上海2023年1月19日 /美通社/ -- 2023年1月18日，國家醫療保障局、人力資源社會保障部發布最新公告，羅氏制藥藥物艾滿欣^®（利司(si)撲蘭(lan)口服溶(rong)液用(yong)散）被(bei)正式列入(ru)《國家(jia)基本醫療保(bao)(bao)險(xian)、工傷保(bao)(bao)險(xian)和(he)(he)生(sheng)育保(bao)(bao)險(xian)藥(yao)品(pin)目錄（2022版）》（以下簡稱"國家(jia)醫保(bao)(bao)目錄"）。這(zhe)一(yi)舉措體現(xian)了國家(jia)對罕見病患(huan)者用(yong)藥(yao)保(bao)(bao)障和(he)(he)健(jian)康權益的高(gao)度重(zhong)視，也是各方合力為脊髓(sui)性肌萎縮(suo)癥（以下簡稱"SMA"）患(huan)者和(he)(he)家(jia)庭(ting)減負紓困的又(you)一(yi)重(zhong)要里程碑。

艾滿欣^®于 2021年6月(yue)獲(huo)國(guo)(guo)家(jia)藥品(pin)監督(du)管理局正(zheng)式批(pi)準，用于治療(liao)(liao)(liao)2月(yue)齡及以上SMA患者，成為首個在中國(guo)(guo)獲(huo)批(pi)治療(liao)(liao)(liao)SMA的口服(fu)疾(ji)病修(xiu)正(zheng)治療(liao)(liao)(liao)藥物。

聚焦長期診療困境，SMA未盡之需仍在

SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，發病率為存活新生兒中1／10000^[1]，每年國內新增約1000 例 SMA 患者^[2]；約80%的患者會在出生后 18 個月內起病^[3]，病情的進展可導致全身多系統異常。重癥SMA患兒如不進行有效治療，多數會在2歲內夭折^[4]。

由于社(she)會對(dui)疾病整(zheng)體認知(zhi)的(de)(de)缺(que)乏，SMA患(huan)者與家庭(ting)(ting)一直(zhi)以來面臨著(zhu)確診難、確診時間長的(de)(de)問題；加之(zhi)罕見病藥(yao)物的(de)(de)使(shi)用者少、研發成本高、難度(du)大，治療方式極為有限、可支付(fu)性(xing)低的(de)(de)困境也長期(qi)存(cun)在(zai)。因此，更(geng)多療效確切、使(shi)用便利(li)的(de)(de)藥(yao)物能夠被納入醫保(bao)是許多SMA患(huan)者及家庭(ting)(ting)的(de)(de)迫切愿望(wang)。

此外(wai)，同大(da)多(duo)數罕見病群體一樣，許多(duo)SMA家庭也長期受(shou)到照(zhao)護壓力沉重、難(nan)以正常融入社(she)(she)會(hui)等諸多(duo)現實(shi)難(nan)題困擾，亟需更全面(mian)的(de)社(she)(she)會(hui)保(bao)障體系的(de)支持。

口服藥物優勢凸顯，醫保助推創新可及

自2020年8月獲得美國FDA批準以來，艾滿欣^®目前已在全球超過80個國家獲批，數千名患者在真實世界中接受了艾滿欣^®的治療，其有效性及安全性得到廣泛證實。作為首個靶向mRNA的小分子疾病修正治療藥物，它可穿透血腦屏障，分布于中樞和外周組織，全身性增加SMN蛋白水平。研究結果顯示，艾滿欣^®治療后的1型SMA患者生存率較之自然史顯著提高，實現運動里程碑，呼吸和吞咽功能獲得改善^[5]；2型(xing)和3型(xing)SMA患者用(yong)藥(yao)后運動功(gong)能(neng)及生(sheng)活獨立性獲(huo)得改善(shan)。

其突破性的口服給藥方式，使得患者可進行居家治療，無需住院、接受侵入性手術或同時使用其它藥物，這不僅提高了患者用藥的依從性，也減輕了醫院的公共醫療資源壓力。同時，艾滿欣^®階梯劑量給藥(yao)的使用方式進一步減少了低(di)齡患(huan)者的用藥(yao)負擔，有(you)助于推動盡早治療(liao)。

