中國南(nan)京、上(shang)海和美國圣(sheng)荷西2023年2月13日 /美通社/ -- 馴鹿生物（"IASO Bio"），一家處于臨床階段、致力于細胞創新藥物開發的生物制藥公司宣布，美國食藥監局(FDA)授予公司細胞治療產品CT103A再生醫學先進療法(RMAT)資格和快速通道(FT)資格，用于治療復發/難治多發性骨髓瘤（RRMM）。

關于CT103A

CT103A是一種(zhong)針對B細胞(bao)成熟抗原（BCMA）的(de)(de)(de)CAR-T細胞(bao)療(liao)法，以慢病毒為基因載體轉染(ran)自(zi)體T細胞(bao)，CAR包含全人(ren)源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜(mo)、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結構域。基于(yu)嚴格(ge)的(de)(de)(de)篩(shai)選，通過全面的(de)(de)(de)體內(nei)外功能評價(jia)，CT103A具有強(qiang)有力和快(kuai)速的(de)(de)(de)療(liao)效，并有突出的(de)(de)(de)體內(nei)持久存(cun)續性。馴鹿生物和信(xin)達生物正在合作研發CT103A針對RRMM在中國(guo)的(de)(de)(de)臨床應用(yong)。

關于再生醫學先進療法（RMAT）

再生(sheng)醫(yi)學(xue)(xue)先進療法是美(mei)國在(zai)(zai)(zai)2016年(nian)12月(yue)"21世紀(ji)醫(yi)療法案"中的重(zhong)要醫(yi)療政策(ce)。RMAT允(yun)許更快、更精簡地批準(zhun)再生(sheng)醫(yi)學(xue)(xue)產(chan)(chan)品(pin)，如細胞和基因(yin)療法、組織工(gong)程產(chan)(chan)品(pin)和組合產(chan)(chan)品(pin)。要獲得在(zai)(zai)(zai)研藥(yao)物(wu)的 RMAT資格，必(bi)須有初步的臨床研究數據(ju)證明(ming)該藥(yao)物(wu)在(zai)(zai)(zai)治(zhi)療、延遲、逆轉(zhuan)或治(zhi)愈(yu)嚴重(zhong)或危及生(sheng)命的疾病方面具有積極結果(guo)，有潛力解決美(mei)國未被滿足的臨床需求。

關于快速通道（FT）

快速(su)通(tong)道允(yun)許企業和(he)監(jian)管機構(gou)(gou)之間密切互(hu)動(dong)。這些互(hu)動(dong)為企業提(ti)供了縮(suo)短用于(yu)證明(ming)藥(yao)物(wu)(wu)安全性和(he)有(you)效性所需臨床試驗周期的(de)(de)可(ke)能，并(bing)確保企業能夠及(ji)時完(wan)整(zheng)地準備所有(you)必要(yao)的(de)(de)數據和(he)文件，以滿足監(jian)管審批的(de)(de)要(yao)求(qiu)。對于(yu)獲得快速(su)通(tong)道資(zi)格的(de)(de)藥(yao)物(wu)(wu)，可(ke)以分階(jie)段滾動(dong)提(ti)交上(shang)市申(shen)請(qing)資(zi)料，而不用等(deng)到所有(you)數據資(zi)料都完(wan)備時再提(ti)交上(shang)市申(shen)請(qing)，可(ke)以讓監(jian)管機構(gou)(gou)提(ti)前(qian)動(dong)態(tai)審評上(shang)市資(zi)料。

