上(shang)海和(he)(he)香港2020年11月(yue)26日 /美通(tong)社/ -- 致力(li)于研發(fa)和(he)(he)商(shang)業化同類首(shou)款(kuan)及(ji)/或同類最優(you)血(xue)液及(ji)腫瘤學療法的(de)領(ling)先創新生(sheng)物(wu)制藥(yao)公司(si)－德(de)琪醫(yi)(yi)藥(yao)有限公司(si)（簡稱“德(de)琪醫(yi)(yi)藥(yao)”，香港聯(lian)交所股(gu)票代(dai)碼：6996.HK）宣(xuan)布，國家藥(yao)品(pin)監督管理局（NMPA）批準開(kai)展ATG-016（eltanexor）用于去甲(jia)基化藥(yao)物(wu)（HMA）治療失敗后，根據修訂國際預后積分系統(IPSS-R)中危及(ji)以上(shang)骨髓增(zeng)生(sheng)異常綜合征（MDS）患者的(de)臨(lin)床試(shi)驗(yan)(yan)。該試(shi)驗(yan)(yan)是(shi)一項(xiang)I/II期、單臂、開(kai)放性臨(lin)床研究，旨在評估ATG-016 （eltanexor）單藥(yao)治療的(de)藥(yao)代(dai)動力(li)學、安(an)全(quan)性和(he)(he)有效(xiao)性。

骨髓增生異常綜合征是起源于骨髓造血干細胞的一組異質性髓系克隆性疾病，臨(lin)床表(biao)現(xian)為無效造血(xue)，外(wai)周(zhou)血(xue)細(xi)胞減少，高(gao)風險向急性(xing)(xing)髓細(xi)胞白血(xue)病(bing)轉化(hua)(hua)。去甲基(ji)化(hua)(hua)藥物難治的骨髓增生(sheng)異常(chang)綜合(he)征患者，中位總生(sheng)存期(qi)（OS）僅為4-6個月(yue)，后續治療(liao)選(xuan)擇(ze)有限。臨(lin)床前研究表(biao)明，選(xuan)擇(ze)性(xing)(xing)核輸出(chu)(chu)抑(yi)制(zhi)劑（SINE）化(hua)(hua)合(he)物可(ke)阻斷多種腫(zhong)瘤(liu)抑(yi)制(zhi)蛋白（例如(ru) p53, IkB, p21）的核輸出(chu)(chu)，導致其(qi)(qi)于核內積累并活(huo)化(hua)(hua)從(cong)而發(fa)揮抗(kang)腫(zhong)瘤(liu)作用；另(ling)外(wai)SINE化(hua)(hua)合(he)物還可(ke)減少多種與elF4E結合(he)的致癌基(ji)因mRNA（c-Myc、 Bcl-2、Bcl-6、cyclin D）的出(chu)(chu)核及轉化(hua)(hua)，使腫(zhong)瘤(liu)細(xi)胞選(xuan)擇(ze)性(xing)(xing)凋(diao)亡。ATG-016屬(shu)于新一(yi)代SINE化(hua)(hua)合(he)物，相比(bi)第一(yi)代核輸出(chu)(chu)抑(yi)制(zhi)劑，ATG-016顯(xian)示出(chu)(chu)極小(xiao)的血(xue)腦屏障滲透性(xing)(xing)和(he)較(jiao)廣泛的治療(liao)窗口，其(qi)(qi)在較(jiao)高(gao)危骨髓增生(sheng)異常(chang)綜合(he)征患者中表(biao)現(xian)出(chu)(chu)初步的抗(kang)腫(zhong)瘤(liu)活(huo)性(xing)(xing)。

“ATG-016臨床(chuang)(chuang)試驗(yan)獲批體(ti)現了(le)德(de)琪醫(yi)藥研發團隊的高(gao)效執(zhi)行力，也(ye)是德(de)琪醫(yi)藥繼上市之(zhi)后(hou)在中國(guo)大陸獲得(de)的第(di)一個臨床(chuang)(chuang)批件。”德(de)琪醫(yi)藥創(chuang)始人、董事(shi)長(chang)兼(jian)首席(xi)執(zhi)行官(guan)梅建明博(bo)士表示：“第(di)一代(dai)選擇性(xing)核輸(shu)出抑制劑Selinexor已(yi)經顯示出對血液惡性(xing)腫(zhong)瘤(liu)(liu)和實體(ti)腫(zhong)瘤(liu)(liu)的廣泛活(huo)性(xing)，并獲得(de)FDA批準(zhun)用于復(fu)發難治多(duo)發性(xing)骨髓瘤(liu)(liu)和彌漫性(xing)大B細胞淋巴瘤(liu)(liu)。ATG-016作為第(di)二代(dai)口(kou)服SINE化(hua)合(he)物，能夠降低(di)血腦(nao)屏障(zhang)滲透，具較廣泛的治療(liao)窗口(kou)，可(ke)潛在減(jian)少不良事(shi)件，提高(gao)藥物耐受性(xing)。”

關于ATG-016

ATG-016（eltanexor）是第二代選擇性(xing)核輸出(chu)抑制(zhi)劑化合物。相較于第一代SINE化合物，ATG-016具較低的(de)(de)(de)(de)血(xue)屏障滲透及較廣泛的(de)(de)(de)(de)治(zhi)療窗口(kou)，可以(yi)更好(hao)的(de)(de)(de)(de)耐受性(xing)實現更高(gao)頻次的(de)(de)(de)(de)給藥(yao)以(yi)及高(gao)濃度下(xia)更長(chang)時間(jian)的(de)(de)(de)(de)藥(yao)物暴露。因(yin)此，ATG-016或將適用于更多的(de)(de)(de)(de)適應(ying)癥，我們計劃在(zai)中國(guo)開(kai)展(zhan)針(zhen)對MDS的(de)(de)(de)(de)I/II期臨床研究，并(bing)計劃進一步開(kai)發(fa)(fa)ATG-016用于在(zai)亞太地區(qu)高(gao)發(fa)(fa)腫(zhong)瘤(liu)（如KRAS突變實體瘤(liu)）及病毒性(xing)感染相關的(de)(de)(de)(de)惡(e)性(xing)腫(zhong)瘤(liu)（如鼻咽(yan)癌）。

關于德琪醫藥

德琪醫藥有限公司（簡稱“德琪醫藥”，香港聯交所股票代碼：6996.HK）是一家專注于創新抗腫瘤藥物的亞太地區臨床階段生物制藥公司，德琪醫藥旨在為中國、亞太地區及全球各地的患者提供最前沿的全新作用機制的抗腫瘤創新療法。自成立以來，德琪醫藥已建立起擁有12款臨床及臨床前創新藥物的豐富產品管線，取得10個臨床批件，并在亞太地區開展9項跨區域臨床試驗。公司在研產品專注于創新的靶點或作用機制，并擁有成為同類首款潛力的藥物。德琪人以“醫者無疆，創新永續”為愿景，力爭通過對全球首創和同類最優的專研與市場化，解決亞太乃至全球患者未滿足的臨床需求。

前瞻性聲明

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