CD19/CD7雙靶向同種異體即用型CAR-T療法在針對r/r B-ALL的早期臨床研究中展示出極佳的療效潛力

中(zhong)國蘇州和美國加利福尼(ni)亞州帕羅奧圖(tu)2022年(nian)4月9日(ri) /美通(tong)社/ -- 亙喜(xi)生(sheng)物(wu)(wu)科技(ji)集團（簡稱“亙喜(xi)生(sheng)物(wu)(wu)”或(huo)“公(gong)司(si)”；納斯達(da)克股票(piao)代碼：GRCL）一(yi)家致力于開發高(gao)效、經濟的細(xi)(xi)胞療(liao)法用于癌(ai)癥治(zhi)療(liao)的全球臨床階(jie)段生(sheng)物(wu)(wu)制藥公(gong)司(si)，今日(ri)正式(shi)公(gong)布了旗下CD19/CD7雙(shuang)靶向同種異體CAR-T細(xi)(xi)胞候選產品GC502針對(dui)復發/難治(zhi)性(xing)(xing)急性(xing)(xing)B淋巴細(xi)(xi)胞白(bai)血(xue)病（r/r B-ALL）開展(zhan)的首次(ci)人體試驗的早期(qi)臨床研(yan)究結果，詳(xiang)細(xi)(xi)數據將(jiang)于4月12日(ri)美國癌(ai)癥研(yan)究協會（AACR）2022年(nian)會期(qi)間通(tong)過海報報告形式(shi)披(pi)露(lu)。

依托其專有的(de)(de)TruUCAR平臺(tai)創(chuang)新型雙靶(ba)向(xiang)CAR結構設計，亙喜生物(wu)旨在(zai)開發(fa)出高(gao)質量的(de)(de)“即用(yong)型”同(tong)種異(yi)體(ti)CAR-T細胞(bao)療(liao)法，以進一步(bu)降低成本，并提高(gao)產(chan)品(pin)可及性。以TruUCAR-T GC502為例，其產(chan)品(pin)細胞(bao)上的(de)(de)CD19 CAR能(neng)特(te)異(yi)性靶(ba)向(xiang)惡性腫(zhong)瘤細胞(bao)，而CD7 CAR則能(neng)抑(yi)制(zhi)宿主抗(kang)移植(zhi)物(wu)排斥反(fan)應（HvG）。此外，亙喜生物(wu)還在(zai)TruUCAR的(de)(de)基礎結構中嵌入了(le)一個增強型分子(zi)，以提升TruUCAR-T細胞(bao)的(de)(de)擴增能(neng)力。

“非常(chang)高興(xing)能(neng)在(zai)今年(nian)AACR年(nian)會上首次(ci)披露GC502的(de)(de)(de)早(zao)期臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)數據。眾所周知，CD19是(shi)廣經驗(yan)(yan)證(zheng)的(de)(de)(de)治療r/r B-ALL的(de)(de)(de)有效(xiao)(xiao)靶(ba)點，而CD7靶(ba)點則能(neng)被(bei)用(yong)于防止HvG，亙喜生(sheng)物(wu)(wu)創新性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)的(de)(de)(de)雙靶(ba)向(xiang)設計目(mu)的(de)(de)(de)是(shi)更好(hao)地兼顧產品的(de)(de)(de)安全性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)與有效(xiao)(xiao)性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)。”亙喜生(sheng)物(wu)(wu)首席(xi)醫學官Martina Sersch博士表示：“作為(wei)一(yi)款即用(yong)型(xing)同種異體CAR-T細(xi)胞療法(fa)，GC502有望為(wei)那些不適(shi)(shi)合接受自體CAR-T細(xi)胞療法(fa)的(de)(de)(de)患(huan)者(zhe)(zhe)提供深(shen)度緩解的(de)(de)(de)療效(xiao)(xiao)。此次(ci)發布的(de)(de)(de)初步臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)結果已展示出GC502極具潛力的(de)(de)(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)應用(yong)前景，也再一(yi)次(ci)驗(yan)(yan)證(zheng)了基于TruUCAR平臺打(da)造同種異體CAR-T細(xi)胞療法(fa)的(de)(de)(de)可行性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)，以及該平臺針對不同腫瘤適(shi)(shi)應癥廣闊(kuo)的(de)(de)(de)適(shi)(shi)用(yong)性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)。接下來，我們(men)也會通過(guo)研究者(zhe)(zhe)發起的(de)(de)(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)試驗(yan)(yan)（IIT）持續(xu)評估其安全性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)及有效(xiao)(xiao)性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)，期待早(zao)日讓患(huan)者(zhe)(zhe)受益(yi)。”

