上海2019年6月19日(ri) /美(mei)通(tong)社/ -- CAR-T細胞免(mian)疫療法(fa)研發(fa)企業(ye)科濟(ji)生物(wu)醫藥（上海）有限公(gong)司(CARsgen Therapeutics)今日(ri)宣布：公(gong)司自主研發(fa)在研產品—CT053 全人抗BCMA自體CAR T細胞注射(she)液用于治療復發(fa)難(nan)治多發(fa)性骨(gu)髓瘤的(de)新藥臨(lin)(lin)床(chuang)試驗（IND）申(shen)請(qing)，已收到了美(mei)國國家食(shi)品藥品監督管理局（FDA）獲準該產品進入臨(lin)(lin)床(chuang)試驗的(de)通(tong)知(zhi)。

CT053 CAR-BCMA T是由科濟生物自主研(yan)發(fa)(fa)的(de)創(chuang)新藥物，是采用全(quan)人(ren)抗體(ti)靶向(xiang)B細胞成熟抗原（BCMA）的(de)嵌(qian)合抗原受體(ti)（CAR）修飾的(de)T細胞，主要(yao)目標適應癥(zheng)為復發(fa)(fa)/難治多發(fa)(fa)性骨髓(sui)瘤。此次(ci)臨(lin)床試驗在(zai)美(mei)(mei)獲(huo)(huo)批(pi)，是該產(chan)品繼(ji)2019年2月(yue)27日獲(huo)(huo)中(zhong)國國家藥品監督管(guan)理局（NMPA）默示許可后(hou)，獲(huo)(huo)得的(de)第二個國家或地區的(de)臨(lin)床許可。這次(ci)獲(huo)(huo)批(pi)也是中(zhong)國原研(yan)CAR-T項目首次(ci)在(zai)美(mei)(mei)獨立申請(qing)IND，并順(shun)利獲(huo)(huo)得FDA批(pi)準。

科濟生物董事長、首席執行官兼首席科學官李宗海博士表示：“據JAMA Oncology報道，2016年大概有13萬新發的多發性骨髓瘤病例，意味著其發病率從1990年至2016年提高了126%^[1]。盡管已有一些新的治療手段，多發性骨髓瘤仍然是難以治愈的，仍需要更加先進有效的治療手段。自2018年12月的美國血液學年會上，我們首次報(bao)告了(le)CT053全(quan)人抗(kang)BCMA CAR T細(xi)胞(bao)治療復發(fa)/難治多(duo)發(fa)性(xing)骨髓(sui)瘤(liu)患者(zhe)令人鼓舞的(de)安全(quan)性(xing)和有效性(xing)結果；在2019年5月于(yu)美(mei)國(guo)丹(dan)佛舉行的(de)第五屆多(duo)發(fa)性(xing)骨髓(sui)瘤(liu)研(yan)討會上，該(gai)項(xiang)目(mu)的(de)更新數據顯示，截止2019年2月28日，在24名(ming)難治/復發(fa)的(de)多(duo)發(fa)性(xing)骨髓(sui)瘤(liu)患者(zhe)的(de)總緩解率（ORR）為87.5%，完全(quan)緩解率達到70.8%，沒有患者(zhe)出現3級及以上的(de)細(xi)胞(bao)因(yin)子釋放(fang)綜(zong)合征（CRS）。此次獲得美(mei)國(guo)FDA的(de)臨(lin)(lin)床試驗許可(ke)意義(yi)非凡。我們熱切期待CT053 CAR-BCMA T細(xi)胞(bao)能夠(gou)在中、美(mei)盡快推進(jin)注冊臨(lin)(lin)床試驗，挽救、造福(fu)更多(duo)的(de)晚期多(duo)發(fa)性(xing)骨髓(sui)瘤(liu)患者(zhe)。”

參考文獻：

^[1] JAMA Oncol. 2018;4(9):1221-1227. doi: 10.1001/jamaoncol.2018.2128.