中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2020年(nian)9月7日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙(yi)肝及(ji)與衰老(lao)相關疾病(bing)等治(zhi)療(liao)領(ling)域開發創新藥物的處于臨床(chuang)階(jie)段的研發企(qi)業(ye) -- 亞(ya)盛醫藥（6855.HK）今(jin)日宣布，美國食品和(he)藥品監督管理(li)局（FDA）授(shou)予公司在研原創新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤(gu)兒(er)藥資格認定(ding)，用于治(zhi)療(liao)慢性淋巴細胞白(bai)血(xue)病(bing)（CLL）。這是APG-2575獲得(de)的第(di)二個FDA授(shou)予的孤(gu)兒(er)藥資格認定(ding)。今(jin)年7月，FDA授(shou)予APG-2575首個孤(gu)兒(er)藥資格認定(ding)，適應癥(zheng)為華氏巨球蛋(dan)白(bai)血(xue)癥(zheng)（WM）。

“孤兒(er)藥(yao)(yao)”又稱為罕見(jian)藥(yao)(yao)，指(zhi)用(yong)于預(yu)防、治療、診(zhen)斷罕見(jian)病(bing)的(de)(de)(de)藥(yao)(yao)品(pin)(pin)。在美(mei)(mei)國(guo)，罕見(jian)疾(ji)病(bing)是指(zhi)患病(bing)人數少于20萬人的(de)(de)(de)疾(ji)病(bing)。自1983年以(yi)來，美(mei)(mei)國(guo)通(tong)過《孤兒(er)藥(yao)(yao)法(fa)案(an)》的(de)(de)(de)實施，給(gei)予(yu)企業相(xiang)關政策扶持，以(yi)鼓勵罕見(jian)病(bing)藥(yao)(yao)品(pin)(pin)的(de)(de)(de)研(yan)發(fa)。本次APG-2575獲(huo)得美(mei)(mei)國(guo)FDA授予(yu)的(de)(de)(de)孤兒(er)藥(yao)(yao)資格認定(ding)(ding)，將(jiang)有助于該(gai)藥(yao)(yao)物(wu)在美(mei)(mei)國(guo)的(de)(de)(de)后(hou)續研(yan)發(fa)及商業化開展等方面享(xiang)受一定(ding)(ding)的(de)(de)(de)政策支持，包括享(xiang)有臨(lin)床試驗(yan)費用(yong)稅收減免(mian)、免(mian)除NDA申請費用(yong)、獲(huo)得研(yan)發(fa)資助等，特別是批(pi)準上市后(hou)可獲(huo)得美(mei)(mei)國(guo)市場7年獨占權。

CLL是一種成人白血病，以外周血、骨髓、脾臟和淋巴結等淋巴組織中出現大量克隆性B淋巴細胞為特征。據美國癌癥協會（American Cancer Society）統計數據顯示，到2020年美國將有約21,040例CLL新病例，約有4,060例死于該疾病^[1]。而根據最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results）數據，2020年美國CLL患者低于20萬人^[2]。現有的(de)(de)布魯(lu)頓酪(lao)氨酸(suan)蛋白(bai)激酶(mei)（BTK）抑(yi)制劑和Bcl-2抑(yi)制劑的(de)(de)開(kai)發改善了CLL患者的(de)(de)預后，但醫學上(shang)仍然(ran)迫切需求更安全(quan)有效、能(neng)在短期治(zhi)療(liao)中(zhong)達到深度緩解的(de)(de)、免(mian)化療(liao)的(de)(de)治(zhi)療(liao)方案。

APG-2575是亞盛醫(yi)藥在研的新型口服(fu)Bcl-2選擇(ze)性(xing)小分子抑制劑，通過選擇(ze)性(xing)抑制Bcl-2蛋白(bai)來(lai)恢復腫(zhong)瘤細(xi)(xi)(xi)胞(bao)(bao)程序性(xing)死(si)亡機(ji)制（細(xi)(xi)(xi)胞(bao)(bao)凋亡），從而殺死(si)腫(zhong)瘤，擬用于治療多種血液惡性(xing)腫(zhong)瘤。APG-2575是首個在中國(guo)進(jin)(jin)入(ru)臨床(chuang)階(jie)段的、本土研發的Bcl-2選擇(ze)性(xing)抑制劑。APG-2575現(xian)已獲得美(mei)國(guo)、中國(guo)、澳大利亞多項(xiang)Ib/II期臨床(chuang)試驗(yan)許可，正(zheng)在全球(qiu)同步推(tui)進(jin)(jin)多個血液腫(zhong)瘤適應(ying)癥的臨床(chuang)開發。其中作為(wei)單藥或聯合治療復發/難治CLL/SLL（小淋(lin)巴(ba)細(xi)(xi)(xi)胞(bao)(bao)淋(lin)巴(ba)瘤）的一項(xiang)全球(qiu)Ib/II期臨床(chuang)研究在進(jin)(jin)行(xing)中，正(zheng)在美(mei)國(guo)和澳大利亞進(jin)(jin)行(xing)患(huan)者招募。

