• 獲批基于SENSCIS®研究，該研究顯示尼達尼布可減緩系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）患者的肺功能下降 ¹
• 2019年9月獲得FDA批準后，尼達尼布迄今為止已在15個國家獲批用于治療系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）。
• 尼達尼布作為首個也是唯一獲批用于治療SSc-ILD的療法，對于這一高度未盡需求領域來說是一項突破。

德國殷格翰2020年4月22日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰今日宣布，歐盟委員會已批準尼達尼布用于治療成人系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）。²獲批前，人用藥品(pin)委員會于2020年2月27日采納了尼(ni)達尼(ni)布治(zhi)療SSc-ILD的(de)肯(ken)定意見(jian)。

系統性硬化病（SSc）又稱硬皮病，是一種毀容性、致殘性和潛在致死性的罕見自身免疫性疾病。^3，4，5其會引起各種器官的瘢痕形成（纖維化），包括肺、心臟、消化道和腎臟，且可能出現危及生命的并發癥。肺部受累時，可引起間質性肺疾病（ILD），稱為系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）。^1，6間質性肺疾病（ILD）是硬皮病（SSc）患者死亡的最主要原因，約占死亡人數的35%。⁷

“這(zhe)是(shi)SSc-ILD患(huan)者治療(liao)(liao)的(de)(de)真(zhen)正突破，”勃林格(ge)(ge)殷格(ge)(ge)翰(han)高(gao)級副總裁兼炎癥治療(liao)(liao)領域負(fu)責人Peter Fang說。“肺(fei)(fei)纖維化(hua)一(yi)旦發生就無法(fa)逆轉。尼達尼布(bu)作為首個(ge)也是(shi)唯(wei)一(yi)獲批用(yong)于治療(liao)(liao)系統性硬化(hua)病相關(guan)間質性肺(fei)(fei)疾病（SSc-ILD）的(de)(de)藥物(wu)，旨在滿(man)足高(gao)度未盡需(xu)求，使生活飽受SSc-ILD折磨的(de)(de)患(huan)者從真(zhen)正意(yi)義上獲益(yi)。這(zhe)項(xiang)批準是(shi)勃林格(ge)(ge)殷格(ge)(ge)翰(han)持續專注肺(fei)(fei)纖維化(hua)患(huan)者治療(liao)(liao)過(guo)程(cheng)中獲得(de)的(de)(de)又一(yi)個(ge)里程(cheng)碑。”

“歐(ou)盟委員會(hui)的決定對于歐(ou)洲(zhou)硬(ying)皮病(bing)患(huan)者(zhe)群體(ti)來說(shuo)，這(zhe)無疑是個很受歡迎的好消息，”歐(ou)洲(zhou)硬(ying)皮病(bing)協會(hui)聯合會(hui)（FESCA）主席Sue Farrington評論道。“當(dang)硬(ying)皮病(bing)累(lei)及肺部時，會(hui)產生嚴(yan)重后果。有了(le)這(zhe)種(zhong)治(zhi)療選擇，為硬(ying)皮病(bing)患(huan)者(zhe)及其親人(ren)帶(dai)來了(le)巨大的希望。” 

該肯定意見是基于SENSCIS®試驗的結果，它是一項III期、雙盲、安慰劑對照試驗。旨在研究尼達尼布在系統性硬化病（SSc-ILD）患者中的療效和安全性。¹其主要終點是52周期間評估的用力肺活量（FVC）年下降率。結果顯示，根據52周期間的FVC測量結果，與安慰劑相比，尼達尼布使肺功能喪失減緩了44%（41 mL/年）。此外，結果顯示尼達尼布的安全性和耐受性特征與在特發性肺纖維化（IPF）患者中觀察到的相似。¹

關于系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）

系統性硬化病（SSc）也稱硬皮病，是一種影響結締組織且無法治愈的罕見的自身免疫性疾病。由于硬皮病影響結締組織，癥狀可能出現在身體的任何部位，包括皮膚、肌肉、血管和內臟，使其難以診斷。³硬皮病影響到肺部時可引起間質性肺疾病（ILD），稱為系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）。^3,5約25%的硬皮病患者在確診后3年內出現顯著的肺部受累。SSc-ILD是一種進展性的肺部疾病，很多患者早期無癥狀，但預后較差，患者生存率低。它是硬皮病（SSc）患者死亡的關鍵驅動因素。^3,4