GC502候選產品正在中國開展一項開放標簽、非隨機、由研究者發起的臨床試驗 (IIT)，并在2021年9月至2022年1月期間成功入組并給藥了4名r/r B-ALL患者；入組患者接受了兩種不同劑量水平和兩種不同配方的治療。此前，所有患者均接受過深度的既往治療，包括都曾接受了自體或供者來源的靶向CD19或靶向CD19/CD22的CAR-T細胞治療。截至2022年1月28日，所有患者均接受了GC502的單次輸注治療，其中1例患者的輸注劑量（DL1）為1.0×10⁷細胞/公斤體重, 3例患者輸注的劑量（DL2）為1.5x10⁷細(xi)胞/公斤體重。在輸(shu)注GC502候選(xuan)產品之(zhi)前，患者(zhe)都接受了(le)Flu/Cy清(qing)淋方案。

根(gen)據此次公開(kai)的AACR海報信息所(suo)示：療效方面(mian)，4名患(huan)(huan)者中有3名患(huan)(huan)者達(da)到(dao)了(le)微小殘留(liu)病灶陰性(xing)的完(wan)全(quan)(quan)緩解(jie)/血細胞數量未完(wan)全(quan)(quan)恢復的完(wan)全(quan)(quan)緩解(jie)（MRD-CR/CRi）；1名患(huan)(huan)者在1個(ge)月時(shi)達(da)到(dao)了(le)部分緩解(jie)，隨后在第39天(tian)接(jie)受了(le)同(tong)種異(yi)體造血干細胞移植。安(an)全(quan)(quan)性(xing)方面(mian)，患(huan)(huan)者在治療中出(chu)現了(le)2級(ji)/3級(ji)的細胞因(yin)子釋(shi)放綜合征（CRS），未出(chu)現4級(ji)/5級(ji)的CRS，同(tong)時(shi)，未觀察(cha)到(dao)免(mian)疫效應細胞相關神經毒性(xing)綜合征（ICANS）或急性(xing)移植物抗宿(su)主病（aGvHD）。

有關(guan)該試驗的更多詳情，請登錄(lu)ClinicalTrials.gov查詢，登記號： NCT05105867。

海報報告詳情如下：

• 報告主題：基于TruUCAR平臺開發的同種異體CAR-T細胞候選產品GC502治療r/r B-ALL患者的安全性及有效性的早期臨床研究結果
  Presentation Title: Early results of a safety and efficacy study of allogeneic TruUCAR GC502 in patients with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL)
  
  
• 會議環節：臨床I期試驗2
  Session Title: Phase I Clinical Trials 2
  
  
• 會議環節日期及時間：4月12日（周二），美國中部時間上午9:00 – 下午12:30
  Session Date and Time: Tuesday, April 12, from 9:00AM – 12:30PM CT
  
  
• 會議地點: 新奧爾良市會議中心, 展廳D-H, 海報環節33
  Location: New Orleans Convention Center, Exhibit Halls D-H, Poster Section 33
  
  
• 海報版位編號：21
  Poster Board Number: 21
  
  
• 永久摘要編號: CT196
  Permanent Abstract Number: CT196
  
  

更(geng)多會議詳情(qing)，可在(zai)上(shang)(shang)查閱。摘(zhai)要(yao)全文已(yi)在(zai)AACR線上(shang)(shang)議程(cheng)頁面（Online Itinerary Planner）上(shang)(shang)公布(bu)。此外，AACR官網注冊用戶能在(zai)2022年(nian)7月13日(ri)（周(zhou)三）前查閱本研(yan)究的詳細電子海報(bao)。