亞盛(sheng)醫(yi)藥(yao)首席醫(yi)學官(guan)翟(zhai)一(yi)帆博士(shi)表示：“CLL的(de)治(zhi)(zhi)療是全(quan)(quan)球(qiu)(qiu)層(ceng)面目(mu)前(qian)尚未完全(quan)(quan)滿足的(de)臨床(chuang)(chuang)需求。作為公(gong)司細胞凋亡產(chan)品管(guan)線的(de)重要(yao)臨床(chuang)(chuang)開發品種，APG-2575在繼WM適應癥之后，再次迅速獲得FDA第二個孤(gu)兒藥(yao)資格認(ren)定，是對我(wo)們(men)(men)的(de)高度認(ren)可與(yu)鼓(gu)勵。我(wo)們(men)(men)將在孤(gu)兒藥(yao)相關政策的(de)扶持(chi)下(xia)，加快(kuai)這一(yi)藥(yao)物的(de)全(quan)(quan)球(qiu)(qiu)臨床(chuang)(chuang)開發與(yu)產(chan)品上市，早日為CLL患(huan)者提供更多的(de)治(zhi)(zhi)療選(xuan)擇(ze)。”

參考文獻：

關于APG-2575

APG-2575是(shi)亞盛醫藥在(zai)研的(de)新型口(kou)服Bcl-2選擇(ze)性(xing)抑制劑，通過選擇(ze)性(xing)抑制Bcl-2蛋白(bai)(bai)來恢復(fu)腫(zhong)(zhong)瘤(liu)細(xi)胞程(cheng)序性(xing)死亡機制（細(xi)胞凋亡），從而殺死腫(zhong)(zhong)瘤(liu)，擬用(yong)于治(zhi)療多(duo)種(zhong)血(xue)液(ye)惡性(xing)腫(zhong)(zhong)瘤(liu)。此前公司已(yi)在(zai)美(mei)(mei)國、澳大(da)利亞、中(zhong)國啟動該藥物的(de)單藥I期臨床試(shi)驗。今年3月以來，APG-2575接(jie)連獲得(de)美(mei)(mei)國、中(zhong)國多(duo)項Ib/II期臨床試(shi)驗許可，正在(zai)全球(qiu)層面同步(bu)推進包括復(fu)發(fa)(fa)/難治(zhi)慢性(xing)淋(lin)(lin)巴細(xi)胞白(bai)(bai)血(xue)病/小淋(lin)(lin)巴細(xi)胞淋(lin)(lin)巴瘤(liu)、華氏(shi)巨球(qiu)蛋白(bai)(bai)血(xue)癥(zheng)(zheng)、復(fu)發(fa)(fa)/難治(zhi)急(ji)性(xing)髓(sui)性(xing)白(bai)(bai)血(xue)病等多(duo)個(ge)血(xue)液(ye)腫(zhong)(zhong)瘤(liu)適應癥(zheng)(zheng)的(de)臨床開發(fa)(fa)。APG-2575已(yi)有(you)兩(liang)個(ge)適應癥(zheng)(zheng)相繼獲得(de)美(mei)(mei)國FDA授予(yu)的(de)孤(gu)兒藥資格認定(ding)，分別為華氏(shi)巨球(qiu)蛋白(bai)(bai)血(xue)癥(zheng)(zheng)和慢性(xing)淋(lin)(lin)巴細(xi)胞白(bai)(bai)血(xue)病。

關于亞盛醫藥

亞(ya)(ya)盛醫(yi)(yi)藥(yao)是一(yi)家(jia)立足中(zhong)國、面向全球的處(chu)于臨床(chuang)開發階段的原創(chuang)新藥(yao)研發企業，致力于在(zai)腫(zhong)瘤、乙肝及與衰老相關(guan)的疾病(bing)等治療領域開發創(chuang)新藥(yao)物。2019年10月(yue)28日，亞(ya)(ya)盛醫(yi)(yi)藥(yao)在(zai)香港聯(lian)交(jiao)所主(zhu)板掛(gua)牌上市，股票代(dai)碼(ma)：6855.HK。

亞(ya)盛醫藥(yao)(yao)擁(yong)有自主(zhu)構建(jian)的(de)(de)蛋白(bai)-蛋白(bai)相互(hu)作用(yong)靶向藥(yao)(yao)物設計平臺(tai)，處于細胞凋(diao)亡(wang)通(tong)路(lu)新藥(yao)(yao)研發的(de)(de)全球最前沿。公司已建(jian)立(li)擁(yong)有8個已進入臨(lin)床開發階段的(de)(de)1類(lei)小分子新藥(yao)(yao)產品管線(xian)，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等(deng)細胞凋(diao)亡(wang)路(lu)徑關鍵(jian)蛋白(bai)的(de)(de)抑制劑；新一代(dai)針對癌癥治(zhi)療中出現的(de)(de)激酶突變體的(de)(de)抑制劑等(deng)，為(wei)全球唯一在(zai)細胞凋(diao)亡(wang)路(lu)徑關鍵(jian)蛋白(bai)領(ling)域(yu)均有臨(lin)床開發品種的(de)(de)創(chuang)新公司。目前正在(zai)中國(guo)(guo)(guo)、美國(guo)(guo)(guo)及澳(ao)大利亞(ya)開展40多項(xiang)I/II期臨(lin)床試驗。用(yong)于治(zhi)療耐藥(yao)(yao)性(xing)慢性(xing)髓(sui)性(xing)白(bai)血(xue)病的(de)(de)核(he)心(xin)品種HQP1351已在(zai)中國(guo)(guo)(guo)遞交(jiao)新藥(yao)(yao)上(shang)市申(shen)請，該(gai)品種獲(huo)得了美國(guo)(guo)(guo)FDA審(shen)評快速(su)通(tong)道及孤兒藥(yao)(yao)認證(zheng)資格。公司的(de)(de)另一重要品種APG-2575近期也獲(huo)得兩項(xiang)美國(guo)(guo)(guo)FDA孤兒藥(yao)(yao)資格認證(zheng)。

前瞻性聲明

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