瑞(rui)士巴萊爾納2019年12月11日 /美通(tong)社/ -- 瑞(rui)士一(yi)家專注于(yu)小眾和罕(han)見疾病治療(liao)領域的(de)制(zhi)藥(yao)公(gong)司 — APR應(ying)用制(zhi)藥(yao)研究公(gong)司（簡稱APR）宣(xuan)布(bu)，美國(guo)食品(pin)及藥(yao)物管理(li)局（FDA）已批(pi)準該公(gong)司編號(hao)為APR-TD011、用于(yu)大(da)皰(pao)性表皮松(song)解癥（EB）治療(liao)的(de)研究藥(yao)物獲得(de)孤兒藥(yao)資(zi)格認定(ding)。 

APR-TD011是一(yi)種含次氯酸(suan)的低張酸(suan)性氧化溶液，呈噴霧形態，可局部外用，專為EB的治療而研發(fa)。因其具(ju)有獨特(te)的理化特(te)性，因此APR-TD011可用來調節創(chuang)面微環境來預防或(huo)減少(shao)感染和炎癥，從而加速創(chuang)面的生理愈(yu)合。

“孤兒藥(yao)資格認定的(de)(de)獲得(de)(de)，表(biao)明美國(guo)當下急(ji)需一(yi)種能(neng)夠改善EB治(zhi)療(liao)的(de)(de)藥(yao)物。EB作為(wei)一(yi)種衰(shuai)竭性疾病(bing)，影(ying)響著50萬美國(guo)人民的(de)(de)生活。我們相信，APR-TD011能(neng)為(wei)EB患者(zhe)(zhe)和患者(zhe)(zhe)家庭(ting)帶來巨大希望，而孤兒藥(yao)的(de)(de)認定將幫助APR找到加速(su)取得(de)(de)這一(yi)成果(guo)的(de)(de)途(tu)徑。”APR的(de)(de)CEO Paolo Galfetti表(biao)示。“這一(yi)資格認定的(de)(de)獲得(de)(de)也是APR推進罕見疾病(bing)研究發展(zhan)歷程(cheng)中(zhong)的(de)(de)重要里程(cheng)碑和重要一(yi)步(bu)。”

據估計，全(quan)球EB市(shi)場的(de)規模在10億至13億美元(yuan)之間。EB對全(quan)球衛(wei)生保健領(ling)域帶(dai)來(lai)了重大負擔：在美國(guo)，嚴重受感染(ran)患者的(de)治療費用每年可超過30萬(wan)美元(yuan)，而對于營養不良性EB患者，每月傷口護理用品的(de)開銷可超過1萬(wan)美元(yuan)。

孤兒藥資格(ge)(ge)認定(ding)項(xiang)目為罕見(jian)病患者(zhe)的藥物(wu)開(kai)(kai)發，特(te)別(bie)是用(yong)于治(zhi)療(liao)在美國(guo)受(shou)影響(xiang)范圍不到20萬人(ren)的疾病或狀況的藥物(wu)開(kai)(kai)發，起到了激勵和支持作用(yong)。孤兒藥資格(ge)(ge)認定(ding)能夠帶來一定(ding)的好處(chu)，例(li)如在獲(huo)得指定(ding)適(shi)應癥的監(jian)管批(pi)準(zhun)后享有七年的市場(chang)獨占權、可免(mian)除(chu)FDA申(shen)請用(yong)戶(hu)費用(yong)、獲(huo)得FDA在臨床試(shi)驗設計方面的協助(zhu)以及稅收抵(di)免(mian)合格(ge)(ge)臨床試(shi)驗費用(yong)（最高25%）。

關于APR-TD011

APR-TD011是一種含有次氯酸的低張酸性氧化溶液，其通過公司獲有專利的納米技術平臺Tehclo ^TM制成。 

該溶液具有(you)極為特別(bie)(bie)的(de)三種(zhong)理化(hua)特性(xing)組合——高純度次氯(lv)酸（HCIO）、低張低pH值(zhi)和高氧(yang)化(hua)還(huan)(huan)原電位(wei)（ORP），這(zhe)些特性(xing)可創(chuang)造有(you)利的(de)創(chuang)面微環(huan)境，幫助(zhu)EB傷口(kou)更(geng)快(kuai)實現生(sheng)理愈(yu)合。需(xu)要特別(bie)(bie)指出的(de)是(shi)，次氯(lv)酸是(shi)一種(zhong)眾所周知的(de)廣譜速效抗菌(jun)劑，其通(tong)過(guo)低pH值(zhi)和高ORP的(de)強(qiang)化(hua)，能夠促進皮膚感染(ran)的(de)預(yu)防和治療。APR-TD011還(huan)(huan)可以通(tong)過(guo)抑制NF-kB促炎途徑，以及滅活在傷口(kou)炎性(xing)過(guo)程中(zhong)起關鍵作(zuo)用的(de)基質金屬蛋白酶來(lai)減輕炎癥。  通(tong)過(guo)加快(kuai)傷口(kou)愈(yu)合、緩(huan)解與感染(ran)和炎癥相關的(de)瘙(sao)癢和疼(teng)痛，APR-TD011可合理改善EB患者的(de)生(sheng)活質量。該藥物(wu)為便(bian)于(yu)使(shi)用的(de)噴霧制劑，在避免皮膚接(jie)觸(chu)和交叉污染(ran)風險的(de)同時對傷口(kou)進行治療。 

