— 該隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗達到持續應答率的主要終點和所有次要終點 —
— 整體安全性特征與索樂匹尼布既往研究發現一致 —
— 計劃于中國提交監管審批申請，已獲納入突破性治療品種 —
— 結果將提交(jiao)于即將召開(kai)的學術會(hui)議供發表 —

香港、上海和新澤西州弗洛(luo)勒姆公園2023年8月21日 /美(mei)通社/ -- 和黃醫藥（中國(guo)）有(you)限公(gong)司（簡(jian)稱""或"HUTCHMED"）（納斯(si)達(da)克/倫敦證交(jiao)所(suo)(suo)：HCM；香港交(jiao)易(yi)所(suo)(suo)：13）今日宣布索樂匹尼布探(tan)索用于治(zhi)療成(cheng)人原發免疫性血小(xiao)板減(jian)少(shao)癥（ITP）的(de)ESLIM-01中國(guo)關鍵性III期研究已(yi)達(da)到持續(xu)應答率這一(yi)主要終點以及所(suo)(suo)有(you)的(de)次(ci)要終點。和黃醫藥計劃(hua)于2023年年底左右提(ti)交(jiao)新藥上市(shi)申請。

索(suo)樂匹尼布于2022年1月(yue)獲(huo)中國(guo)(guo)國(guo)(guo)家(jia)藥品監督管理局（"國(guo)(guo)家(jia)藥監局"）納(na)(na)入(ru)突(tu)破性(xing)治(zhi)療(liao)品種，用于ESLIM-01研究所探索(suo)的適應癥。作為(wei)用于防(fang)治(zhi)嚴(yan)重危及生命的疾病，且尚無有(you)(you)效防(fang)治(zhi)手(shou)段或(huo)與現有(you)(you)治(zhi)療(liao)手(shou)段相(xiang)比具有(you)(you)明(ming)顯臨床優(you)勢的創新藥物，國(guo)(guo)家(jia)藥監局將索(suo)樂匹尼布納(na)(na)入(ru)突(tu)破性(xing)治(zhi)療(liao)品種。有(you)(you)鑒于此，索(suo)樂匹尼布用于治(zhi)療(liao)免疫性(xing)血小板減少(shao)癥的新藥上(shang)市(shi)申請或(huo)有(you)(you)資(zi)格獲(huo)得優(you)先審評資(zi)格。

ESLIM-01研究(jiu)是一(yi)項索(suo)樂(le)匹尼布(bu)在中(zhong)國開展的(de)(de)(de)(de)(de)隨機、雙盲、安(an)慰劑對照的(de)(de)(de)(de)(de)III期臨床(chuang)試驗，共納入188名既往(wang)接受(shou)過至少(shao)(shao)一(yi)種治(zhi)療(liao)的(de)(de)(de)(de)(de)慢性成(cheng)人原(yuan)發(fa)免(mian)疫性血小(xiao)板減少(shao)(shao)癥患者(zhe)(zhe)。研究(jiu)于2022年12月(yue)完成(cheng)患者(zhe)(zhe)入組。該(gai)試驗成(cheng)功達到了(le)(le)其主(zhu)要終點(dian)，即與接受(shou)安(an)慰劑治(zhi)療(liao)的(de)(de)(de)(de)(de)患者(zhe)(zhe)相(xiang)比，接受(shou)索(suo)樂(le)匹尼布(bu)治(zhi)療(liao)的(de)(de)(de)(de)(de)患者(zhe)(zhe)的(de)(de)(de)(de)(de)持(chi)續應(ying)(ying)答率取得了(le)(le)具(ju)有臨床(chuang)意義和統計學意義的(de)(de)(de)(de)(de)顯(xian)著改善。包括(kuo)總體應(ying)(ying)答率和安(an)全性在內的(de)(de)(de)(de)(de)所有次(ci)要終點(dian)亦已達到。完整的(de)(de)(de)(de)(de)研究(jiu)數據將提交于近期的(de)(de)(de)(de)(de)學術(shu)會議(yi)上發(fa)表。

索樂匹尼布是一種用于治療血液惡性腫瘤和自身免疫性疾病的新型、高選擇性的口服脾酪氨酸激酶（"Syk"）抑制劑。 Syk是Fc受體和B細胞受體信號傳導通路的關鍵組成部分。免疫性血小板減少癥是一種導致出血風險增加的自身免疫疾病。令人鼓舞的概念驗證數據已于2021年美國血液學會（ASH）年會^[1]上公布，并于 2023 年 6 月發表于《柳葉刀 · 血液病學（The Lancet Haematology）》。^[2]

