三大CAR-T公司CEO首度同框  讓“天價藥”真正可及

北京(jing)2022年(nian)11月22日 /美通社/ -- 11月20日，第二十五屆北京國際生物醫藥產業發展論壇，暨第四屆金斯瑞細胞基因治療產業發展與合作論壇在“云端”盛大舉行。本(ben)次(ci)論(lun)壇由北(bei)(bei)京(jing)市科學技術委員(yuan)會(hui)、中關村科技園區管委會(hui)、北(bei)(bei)京(jing)昌平區人(ren)民政(zheng)府、金斯瑞生(sheng)物科技股份有限公(gong)(gong)司（HK.1548）共同(tong)主辦，聚(ju)集了學術權威、產業(ye)先鋒、臨床專(zhuan)家在(zai)內的(de)30余位行業(ye)意見(jian)領袖，探討細(xi)胞(bao)基因(yin)治(zhi)療差異化的(de)未(wei)來(lai)方向(xiang)，共謀細(xi)胞(bao)基因(yin)治(zhi)療的(de)商業(ye)化破局之(zhi)路(lu)。本(ben)次(ci)論(lun)壇傳(chuan)奇生(sheng)物、復興凱特和(he)藥明(ming)巨諾三大中國(guo)CAR-T生(sheng)物醫(yi)藥公(gong)(gong)司CEO首(shou)次(ci)同(tong)框，分享洞(dong)見(jian)，迅(xun)速吸引了媒體與(yu)業(ye)界關注的(de)目光。

回看2022年(nian)，生物醫藥行業取得(de)頗多(duo)收(shou)獲(huo)。伴(ban)隨(sui)著(zhu)生物醫藥產業蓬勃(bo)發展，細胞(bao)和基因治(zhi)療(liao)成(cheng)為其中(zhong)最(zui)(zui)具熱度、最(zui)(zui)受關(guan)注的(de)(de)研(yan)究(jiu)領(ling)域(yu)之一，各類創(chuang)新(xin)成(cheng)果(guo)持續(xu)涌現，并加速向生產力轉換(huan)。截至目前，中(zhong)國已成(cheng)為了(le)全球基因治(zhi)療(liao)藥物研(yan)發的(de)(de)最(zui)(zui)主要市場(chang)之一，臨床研(yan)究(jiu)數(shu)量累計超過300項，位居全球第二，特別是以(yi)“CAR-T”療(liao)法為代(dai)表的(de)(de)細胞(bao)治(zhi)療(liao)進展迅速。

同時(shi)，隨著(zhu)國內CAR-T細胞(bao)療法的(de)迅速發展，“一針(zhen)就能消(xiao)除癌細胞(bao)”、“抗(kang)癌神藥(yao)”、“天價藥(yao)”等各種標簽與驚嘆，已將(jiang)CAR-T推到(dao)“聚(ju)光燈”下。作為創(chuang)新藥(yao)物，獲批上市后卻同樣(yang)面臨商業化的(de)巨大挑(tiao)戰，如何(he)達到(dao)更好的(de)可及性(xing)，始終是懸(xuan)在創(chuang)新藥(yao)頭上的(de)巨大問號。

本次論壇圍繞“突破內卷，細胞基因治療差異化競爭路指何方”，“穿越資本熱潮與產業創變，GCT商業化落地困局何解”等主題展開深入研討。呈現了10場主旨演講、1場深度對話和2場圓桌討論。包括中國科學院院士、四川學華西醫院臨床腫瘤中心主任與生物治療國家重點實驗室主任、中國醫藥生物技術協會理事長魏于全，中國工程院院士、中國科學技術大學生命科學與醫學部基礎醫學院院長田志剛兩位院士在內(nei)的學術權威、產(chan)(chan)業先鋒、國(guo)內(nei)外監(jian)管部門代表、臨(lin)床專(zhuan)家等(deng)各界精英，從政策導(dao)向、前沿技術、產(chan)(chan)業創新等(deng)多維度(du)解析(xi)行業熱點，共話細胞基因發展未來(lai)。

CAR-T天團齊聚首 探索創新藥盈利之道

與中國相關的CAR-T公司“掌門人”首次齊聚首，是本屆論壇的一大亮點。復(fu)星凱特、藥明(ming)巨諾、傳奇生物(wu)，國內(nei)GCT領域三家拔得頭籌拿到(dao)藥物(wu)獲(huo)批的(de)行業(ye)巨頭，分享了從實踐(jian)中(zhong)得來的(de)真知灼見，洞見未來。