關于馴鹿生物

馴鹿生(sheng)物(wu)(wu)是一家(jia)處于臨床(chuang)階段、致力(li)于細胞(bao)(bao)創新藥(yao)物(wu)(wu)開發(fa)的(de)(de)生(sheng)物(wu)(wu)制藥(yao)公(gong)司。公(gong)司以(yi)開發(fa)血(xue)液(ye)腫(zhong)瘤細胞(bao)(bao)類(lei)藥(yao)物(wu)(wu)和抗體(ti)藥(yao)物(wu)(wu)為創新的(de)(de)基石，向(xiang)實體(ti)瘤和自身(shen)免(mian)疫(yi)疾病拓展，擁有完整的(de)(de)從早(zao)期發(fa)現、注冊申報(bao)、臨床(chuang)開發(fa)到商業化生(sheng)產的(de)(de)全流程平(ping)(ping)臺(tai)能力(li)及包括了全人源抗體(ti)發(fa)現平(ping)(ping)臺(tai)、高通量(liang)CAR-T藥(yao)物(wu)(wu)優選平(ping)(ping)臺(tai)、通用(yong)CAR技術平(ping)(ping)臺(tai)、生(sheng)產技術平(ping)(ping)臺(tai)、臨床(chuang)轉化研究平(ping)(ping)臺(tai)在內的(de)(de)多個技術平(ping)(ping)臺(tai)。

公司現有10個在研(yan)品種處于(yu)不同(tong)研(yan)發(fa)(fa)(fa)(fa)階(jie)段(duan)，其(qi)中進展最為(wei)迅速的(de)候選產品伊基侖(lun)賽注射(she)液(ye)上市申請（NDA）獲(huo)(huo)國家藥(yao)監局（NMPA）正式受理(li)并納入優先(xian)審評(ping)資格，并已獲(huo)(huo)得(de)美國FDA批準(zhun)注冊臨床，用于(yu)治療(liao)復(fu)(fu)發(fa)(fa)(fa)(fa)/難(nan)治多(duo)發(fa)(fa)(fa)(fa)性(xing)(xing)(xing)骨髓(sui)瘤(liu)，該產品曾(ceng)先(xian)后(hou)被NMPA納入"突破性(xing)(xing)(xing)治療(liao)藥(yao)物"品種及被FDA授予"孤兒(er)(er)藥(yao)（ODD）"認(ren)定(ding)。除多(duo)發(fa)(fa)(fa)(fa)性(xing)(xing)(xing)骨髓(sui)瘤(liu)外，伊基侖(lun)賽注射(she)液(ye)新增擴展適應癥-抗(kang)體介導的(de)視神經(jing)脊髓(sui)炎譜系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的(de)臨床試驗(yan)申請（IND）已獲(huo)(huo)NMPA批準(zhun)；公司自主研(yan)發(fa)(fa)(fa)(fa)的(de)創新候選產品CT120（全人源CD19/CD22雙靶(ba)點CAR-T細(xi)胞注射(she)液(ye)）已進入臨床研(yan)究(jiu)階(jie)段(duan)，適應癥分別為(wei)CD19/CD22陽性(xing)(xing)(xing)的(de)復(fu)(fu)發(fa)(fa)(fa)(fa)/難(nan)治B細(xi)胞非霍奇金淋巴(ba)(ba)瘤(liu)（B-NHL）和復(fu)(fu)發(fa)(fa)(fa)(fa)/難(nan)治急性(xing)(xing)(xing)B淋巴(ba)(ba)細(xi)胞白血(xue)病（B-ALL），并已獲(huo)(huo)得(de)FDA授予"孤兒(er)(er)藥(yao) (ODD)"認(ren)定(ding)。

公司先后和(he)海外細胞治(zhi)療(liao)(liao)(liao)公司Sana Therapeutics，Cabaletta Bio及Umoja Biopharma達成了基于馴(xun)鹿生物臨床驗證(zheng)全人源的(de)(de)CAR結構(gou)或序列的(de)(de)BD授(shou)權(quan)或研發合(he)作，積極探索下一代細胞治(zhi)療(liao)(liao)(liao)產品(pin)的(de)(de)開(kai)發。馴(xun)鹿生物憑(ping)借其強(qiang)(qiang)大(da)的(de)(de)管理團隊、創新(xin)的(de)(de)產品(pin)線(xian)、自有(you)的(de)(de)GMP生產和(he)超強(qiang)(qiang)的(de)(de)臨床開(kai)發能力，旨在提供變革(ge)性(xing)、可(ke)治(zhi)愈和(he)可(ke)負擔的(de)(de)創新(xin)型療(liao)(liao)(liao)法，以(yi)滿足中國乃(nai)至世界各地患者未(wei)滿足的(de)(de)醫療(liao)(liao)(liao)需求。

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