上海2023年12月12日(ri) /美通社(she)/ -- 今(jin)天，賽(sai)諾菲旗下新一代CD38單抗Isatuximab注射液的(de)上市(shi)許可申(shen)請(qing)正式(shi)獲得國家藥品監督(du)管(guan)理局（NMPA）受理，擬用于(yu)聯合泊馬度胺和地塞米松治療既往接受過至少(shao) 2種(zhong)治療（包括來(lai)那(nei)度胺和一種(zhong)蛋(dan)白(bai)酶(mei)體抑制劑(ji)）的(de)多發性(xing)骨髓瘤（MM）成人患者。

作為(wei)首(shou)批獲準在海南博鰲(ao)樂城(cheng)國際(ji)醫(yi)療旅游先(xian)行(xing)區開展臨(lin)床真(zhen)實世界數據研究的三個(ge)試點藥(yao)(yao)品之一，Isatuximab注射液成為(wei)了首(shou)個(ge)利用(yong)樂城(cheng)真(zhen)實世界數據獲國家藥(yao)(yao)監(jian)局(ju)受(shou)理上(shang)市許可申請的血(xue)液腫(zhong)瘤(liu)治(zhi)療藥(yao)(yao)物。Isatuximab注射液是一種單克隆(long)抗體，靶向(xiang)多(duo)發(fa)性(xing)骨(gu)(gu)髓(sui)瘤(liu)細胞上(shang)CD38受(shou)體的特異性(xing)表(biao)位，可觸發(fa)多(duo)種不同的作用(yong)機(ji)制，包括程序(xu)性(xing)腫(zhong)瘤(liu)細胞死亡（凋亡）和(he)機(ji)體免疫反應調節(jie)，有(you)望(wang)為(wei)復發(fa)或難治(zhi)性(xing)多(duo)發(fa)性(xing)骨(gu)(gu)髓(sui)瘤(liu)患者(zhe)打開治(zhi)療新局(ju)面(mian)。

樂城(cheng)(cheng)先(xian)行(xing)區管理局(ju)黨委書記、局(ju)長(chang)賈寧表示："Isatuximab注射(she)液的(de)(de)上市許可(ke)申請受理，是血液腫瘤領域真(zhen)實(shi)世界研(yan)究的(de)(de)一大重要突破。作為我(wo)國(guo)(guo)唯一的(de)(de)‘醫療特區'， 樂城(cheng)(cheng)先(xian)行(xing)區借助(zhu)‘先(xian)行(xing)先(xian)試(shi)'等特許政策，開(kai)展國(guo)(guo)際(ji)前(qian)沿的(de)(de)真(zhen)實(shi)世界數據應用研(yan)究，為全國(guo)(guo)藥械審(shen)評審(shen)批制(zhi)度改革(ge)積累經驗、探索方法，為提速全球創新(xin)藥械產品(pin)在(zai)中國(guo)(guo)的(de)(de)可(ke)及(ji)性提供新(xin)途(tu)徑、新(xin)方案。未來，樂城(cheng)(cheng)將以特許政策優(you)勢和(he)醫療資源集聚(ju)優(you)勢，吸(xi)引更多(duo)創新(xin)、優(you)質的(de)(de)藥械產品(pin)落地樂城(cheng)(cheng)，全力助(zhu)推真(zhen)實(shi)世界研(yan)究工(gong)作向前(qian)發展，讓更多(duo)醫療科技創新(xin)成(cheng)果加快惠及(ji)中國(guo)(guo)患者(zhe)。"

2019年6月，國(guo)家(jia)藥(yao)(yao)監局與(yu)海(hai)南省政府聯合(he)啟動海(hai)南臨床(chuang)(chuang)真(zhen)實(shi)世(shi)界(jie)數(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)應(ying)用(yong)(yong)試(shi)點工作(zuo)(zuo)，樂城先行(xing)區成(cheng)為我國(guo)首個開展(zhan)臨床(chuang)(chuang)真(zhen)實(shi)世(shi)界(jie)數(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)應(ying)用(yong)(yong)試(shi)點的(de)(de)區域。2020年以來，《真(zhen)實(shi)世(shi)界(jie)證據(ju)(ju)(ju)支持藥(yao)(yao)物研發與(yu)審(shen)(shen)(shen)評(ping)的(de)(de)指導原則（試(shi)行(xing)）》《真(zhen)實(shi)世(shi)界(jie)數(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)用(yong)(yong)于醫療器械(xie)臨床(chuang)(chuang)評(ping)價技術(shu)指導原則（試(shi)行(xing)）》等相繼(ji)發布，明確規(gui)定真(zhen)實(shi)世(shi)界(jie)證據(ju)(ju)(ju)可以作(zuo)(zuo)為藥(yao)(yao)品和醫療器械(xie)審(shen)(shen)(shen)評(ping)審(shen)(shen)(shen)批的(de)(de)相關(guan)證據(ju)(ju)(ju)。目前，已有13個試(shi)點產品利(li)用(yong)(yong)樂城真(zhen)實(shi)世(shi)界(jie)數(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)輔助臨床(chuang)(chuang)評(ping)價獲得國(guo)家(jia)藥(yao)(yao)監局批準上市，正(zheng)在不斷為全國(guo)患者帶(dai)來"海(hai)南福音"。

