西(xi)雅圖(tu)2021年1月5日 /美通(tong)社(she)/ -- 全球領先(xian)的(de)(de)生物制藥合同開發(fa)和制造組(zu)織（CDMO）AGC Biologics是(shi)Libmeldy?的(de)(de)第一(yi)家制造商。Libmeldy?是(shi)Orchard Therapeutics的(de)(de)產品(pin)，最近(jin)獲歐盟委(wei)員會（EC）批準用于符(fu)合條件的(de)(de)早發(fa)性異染性腦白質營(ying)養不良（MLD）患者的(de)(de)一(yi)次性治療。

EC已授予Libmeldy?（編碼ARSA基因的(de)(de)自體CD34+細胞(bao)）完全（標準(zhun)）市場(chang)授權。這(zhe)種基于慢(man)病毒載體的(de)(de)基因治療藥(yao)物(wu)(wu)在AGC Biologics的(de)(de)米(mi)蘭(lan)工(gong)廠生(sheng)產(chan)。Orchard Therapeutics已經(jing)著手在歐(ou)盟(meng)推出這(zhe)種藥(yao)物(wu)(wu)的(de)(de)準(zhun)備工(gong)作，以(yi)支持AGC Biologics米(mi)蘭(lan)工(gong)廠的(de)(de)商業(ye)規模(mo)藥(yao)物(wu)(wu)生(sheng)產(chan)。

“AGC Biologics非常(chang)高興能與Orchard Therapeutics成功合(he)作，共同實(shi)現了這個(ge)重要的里程碑。”AGC Biologics首席商務(wu)官Mark Womack說道，“我們(men)(men)是(shi)少數幾家(jia)具有商業經(jing)驗的細胞和基因治(zhi)療藥物CDMO之一，我們(men)(men)為(wei)(wei)此感到非常(chang)自豪（Libmeldy?是(shi)我們(men)(men)生(sheng)產的第三款(kuan)商業產品）。我們(men)(men)期待與Orchard繼續合(he)作，為(wei)(wei)MLD患者提供這種改變生(sheng)活的治(zhi)療藥物。”

“從(cong)第一位患者接受治(zhi)療，一直到獲(huo)得市場批準(zhun)，我們非常榮幸地參與了這(zhe)(zhe)個產(chan)品的整(zheng)個臨床過程。作(zuo)為慢病毒載體和藥品生(sheng)產(chan)商，我們為能夠(gou)支持Orchard治(zhi)療這(zhe)(zhe)一毀滅(mie)性(xing)的疾病而感到自豪(hao)。”AGC Biologics米蘭總經理Luca Alberici說道。

“歐(ou)盟委員(yuan)會對Libmeldy的(de)批準為患有MLD這(zhe)種(zhong)毀滅(mie)性疾病的(de)兒童中符合治療條(tiao)件(jian)的(de)孩(hai)子們開啟了巨(ju)大的(de)可能性。”Orchard首席執行官Bobby Gaspar博士說，“我們十分有幸能得到(dao)機會，將這(zhe)項卓越(yue)創(chuang)新帶給歐(ou)盟境內符合條(tiao)件(jian)的(de)小患者(zhe)，我們也相信，AGC Biologics作(zuo)為合作(zuo)伙伴將幫助我們實現這(zhe)一目標。”

MLD是一種由ARSA基因中的突變引起的罕見神經退行性疾病。MLD有多種形式，但主要影響幼兒，病程進展和預期壽命因癥狀發作的年齡而異。Libmeldy?通過使用自滅活（SIN）慢病毒載體將ARSA基因的(de)功能(neng)性副本插入到患(huan)者自身造(zao)血干細(xi)胞（HSC）的(de)基因組，從而糾正MLD的(de)遺傳成(cheng)因。這(zhe)種藥(yao)物在(zai)歐盟被批準用(yong)(yong)于(yu)符合(he)以下條(tiao)件(jian)的(de)兒童患(huan)者：i）無疾病(bing)臨(lin)床(chuang)表(biao)現的(de)晚嬰型(xing)或幼(you)兒型(xing)；或ii）具有疾病(bing)臨(lin)床(chuang)表(biao)現的(de)幼(you)兒型(xing)，但(dan)仍具有獨(du)立行(xing)走的(de)能(neng)力，并(bing)且處于(yu)認知能(neng)力下降發生之前。Libmeldy?是(shi)獲準用(yong)(yong)于(yu)符合(he)條(tiao)件(jian)的(de)早發性MLD患(huan)者的(de)首款治(zhi)療藥(yao)物。