中國(guo)蘇(su)州和美國(guo)加(jia)利福尼亞州帕羅奧圖(tu)2022年2月22日 /美通(tong)社(she)/ -- 亙喜(xi)生(sheng)物(wu)(wu)科技集團（簡稱“亙喜(xi)生(sheng)物(wu)(wu)”或“公司”；納斯達克股票代碼：GRCL）一家致力于開發高(gao)(gao)效(xiao)、經濟的(de)(de)(de)細胞(bao)(bao)療(liao)法(fa)用(yong)于癌癥(zheng)治療(liao)的(de)(de)(de)全球臨床階段生(sheng)物(wu)(wu)制藥公司，今天宣布其專有的(de)(de)(de)、旨(zhi)在(zai)開發高(gao)(gao)質量(liang)同種異體CAR-T細胞(bao)(bao)療(liao)法(fa)的(de)(de)(de)TruUCAR平臺(tai)(tai)取得諸多進展。基于該平臺(tai)(tai)，亙喜(xi)生(sheng)物(wu)(wu)致力于打造一系列成本更低、使用(yong)更便捷的(de)(de)(de)“即(ji)用(yong)型(xing)”同種異體CAR-T單(dan)藥療(liao)法(fa)。

近(jin)期，基于(yu)TruUCAR平臺開發的(de)(de)候選產品GC502針(zhen)對(dui)復(fu)發/難治(zhi)性急(ji)性B淋巴細(xi)胞(bao)白血病（r/r B-ALL）的(de)(de)首次人體臨(lin)床(chuang)(chuang)試(shi)驗數據摘要(yao)已被美國癌癥研究協會（AACR）接受(shou)，亙喜生物(wu)將(jiang)(jiang)在位于(yu)路易(yi)斯安那(nei)州新奧爾(er)良市(shi)舉辦的(de)(de)AACR 2022年會期間(jian)以(yi)(yi)海報形式公布(bu)數據詳情。GC502是一(yi)(yi)種(zhong)CD19/CD7雙靶向(xiang)同種(zhong)異體嵌合抗(kang)原受(shou)體（CAR）T細(xi)胞(bao)療(liao)法。目前，一(yi)(yi)項在中國開展的(de)(de)、由研究者發起的(de)(de)I期臨(lin)床(chuang)(chuang)試(shi)驗（IIT）正在評估(gu)其(qi)針(zhen)對(dui)B細(xi)胞(bao)惡性腫瘤的(de)(de)功(gong)效(xiao)。TruUCAR平臺創(chuang)新的(de)(de)雙靶向(xiang)CAR結(jie)構，能使(shi)細(xi)胞(bao)藥(yao)物(wu)上(shang)(shang)(shang)的(de)(de)CD19 CAR特異性靶向(xiang)惡性腫瘤細(xi)胞(bao)，同時CD7 CAR則用于(yu)抑制宿(su)主抗(kang)移植物(wu)排斥(chi)反應（HvG）。這一(yi)(yi)獨特設計賦予GC502成為(wei)一(yi)(yi)款單藥(yao)療(liao)法的(de)(de)潛力，使(shi)患者在成功(gong)清淋后，無需輔助額外的(de)(de)治(zhi)療(liao)以(yi)(yi)抑制HvG。以(yi)(yi)上(shang)(shang)(shang)摘要(yao)的(de)(de)完整標題將(jiang)(jiang)于(yu)美國東部時間(jian)2022年3月8日（星期二）下午(wu)4:30公布(bu)在AACR 的(de)(de)線上(shang)(shang)(shang)議程頁(ye)面（AACR Online Itinerary Planner），摘要(yao)內容則將(jiang)(jiang)于(yu)2022年4月8日（星期五）發布(bu)。

