美國馬薩諸塞(sai)州劍橋和(he)中(zhong)國蘇州2022年7月28日 /美通社/ -- 科越醫藥（Kira Pharmaceuticals）, 一家致力(li)于(yu)研發新一代補體靶(ba)向藥物來(lai)治(zhi)療補體介導疾病的全球臨床階段(duan)生物技術(shu)公司，今天(tian)宣布，美國食品(pin)和藥品(pin)管理(li)局(ju)（FDA）已(yi)批準KP104孤(gu)兒(er)藥認定(ding)，用于(yu)治(zhi)療陣發性睡眠性血紅(hong)蛋白尿癥（PNH）。

PNH是一種罕見的、危及生命的血液性疾病，由補體系統的過度活動引起。補體系統是一組復雜的蛋白質通路群，是先天性免疫的關鍵組成部分。這一系統內的異常活動可能是導致自身免疫性和炎癥性疾病的誘因。KP104 是一款具有獨特作用機制的全球首創的雙功能補體類生物藥, 能夠選擇性同時抑制旁路和終端補體途徑，通過調節對疾病發展至關重要的補體活化級聯中的兩個單獨的限速步驟，為抑制補體提供一種強有力且可能更加有選擇性的精準治療方法。KP104還(huan)設計有延長的半(ban)衰(shuai)期和效力，以及皮(pi)下注射的給藥(yao)方式，從(cong)而讓患者有可能在家中(zhong)實現(xian)自(zi)我給藥(yao)。

科越醫(yi)藥首(shou)席(xi)執行官、醫(yi)學博士Frederick Beddingfield表示："獲得(de)孤兒藥認定是科越的(de)(de)一(yi)(yi)個(ge)關鍵里程碑，證實了KP104差異化潛(qian)(qian)力，能(neng)(neng)夠為PNH患者(zhe)提供安(an)全有效的(de)(de)治(zhi)療(liao)。作(zuo)為一(yi)(yi)種靶向旁路(lu)途(tu)徑和終端途(tu)徑的(de)(de)雙(shuang)功能(neng)(neng)補體(ti)療(liao)法(fa)，KP104具有潛(qian)(qian)力可治(zhi)療(liao)單(dan)靶點療(liao)法(fa)不(bu)足以(yi)治(zhi)療(liao)的(de)(de)補體(ti)介導的(de)(de)疾病。隨著(zhu)我們多個(ge)適應癥的(de)(de)2期(qi)臨(lin)床(chuang)(chuang)試驗的(de)(de)推進，我們期(qi)待(dai)對KP104對一(yi)(yi)系列補體(ti)介導疾病的(de)(de)有未被滿足臨(lin)床(chuang)(chuang)需求的(de)(de)患者(zhe)進行臨(lin)床(chuang)(chuang)評估(gu)。"

FDA的(de)孤(gu)兒藥認定項目為(wei)用(yong)于(yu)治療、診斷(duan)或(huo)預防(fang)罕見疾病(bing)（在美國的(de)影響人數(shu)低于(yu)20萬人）的(de)藥物提(ti)供孤(gu)兒藥身份(fen)。

KP104已完成1期臨床(chuang)首次人體（FIH）研究，并即將開(kai)始多(duo)個適應癥的(de)(de)2期臨床(chuang)試(shi)(shi)驗(yan)。1期臨床(chuang)試(shi)(shi)驗(yan)是一項(xiang)隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在(zai)(zai)評估KP104在(zai)(zai)健康志愿(yuan)者中單劑量(liang)遞增(zeng)和(he)多(duo)劑量(liang)給藥的(de)(de)安全性、耐受性、藥代動力學(xue) (PK) 和(he)藥效(xiao)學(xue) (PD)。科越計劃(hua)在(zai)(zai)今年(nian)晚些(xie)時候的(de)(de)國(guo)際學(xue)術會議上分享這(zhe)些(xie)1期臨床(chuang)數據。