"利司撲(pu)蘭(lan)將(jiang)(jiang)我國SMA治療帶入了‘口服時代'，其進入國家(jia)(jia)醫(yi)保目錄將(jiang)(jiang)大(da)(da)大(da)(da)提高創新療法的(de)(de)(de)可及(ji)性(xing)，減輕患者與其家(jia)(jia)庭(ting)的(de)(de)(de)負擔(dan)，為現有(you)的(de)(de)(de)臨床治療方案提供了重(zhong)要(yao)補(bu)(bu)充，彌(mi)補(bu)(bu)了現有(you)目錄內(nei)藥(yao)(yao)物的(de)(de)(de)局限性(xing)，尤其對長(chang)期面臨‘缺醫(yi)少藥(yao)(yao)'困境的(de)(de)(de)許(xu)多SMA家(jia)(jia)庭(ting)來說，創新藥(yao)(yao)物的(de)(de)(de)可及(ji)也意(yi)味著‘生命希(xi)望'的(de)(de)(de)可及(ji)。"復(fu)旦大(da)(da)學附屬兒科(ke)醫(yi)院王藝教授(shou)表示，"從長(chang)遠來看，這也將(jiang)(jiang)帶動中(zhong)國SMA整體診療水平和全病程管理(li)的(de)(de)(de)發展與完善。"

"SMA是一個(ge)需要(yao)終身治療(liao)的(de)(de)疾病(bing)，其長期(qi)治療(liao)負擔(dan)一直是各方關注的(de)(de)焦(jiao)點。作(zuo)為患者關愛(ai)組織，我們(men)陪伴患者家庭經歷(li)過許多曲折與無奈的(de)(de)時刻，也因(yin)此(ci)對口(kou)服創新(xin)藥(yao)物進(jin)入(ru)醫保感到格外(wai)振奮。治療(liao)可及性的(de)(de)不斷提高，將更(geng)加有力地支持我們(men)踐行‘幫助病(bing)患家庭更(geng)有希望和尊(zun)嚴地面對疾病(bing)'這一使命。"美兒SMA關愛(ai)中心執(zhi)行總監邢(xing)煥萍談(tan)到。

政策發力罕見病防治，政企攜手加速保障完善

2018年，國家衛健委等5部門聯合制定包括SMA在內的《第一批罕見病目錄》，《罕見病診療指南（2019年版）》也于次年發布；國家藥品監督管理局連續出臺了三批《臨床急需境外新藥名單》，連同優先審評審批政策，加速罕見病藥品在我國上市進度。這一系列舉措，體現了國家對罕見病群體的重視，以及在推進罕見病防治事業和推行全民健康國家戰略目標上的決心。艾滿欣^®通過(guo)優先審評審批(pi)通道(dao)在國內加速獲批(pi)上市，并于此次(ci)納入醫保(bao)，正是這一(yi)決心的生動證明。

為響應國家號召(zhao)，羅氏(shi)一直積極通過開(kai)展(zhan)慈善援助(zhu)、參與國家醫保(bao)談判(pan)、參與拓展(zhan)城市惠民(min)保(bao)等方式，助(zhu)力罕見病(bing)多層次醫療(liao)保(bao)障體(ti)系的建設(she)。與此同時，羅氏(shi)還攜手各界開(kai)展(zhan)"撐啟未來——SMA超級媽(ma)媽(ma)全(quan)維(wei)支(zhi)撐計(ji)劃"等系列疾(ji)病(bing)科普與人(ren)文關愛項目，以(yi)期凝聚(ju)更廣泛的力量為患(huan)者家庭打造集"篩、診、治、保(bao)"一體(ti)化、全(quan)方位的支(zhi)持體(ti)系。

SMA領(ling)域的(de)(de)"捷報頻傳"，是羅(luo)氏(shi)在神經科學領(ling)域深耕的(de)(de)縮影。面對這一(yi)最難攻克和治(zhi)愈(yu)的(de)(de)疾病(bing)領(ling)域之一(yi)，羅(luo)氏(shi)正(zheng)加大力(li)度推進與(yu)拓(tuo)展相(xiang)關(guan)產品管(guan)線(xian)，向(xiang)"讓人類(lei)不再(zai)受神經系(xi)統(tong)疾病(bing)的(de)(de)困(kun)擾，創(chuang)造一(yi)個神經系(xi)統(tong)不再(zai)限制人類(lei)潛(qian)能的(de)(de)明天(tian)"的(de)(de)目標邁(mai)進。