此外(wai)，基于(yu)(yu)TruUCAR平臺開(kai)發的另一(yi)(yi)(yi)款候選產(chan)品(pin)GC027，是一(yi)(yi)(yi)種靶向(xiang)CD7的即(ji)用(yong)型同(tong)種異體嵌(qian)合抗原受體（CAR）T細胞(bao)(bao)療法，用(yong)于(yu)(yu)治療急性(xing)(xing)T淋巴(ba)細胞(bao)(bao)白血(xue)病(bing)（T-ALL）成人患者。目前，GC027也正處于(yu)(yu)一(yi)(yi)(yi)項在(zai)中國開(kai)展(zhan)的，旨(zhi)在(zai)評(ping)估(gu)其安全性(xing)(xing)及(ji)有效(xiao)性(xing)(xing)的由研(yan)究者發起的I期臨床試驗（IIT）。去年AACR年會期間，亙喜生(sheng)物(wu)就已曾(ceng)公布過GC027相關研(yan)究的初步數(shu)據，數(shu)據顯(xian)示療效(xiao)優(you)異、安全性(xing)(xing)良好(hao)。以上(shang)兩款產(chan)品(pin)在(zai)臨床研(yan)究階段的積極進展(zhan)，有助(zhu)于(yu)(yu)進一(yi)(yi)(yi)步佐(zuo)證TruUCAR平臺技術在(zai)開(kai)發同(tong)種異體CAR-T細胞(bao)(bao)療法方面的強大實(shi)力。 

“源于(yu)(yu)TruUCAR平臺的(de)第二(er)款(kuan)候選產品(pin)GC502，治療復發(fa)/難治性B-ALL的(de)初步臨床(chuang)數據出爐在(zai)(zai)即。依(yi)托TruUCAR平臺，亙(gen)喜生物致力于(yu)(yu)解決自(zi)體CAR-T療法(fa)現存(cun)的(de)一些挑戰(zhan)，包(bao)括因患者自(zi)身細(xi)胞質量而導致的(de)可及性問題(ti)、療法(fa)制備時間冗長、價格昂貴(gui)等。”亙(gen)喜生物首席醫學官Martina Sersch博士表示：“隨(sui)著兩款(kuan)候選產品(pin)在(zai)(zai)臨床(chuang)方面接(jie)連(lian)取得新(xin)突破，我們在(zai)(zai)開發(fa)同種(zhong)異體CAR-T產品(pin)的(de)道路上正(zheng)昂首邁步，勢頭正(zheng)盛；期待(dai)在(zai)(zai)今年(nian)的(de)AACR年(nian)會上，向腫瘤(liu)學界分享(xiang)更多GC502的(de)數據詳情，并(bing)在(zai)(zai)接(jie)下來匯總(zong)呈現GC027 IIT研(yan)究(jiu)的(de)最(zui)新(xin)成果(guo)。” 

亙喜生物創始人(ren)、董(dong)事長兼(jian)首席執行(xing)官曹衛博士表示：“GC502是基于亙喜生物開(kai)創性的TruUCAR平臺開(kai)發(fa)的第二(er)款同(tong)種異體候選產品(pin)。 初步的臨(lin)床證據讓我們(men)(men)欣喜地看到，通過切換(huan)靶向不(bu)同(tong)腫(zhong)瘤(liu)抗原的CAR結構，TruUCAR平臺針對各類腫(zhong)瘤(liu)適(shi)應癥，展現出(chu)多(duo)(duo)樣化的適(shi)用性，臨(lin)床應用潛力巨大。展望未(wei)來，我們(men)(men)非常(chang)期(qi)待TruUCAR技術平臺能不(bu)斷結出(chu)碩果，打造(zao)出(chu)更多(duo)(duo)療效(xiao)卓越的即用型CAR-T細胞療法。”