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關于大皰性表皮松解癥

大(da)皰性表皮松解(jie)癥(zheng)（EB）是(shi)一種(zhong)罕見(jian)的并可危及生(sheng)命(ming)的遺(yi)傳(chuan)性結締(di)組織疾病，其(qi)特征是(shi)患(huan)者(zhe)全身皮膚起水(shui)泡(pao)，內(nei)臟器官嚴重受(shou)損。EB會出現多種(zhong)遺(yi)傳(chuan)變異病癥(zheng)，其(qi)共同癥(zheng)狀(zhuang)是(shi)皮膚變得脆弱，容易(yi)起水(shui)泡(pao)和撕裂。據估計(ji)，美國每2萬(wan)名(ming)新(xin)生(sheng)兒中就有(you)(you)1名(ming)飽受(shou)EB折磨，大(da)約50萬(wan)名(ming)患(huan)者(zhe)只有(you)(you)有(you)(you)限的預期壽命(ming)。 

EB令人痛苦萬(wan)分，患(huan)者(zhe)(zhe)通常(chang)體無完(wan)膚(fu)、虛弱(ruo)不堪：  瘙癢、疼痛和(he)疤(ba)痕使(shi)患(huan)者(zhe)(zhe)的(de)(de)(de)生活質量明(ming)顯下降(jiang)，而持(chi)續性的(de)(de)(de)皮膚(fu)炎癥(zheng)和(he)感染都(dou)與腫瘤發(fa)病(bing)和(he)早(zao)期死亡相(xiang)關。 該(gai)病(bing)癥(zheng)尚無經過批(pi)準的(de)(de)(de)治(zhi)(zhi)療(liao)或治(zhi)(zhi)愈方法(fa)。當(dang)前(qian)的(de)(de)(de)護(hu)理(li)標準僅(jin)是(shi)支持(chi)性治(zhi)(zhi)療(liao)，如止痛和(he)傷(shang)口管理(li)，用以防止感染并需終生對傷(shang)口愈合(he)(he)進行(xing)護(hu)理(li)。傷(shang)口護(hu)理(li)管理(li)一直是(shi)一項(xiang)復雜(za)程(cheng)序，其對EB患(huan)者(zhe)(zhe)和(he)護(hu)理(li)人員的(de)(de)(de)日常(chang)帶來很(hen)大(da)影(ying)響。其治(zhi)(zhi)療(liao)目標是(shi)加快傷(shang)口的(de)(de)(de)生理(li)愈合(he)(he)，避免或限制感染（之后(hou)使(shi)用抗(kang)生素），以及抑制傷(shang)口出現慢性病(bing)癥(zheng)。

關于APR應用制藥研究公司

APR是瑞士(shi)一(yi)家獨立制藥(yao)公司，專注于創新性產品(pin)和研究驅動產品(pin)的(de)(de)(de)開發(fa)和商業(ye)化進程，旨在解(jie)(jie)決(jue)小眾和罕(han)見疾(ji)病治療(liao)領域尚未填補的(de)(de)(de)需求(qiu)。APR將(jiang)藥(yao)物開發(fa)專業(ye)知(zhi)識和專利藥(yao)物交(jiao)付技術結合(he)在一(yi)起(qi)，開發(fa)出有效改善(shan)罕(han)見病患者生(sheng)活質(zhi)量的(de)(de)(de)解(jie)(jie)決(jue)方案。該(gai)公司在所有主要市(shi)場(chang)提供(gong)多(duo)元化的(de)(de)(de)均衡創收產品(pin)組合(he)，輔之以處于不(bu)同開發(fa)階段、用(yong)于治療(liao)隱性代謝疾(ji)病、罕(han)見皮膚病和眼病的(de)(de)(de)穩(wen)健創新系列產品(pin)。APR與其選定的(de)(de)(de)歐洲(zhou)國家的(de)(de)(de)銷(xiao)售和營銷(xiao)團(tuan)隊一(yi)起(qi)，通(tong)過不(bu)斷壯大(da)的(de)(de)(de)商業(ye)伙伴(ban)網絡，共同致力加快(kuai)產品(pin)的(de)(de)(de)商業(ye)化進程。欲了(le)解(jie)(jie)更多(duo)信息，請訪問：

前瞻性陳述

本通(tong)告(gao)之內容包括(kuo)(kuo)有“前瞻(zhan)(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)陳(chen)述”或(huo)(huo)(huo)可(ke)能被視為“前瞻(zhan)(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)陳(chen)述”的(de)(de)內容。此類前瞻(zhan)(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)陳(chen)述可(ke)通(tong)過前瞻(zhan)(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)術(shu)語的(de)(de)使用來識別，這些術(shu)語包括(kuo)(kuo)“相信”、“估計(ji)”、“預(yu)期”、“目(mu)的(de)(de)”、“可(ke)能”、“將會”、“計(ji)劃”、“繼(ji)續”、“進(jin)行中”、“潛(qian)在”、“項(xiang)目(mu)”、“尋求(qiu)”或(huo)(huo)(huo)“應(ying)(ying)該”，也(ye)包括(kuo)(kuo)公(gong)(gong)司(si)關于其預(yu)期戰(zhan)略結果的(de)(de)聲明。前瞻(zhan)(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)陳(chen)述本身包含(han)風險和不(bu)確定(ding)性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)，讀者應(ying)(ying)注意，任(ren)何此類前瞻(zhan)(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)陳(chen)述均不(bu)構成(cheng)對未來業績(ji)的(de)(de)保證。公(gong)(gong)司(si)的(de)(de)實際成(cheng)果可(ke)能與前瞻(zhan)(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)陳(chen)述預(yu)測的(de)(de)結果大(da)有不(bu)同。除(chu)法律要求(qiu)外，公(gong)(gong)司(si)無義(yi)務公(gong)(gong)開(kai)更新(xin)或(huo)(huo)(huo)修訂前瞻(zhan)(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)陳(chen)述。