關于GC502

GC502是基于TruUCAR平臺開(kai)發的(de)(de)CD19/CD7雙靶(ba)向(xiang)即用型同(tong)種異(yi)體CAR-T療(liao)法候(hou)選產(chan)(chan)品(pin)。目前，該候(hou)選產(chan)(chan)品(pin)正在中國(guo)開(kai)展由研究(jiu)者(zhe)發起的(de)(de)臨床試驗，主要針對(dui)(dui)B細(xi)胞惡(e)性血液(ye)腫瘤。GC502使用來自無需人(ren)類白細(xi)胞抗原（HLA） 匹(pi)配的(de)(de)健康供者(zhe)的(de)(de)T細(xi)胞進行制(zhi)備。此(ci)外，該產(chan)(chan)品(pin)的(de)(de)設計(ji)(ji)中，亙喜生物還將一個增(zeng)強(qiang)型分子(zi)嵌入(ru)到TruUCAR的(de)(de)基礎結構(gou)中，以(yi)提升TruUCAR T細(xi)胞的(de)(de)擴增(zeng)能力。得(de)益于同(tong)時靶(ba)向(xiang)CD19/CD7的(de)(de)雙CAR設計(ji)(ji)，以(yi)及(ji)在體內持久性方面的(de)(de)優化，GC502在臨床前研究(jiu)模(mo)型中展現(xian)出(chu)卓越的(de)(de)抗腫瘤活性，以(yi)及(ji)對(dui)(dui)宿主抗移植物（HvG）排(pai)斥(chi)反應的(de)(de)抑制(zhi)效果。

關于急性B淋巴細胞白血病（B-ALL）

急性淋巴細胞白血病（ALL）是一種以骨髓中未成熟淋巴細胞異常增殖為特征的惡性血液腫瘤，通常包括急性T淋巴細胞白血病（T-ALL）或急性B淋巴細胞白血病（B-ALL）。全球每年約有64,000名患者確診ALL；2022年，美國預計約6,660^[1]名患者確診ALL；在中國，這一數字約為7,400^[2]名（2020年(nian)最(zui)新公(gong)開數據）。B-ALL患(huan)者約占全體ALL成人患(huan)者總(zong)數的75%。

關于TruUCAR

TruUCAR是(shi)亙喜生物(wu)具有知識產權的(de)技術平臺(tai)，旨在(zai)開(kai)發高質量(liang)的(de)“即(ji)用型”同種異(yi)體(ti)CAR-T細胞(bao)療法，進一步降低成本的(de)同時(shi)，提供更好的(de)便利(li)性(xing)。TruUCAR通過基因(yin)編(bian)輯實(shi)現差(cha)異(yi)化設計，可在(zai)無需(xu)與額外深度免(mian)疫抑制性(xing)藥物(wu)聯用的(de)情(qing)況下，分別(bie)控制宿主抗移植(zhi)物(wu)排(pai)斥反應（HvG）和移植(zhi)物(wu)抗宿主病（GvHD）。TruUCAR 創(chuang)新的(de)雙靶向CAR設計，能使針(zhen)對腫瘤(liu)抗原的(de)CAR殺傷腫瘤(liu)細胞(bao)，而針(zhen)對CD7的(de)CAR抑制HvG。

關于亙喜生物 

亙(gen)喜(xi)生(sheng)物科技(ji)集團（簡稱“亙(gen)喜(xi)生(sheng)物”）是一(yi)家致力于發現和開發突破性(xing)細(xi)胞療(liao)法(fa)的(de)全球臨床(chuang)(chuang)階段生(sheng)物制藥(yao)公(gong)司。利用(yong)其開創性(xing)FasTCAR及TruUCAR兩大突破性(xing)技(ji)術(shu)平臺以及SMART CART?技(ji)術(shu)模塊，亙(gen)喜(xi)生(sheng)物正在(zai)(zai)開發多項自體(ti)和同種異體(ti)的(de)豐富臨床(chuang)(chuang)階段癌癥(zheng)治(zhi)療(liao)產(chan)品管(guan)線。這些產(chan)品有望攻克傳統CAR-T療(liao)法(fa)持續存在(zai)(zai)的(de)重大行業挑戰，包(bao)括生(sheng)產(chan)時間長、產(chan)品細(xi)胞質量(liang)欠(qian)佳、治(zhi)療(liao)成本(ben)高和對(dui)實體(ti)瘤缺乏有效(xiao)治(zhi)療(liao)等。如需進一(yi)步了解亙(gen)喜(xi)生(sheng)物，請(qing)訪(fang)問 / 關注領英賬號@GracellBio。