和黃(huang)醫藥研(yan)(yan)發(fa)負責人及(ji)(ji)首(shou)席醫學官石明(ming)博士表(biao)示："慢性(xing)成人原(yuan)發(fa)免疫性(xing)血(xue)小板減(jian)少癥(zheng)是一(yi)種可能長期存在的(de)異質性(xing)疾(ji)病(bing)，并且仍(reng)然非(fei)常需(xu)要新的(de)治療(liao)方(fang)法。索樂(le)匹尼布為這(zhe)些既往接受過至少一(yi)種治療(liao)的(de)患者提供了一(yi)種潛在的(de)新療(liao)法。我(wo)們非(fei)常高(gao)興看到 ESLIM-01 研(yan)(yan)究取得積(ji)極結果，并感(gan)謝參(can)與(yu)這(zhe)項研(yan)(yan)究并幫(bang)助實(shi)現這(zhe)一(yi)成就的(de)患者、他們的(de)家人以及(ji)(ji)醫護人員。"

ESLIM-01研(yan)(yan)(yan)究(jiu)的(de)聯(lian)合主(zhu)要(yao)研(yan)(yan)(yan)究(jiu)者及科學(xue)指(zhi)導委員(yuan)會成員(yuan)、中國醫學(xue)科學(xue)院血(xue)液病醫院楊仁池教(jiao)授表(biao)示："該研(yan)(yan)(yan)究(jiu)達到了主(zhu)要(yao)終點和(he)所有次(ci)要(yao)終點，同時表(biao)現(xian)出良好的(de)耐受性(xing)以及每日一次(ci)口服給藥的(de)便(bian)利性(xing)，我對索樂匹尼(ni)布可能(neng)成為(wei)一種潛在(zai)的(de)免疫性(xing)血(xue)小板減少癥治療選(xuan)擇，為(wei)患(huan)者尋(xun)求更好的(de)生活(huo)帶(dai)來希望感到樂觀。"

研(yan)究的(de)聯合主要研(yan)究者及科(ke)學指(zhi)導委員(yuan)(yuan)會(hui)成員(yuan)(yuan)、華中科(ke)技大學同(tong)濟(ji)醫學院附(fu)屬協和醫院胡(hu)豫教授表示："許(xu)多復發性或難治性免疫性血小(xiao)板減少(shao)癥患者在日常(chang)生活中因為疾(ji)(ji)病(bing)以及管(guan)理他們(men)的(de)用藥背負沉重的(de)負擔。 我(wo)(wo)很(hen)高興有機會(hui)為我(wo)(wo)們(men)的(de)患者提供另(ling)一(yi)種(zhong)治療(liao)選擇，幫(bang)助他們(men)更好地應對疾(ji)(ji)病(bing)。"

關于索樂匹尼布

索樂匹(pi)尼(ni)布是一種(zhong)新型、選擇性的Syk抑制劑，每日一次口(kou)服用藥。Syk作為B細胞受體(ti)和Fc受體(ti)信號(hao)傳導通路中的一個關鍵蛋白，是多種(zhong)亞型的B細胞淋(lin)巴瘤及自身免疫疾病的成(cheng)熟治療靶點。

于《》上發表的中國I/II期研究結果顯示，索樂匹尼布為經治的免疫性血小板減少癥患者帶來快速且持久的血小板計數改善。在接受每日一次300mg的II期臨床試驗推薦劑量（"RP2D"）的20名患者中，8名（40%）患者出現持續應答，即在研究的第14至24周期間，6次隨訪中至少有4次的血小板計數大于或等于50x10⁹/L。所有20名患者既往均曾接受過糖皮質類固醇激素治療，其中15名既往曾接受過血小板生成素或血小板生成素受體激動劑治療。在研究的前8周內接受RP2D治療的16名患者的出現應答（定義為首次血小板計數達到大于或等于30x10⁹/L）的(de)(de)(de)中位時間(jian)為(wei)1.1周(zhou)(zhou)。41名在研(yan)究的(de)(de)(de)第24周(zhou)(zhou)期間(jian)接受任何劑量治療的(de)(de)(de)患者中，3名（7%）因治療期間(jian)不良(liang)事件(jian)（TEAE）導致劑量減少或(huo)(huo)中斷，但未(wei)出現(xian)停藥。截至整個研(yan)究的(de)(de)(de)24周(zhou)(zhou)內，未(wei)出現(xian)發(fa)生于超過一名患者的(de)(de)(de)3級(ji)或(huo)(huo)以上治療期間(jian)不良(liang)事件(jian)。

