此次數據展示了百澤安®聯合化療在中位隨訪時間為15.5個月時的無進展生存期獲益
試驗的次要終點結果與期中分析一致
中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2022年4月19日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家立足于科學的全球性生物科技公司，專注于開發創新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。公司今日宣布將在美國臨床腫瘤學會（ASCO）全體大會系列會議上公布3期臨床試驗RATIONALE- 309的更新數據分析。該項試驗旨在研究百澤安®聯合化(hua)療(liao)對(dui)比安慰(wei)劑聯合化(hua)療(liao)作為復發或轉移性鼻咽癌（RM-NPC）患者的一線治療(liao)效果。
更新后的有效性分析表明，在中位隨訪時間為15.5個月時，百澤安®聯合化療相比于單獨化療在RM-NPC患者中仍顯示出具有臨床意義的無進展生存期（PFS）獲益。百澤安®和化療聯合用藥(yao)的安(an)全(quan)性特征總體可控(kong)，且與每種治(zhi)療藥(yao)物的已知風險(xian)一致。
百濟神州實體瘤首席醫學官Mark Lanasa醫學博士表示：“更新數據分析進一步支持了百澤安®聯合化療作為RM-NPC患者的潛在標準一線治療，該研究的數據分析能夠在備受矚目的ASCO全體大會上進行展示，這再次印證了百澤安®聯合(he)化療有望(wang)成為RM-NPC患(huan)者的治療新(xin)選擇。”
基于截止日期為2021年9月30日的最新數據庫，更新分析了主要終點（PFS）和兩個次要終點（PFS2，OS）。在中位隨訪時間為15.5個月時，基于獨立審查委員會（IRC）的評估，接受200 mg劑量的百澤安®聯(lian)合化療的(de)患者(zhe)中位(wei)PFS為9.6個月(yue)（分層風(feng)險比（HR）=0.50 [CI：0.37，0.68]），而安慰劑(ji)聯(lian)合化療對(dui)照組患者(zhe)的(de)中位(wei)PFS為7.4個月(yue)。
該研究的主要研究者、華南腫瘤學國家重點實驗室和中山大學腫瘤防治中心張力教授表示：“根據RATIONALE-309試驗的更新數據，百澤安®聯合化療在晚期鼻咽癌患者中顯示出PFS獲益，同時在一系列其他生存終點中也顯示出獲益。試驗結果進一步支持了百澤安®聯合化療作為RM-NPC標準一(yi)線治(zhi)療的潛力。”
本試驗的交叉設計允許安慰劑聯合化療組患者在疾病進展后接受百澤安®單藥治療。試驗記錄了至第二次疾病進展或死亡（PFS2），以探索最佳治療順序。對于接受百澤安®聯合化療的患者，中位PFS2尚未達到，而安慰劑聯合化療組的中位PFS2為13.9個月（HR=0.38[95% CI：0.25，0.58]）。總生存期（OS）呈改善趨勢，百澤安®聯合(he)(he)化(hua)療組尚未(wei)達到中位(wei)OS，而(er)安(an)慰劑聯合(he)(he)化(hua)療組的中位(wei)OS為23個月（HR=0.60 [95% CI：0.25，1.01]）。
針對探索性終點還進行了生物標志物分析（包括PD-L1和基因表達譜[GEP]）。百澤安®聯合化療組患者（無論PD-L1狀態）的PFS均有改善。GEP分析鑒定了一組具有“熱”腫瘤免疫特征的患者，其特征是最高水平表達免疫細胞，包括T細胞、自然殺傷細胞、樹突狀細胞和抗原呈遞機制。在這組“熱”腫瘤微環境特征的患者中觀察到百澤安®聯合化療的最(zui)大PFS獲益。
2021年8月，中國國家藥品監督管理局（NMPA）受理了百澤安®聯合化療作為RM-NPC患者一線治療的新適應癥上市申請。百濟神州將繼續支持諾華在美國和歐洲對于百澤安®作為NPC一線(xian)治(zhi)療(liao)的注冊申請(qing)計(ji)劃。
ASCO全體大會系列會議 相關日程
2022年4月(yue)20日，星期三；北京(jing)時間早3點(dian)(dian) - 4點(dian)(dian)
（2022年(nian)4月19日，星期二；美國東(dong)部時間下(xia)午3點 - 4點）
張力教授將在本次ASCO在線直播年度大會上報告一份研究摘要（#384950），標題為“RATIONALE-309，一項百澤安®聯合化療(liao)對(dui)比安(an)慰劑聯合化療(liao)作為復(fu)發/轉移性鼻咽(yan)癌一(yi)線治療(liao)的(de)3期(qi)、雙(shuang)盲試(shi)驗的(de)無進展生存期(qi)（PFS）更新、下(xia)一(yi)線治療(liao)后的(de)PFS和總(zong)生存期(qi)數據”。與會者可在以下(xia)網站免費注冊：。