關于GC502

GC502是基于TruUCAR平臺開發的CD19/CD7雙靶向即用型同種異體CAR-T療法候選產品。目前，該候選產品正處于首(shou)次人體臨床試驗階(jie)段，主要針對B細胞(bao)惡性血液腫瘤。GC502使用來自(zi)無需人類白(bai)細胞(bao)抗(kang)原（HLA） 匹配的(de)健康(kang)供者的(de)T細胞(bao)進行制(zhi)備(bei)。此外，該產品的(de)設(she)計(ji)中(zhong)，亙(gen)喜生物(wu)還將一個增(zeng)強型分子嵌(qian)入到TruUCAR的(de)基礎結構中(zhong)，以提升TruUCAR T細胞(bao)的(de)擴(kuo)增(zeng)能(neng)力。得益于同(tong)時靶向CD19/CD7的(de)雙CAR設(she)計(ji)，以及在(zai)(zai)體(ti)內持久性方(fang)面的(de)優化，GC502在(zai)(zai)臨床前研究(jiu)模型中(zhong)展現(xian)出卓越(yue)的(de)抗(kang)腫瘤活性，以及對宿主抗(kang)移植物(wu)（HvG）排斥反(fan)應(ying)的(de)抑制(zhi)效果。

關于急性B淋巴細胞白血病（B-ALL）

急性淋巴細胞白血病（ALL）是一種以骨髓中未成熟淋巴細胞異常增殖為特征的惡性血液腫瘤，通常包括急性T淋巴細胞白血病（T-ALL）或急性B淋巴細胞白血病（B-ALL）。全球每年約有64,000名患者確診ALL；2020年，美國和中國分別預計約6,000名和7,400名患者確診ALL，其中B-ALL患者約占全體ALL患者總數的85%-88%。[1]

關于GC027

GC027是一(yi)款首次用(yong)(yong)于(yu)人體(ti)試驗、靶(ba)向CD7的(de)(de)(de)(de)即用(yong)(yong)型同種異(yi)體(ti)CAR-T療法(fa)，針對性(xing)治療T-ALL成(cheng)人患者(zhe)。該(gai)候(hou)選(xuan)產品(pin)使用(yong)(yong)無(wu)需人類白細(xi)胞抗原(yuan)（HLA）匹配的(de)(de)(de)(de)健康供者(zhe)的(de)(de)(de)(de)T細(xi)胞進行制備。基于(yu)亙喜生物具有知識產權的(de)(de)(de)(de)TruUCAR平(ping)臺開發，GC027利用(yong)(yong)雙(shuang)功能CAR設(she)計，特(te)異(yi)性(xing)靶(ba)向患者(zhe)自身的(de)(de)(de)(de)T細(xi)胞和自然殺傷（NK）細(xi)胞，以防(fang)后者(zhe)直接針對外源性(xing)或同種異(yi)體(ti)CAR-T細(xi)胞，引(yin)發患者(zhe)的(de)(de)(de)(de)排斥(chi)反應。通過這一(yi)創新設(she)計，GC027候(hou)選(xuan)產品(pin)能在無(wu)需與額(e)外的(de)(de)(de)(de)強效免疫(yi)抑制劑(ji)聯(lian)用(yong)(yong)的(de)(de)(de)(de)情況(kuang)下，在患者(zhe)的(de)(de)(de)(de)免疫(yi)系(xi)統中存(cun)活，從而成(cheng)為(wei)一(yi)種差異(yi)化的(de)(de)(de)(de)單藥(yao)療法(fa)。更多詳情，請登錄 使用(yong)(yong)臨床(chuang)試驗代號NCT04264078查閱(yue)。

