上(shang)海2019年(nian)8月31日(ri) /美(mei)通社/ -- CAR-T細胞治(zhi)療產品(pin)研發企業(ye)科濟生物醫藥（上(shang)海）有限(xian)公(gong)司 (CARsgen Therapeutics) 今日(ri)宣(xuan)布，美(mei)國食品(pin)藥品(pin)監督管理(li)局（US FDA）授予(yu)其(qi)產品(pin)用于治(zhi)療多發性骨(gu)髓(sui)瘤的(de)全(quan)人BCMA CAR-T細胞（CT053）“孤兒藥”資格認(ren)定。

“FDA授予‘孤兒藥’資(zi)格(ge)認定是(shi)CT053產品開(kai)發(fa)和(he)商業化的(de)(de)(de)重要監管里程碑”，據(ju)科濟生物董事長、CEO兼CSO李宗海博士介紹，“CT053目(mu)前正在(zai)中(zhong)國進行注冊(ce)臨(lin)(lin)床(chuang)(chuang)研究，研究中(zhong)心包括北京朝陽醫院(yuan)、蘇州大(da)學附屬第(di)一醫院(yuan)。CT053還分(fen)別于今年(nian)6月和(he)7月獲得美國和(he)加拿大(da)的(de)(de)(de)臨(lin)(lin)床(chuang)(chuang)試驗許可。我們的(de)(de)(de)探索(suo)性(xing)(xing)I期臨(lin)(lin)床(chuang)(chuang)研究數據(ju)表明，CT053具有(you)十分(fen)優異的(de)(de)(de)臨(lin)(lin)床(chuang)(chuang)療(liao)效和(he)良好的(de)(de)(de)安(an)全(quan)性(xing)(xing)；24名復發(fa)難治的(de)(de)(de)多發(fa)性(xing)(xing)骨(gu)髓(sui)瘤(liu)患者中(zhong)，有(you)19名達(da)到(dao)完全(quan)緩(huan)解(jie)（完全(quan)緩(huan)解(jie)率79.2%），且無3級(ji)及以上細胞因子釋(shi)放綜合(he)征。我們將在(zai)今年(nian)9月14日波士頓召開(kai)的(de)(de)(de)國際多發(fa)性(xing)(xing)骨(gu)髓(sui)瘤(liu)研討會（IMW2019）的(de)(de)(de)會議上口頭報告CT053的(de)(de)(de)探索(suo)性(xing)(xing)臨(lin)(lin)床(chuang)(chuang)研究結果。”

孤(gu)(gu)兒(er)(er)(er)藥(yao)(yao)是指用于治療、診斷或預(yu)防患病人(ren)數(shu)低于20萬人(ren)的(de)(de)罕見疾病/疾病的(de)(de)藥(yao)(yao)物(wu)和生(sheng)物(wu)制品，由US FDA孤(gu)(gu)兒(er)(er)(er)藥(yao)(yao)產品開發辦公(gong)室授(shou)予。《孤(gu)(gu)兒(er)(er)(er)藥(yao)(yao)法(fa)案》規定(ding)，孤(gu)(gu)兒(er)(er)(er)藥(yao)(yao)上市之后(hou)可(ke)獲得(de)(de)長達(da)7年(nian)的(de)(de)市場獨占期；獨占期內(nei)，FDA將不會批(pi)準(zhun)第二(er)個相同產品相同適(shi)應癥的(de)(de)申請，這明顯長于新化學實體藥(yao)(yao)物(wu)的(de)(de)5年(nian)、改進/補充申請的(de)(de)3年(nian)以及ANDA專利挑戰(zhan)期180天。此外，可(ke)享受減免處(chu)方藥(yao)(yao)用戶(hu)費用，并開辟(pi)孤(gu)(gu)兒(er)(er)(er)藥(yao)(yao)審(shen)批(pi)“綠色通道”，對獲得(de)(de)孤(gu)(gu)兒(er)(er)(er)藥(yao)(yao)認定(ding)的(de)(de)藥(yao)(yao)物(wu)進行加(jia)速審(shen)批(pi)。