荷蘭萊(lai)頓2023年4月13日 /美(mei)(mei)通社/ -- Pharming Group N.V.（簡稱Pharming，阿姆(mu)斯(si)特丹泛歐交易(yi)所(suo)代(dai)碼：PHARM，納(na)斯(si)達克代(dai)碼：PHAR）宣布向美(mei)(mei)國患(huan)者(zhe)提供Joenja®（leniolisib）的(de)首批商業發(fa)貨。Joenja®是(shi)一種(zhong)口服選擇性(xing)(xing)PI3Kδ抑制劑，是(shi)美(mei)(mei)國第一個也是(shi)唯一一個批準用于成人和12歲以上兒(er)童患(huan)者(zhe)的(de)活化(hua)磷酸(suan)肌(ji)醇3-激酶δ綜(zong)合征（APDS）的(de)治療藥(yao)物，APDS是(shi)一種(zhong)罕(han)見的(de)進行性(xing)(xing)原發(fa)性(xing)(xing)免疫缺陷(xian)。

根據(ju)2019年Pharming與諾華（Novartis）就leniolisib簽訂的(de)獨家(jia)許可(ke)協議的(de)條款(kuan)，相(xiang)應的(de)Joenja®首次商業銷售觸發了Pharming向諾華支付1000萬美元的(de)里程碑式付款(kuan)。

Pharming首席商務官Stephen Toor評論道：

"我們很高興地宣布，在FDA批準后大約兩周，第一批Joenja®已運送給患者，由支付方報銷，為患有APDS的患者實現了一個重要的里程碑。 我們期待著讓Joenja®作為第一個也是唯一一個在美國廣泛使用的被批準用于APDS患者的治療方法。"

關于活化磷酸肌醇3-激酶δ綜合征（APDS）

APDS是一種罕見的原發性免疫缺陷疾病，于2013年首次被表征。APDS是由被稱為PIK3CD和PIK3R1的兩個已識別基因之中任意一個發生變異而引起。這兩個基因對體內免疫細胞的正常發育和功能至關重要。這兩種基因的變異導致PI3Kδ（磷酸肌醇3-激酶δ）通路過度活躍，使免疫細胞無法成熟和正常發揮作用，從而導致免疫缺陷和失調。^1,2,3 APDS表現為多種癥狀，包括嚴重、反復發作的竇肺感染、淋巴組織增生、自身免疫和腸病。^4,5 由于這些癥狀可能與多種疾病有關，包括其他原發性免疫缺陷，所以APDS患者經常被誤診，診斷延遲中位數為7年。⁶ 由于APDS是一種進行性疾病，隨著時間的推移，這種延遲可能會導致損傷的累積，包括永久性肺損傷和淋巴瘤。^4-7 明確診斷這種疾病的唯一方法是基因檢測。全球(qiu)每百萬人中約(yue)有1至2人患有APDS。 

關于Joenja®（leniolisib）

Joenja®（leniolisib）是一種口服小分子磷酸肌醇3-激酶δ（PI3K?）抑制劑，在美國獲批成為第一款也是唯一一款靶向治療活化磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）綜合征（APDS）的藥物，適用于12歲及以上的成人和兒童患者。Joenja®可以抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸的產生。作為重要的細胞信使，磷脂酰肌醇負責調節多種細胞功能，如增殖、分化、細胞因子產生、細胞存活、血管生成和新陳代謝。一項隨機、安慰劑對照的II/III期臨床試驗結果證明了Joenja®在共同主要終點方面的臨床療效，表明對這些患者的免疫失調和免疫表型正常化具有統計學意義的影響，而Joenja®長期給藥的安全性和耐受性也得到中期開放標簽擴展數據的支持。⁸ Leniolisib目前正(zheng)在(zai)(zai)接(jie)(jie)受歐洲(zhou)藥品管(guan)理局的監管(guan)審查，并(bing)計(ji)劃(hua)在(zai)(zai)英(ying)國(guo)、加(jia)拿大、澳大利亞(ya)和日本尋(xun)求進(jin)一步的監管(guan)批準。Leniolisib目前還(huan)在(zai)(zai)一項針(zhen)對4至(zhi)11歲APDS兒(er)童患者的III期(qi)臨床試驗中接(jie)(jie)受評(ping)估，此外還(huan)計(ji)劃(hua)進(jin)行一項針(zhen)對1至(zhi)6歲APDS兒(er)童患者的試驗。  如需了解Joenja®相關信息，請訪問：Joenja.com

關于Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V.（阿姆斯特丹泛歐交易所股票(piao)代碼：PHARM/納斯達克股票(piao)代碼：PHAR）是一家全(quan)球生(sheng)物制(zhi)藥公司，致(zhi)力(li)于(yu)(yu)改(gai)變(bian)罕見、致(zhi)人衰弱(ruo)和危及生(sheng)命疾病患(huan)者的生(sheng)活。Pharming正在開發蛋白(bai)質替(ti)代療(liao)法和精準藥物的創(chuang)新組合并將其商(shang)業化，包括處于(yu)(yu)早期(qi)到后期(qi)開發階段的小分子、生(sheng)物制(zhi)劑和基(ji)因(yin)療(liao)法。Pharming總(zong)部位于(yu)(yu)荷蘭(lan)萊頓，員(yuan)工(gong)遍(bian)布全(quan)球，為北(bei)美、歐洲、中東(dong)、非洲和亞太地(di)區30多個市場的患(huan)者提供服務。

