德國柏林和美(mei)國加利(li)福尼亞州布里斯班2022年1月12日 /美(mei)通社/ -- 拜耳集團(tuan)與 Mammoth Biosciences 公司(si)（簡(jian)稱(cheng)Mammoth）于 2022 年 1 月 10 日宣布一(yi)項戰(zhan)略合(he)作與選擇權協議，旨在利(li)用 Mammoth 的 CRISPR 系統(tong)開(kai)發體內基因(yin)編(bian)輯(ji)療法。目前 Mammoth 公司(si)正在利(li)用自然多樣(yang)性驅動下一(yi)代 CRISPR 產品。
Mammoth 公司開創性的(de)基因編輯技術是一項關鍵技術，同時(shi)也是單獨的(de)治療(liao)(liao)方法(fa)。它將極大地增(zeng)強(qiang)拜耳(er)的(de)創新能(neng)力，更(geng)快地開發能(neng)為(wei)患者帶來顯著影(ying)響的(de)療(liao)(liao)法(fa)，并進一步強(qiang)化公司近(jin)期建立(li)的(de)細胞(bao)和基因治療(liao)(liao)平臺。根據協議條款，兩家(jia)公司即將開展的(de)合(he)作，將以肝臟靶(ba)向(xiang)疾病為(wei)重(zhong)點。
拜耳集團管理委員會成員、拜耳處方藥全球總裁 Stefan Oelrich 說：“Mammoth 的新型 CRISPR 系統與公司現有的基因增強及誘導多能干細胞 (iPSC) 平臺相結合，將釋放我們細胞和基因治療策略的全部潛力。與 Mammoth 頂(ding)尖科研團(tuan)隊合作是一(yi)個重要支(zhi)柱，將支(zhi)持我們改善那些身患(huan)目(mu)前難治型(xing)疾病患(huan)者的生活。”
Mammoth 公司首席商務(wu)官兼治療(liao)戰略(lve)負責人 Peter Nell 博士(shi)表示：“我們(men)很高興與拜耳(er)合作。基于(yu)我們(men)新型(xing) CRISPR 系(xi)統技術(shu)(shu)飛(fei)躍，這項合作結合了(le)拜耳(er)在藥(yao)物(wu)開(kai)發領域(yu)的(de)(de)(de)優勢專長。在雙方(fang)(fang)的(de)(de)(de)共同(tong)努力下(xia)，我們(men)將有可(ke)能(neng)通過開(kai)發基于(yu) CRISPR 的(de)(de)(de)方(fang)(fang)法以滿足臨(lin)床所面臨(lin)的(de)(de)(de)適當緊(jin)迫性，使患者受益，同(tong)時確(que)保學術(shu)(shu)的(de)(de)(de)卓越性與安(an)全性。”
細(xi)胞(bao)和基因療(liao)法(fa)是藥物開發(fa)領域發(fa)展的下一階段。通過解(jie)決疾病的根本成因，這些新型療(liao)法(fa)具有通過一次性治療(liao)永久逆(ni)轉疾病的潛力。當在活(huo)體外（體外）使用(yong)時，基因編輯(ji)是細(xi)胞(bao)療(liao)法(fa)的關鍵(jian)推動力，當在活(huo)體內（體內）使用(yong)時，可以針對具有高度未滿(man)足醫(yi)療(liao)需(xu)求(qiu)的多種遺(yi)傳疾病實(shi)現(xian)靶向治療(liao)。
Mammoth 公司包括 Cas14 和 Cas? 在內(nei)的超小型(xing) Cas 酶專(zhuan)有(you)工具包，允(yun)許將擴展(zhan)的高保真基因(yin)編輯(ji)與靶向系統遞送相結合。根(gen)據(ju)協議，拜耳有(you)權使用(yong)這(zhe)一新型(xing)基因(yin)編輯(ji)技(ji)術(shu)。基于這(zhe)些新型(xing) CRISPR 系統的超緊湊(cou)尺寸，該技(ji)術(shu)具有(you)優(you)越的體內(nei)應用(yong)潛(qian)力。