索樂(le)匹尼(ni)布目前正在臨床研究中，其安全性和療效尚未得(de)到任何監管(guan)機(ji)構的評估。

和黃醫(yi)藥目前(qian)擁有索(suo)樂匹尼布在全球范圍(wei)內(nei)的所有權利。除了免(mian)疫性(xing)血(xue)小板減少癥外，索(suo)樂匹尼布用于治療溫抗體性(xing)自身免(mian)疫性(xing)溶血(xue)性(xing)貧血(xue)（）和惰性(xing)非(fei)霍奇(qi)金(jin)淋巴瘤（）的研究亦在進行(xing)中。

關于免疫性血小板減少癥（ITP）

免疫性血小板減少癥是一種自身免疫疾病，表現為血小板受免疫性破壞以及血小板生成減少。免疫性血小板減少癥的患者有著更高的過度出血和瘀傷風險。^[3] 免疫性血小板減少癥還與疲乏（成年免疫性血小板減少癥患者中報告率多達39%）和生活質量受損有關。^{[4],[5],[6],[7],[8]} 成人原發免疫性血小板減少癥的發病率估計為每年每10萬成人中有3.3名，患病率為每10萬成人中有9.5名。^[9] 根據上述患病率數據，中國估計約有 110,000 名原發免疫性血小板減少癥患者。在除中國以外的主要醫藥市場中，據估計有多達 145,000 名慢性免疫性血小板減少癥患者。^[10]

成人免疫性血小板減少癥是一種異質性疾病，即使接受現有最佳治療，仍可持續數年，并且治愈率較低。盡管現時已有數種不同作用機制的治療方法，但慢性疾病仍是一個難題。許多患者出現耐藥性而容易復發。^[11] 因(yin)此(ci)，目前(qian)仍有大量對現有治(zhi)療反(fan)應不佳的患者人群，急需新(xin)的治(zhi)療方法。

由于免疫性血小板減少癥的血小板破壞是和Syk調控的細胞吞噬與Fcγ受體結合的血小板有關，因此Syk抑制劑可能成為頗具前景的免疫性血小板減少癥療法。^[12]

關于和黃醫藥

和(he)(he)黃醫(yi)藥(yao)(yao)(yao)（納斯達克/倫(lun)敦證交所：HCM；香港(gang)交易所：13）是一家處于(yu)(yu)商(shang)業化階(jie)段(duan)的創(chuang)新(xin)型生物(wu)醫(yi)藥(yao)(yao)(yao)公司(si)，致(zhi)(zhi)力(li)于(yu)(yu)發現(xian)、全(quan)球(qiu)開發和(he)(he)商(shang)業化治療癌癥和(he)(he)免(mian)疫性疾病的靶向藥(yao)(yao)(yao)物(wu)和(he)(he)免(mian)疫療法。集(ji)團旗下公司(si)共有(you)約(yue)5,000名員工，其中核心(xin)的腫瘤(liu)/免(mian)疫業務擁有(you)約(yue)1,800人的團隊(dui)。自(zi)(zi)成立以來，和(he)(he)黃醫(yi)藥(yao)(yao)(yao)致(zhi)(zhi)力(li)于(yu)(yu)將自(zi)(zi)主發現(xian)的抗腫瘤(liu)候選(xuan)藥(yao)(yao)(yao)物(wu)帶(dai)向全(quan)球(qiu)患者，其中首三個創(chuang)新(xin)腫瘤(liu)藥(yao)(yao)(yao)物(wu)現(xian)已在中國獲(huo)批(pi)上市。欲了解更(geng)多詳情(qing)，請訪問：或關注我們的專(zhuan)頁。

前瞻性陳述

本公告包含1995年《美國私人證券訴訟改革法案》"安全港"條款中定義的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述反映了和黃醫藥目前對未來事件的預期，包括對索樂匹尼布用于治療免疫性血小板減少癥患者的治療潛力的預期以及索樂匹尼布針對此適應癥及其他適應癥的進一步臨床研究計劃。前瞻性陳述涉及風險和不確定性。此類風險和不確定性包括下列假設：臨床試驗的時間和結果發布的預期、支持索樂匹尼布在中國或其他地區獲批用于治療免疫性血小板減少癥或其他適應癥的新藥上市申請的數據充足性、獲得監管部門快速審批或審批的潛力，索樂匹尼布的安全性。和黃醫藥為索樂匹尼布進一步臨床開發計劃及商業化提供資金并實現及完成的能力以及新冠肺炎對整體經濟、監管及政治狀況帶來的影響等。當前和潛在投資者請勿過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅在截至本新聞稿發布當日有效。有關這些風險和其他風險的進一步討論，請查閱和黃醫藥向美國證券交易委員會、香港聯合交易所有限公司和AIM提交的文件。無論是否出現新訊息、未來事件或情況或其他因素，和黃醫藥均不承擔更新或修訂本新聞稿所含訊息的義務。

內幕消息

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