關于鼻咽癌
鼻咽癌（NPC）是一種罕見癌癥，其惡性腫瘤細胞在鼻咽組織中形成，全球范圍內每年約有133,000例新確診病例和80,000例死亡患者。[1]
復發或轉移性(xing)(xing)NPC高發于東南亞地區。已知的風險因素包括種族(zu)易感(gan)性(xing)(xing)和EB病毒(du)感(gan)染。接受一線化療后的復發或轉移性(xing)(xing)NPC患者(zhe)的預(yu)后仍然較差，這表(biao)明對于NPC患者(zhe)存在(zai)大量未被滿足的醫療需(xu)求，亟需(xu)更有效的治(zhi)療方法(fa)。
關于RATIONALE-309臨床試驗
RATIONALE-309 是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗（NCT03924986），旨在評估百澤安®聯合(he)吉(ji)西他(ta)濱(bin)和順鉑（A組）對比安慰劑(ji)聯合(he)吉(ji)西他(ta)濱(bin)和順鉑（B組）作(zuo)為RM-NPC患者一線治療的(de)有效性和安全性。
該(gai)試驗的主要終點(dian)是經獨立審查(cha)委員會（IRC）根據RECIST1.1版(ban)標準評估的意向性(xing)治(zhi)療（ITT）人群(qun)的無(wu)進展(zhan)生(sheng)存期(qi)（PFS）；次要終點(dian)包括經IRC評估的總(zong)緩解率（ORR）和緩解持續時間（DoR）、總(zong)生(sheng)存期(qi)（OS）、研究者評估的PFS、至第(di)二次客觀疾病(bing)進展(zhan)時間（PFS2）以及安全(quan)性(xing)。
試驗共入組263例患者，分別有131例和132例患者隨機分配至A組和B組，兩組患者的基線特征均衡。該試驗的期中結果已于2021年12月在歐洲腫瘤內科學會免疫腫瘤學（ESMO I-O）大會上公布。這些數據表明，在中位隨訪時間為10個月時，與單獨化療相比，百澤安®在(zai)統計學上顯(xian)著延長(chang)了無進展生存期（PFS），在(zai)其他生存終點方面(mian)也(ye)顯(xian)示出具有臨床意義的(de)獲益，且安全性特征總(zong)體可控(kong)。
關于百澤安®（替雷利珠單抗注射液）
百澤安®是一種抗程序性死亡受體-1（PD-1）抑制劑，旨在幫助人體免疫細胞檢測和對抗腫瘤。百澤安®是一種人源(yuan)化單克(ke)隆抗(kang)體(ti)，經特(te)殊(shu)設計可最大(da)限度地(di)減少與巨噬細(xi)胞(bao)中Fcγ受體(ti)結合(he)。臨床前(qian)數據(ju)表明，巨噬細(xi)胞(bao)中的Fcγ受體(ti)結合(he)之(zhi)后(hou)會激活抗(kang)體(ti)依賴的巨噬細(xi)胞(bao)介(jie)導的效應T細(xi)胞(bao)殺傷，從而降低(di)PD-1抗(kang)體(ti)的抗(kang)腫瘤活性(xing)。
百澤安®是第一款由百濟神州的免疫腫瘤生物平臺研發的藥物，目前正進行單藥及聯合療法臨床試驗，以開發一系列針對實體瘤和血液腫瘤的廣泛適應癥。百濟神州已在中國和全球范圍內開展或完成了20多項百澤安®的注(zhu)冊可用性(xing)臨(lin)(lin)床試驗，其(qi)中包括17項3期(qi)臨(lin)(lin)床試驗和4項關鍵性(xing)2期(qi)臨(lin)(lin)床試驗。
百澤安®已被中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準8項適應癥，其中針對NSCLC已獲得多項批準。百澤安®在中國還有另外一項適應癥已被受理，目前正在審評中。百澤安®在美國是既往全身治療后不可切除的復發性局部晚期或轉移性ESCC的潛在治療藥物，在歐洲是NSCLC和ESCC的潛在治療藥物。2021年1月，百濟神州與諾華達成合作，以加速百澤安®在北美、歐洲和(he)(he)日本的開發和(he)(he)商業化。
關于百濟神州腫瘤學
百濟神州通過自主研發或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發，致力于為全球患者提供有效、可及且可負擔的藥物。公司全球臨床研發和醫學事務團隊已有約2,900人且仍在不斷壯大，目前正在全球范圍支持100多項臨床研究的展開，已招募受試者超過14,500人。公司產品管線深厚、試驗布局廣泛，試驗已覆蓋全球超過45個國家/地區，且均由公司內部團隊牽頭。公司深耕于血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開發，同時專注于單藥療法和聯合療法的探索。目前，百濟神州自主研發的三款藥物已獲批上市：百悅澤®（BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟和英國、加拿大、澳大利亞及其他國際市場獲批上市）、百澤安®（可有效避免Fc-γ受體結合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤®（PARP抑制劑，已在(zai)中國獲批上(shang)市）。
