中國(guo)蘇(su)州(zhou)和美國(guo)馬里蘭州(zhou)羅克維爾市2023年5月31日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關疾病等治療領域開發創新藥物的領先的生物醫藥企業 -- 亞盛醫藥（6855.HK）今日宣布，公司原創1類新藥奧雷巴替尼（曾用名耐克替尼；商品名：耐立克^®）獲國家藥(yao)品(pin)監督管(guan)理局(ju)（NMPA）藥(yao)品(pin)審(shen)評中(zhong)心（CDE）公(gong)示(shi)，被納(na)入"擬突破性治(zhi)療品(pin)種"公(gong)示(shi)名(ming)單(dan)，治(zhi)療既往經過一線治(zhi)療的(de)琥珀酸脫氫酶（succinate dehydrogenase, SDH）缺陷型胃腸道間質瘤（GIST）患(huan)者(zhe)。

這是耐立克^®第二次獲CDE納入突破性治療品種。此前于2021年3月，該品種首次獲納入突破性治療品種，用于治療一代和二代酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）患者。該適應癥的上市申請于2022年7月獲NMPA受理并被納入優先審評程序，將支持耐立克^®獲得完全批準。此外，耐立克^®已獲得兩項CDE授予的(de)優先審評資格，呈現明顯(xian)的(de)臨床(chuang)價(jia)值與優勢。

突(tu)破(po)性治(zhi)療(liao)品(pin)種(zhong)通常被(bei)授予用(yong)于防(fang)治(zhi)嚴(yan)重危及生(sheng)命或者(zhe)(zhe)嚴(yan)重影(ying)響生(sheng)存質量的(de)(de)疾病、且尚無有效防(fang)治(zhi)手段(duan)或者(zhe)(zhe)與(yu)現有治(zhi)療(liao)手段(duan)相(xiang)比有足夠證據表明具有明顯(xian)臨床優(you)勢的(de)(de)創新(xin)藥或者(zhe)(zhe)改良型新(xin)藥等。對于被(bei)納(na)入突(tu)破(po)性治(zhi)療(liao)品(pin)種(zhong)的(de)(de)藥物，CDE將優(you)先(xian)配置(zhi)資(zi)源進(jin)(jin)行溝通交流，加(jia)強指導并促進(jin)(jin)藥物研發(fa)進(jin)(jin)程；申請人(ren)經評估符(fu)合相(xiang)關條(tiao)件的(de)(de)，也可(ke)(ke)以在申請產(chan)品(pin)上市許可(ke)(ke)時提出附條(tiao)件批準申請和優(you)先(xian)審(shen)評審(shen)批申請。總之，突(tu)破(po)性治(zhi)療(liao)品(pin)種(zhong)的(de)(de)審(shen)評政(zheng)策將加(jia)快具有重大臨床價值(zhi)、臨床急需的(de)(de)創新(xin)藥或者(zhe)(zhe)改良型新(xin)藥的(de)(de)開發(fa)與(yu)上市。

GIST是一種起源于胃腸道間葉組織的腫瘤，大部分的GIST患者伴有KIT或PDGFRA基因突變。TKI的出現，改善了這類GIST患者的預后。然而，在SDH缺陷型GIST這一罕見的亞型GIST治療領域，卻存在巨大的、未被滿足的臨床需求。據悉，SDH缺陷型GIST患者通常對現有的TKI藥物不敏感，雖然早期的局限性患者可通過手術治療，但大部分患者仍然會復發^[1]-[5]。目前尚無針對復發和晚期SDH缺陷型GIST患者的標準治療方案^[1]-[5]，5年無事件生存率（EFS）僅為24%^[4]。

耐立克^®是亞盛醫藥原創1類新藥，為口服第三代TKI, 是中國首個且唯一獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑，用于治療任何TKI耐藥、并伴有T315I突變的CML-CP或加速期CML（CML-AP）的成年患者。耐立克^®在中國的商業化推廣由亞盛醫藥和信達生物共同負責。而在血液腫瘤領域的臨床開發與應用之外，耐立克^®在多個臨床前GIST模型中呈現了抗腫瘤活性，并得到臨床數據的初步驗證。值得一提的是，該品種在SDH缺陷型GIST患者中呈現出令人振奮的抗腫瘤活性。一項在中國進行的Ib/II期研究最新數據顯示，耐立克^®在SDH缺陷型GIST患者中的臨床獲益率（CBR）高達93.8%^[6]，該臨(lin)床研究也因此連(lian)續兩(liang)年入選美國臨(lin)床腫瘤學會（ASCO）年會展示。

亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示："十分感謝相關政府部門對耐立克^®臨床價值的認可！此次耐立克^®擬獲納(na)入突破性治療品種(zhong)，顯(xian)示其在(zai)SDH缺陷型(xing)GIST領(ling)域具(ju)有重大的臨床潛力和價值，也是該藥物開發過(guo)程(cheng)中在(zai)血液腫瘤之外的又一(yi)個重要里程(cheng)碑。我們(men)將繼續與(yu)CDE保持緊密溝通，以期進(jin)一(yi)步加速(su)相(xiang)關適應癥在(zai)中國的開發速(su)度，早日惠及(ji)患者。"

參考文獻：

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