關于急性T淋巴細胞白血病（T-ALL）

T細(xi)胞(bao)(bao)惡性(xing)腫瘤是一(yi)系列與T淋巴(ba)細(xi)胞(bao)(bao)有(you)(you)(you)關的(de)(de)(de)(de)癌癥(zheng)，包括急性(xing)T淋巴(ba)細(xi)胞(bao)(bao)白(bai)血病（T-ALL）。T-ALL的(de)(de)(de)(de)標(biao)準治療(liao)包括放/化(hua)療(liao)和(he)干細(xi)胞(bao)(bao)移植。標(biao)準化(hua)療(liao)方案只有(you)(you)(you)30%-40%的(de)(de)(de)(de)響應(ying)率，且響應(ying)患者的(de)(de)(de)(de)中(zhong)位(wei)總(zong)生存期為(wei)6個月(yue)。T細(xi)胞(bao)(bao)惡性(xing)腫瘤患者的(de)(de)(de)(de)復發率和(he)死(si)亡率通常都很(hen)高。復發患者預后(hou)較差，治療(liao)選(xuan)擇極為(wei)有(you)(you)(you)限，5年(nian)以上(shang)(shang)生存期不足10%。由于共(gong)有(you)(you)(you)的(de)(de)(de)(de)表面抗(kang)原(yuan)和(he)潛在的(de)(de)(de)(de)惡性(xing)細(xi)胞(bao)(bao)污染(ran)，針對(dui)T-ALL的(de)(de)(de)(de)CAR-T細(xi)胞(bao)(bao)療(liao)法(fa)發展(zhan)滯后(hou)。另外，自2005年(nian)FDA批(pi)準奈拉濱(bin)（由GlaxoSmithKline完成商業化(hua)上(shang)(shang)市）以來，尚未有(you)(you)(you)任何其(qi)他(ta)針對(dui)T-ALL的(de)(de)(de)(de)新療(liao)法(fa)獲批(pi)。全球每(mei)年(nian)約有(you)(you)(you)64,000名患者確(que)診患有(you)(you)(you)ALL；2020年(nian)，美國確(que)診患者數量約為(wei)6,000名。T-ALL患者約占所有(you)(you)(you)ALL成人(ren)確(que)診患者的(de)(de)(de)(de)25% [2]。

關于TruUCAR

TruUCAR是亙喜生物(wu)(wu)具(ju)有知(zhi)識(shi)產(chan)權的(de)(de)技術(shu)平臺，旨在開發(fa)高質量的(de)(de)“即用型(xing)”同種異體(ti)CAR-T細(xi)胞(bao)療(liao)法(fa)，進一步(bu)降低成本(ben)的(de)(de)同時，提供(gong)更(geng)好的(de)(de)便利性(xing)。TruUCAR通過基(ji)因(yin)編輯實現(xian)差異化設計，可在無(wu)需與免(mian)疫抑(yi)制性(xing)藥物(wu)(wu)聯用的(de)(de)情(qing)況下，分(fen)別控制宿主(zhu)抗(kang)移(yi)植物(wu)(wu)排(pai)斥反應（HvG）和移(yi)植物(wu)(wu)抗(kang)宿主(zhu)病（GvHD）。TruUCAR 創新的(de)(de)雙CAR設計，能使(shi)(shi)針對腫瘤抗(kang)原(yuan)的(de)(de)CAR殺傷腫瘤細(xi)胞(bao)，而針對CD7的(de)(de)CAR抑(yi)制宿主(zhu)抗(kang)移(yi)植物(wu)(wu)反應，使(shi)(shi)TruUCAR T細(xi)胞(bao)得以成為一款單(dan)藥使(shi)(shi)用的(de)(de)“即用型(xing)”同種異體(ti)CAR-T療(liao)法(fa)。

關于亙喜生物

亙喜生物科技集團（簡稱“亙喜生物”）是一家致力于發現和開發突破性細胞療法的全球臨床階段生物制藥公司。利用其開創性FasTCAR、TruUCAR以及SMART CARTTM三大突破性技術平臺，亙喜生物正在開發多項自體和同種異體的豐富臨床階段癌癥治療產品管線。這些產品有望攻克傳統CAR-T療法持續存在的重大行業挑戰，包括生產時間長、生產質量欠佳、治療成本高和對實體瘤缺乏有效治療等。如需進一步了解亙喜生物，請訪問 關注領英賬號@GracellBio。 

