北京2021年7月21日 /美通社(she)/ -- 2021年7月17日-18日，由北京病痛挑戰(zhan)基金會(hui)(hui)主辦(ban)(ban)、中(zhong)國(guo)罕見(jian)(jian)(jian)病聯盟任指導單(dan)位的(de)2021第三屆罕見(jian)(jian)(jian)病合作(zuo)交(jiao)流會(hui)(hui)在(zai)京隆重舉辦(ban)(ban)，以“支付創新+科技創新+服(fu)務創新+藥物創新+患者角色(se)創新”為(wei)(wei)視角，匯聚各方探討罕見(jian)(jian)(jian)病核(he)心議題，推動問(wen)題的(de)解決，線上觀(guan)看人次逾300萬。同時，大會(hui)(hui)舉辦(ban)(ban)“一(yi)切只為(wei)(wei)你”—— Sing for Rare 罕見(jian)(jian)(jian)病公益(yi)主題音樂會(hui)(hui)，知名歌手(shou)和樂隊(dui)攜手(shou)由罕見(jian)(jian)(jian)病病友(you)組成的(de)樂隊(dui)及病友(you)代表(biao)，共同歌唱出(chu)昂(ang)揚的(de)生命態度(du)。

罕見病(bing)約(yue)有7000多種(zhong)，并往往在出生時或兒童早期發病(bing)，確診難、治療難、費用(yong)高，患者面(mian)臨嚴峻挑戰。17日(ri)的開(kai)幕式上，原中國保監會副(fu)主席魏(wei)迎寧、北(bei)京協(xie)和(he)醫院(yuan)院(yuan)長(chang)張抒揚相繼為大會致辭，中國罕見病(bing)聯(lian)盟執行理事(shi)長(chang)李(li)林康帶來了罕見病(bing)用(yong)藥優先審評審批等多個(ge)鼓舞人(ren)心(xin)的實踐案例，清華大學(xue)法學(xue)院(yuan)衛生法研究中心(xin)主任王晨光指出，罕見病(bing)保障(zhang)制(zhi)度建設(she)要有一(yi)個(ge)“良(liang)好(hao)的、全(quan)國性的協(xie)調(diao)機制(zhi)”，在此基礎上不斷推進。

病(bing)(bing)痛挑戰(zhan)基(ji)金會創(chuang)(chuang)始人王奕鷗，強調了患者參與在(zai)罕見病(bing)(bing)診療、服務(wu)、保障等(deng)(deng)全(quan)流程上(shang)的(de)核心價值(zhi)，多(duo)個(ge)案例體(ti)(ti)現(xian)出，他們已經從解決方(fang)(fang)案的(de)“需求者”成(cheng)為了“共創(chuang)(chuang)者”，推動(dong)(dong)(dong)罕見病(bing)(bing)相關(guan)工作的(de)發展進(jin)入(ru)新(xin)階段(duan)。在(zai)多(duo)方(fang)(fang)嘉(jia)賓的(de)見證(zheng)下，“罕見病(bing)(bing)創(chuang)(chuang)新(xin)綜合服務(wu)體(ti)(ti)系戰(zhan)略合作”正式啟動(dong)(dong)(dong)，將在(zai)多(duo)個(ge)省份開展院內外落(luo)地活(huo)動(dong)(dong)(dong)，搭建醫務(wu)社工、多(duo)方(fang)(fang)共付等(deng)(deng)以患者為中心的(de)綜合服務(wu)體(ti)(ti)系。

多層次保障與藥物創新研討，“普惠險”觀察報告發布

大(da)會(hui)設置(zhi)了(le)五(wu)大(da)主題版塊，其中的“支付創新”兩個論壇，全面梳理了(le)目前國內對罕見病群體的保(bao)(bao)障(zhang)體系。基(ji)于國家(jia)的2030年多層(ceng)次醫(yi)(yi)保(bao)(bao)體系建設目標：以基(ji)本(ben)醫(yi)(yi)保(bao)(bao)為主體，醫(yi)(yi)療救助(zhu)為托底(di)，補充醫(yi)(yi)療保(bao)(bao)險(xian)、商業健(jian)康保(bao)(bao)險(xian)、慈善(shan)捐(juan)助(zhu)、醫(yi)(yi)療互助(zhu)共同發展，與會(hui)嘉賓從(cong)不(bu)同角度分析了(le)上述各(ge)部(bu)分對罕見病保(bao)(bao)障(zhang)的作用與前景。而近年來(lai)各(ge)地紛(fen)紛(fen)涌現的“普惠型(xing)保(bao)(bao)險(xian)”，成為專家(jia)頻(pin)頻(pin)提(ti)及的關鍵詞。