關于SENSCIS 研究

尼(ni)(ni)達尼(ni)(ni)布用(yong)于系統性(xing)(xing)硬化病相關間質性(xing)(xing)肺(fei)疾病（SSc-ILD）的(de)III期(qi)臨床研(yan)(yan)究（SENSCIS）是一(yi)項覆蓋32個國家(jia)和(he)地區(qu)的(de)多中(zhong)心隨機、雙盲、安慰(wei)劑對照(zhao)的(de)試驗(yan)，納入576例患(huan)(huan)者(zhe)，中(zhong)國有(you)9個研(yan)(yan)究中(zhong)心參與。研(yan)(yan)究目的(de)在(zai)于探究尼(ni)(ni)達尼(ni)(ni)布治(zhi)療SSc-ILD患(huan)(huan)者(zhe)52周的(de)有(you)效性(xing)(xing)及安全(quan)性(xing)(xing)，主要終點為52周期(qi)間用(yong)力肺(fei)活(huo)量(liang)（FVC）年下降(jiang)率。研(yan)(yan)究證實尼(ni)(ni)達尼(ni)(ni)布可減緩SSc-ILD患(huan)(huan)者(zhe)的(de)用(yong)力肺(fei)活(huo)量(liang)（FVC）年下降(jiang)率，延緩SSc-ILD患(huan)(huan)者(zhe)的(de)肺(fei)功能(neng)減退和(he)疾病進(jin)程(cheng)。該研(yan)(yan)究結果刊登在(zai)《新英格(ge)蘭醫學雜志》。

乙磺酸尼達尼布軟膠囊（維加特^® ）重要里程碑

• 2014年10月，維加特^®獲得FDA的批準用于治療特發性肺纖維化（IPF）
• 2015年，維加特^®被納入國際指南，并于2016年被納入中國IPF診斷和治療專家共識
• 2017年9月，維加特^®被國家藥品監督管理局批準在中國上市，用于治療特發性肺纖維化（IPF）
• 2018年1月，維加特^®進入了浙江省大病醫保目錄，并于同年開展了IPF患者援助項目
• 2019年3 月，勃林格殷格翰向美國食品藥品管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）遞交維加特^®用于系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）的上市申請
• 2019年6月，勃林格殷格翰向中國藥品監督管理局遞交了維加特^®用于治療治療系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）的注冊申請
• 2019年9月，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準維加特^®作為首個也是唯一能夠減緩系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）患者肺功能下降的藥物。
• 2019年10月，美國食品藥品監督管理局（FDA）授予維加特^®用于進行性纖維化性間質性肺疾病（PF-ILD）突破性療法認定。
• 2019年12月，勃林格殷格翰向中國藥品監督管理局遞交了維加特^®用于治療進行性纖維化性間質性肺疾病（PF-ILD）的注冊申請。
• 2020年3月， FDA批準維加特^®作為具有進行性表型的慢性纖維化性間質性肺疾病（ILDs）患者的首個治療藥物。

參考文獻

¹ Distler O, et al. Nintedanib for systemic sclerosis-associated interstitial lung disease. N Eng J Med 2019;380:2518–28. Available at: //dx.doi.org/10.1056/NEJMoa1903076. Last accessed April 2020.
²[INSERT EC APPROVAL]
³Denton CP, Khanna D. Systemic sclerosis. Lancet 2017;390:1685–99.
⁴Cottin V, et al. Interstitial lung disease associated with systemic sclerosis (SSc-ILD). Respir Res 2019;20:13.
⁵ Kowal-Bielecka O, et al. Update of EULAR recommendations for the treatment of systemic sclerosis. Ann Rheum Dis 2017;76:1327–1339.
⁶Solomon JJ, et al. European Respiratory Update: Scleroderma lung disease. Eur. Respir. Rev. 2013; 22: 127, 6–19.
⁷Tyndall AJ, et al. Causes and risk factors for death in systemic sclerosis: study from the EULAR Scleroderma Trials and Research (EUSTAR) database. Ann Rheum Dis 2010;69:1809–1815.