關于前瞻性陳述的警戒性聲明

該新聞(wen)稿(gao)(gao)中針對(dui)未來(lai)預期、計(ji)(ji)劃、前(qian)景以及其(qi)他(ta)非歷史事(shi)實的(de)(de)(de)聲(sheng)明(ming)可(ke)能(neng)包含根據《1995 年私人證券(quan)訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定義的(de)(de)(de)“前(qian)瞻(zhan)性(xing)(xing)聲(sheng)明(ming)”。這些(xie)聲(sheng)明(ming)包括但不(bu)(bu)限于(yu)與本次發行的(de)(de)(de)預計(ji)(ji)交(jiao)易及完成時(shi)間相關(guan)的(de)(de)(de)聲(sheng)明(ming)。這些(xie)聲(sheng)明(ming)可(ke)能(neng)但不(bu)(bu)一(yi)定包含下列詞(ci)匯以及相對(dui)應(ying)的(de)(de)(de)否定形式或相似的(de)(de)(de)詞(ci)匯：目的(de)(de)(de)為(wei)、預期、相信、 估計(ji)(ji)、預計(ji)(ji)、預測、打算、可(ke)能(neng)、前(qian)景、計(ji)(ji)劃、潛在(zai)(zai)、推想、擬定、尋(xun)求、可(ke)能(neng)、應(ying)該、將。由于(yu)各種重(zhong)要(yao)因(yin)(yin)(yin)素(su)的(de)(de)(de)影響(xiang)，實際(ji)結果可(ke)能(neng)與前(qian)瞻(zhan)性(xing)(xing)聲(sheng)明(ming)有重(zhong)大(da)差(cha)異(yi)，也無法確(que)保任(ren)何前(qian)瞻(zhan)性(xing)(xing)聲(sheng)明(ming)會實現。這些(xie)重(zhong)要(yao)因(yin)(yin)(yin)素(su)包括亙(gen)喜(xi)生(sheng)(sheng)物(wu)最(zui)近在(zai)(zai)年度報(bao)告20-F表單中的(de)(de)(de)《風險因(yin)(yin)(yin)素(su)》章(zhang)節(jie)所提(ti)及的(de)(de)(de)因(yin)(yin)(yin)素(su)，以及亙(gen)喜(xi)生(sheng)(sheng)物(wu)后(hou)續向美國證監會期后(hou)呈報(bao)中關(guan)于(yu)潛在(zai)(zai)風險、不(bu)(bu)確(que)定性(xing)(xing)以及其(qi)他(ta)重(zhong)要(yao)因(yin)(yin)(yin)素(su)的(de)(de)(de)討(tao)論。任(ren)何本聲(sheng)明(ming)中的(de)(de)(de)前(qian)瞻(zhan)性(xing)(xing)聲(sheng)明(ming)僅(jin)反應(ying)當前(qian)的(de)(de)(de)預期，亙(gen)喜(xi)生(sheng)(sheng)物(wu)并無責(ze)任(ren)公開更新或回顧(gu)任(ren)一(yi)前(qian)瞻(zhan)性(xing)(xing)聲(sheng)明(ming)，無論是(shi)基于(yu)新信息、未來(lai)事(shi)件(jian)或是(shi)其(qi)他(ta)原(yuan)因(yin)(yin)(yin)。請讀者不(bu)(bu)要(yao)在(zai)(zai)本新聞(wen)稿(gao)(gao)出(chu)版日之后(hou)依賴(lai)前(qian)瞻(zhan)性(xing)(xing)聲(sheng)明(ming)。

[1] Data source: Clarivate | DRG: Acute Lymphoblastic Leukemia - Epidemiology

[2] D.I. Marks, C. Rowntree, Management of adults with T-cell lymphoblastic leukemia, Blood 2017