2021年，國內兩(liang)款CAR-T產品(pin)的上市開(kai)啟了(le)(le)我國商業(ye)(ye)化(hua)元年，細胞(bao)基因療法不僅從(cong)萌芽階段進入了(le)(le)快速發(fa)展期(qi)，也(ye)開(kai)始逐(zhu)步(bu)向產業(ye)(ye)化(hua)轉化(hua)。與(yu)此同時，來(lai)自于研發(fa)技術、產品(pin)質(zhi)量、生產工藝、商業(ye)(ye)化(hua)、供(gong)應鏈穩定等方面的挑戰也(ye)隨之而(er)來(lai)。

本次論壇特別設置主題為 “從GCT商業化實戰看創新藥破局盈利之路” 的深度對話環節，傳奇生物CEO黃穎博士、藥明巨諾聯合創始人、董事長兼首席執行官李怡平、復星凱特CEO黃海，三位同臺展開激烈探討，就如何(he)降本增效以(yi)擴大(da)可觸(chu)及的人群，藥物(wu)的安全性(xing)和有效性(xing)如何(he)進(jin)(jin)一(yi)步(bu)優化；如何(he)借助(zhu)全球優勢資源推進(jin)(jin)中國基因與(yu)細(xi)胞(bao)治(zhi)療產業化進(jin)(jin)程(cheng)及取得(de)商業化成功等話題進(jin)(jin)行了(le)深入探討，探索了(le)創新(xin)藥如何(he)破局的盈利之路(lu)。

談話中，三位頻繁碰撞出思維火花，大家共同認為，對于創新藥，應當更多關注其價值，而非價格，CAR-T療法讓患者一次治療、終身受益，這正是藥物本身價值的體現。這樣的創新需要全社會共同努力支撐其前行，國家醫保政策的支持、支付方式的創新、藥企的降本增效，三者需要相互配合，才能讓創新藥長久生存下去。細胞治療給患者帶來的價值已經引人注目。相信未來十年，細胞治療的前路會更加光明。

權威監管代表引領撥云見霧

細(xi)胞基因治療的(de)發(fa)展離不開監(jian)管(guan)政策的(de)指引(yin)。近年來，我國出(chu)臺了(le)一系(xi)列利好政策，進一步(bu)規范、促進了(le)生物(wu)藥的(de)發(fa)展。加強與監(jian)管(guan)部門溝通，與全球監(jian)管(guan)趨(qu)同(tong)，關系(xi)到CAR-T的(de)未來之路。

本次論壇特邀國家藥品監督管理局藥品評審中心生物制品臨床部主審審評員高建超、FDA生物制品評估和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士，請他們各自分享了中國藥監審評審批創新進展及成果、FDA視角下的Car-T細胞治療審批政策導向與最新監管趨勢。從頂層思考(kao)出發，分(fen)析行(xing)業內在邏輯，詳解當下改革(ge)進展及監管成果的科學轉化情況，捕捉醫藥研發新(xin)機遇。

高建超先生(sheng)的分享(xiang)進一步展示了我國對細胞基因治療的監(jian)管(guan)環境正在不斷改善，將更好地(di)涵(han)養我們(men)的創(chuang)新藥(yao)研發生(sheng)態，為中(zhong)國本土的創(chuang)新釋(shi)放更多(duo)機會。Peter Marks博士則分享(xiang)了不同以往的監(jian)管(guan)新思(si)路，介紹了 FDA指南中(zhong)明確(que)加(jia)(jia)速審評(ping)審批的程序，包(bao)括快(kuai)速通道，優先審評(ping)，加(jia)(jia)速審批，以及突破(po)性療法(fa)認(ren)定等，有助于GCT領域各方參與者打開視野，走向(xiang)全(quan)球市場。

