he)對(dui)醫療保健需求的(de)(de)不斷增長，中國已經(jing)成為(wei)武田(tian)全球(qiu)最重要(yao)的(de)(de)新興市場(chang)之一。

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