同時，百(bai)濟神州還與(yu)其他創新(xin)公(gong)司合作(zuo)，共同攜手(shou)推進(jin)創新(xin)療法的研發，以滿足(zu)全(quan)球(qiu)健康(kang)需求。在中國，百(bai)濟神州正在銷售多(duo)款(kuan)由安進(jin)、百(bai)時美施貴寶、EUSA Pharma、百(bai)奧泰授權(quan)的腫瘤藥物。公(gong)司也通過與(yu)包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內(nei)的多(duo)家公(gong)司合作(zuo)，更大程度(du)滿足(zu)當前全(quan)球(qiu)范圍尚未(wei)被(bei)滿足(zu)的醫(yi)療需求。
2021年1月，百濟神州和諾華宣布合作，授予諾華在北美、歐洲和日本共同開發、生產和商業化百濟神州的抗PD-1抗體百澤安®。基于這一卓有成(cheng)效的(de)合作(zuo)，包括FDA正在評(ping)審的(de)新藥上市許可申請(qing)（BLA），百濟(ji)神州(zhou)和(he)諾華(hua)于2021年12月宣布了(le)關于正在3期開發的(de)百濟(ji)神州(zhou)TIGIT抑(yi)制劑歐司珀(po)利單抗的(de)選擇權(quan)、合作(zuo)和(he)許可協議(yi)。諾華(hua)和(he)百濟(ji)神州(zhou)還簽訂了(le)一項戰略商業協議(yi)，通過該協議(yi)，百濟(ji)神州(zhou)將在中國(guo)境內(nei)指(zhi)定區域(yu)推廣5款已(yi)獲(huo)批(pi)的(de)諾華(hua)抗腫瘤藥物。
關于百濟神州
百濟神(shen)州是一家立(li)足于科學(xue)的(de)全(quan)球性生物(wu)科技(ji)公司(si)，專注于開發創新、可(ke)(ke)負擔(dan)的(de)藥(yao)物(wu)，旨在(zai)為全(quan)球患者改善(shan)治(zhi)療效果、提高藥(yao)物(wu)可(ke)(ke)及性。目前公司(si)廣泛的(de)藥(yao)物(wu)組合包括40多款臨床候選藥(yao)物(wu)。公司(si)通過加強自主研發能力和合作，加速推進多元、創新的(de)藥(yao)物(wu)管線開發。我們致力于在(zai)2030年前為全(quan)球20多億人全(quan)面改善(shan)藥(yao)物(wu)可(ke)(ke)及性。百濟神(shen)州在(zai)全(quan)球五(wu)大洲打(da)造了一支超過8,000人的(de)團(tuan)隊(dui)。欲(yu)了解更(geng)多信息(xi)，請訪問。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法中定義的前瞻性聲明，包括有關百澤安®針對RM-NPC的未來開發、藥政申報和潛在商業化的聲明，以及在“關于百濟神州腫瘤學”和“關于百濟神州”副標題下提及的百濟神州計劃、愿景、抱負和目標。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和商業化以及實現并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟神州的臨床開發、監管、商業化運營以及其他業務帶來的影響；百濟神州在最近季度報告的10-K表格中“風(feng)險因(yin)素”章節里更全面討論(lun)的(de)各類(lei)風(feng)險；以及百濟神州向美國(guo)證券交易委(wei)員會期(qi)后呈(cheng)報中關于潛在風(feng)險、不確定性以及其他(ta)重要因(yin)素的(de)討論(lun)。本新聞稿(gao)中的(de)所有(you)信(xin)息僅(jin)及于新聞稿(gao)發布(bu)之日，除非(fei)法(fa)律要求，百濟神州并無責任(ren)更新該等信(xin)息。
參考文獻：
[1] Global Cancer Observatory: Cancer Today. Lyon, France: International Agency for Research on Cancer. Available at: . Accessed February 22, 2022