賽諾菲大中華區總裁施旺表示："中(zhong)國(guo)持續深(shen)化(hua)藥(yao)品審批(pi)審評制度(du)改(gai)革，海南博鰲樂城真實世界研究等創新(xin)(xin)(xin)(xin)探索(suo)舉(ju)措成為了突(tu)破性創新(xin)(xin)(xin)(xin)藥(yao)物惠及中(zhong)國(guo)患(huan)者的加速(su)器，我們倍感鼓舞振奮。借力(li)政策東風(feng)，賽諾菲積極(ji)響應健康(kang)老齡化(hua)規劃和健康(kang)中(zhong)國(guo)癌癥防治號召，高度(du)重視血液腫瘤患(huan)者的未盡之需，希望通過真實世界研究實踐將多發(fa)性骨髓瘤創新(xin)(xin)(xin)(xin)藥(yao)物加速(su)引入中(zhong)國(guo)。今年，賽諾菲已(yi)在華(hua)獲批(pi)十個(ge)創新(xin)(xin)(xin)(xin)藥(yao)及疫苗(miao)新(xin)(xin)(xin)(xin)產品和適(shi)應癥，我們正以前所未有的發(fa)展速(su)度(du)推進創新(xin)(xin)(xin)(xin)產品上市，也將積極(ji)探索(suo)多元的創新(xin)(xin)(xin)(xin)模式，為患(huan)者煥發(fa)生命光彩(cai)而努力(li)。"

多發性骨髓瘤是老年人群高發腫瘤，也是第二大最常見的血液腫瘤。在中國，每10萬人中就有約1.6個多發性骨髓瘤患者，發病年齡多為60歲以上，發病率也呈上升趨勢^[1]。在我國即將進入中度老齡化社會并且快速向重度老齡化社會邁進背景下，多發性骨髓瘤可能造成更大的疾病負擔。從我國提出"實施積極應對人口老齡化國家戰略"到今年不斷(duan)被提及的(de)健康(kang)老(lao)齡(ling)化(hua)議(yi)題都反映出破解(jie)"老(lao)齡(ling)"健康(kang)課題的(de)迫切需求，多發性骨髓的(de)創(chuang)新治療可成為助力(li)健康(kang)老(lao)齡(ling)化(hua)的(de)重要一環。

同時，多發性骨髓瘤目前仍然是一種不可治愈的惡性血液腫瘤，患者終將面臨復發困境^[2]。臨床上患者復發的次數越多，治療難度也隨之增加，患者無進展生存和復發后的生存時間越短^[3],[4]。患(huan)者(zhe)急需更多創新藥物來拓(tuo)展治(zhi)療可能性。據中國首部《多發性骨髓(sui)瘤患(huan)者(zhe)生(sheng)存(cun)質量調查報(bao)告》調研(yan)顯示，接近(jin)50%的(de)患(huan)者(zhe)表示當前治(zhi)療無法滿足其對整體治(zhi)療效果和生(sheng)存(cun)獲益方(fang)(fang)面的(de)要求(qiu)，并對新治(zhi)療方(fang)(fang)式報(bao)以(yi)巨大期待。

目前，Isatuximab注(zhu)射(she)液已在美國、歐盟(meng)、亞太等全球多(duo)個國家(jia)和地區獲(huo)批。同時(shi)，賽(sai)諾菲正在進(jin)行(xing)的III期(qi)臨床試驗(yan)，將繼續評(ping)估(gu)Isatuximab注(zhu)射(she)液聯合現行(xing)標準方案治療多(duo)發性骨髓(sui)瘤。Isatuximab注(zhu)射(she)液用于治療其他血液惡(e)性腫瘤和實體(ti)瘤的研究也在進(jin)行(xing)中。