提升CAR-T可及性 探索創新支付

CAR-T上市除了與之相伴的商業化難題，還有它的“天價藥”標簽。無論是企業還是醫保的角度，如何提升CAR-T產品的可及性和可支付性成為了亟待解決的難題。讓(rang)“天價藥”飛入尋(xun)常百姓家，創(chuang)新支付(fu)(fu)(fu)模式的(de)(de)探索是(shi)最有效且快速的(de)(de)方(fang)式之一，只有定價及(ji)支付(fu)(fu)(fu)方(fang)式的(de)(de)不(bu)斷優(you)化才是(shi)提(ti)高患者(zhe)可及(ji)性，真正拉開我國細(xi)胞基(ji)因(yin)治療商業(ye)化序幕的(de)(de)關(guan)(guan)鍵。而(er)如何通過相(xiang)關(guan)(guan)法(fa)規和報銷政(zheng)策，探索能夠讓(rang)更多患者(zhe)受益的(de)(de)支付(fu)(fu)(fu)方(fang)式尤(you)為(wei)重要(yao)，這也(ye)是(shi)提(ti)升(sheng)CAR-T產品可及(ji)性，實現商業(ye)化之路的(de)(de)重中之重。

本次論壇特邀眾多保險、投資界精英人士，企業權威人物現身說法，站在各自不同角度剖析可能的解決方案。嘉賓們一同(tong)探討了如何通過相關(guan)法規和(he)報銷政策，鼓勵多(duo)層次醫療(liao)保(bao)障體系和(he)創新的(de)醫療(liao)支(zhi)付(fu)方式；社會資本貢(gong)獻力量，聯合(he)藥企與保(bao)險公司(si)來提(ti)升治療(liao)的(de)可及(ji)性；以及(ji)已獲上市CAR-T產(chan)品的(de)國家推行(xing)醫療(liao)支(zhi)付(fu)措施(shi)。

針對患者關心的支付話題，與會嘉賓表示，隨著商業保險和政府主導的惠民保不斷普及和完善，創新藥不再僅僅依靠醫保，而是可以在政府的指導下，為患者構建多層次的保障，為患者的用藥選擇增加信心。而對于(yu)CAR-T來說，商(shang)業(ye)保險的(de)支持與幫助(zhu)是現(xian)階(jie)段需要的(de)。

嘉賓們也對藥企、商保與患者如何實現共贏表達了看法，一方面，保險公司需要不斷擴大投保人群，惠及更多人，以降低基本成本；另一方面，藥企需要就CAR-T治療總體費用可控的特點上加深與保險公司的合作。參與討論的嘉賓都表示，未來希望能夠探索更好的協作機制，用共贏的方式推進患者的可及性，給患者帶來更好的就醫體驗。

高質量的科學研究和合作交流是推動生物醫藥產業發展的基石。作為行業領軍企業，金斯瑞一直致力于搭建行業交流的平臺，已連續4年舉辦以細胞與基因治療相關的行業論壇，為(wei)促進科研(yan)院所、醫(yi)藥(yao)企(qi)業(ye)與監管部(bu)門之間的交流，密切產學(xue)醫(yi)的創新合作，共同(tong)推動細(xi)胞(bao)基因治(zhi)(zhi)療產業(ye)的發展貢獻(xian)自(zi)己的力量。同(tong)時(shi)，金斯瑞(rui)也在不斷(duan)拓展自(zi)身產業(ye)鏈的上(shang)下游，其(qi)生命科學(xue)服務(wu)及產品業(ye)務(wu)、生物藥(yao)CDMO業(ye)務(wu)、細(xi)胞(bao)治(zhi)(zhi)療業(ye)務(wu)三大業(ye)務(wu)領域均在GCT方(fang)面(mian)強勢發力，全(quan)產業(ye)鏈布(bu)局已取得階段性成果(guo)。未來(lai)，金斯瑞(rui)將依(yi)托堅(jian)實的技術基礎(chu)和平臺優勢，繼續錨定細(xi)胞(bao)與基因治(zhi)(zhi)療領域，持續提升產品及服務(wu)能(neng)力。

金斯瑞輪值CEO柳振宇博士表示：“我們帶著新理念、新觀點(dian)、新思(si)路，討論細(xi)胞基因治療的發(fa)展與(yu)(yu)挑戰、政策與(yu)(yu)機遇、創(chuang)新趨(qu)勢與(yu)(yu)產業化(hua)進程，這(zhe)是(shi)我們相聚在此的一個重要原因，也(ye)是(shi)我們從業人(ren)員的責任與(yu)(yu)使命。”

這是金斯瑞自2020年起，相繼在舊金山、上海、南京之后，連續成功舉辦的第四屆細胞基因治療產業發展與合作論壇。