關于前瞻性陳述的警戒性聲明

該(gai)新聞稿中(zhong)針對未(wei)(wei)來(lai)預(yu)(yu)期、計劃(hua)、前景以及其(qi)(qi)他非歷史事實的(de)(de)聲(sheng)(sheng)明(ming)可能包含(han)根據《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定義的(de)(de)“前瞻(zhan)(zhan)性(xing)聲(sheng)(sheng)明(ming)”。這些聲(sheng)(sheng)明(ming)包括但不(bu)(bu)(bu)限(xian)于與(yu)(yu)本次發行的(de)(de)預(yu)(yu)計交易及完成時(shi)間相關(guan)的(de)(de)聲(sheng)(sheng)明(ming)。這些聲(sheng)(sheng)明(ming)可能但不(bu)(bu)(bu)一定包含(han)下列詞匯(hui)以及相對應(ying)的(de)(de)否定形式或(huo)相似的(de)(de)詞匯(hui)：目的(de)(de)為、預(yu)(yu)期、相信(xin)、 估計、預(yu)(yu)計、預(yu)(yu)測(ce)、打(da)算、可能、前景、計劃(hua)、潛(qian)在、推想(xiang)、擬定、尋(xun)求(qiu)、可能、應(ying)該(gai)、將。由于各種重(zhong)(zhong)(zhong)要(yao)(yao)因(yin)(yin)素(su)(su)的(de)(de)影(ying)響(xiang)，實際結果可能與(yu)(yu)前瞻(zhan)(zhan)性(xing)聲(sheng)(sheng)明(ming)有重(zhong)(zhong)(zhong)大差異，也無(wu)法確保任何前瞻(zhan)(zhan)性(xing)聲(sheng)(sheng)明(ming)會實現。這些重(zhong)(zhong)(zhong)要(yao)(yao)因(yin)(yin)素(su)(su)包括亙喜(xi)生(sheng)物(wu)最近在年度報告20-F表單中(zhong)的(de)(de)《風險因(yin)(yin)素(su)(su)》章節所(suo)提及的(de)(de)因(yin)(yin)素(su)(su)，以及亙喜(xi)生(sheng)物(wu)后(hou)續向美國證監會期后(hou)呈報中(zhong)關(guan)于潛(qian)在風險、不(bu)(bu)(bu)確定性(xing)以及其(qi)(qi)他重(zhong)(zhong)(zhong)要(yao)(yao)因(yin)(yin)素(su)(su)的(de)(de)討論(lun)。任何本聲(sheng)(sheng)明(ming)中(zhong)的(de)(de)前瞻(zhan)(zhan)性(xing)聲(sheng)(sheng)明(ming)僅反應(ying)當前的(de)(de)預(yu)(yu)期，亙喜(xi)生(sheng)物(wu)并(bing)無(wu)責任公開更新或(huo)回顧任一前瞻(zhan)(zhan)性(xing)聲(sheng)(sheng)明(ming)，無(wu)論(lun)是基(ji)于新信(xin)息(xi)、未(wei)(wei)來(lai)事件或(huo)是其(qi)(qi)他原因(yin)(yin)。請(qing)讀(du)者不(bu)(bu)(bu)要(yao)(yao)在本新聞稿出版日之后(hou)依賴前瞻(zhan)(zhan)性(xing)聲(sheng)(sheng)明(ming)。

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唐怡瑋 Marvin Tang

投資者聯系人

王思遠 Sarah Wang