病(bing)(bing)痛挑戰基金會(hui)在(zai)大(da)會(hui)上發布了《普惠(hui)(hui)型商(shang)(shang)業(ye)補(bu)充(chong)醫(yi)療保(bao)(bao)險(xian)罕(han)(han)見(jian)病(bing)(bing)保(bao)(bao)障(zhang)觀察報(bao)告》，研究分析了目(mu)前全(quan)國26個省級(ji)行(xing)政(zheng)區、73個地級(ji)市的(de)(de)111款普惠(hui)(hui)型商(shang)(shang)業(ye)補(bu)充(chong)醫(yi)療保(bao)(bao)險(xian)（以(yi)下簡稱“普惠(hui)(hui)險(xian)”）。研究發現(xian)，普惠(hui)(hui)險(xian)存在(zai)既往(wang)癥史限制(zhi)等5大(da)理賠(pei)門檻，但(dan)部分產品通過不限醫(yi)保(bao)(bao)目(mu)錄(lu)、特藥(yao)清單、罕(han)(han)見(jian)病(bing)(bing)專項等為罕(han)(han)見(jian)病(bing)(bing)患者提(ti)供一定程度的(de)(de)補(bu)充(chong)用(yong)藥(yao)保(bao)(bao)障(zhang)。然而目(mu)前許多標(biao)準、規范和能否長期運行(xing)仍(reng)存有(you)疑問(wen)，報(bao)告建議完(wan)善政(zheng)府監管、加強政(zheng)府指導，險(xian)企方摒棄賣點思維，提(ti)供罕(han)(han)見(jian)病(bing)(bing)患者參與(yu)保(bao)(bao)險(xian)設計的(de)(de)路徑與(yu)機會(hui)，使其努力成為罕(han)(han)見(jian)病(bing)(bing)多層次保(bao)(bao)障(zhang)的(de)(de)重要一環。

保障患(huan)者(zhe)用藥(yao)(yao)(yao)，支付是下游，藥(yao)(yao)(yao)物研(yan)發是上游。大會“藥(yao)(yao)(yao)物創新(xin)”版塊聚焦本土罕見病藥(yao)(yao)(yao)物的(de)(de)研(yan)發，與(yu)會嘉賓帶來了(le)(le)從最(zui)新(xin)政策、特食生產到臨床實(shi)驗(yan)、患(huan)者(zhe)參與(yu)等方面的(de)(de)分(fen)析。今年(nian)，“以患(huan)者(zhe)為中心”的(de)(de)藥(yao)(yao)(yao)物研(yan)發有了(le)(le)更多(duo)案例。例如，肝豆狀(zhuang)核變性群體(ti)曾(ceng)經歷了(le)(le)用藥(yao)(yao)(yao)兩次(ci)(ci)停產、五次(ci)(ci)漲價，在患(huan)者(zhe)組織溝通下，藥(yao)(yao)(yao)的(de)(de)純度、精度更高，患(huan)者(zhe)副作用減少，使用次(ci)(ci)數下降，雖然藥(yao)(yao)(yao)價上漲，但邊(bian)際(ji)成本控制住，最(zui)終得到了(le)(le)藥(yao)(yao)(yao)企(qi)、患(huan)者(zhe)都比較(jiao)滿意的(de)(de)結(jie)果。其他包(bao)括(kuo)亨廷頓(dun)舞(wu)蹈癥(zheng)、系統性硬(ying)化癥(zheng)的(de)(de)群體(ti)也都分(fen)享了(le)(le)推動藥(yao)(yao)(yao)物研(yan)發、引進的(de)(de)經驗(yan)。