如需了解更(geng)多(duo)信息，請訪問，并在上找到我(wo)們(men)。

 前瞻性陳述

本(ben)(ben)新(xin)(xin)聞稿(gao)可能(neng)包(bao)括(kuo)"前(qian)(qian)瞻(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)陳(chen)(chen)(chen)(chen)述(shu)(shu)(shu)"。前(qian)(qian)瞻(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)陳(chen)(chen)(chen)(chen)述(shu)(shu)(shu)是管理層(ceng)基于(yu)(yu)(yu)當前(qian)(qian)預期和(he)假設(she)對未來預期的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)陳(chen)(chen)(chen)(chen)述(shu)(shu)(shu)，受到風(feng)(feng)險(xian)和(he)不(bu)(bu)確定性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)影響(xiang)。這(zhe)(zhe)些(xie)風(feng)(feng)險(xian)和(he)不(bu)(bu)確定性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)可能(neng)導致實際(ji)結果(guo)、表現獲(huo)活動與(yu)陳(chen)(chen)(chen)(chen)述(shu)(shu)(shu)中(zhong)所(suo)明示(shi)(shi)或暗示(shi)(shi)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)結果(guo)有重大(da)差異(yi)。這(zhe)(zhe)些(xie)前(qian)(qian)瞻(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)陳(chen)(chen)(chen)(chen)述(shu)(shu)(shu)可通過(guo)其中(zhong)使(shi)用的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)"旨(zhi)在"、"雄心"、"預計(ji)"、"相信(xin)"、"可以(yi)(yi)"、"估計(ji)"、"期待"、"目標(biao)"、"打算"、"可能(neng)"、"里(li)程碑"、"對向"、"展望"、"計(ji)劃(hua)"、"可能(neng)"、"預測"、"風(feng)(feng)險(xian)"、"時間表"、"尋求"、"應該"、"目的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)"，"將要"和(he)類似(si)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)術語和(he)短語來識別。前(qian)(qian)瞻(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)陳(chen)(chen)(chen)(chen)述(shu)(shu)(shu)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)示(shi)(shi)例包(bao)括(kuo)涉及(ji)以(yi)(yi)下內(nei)容(rong)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)陳(chen)(chen)(chen)(chen)述(shu)(shu)(shu)：Pharming的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)前(qian)(qian)研究及(ji)候選產(chan)品臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)試驗的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)時間和(he)進(jin)展、Pharming的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)和(he)商(shang)業前(qian)(qian)景，以(yi)(yi)及(ji)Pharming對其預計(ji)營運資(zi)本(ben)(ben)需求和(he)現金資(zi)源的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)相關預期，這(zhe)(zhe)些(xie)陳(chen)(chen)(chen)(chen)述(shu)(shu)(shu)受到多種風(feng)(feng)險(xian)、不(bu)(bu)確定性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)和(he)假設(she)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)影響(xiang)，包(bao)括(kuo)但不(bu)(bu)限(xian)于(yu)(yu)(yu)Pharming臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)試驗的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)范圍、進(jin)展和(he)擴展以(yi)(yi)及(ji)由此產(chan)生的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)成本(ben)(ben)后果(guo)；以(yi)(yi)及(ji)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)、科學(xue)、監管和(he)技術發(fa)展。鑒于(yu)(yu)(yu)這(zhe)(zhe)些(xie)風(feng)(feng)險(xian)和(he)不(bu)(bu)確定性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)，以(yi)(yi)及(ji)Pharming在提交(jiao)給美國證券交(jiao)易委員會（SEC）的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)2021年(nian)度(du)(du)報(bao)告和(he)截止(zhi)到2021年(nian)12月31日(ri)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)表格20-F年(nian)度(du)(du)報(bao)告中(zhong)所(suo)描述(shu)(shu)(shu)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)其他(ta)風(feng)(feng)險(xian)和(he)不(bu)(bu)確定性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)，這(zhe)(zhe)些(xie)前(qian)(qian)瞻(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)陳(chen)(chen)(chen)(chen)述(shu)(shu)(shu)中(zhong)所(suo)討論的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)事件和(he)情況(kuang)可能(neng)不(bu)(bu)會發(fa)生，故而(er)Pharming的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)實際(ji)業績表現可能(neng)與(yu)預期或暗示(shi)(shi)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)表現存在重大(da)不(bu)(bu)利差異(yi)。本(ben)(ben)新(xin)(xin)聞稿(gao)中(zhong)包(bao)含的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)所(suo)有前(qian)(qian)瞻(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)陳(chen)(chen)(chen)(chen)述(shu)(shu)(shu)均由本(ben)(ben)節中(zhong)包(bao)含或提及(ji)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)警(jing)告聲明明確限(xian)定。讀者不(bu)(bu)應過(guo)分(fen)依(yi)賴前(qian)(qian)瞻(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)陳(chen)(chen)(chen)(chen)述(shu)(shu)(shu)。任何前(qian)(qian)瞻(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)陳(chen)(chen)(chen)(chen)述(shu)(shu)(shu)僅于(yu)(yu)(yu)本(ben)(ben)新(xin)(xin)聞稿(gao)發(fa)布之日(ri)作出，并且基于(yu)(yu)(yu)截止(zhi)本(ben)(ben)新(xin)(xin)聞稿(gao)發(fa)布之日(ri)可供Pharming使(shi)用的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)信(xin)息。Pharming不(bu)(bu)承(cheng)擔任何公開更新(xin)(xin)或修訂的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)義務。

內幕信息 

本新聞稿(gao)涉(she)及符(fu)(fu)合(he)或可能符(fu)(fu)合(he)《歐盟市(shi)場濫(lan)用條例》第(di)7條第(di)1款(kuan)所定義的(de)"內幕信(xin)息(xi)"的(de)信(xin)息(xi)披露。 

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