開(kai)創PNH靶向治療新時代，"跑步(bu)入場"惠及中國(guo)患(huan)者

上海2024年(nian)4月26日 /美通社/ -- 諾華中國今日宣布，其創新藥物飛赫達^®（鹽酸伊普可(ke)泮膠囊）獲得中(zhong)國(guo)(guo)國(guo)(guo)家藥(yao)(yao)品(pin)監督管理局批準，用于(yu)治療既往未接(jie)受(shou)過補(bu)體抑制劑治療的(de)陣發性睡眠性血(xue)紅(hong)蛋白尿(niao)癥（PNH）成人患(huan)者(zhe)。在美國(guo)(guo)食(shi)品(pin)藥(yao)(yao)品(pin)監督管理局（FDA）獲批僅(jin)4個月(yue)后，鹽酸伊普可(ke)泮膠囊在中(zhong)國(guo)(guo)成功獲批，這是諾(nuo)華(hua)以"中(zhong)國(guo)(guo)速度(du)"推動全球創新(xin)藥(yao)(yao)物加速進入中(zhong)國(guo)(guo)的(de)又一例證(zheng)，也(ye)是諾(nuo)華(hua)聚(ju)焦中(zhong)國(guo)(guo)患(huan)者(zhe)需求、支持健康中(zhong)國(guo)(guo)建設(she)的(de)承諾(nuo)體現。

諾華公司中國區總裁兼董事總經理張穎女士表示："諾華長期深耕血液疾病領域，不斷開發并引入全球領先的高價值創新藥物。得益于國家對創新藥物優先審評的支持，飛赫達^®（鹽酸伊普可泮膠囊）在遞交上市許可申請僅10個月后便快速獲批，大大縮短了與全球同步獲批的時間差。未來，我們將繼續秉承‘以患者為中心'的理念，加速推動飛赫達^®在全國的(de)落地應用，滿足(zu)中國PNH患(huan)者最迫切的(de)健(jian)康之需。"

PNH是一種慢性、進行性、危及生命的血液系統罕見疾病，臨床主要表現為貧血、陣發性血紅蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等^[1]。PNH可在任何年齡發生，但更常見于30-40歲人群^[2]，對青壯年造成終身沉重的負擔。目前PNH的標準治療方式是抗補體C5療法，但在接受治療后，仍有大部分患者存在殘留貧血、疲乏和輸血依賴^[3]。

PNH病(bing)友之家(jia)發起人(ren)佳佳表示："PNH患者主要是青(qing)壯年(nian)，但疾(ji)病(bing)讓他們在人(ren)生最好(hao)的年(nian)紀疲于奔波求醫，還要應(ying)對血(xue)栓、腎衰等致命并發癥(zheng)的風險。希(xi)望(wang)有越來(lai)越多的創(chuang)新(xin)治療手(shou)段(duan)和藥物(wu)能夠幫助(zhu)我們PNH患者更好(hao)地控制病(bing)情(qing)，不再受困于病(bing)痛，重(zhong)拾(shi)如常人(ren)一般的健康生活。"

飛赫達^®（鹽酸伊普可(ke)泮(pan)膠囊）是全(quan)球同類首創(chuang)(chuang)的(de)特異性補體(ti)(ti)(ti)B因子口(kou)服抑制劑，作用于免疫系統的(de)補體(ti)(ti)(ti)旁路途徑中的(de)近(jin)端通路，可(ke)全(quan)面控制血(xue)(xue)管(guan)內溶(rong)血(xue)(xue)和血(xue)(xue)管(guan)外溶(rong)血(xue)(xue)，彌補抗C5抗體(ti)(ti)(ti)治(zhi)療(liao)的(de)缺陷，開創(chuang)(chuang)了PNH靶向治(zhi)療(liao)的(de)全(quan)新時(shi)代。

北京協和醫院血液內科韓冰教授強調："中國PNH診療的發展經歷了長足的摸索與進步。現有的抗補體C5療法雖然能夠抑制血管內溶血，但不能有效抑制血管外溶血，導致部分患者長期存在貧血問題，無法擺脫輸血依賴。注射給藥的方式也迫使患者頻繁地往返于醫療機構，難以恢復正常的生活節奏。因此，我們很高興能夠看到飛赫達^®（鹽酸伊(yi)普可泮(pan)膠囊(nang)）如此快速地在中國獲批，這款創(chuang)新(xin)機制(zhi)的(de)口(kou)服藥物(wu)不僅(jin)為(wei)PNH患(huan)者提供了(le)全新(xin)選擇，也將有望改變(bian)我(wo)國PNH治(zhi)療的(de)整體(ti)面(mian)貌。"

作為成人PNH治療的首個口服單藥療法，鹽酸伊普可泮膠囊可提高治療依從性，改善用藥體驗，提高生活質量。本次中國獲批是基于一項關鍵性III期APPOINT-PNH全球以及中國亞組臨床研究的結果（中國入組50%受試者）。該研究證實了鹽酸伊普可泮膠囊在既往未接受過補體抑制劑治療的成人PNH患者中的療效、安全性和耐受性，在接受治療24周后，大多數患者的血紅蛋白水平達到12 g/dL或以上，幾乎所有患者實現避免輸血，患者報告的疲勞也有所改善^[4]。