上海2022年12月19日 /美通社/ -- 九天(tian)生(sheng)物（Skyline Therapeutics）旗下攬月生(sheng)物醫藥科(ke)技(ji)有限公司自主研(yan)發的基因治療藥物SKG0106眼內(nei)注射溶液，用于治療新生(sheng)血管性（濕性）年齡相關性黃斑變性 (neovascular or wet age-related macular degeneration, nAMD or wAMD)，已獲批開展臨(lin)床研(yan)究。

SKG0106眼(yan)(yan)(yan)內(nei)(nei)注(zhu)射溶液是一款(kuan)在研的(de)創(chuang)新眼(yan)(yan)(yan)科基因治療藥物(wu)，由(you)公司(si)自主開發的(de)新型腺(xian)相關病(bing)毒(AAV)衣殼和獨創(chuang)的(de)抗新生(sheng)血管生(sheng)長的(de)轉(zhuan)基因組成，其(qi)作用機制是通過單次(ci)玻(bo)璃體(ti)腔(qiang)注(zhu)射將(jiang)SKG0106遞送至(zhi)眼(yan)(yan)(yan)內(nei)(nei)，在轉(zhuan)導(dao)視網(wang)膜細(xi)胞后(hou)表達抗新生(sheng)血管生(sheng)長基因產物(wu)，從而抑制與眼(yan)(yan)(yan)底(di)新生(sheng)血管相關的(de)疾病(bing)的(de)進(jin)展。公司(si)擁有SKG0106眼(yan)(yan)(yan)內(nei)(nei)注(zhu)射溶液包括衣殼及(ji)載體(ti)設(she)計在內(nei)(nei)的(de)多項全球專利(li)。

在全(quan)面深入的臨床前(qian)研究中，SKG0106顯示(shi)出卓(zhuo)越的靶組織專一性(xing)(xing)、轉導性(xing)(xing)和生(sheng)物(wu)分布，以及(ji)抑制眼內(nei)新生(sheng)血管生(sheng)長具(ju)有高效性(xing)(xing)、持久療效和良好安全(quan)性(xing)(xing)等特點。

經有關(guan)部門審(shen)查批準，北(bei)京協和醫院(yuan)眼科即將開展一項在新生血管性(xing)(xing)（濕性(xing)(xing)）年(nian)齡(ling)相關(guan)性(xing)(xing)黃斑變(bian)性(xing)(xing)患者中評價單次(ci)玻璃(li)體內注(zhu)射 SKG0106 眼內注(zhu)射溶(rong)液(ye)的(de)安全(quan)性(xing)(xing)、初步療效、免疫原(yuan)性(xing)(xing)和藥代(dai)動(dong)力學特征(zheng)的(de)開放、劑量遞增(zeng)臨床研究。

目前(qian)，臨床上采(cai)用抗VEGF藥物(wu)治療nAMD，需(xu)長期(qi)給(gei)藥和頻(pin)繁眼(yan)內注射，患(huan)者負擔大且依從性差。通過單次玻璃體(ti)內給(gei)藥并具有良好安(an)全性和持久(jiu)抗新(xin)生血管生成(cheng)作(zuo)用的(de)創新(xin)基(ji)因治療藥物(wu)，有望為應對這些挑戰帶(dai)來極具前(qian)景的(de)新(xin)的(de)治療方(fang)式。