根據協議條(tiao)款(kuan)，Mammoth 公(gong)司將獲得 4,000 萬美元(yuan)(yuan)的(de)預付款(kuan)，并有資(zi)格獲得目標期權(quan)行權(quan)費(fei)用以(yi)(yi)及(ji)超過 10 億美元(yuan)(yuan)的(de)未來潛(qian)在(zai)(zai)里程(cheng)碑(bei)(bei)付款(kuan)，這些付款(kuan)基(ji)(ji)于成功完成特定研究(jiu)(jiu)、開發(fa)以(yi)(yi)及(ji)商業等里程(cheng)碑(bei)(bei)事件，涉及(ji)五個預先選擇的(de)體內適(shi)應(ying)癥，其中首先關(guan)注肝(gan)臟靶(ba)向疾病(bing)。此外(wai)，拜耳將支付研究(jiu)(jiu)經費(fei)以(yi)(yi)及(ji)分層特許(xu)權(quan)使用費(fei)，最高可(ke)達凈銷售額的(de)兩(liang)(liang)位(wei)數百分比。與此同時，兩(liang)(liang)家公(gong)司還(huan)正在(zai)(zai)非(fei)排他性基(ji)(ji)礎(chu)上探索體外(wai)項(xiang)目相關(guan)工作。
關于拜耳
拜(bai)(bai)耳作為(wei)(wei)(wei)(wei)一家(jia)跨國企(qi)業(ye)，在(zai)生命科學領(ling)域的健(jian)康(kang)與農業(ye)方面具有核(he)心競爭力。公司致力于(yu)(yu)通過產(chan)品和服(fu)務，幫(bang)助人們克服(fu)全球(qiu)人口不斷增長(chang)和老齡化帶來的重大挑戰(zhan)，造(zao)(zao)福人類和地球(qiu)繁榮發(fa)展(zhan)。拜(bai)(bai)耳致力于(yu)(yu)推動可(ke)持(chi)續發(fa)展(zhan)并對(dui)業(ye)務產(chan)生積極影響。同時，集團還通過科技(ji)創新和業(ye)務增長(chang)來提升盈利(li)能力并創造(zao)(zao)價(jia)值(zhi)。在(zai)全球(qiu)，拜(bai)(bai)耳品牌代表著可(ke)信、可(ke)靠及優質。在(zai) 2020 財年(nian)，拜(bai)(bai)耳的員工人數(shu)約為(wei)(wei)(wei)(wei) 100,000 名，銷售額(e)為(wei)(wei)(wei)(wei) 414 億歐元。不計特殊項目的研(yan)究開發(fa)投入為(wei)(wei)(wei)(wei) 49 億歐元。更多信息請見 。
關于 Mammoth Biosciences
Mammoth 公司正在利用生命的多樣性驅動下一代 CRISPR 產品。通過新型 CRISPR 系統的發現與工程化，該公司正充分發揮其平臺的潛力來讀取和寫入生命代碼。 Mammoth 旨在利用一流的體內和體外療法開發永久性基因治愈療法，并通過按需診斷普及疾病檢測。利用其內部研發和對 Cas12、Cas13、Cas14 和 Cas? 的獨家許可，Mammoth 可以為生命科學研究、醫療保健、農業、生物防御等提供增強的診斷和基因組編輯技術。 Mammoth 總部位于美國舊金山灣區，由 CRISPR 先驅和諾貝爾獎獲得者 Jennifer Doudna 和 Trevor Martin、Janice Chen 以及 Lucas Harrington 共(gong)同創立。該(gai)公司得(de)到了(le)頂級(ji)機構投(tou)資者的支(zhi)持，包括(kuo) Redmile Group、Foresite Capital、Senator Investment Group、Sixth Street、Decheng、Mayfield、NFX 和 8VC。
前瞻性聲明
本(ben)新聞稿包括(kuo)拜耳(er)集團(tuan)管理層(ceng)基于當前(qian)設想和(he)預測所(suo)作(zuo)的前(qian)瞻(zhan)性(xing)(xing)聲明。各種已(yi)知(zhi)和(he)未(wei)知(zhi)的風險、不(bu)確定性(xing)(xing)和(he)其它因素(su)均可能(neng)導致(zhi)公(gong)司(si)未(wei)來(lai)的實(shi)際(ji)運營結果、財務狀(zhuang)況(kuang)、發(fa)展(zhan)或業績與上述(shu)前(qian)瞻(zhan)性(xing)(xing)表述(shu)中所(suo)作(zuo)出(chu)的估計產生(sheng)重大差(cha)異。這(zhe)些因素(su)包括(kuo)在拜耳(er)官方網(wang)站 上公(gong)開(kai)的拜耳(er)各項報告。本(ben)公(gong)司(si)沒有責(ze)任更新這(zhe)些前(qian)瞻(zhan)性(xing)(xing)聲明或使其符合(he)未(wei)來(lai)發(fa)生(sheng)的事(shi)件或發(fa)展(zhan)。