綜合服務與科技創新，期待點亮罕見人生

大會的“服(fu)務(wu)(wu)(wu)創新”版塊，探討了(le)罕(han)見(jian)病診療(liao)、援助、遺傳(chuan)咨詢(xun)等患(huan)者全生命周期層面(mian)的多(duo)方位服(fu)務(wu)(wu)(wu)。在(zai)山(shan)東省立醫(yi)院(yuan)等地開展的“多(duo)學科診療(liao)+醫(yi)務(wu)(wu)(wu)社工服(fu)務(wu)(wu)(wu)”，為優化罕(han)見(jian)病群體診療(liao)流程、減少誤診漏診提供(gong)了(le)有力支持；海南博鰲樂城國際(ji)醫(yi)療(liao)旅(lv)游(you)先行區(qu)，在(zai)海南自貿港建設(she)(she)的政(zheng)策指引下(xia)，近(jin)年(nian)來已經開創了(le)150個“首例”落地國內的藥品和醫(yi)療(liao)器械，設(she)(she)立的國家(jia)罕(han)見(jian)病臨床醫(yi)療(liao)中心有望(wang)帶(dai)來更多(duo)突破。

大會上(shang)，多(duo)家互聯(lian)網平臺帶來了(le)(le)在網絡診療、醫(yi)患溝通、公(gong)益援助(zhu)方面的(de)互聯(lian)網經驗，同時，對許多(duo)罕見病群體關心(xin)的(de)遺傳與生育問題，多(duo)位專家也(ye)帶來了(le)(le)前沿技術(shu)與醫(yi)療資訊的(de)分享。

大會的(de)“科技(ji)(ji)創(chuang)(chuang)新(xin)”版(ban)塊，基于由病痛挑戰基金會、Plug and Play 中國、瑯鈺集團旗(qi)下子昂健康三方聯合發(fa)起的(de)全球第一(yi)個罕(han)見病科技(ji)(ji)創(chuang)(chuang)新(xin)平(ping)臺“Inno4Rare（為罕(han)而(er)創(chuang)(chuang)）”，展示了高新(xin)科技(ji)(ji)應用(yong)于罕(han)見病領域的(de)廣闊前景(jing)，包括肌肉骨骼技(ji)(ji)術、睡眠監測系統、癲(dian)癇監測系統、智能診療系統等等，從醫療輔助器械、數(shu)字化醫療、藥物研發(fa)賦(fu)能等方向，為罕(han)見病病友(you)生(sheng)活質量的(de)提(ti)升帶(dai)來美好未來。

大(da)會各項議題(ti)充分體現(xian)出(chu)，罕見(jian)病(bing)(bing)領域的(de)支付保(bao)障、藥物(wu)研(yan)發、綜合服務、高新(xin)科研(yan)上的(de)創(chuang)新(xin)，都(dou)離不開“患(huan)(huan)者角色創(chuang)新(xin)”這一推(tui)動(dong)力，罕見(jian)病(bing)(bing)患(huan)(huan)者正(zheng)在(zai)從“創(chuang)新(xin)的(de)需求者”向“創(chuang)新(xin)的(de)提(ti)供者”轉(zhuan)變(bian)，有助于聯動(dong)各相關方，讓罕見(jian)病(bing)(bing)生態圈(quan)的(de)不斷發展，最終(zhong)為每一個(ge)罕見(jian)病(bing)(bing)患(huan)(huan)者帶來希望。

每(mei)年一(yi)度的(de)罕見病(bing)合作交流(liu)會(hui)，以“健康中國，一(yi)個都不(bu)能少(shao)”為主(zhu)題，促(cu)進(jin)罕見病(bing)病(bing)友(you)(you)、病(bing)友(you)(you)組織和政府、醫學界(jie)、企(qi)業(ye)、公眾等多(duo)方(fang)交流(liu)，研判行(xing)業(ye)最新(xin)動態，構(gou)建罕見病(bing)良性(xing)生態圈。在多(duo)方(fang)力(li)量的(de)支(zhi)持(chi)下，相信(xin)會(hui)有更多(duo)罕見病(bing)患者得到關注與支(zhi)持(chi)，助力(li)健康中國2030目標的(de)早日實現。