上海和馬薩(sa)諸塞州劍橋2024年5月(yue)15日 /美通(tong)社/ -- 再鼎醫藥(yao)宣布(bu)，中國(guo)國(guo)家藥(yao)品監督管理(li)局(ju)（NMPA）藥(yao)品審(shen)評中心（CDE）已經(jing)受(shou)理(li)了艾加莫(mo)德皮(pi)(pi)下注(zhu)射(she)用(yong)于治(zhi)療慢性(xing)炎(yan)性(xing)脫髓鞘性(xing)多發(fa)性(xing)神經(jing)根(gen)神經(jing)病(bing)（CIDP）的補(bu)充生(sheng)物制劑上市(shi)許可申請(qing)（sBLA），并于2024年(nian)5月11日納入(ru)優先審(shen)評。2023年(nian)9月，CDE授予艾加莫(mo)德皮(pi)(pi)下注(zhu)射(she)突破性(xing)治(zhi)療認定，用(yong)于治(zhi)療CIDP患者(zhe)。
再鼎醫藥總裁，中(zhong)樞(shu)神經、自身免疫(yi)及感染性疾(ji)(ji)(ji)病領域全(quan)球(qiu)開(kai)發負責人任海睿博(bo)士表示：“中(zhong)國(guo)(guo)國(guo)(guo)家藥監局的(de)(de)受理及納入優先審評(ping)，使我(wo)們朝著(zhu)為(wei)中(zhong)國(guo)(guo)CIDP患者提供新的(de)(de)治療選(xuan)擇又邁進了一(yi)(yi)步(bu)。CIDP是一(yi)(yi)種嚴重的(de)(de)疾(ji)(ji)(ji)病，國(guo)(guo)內約有5萬名確診的(de)(de)患者。按照目前糖(tang)皮質激素(su)和(he)靜脈注射免疫(yi)球(qiu)蛋白（IVIg）的(de)(de)標準(zhun)療法(fa)，只有一(yi)(yi)小部分患者能(neng)獲得疾(ji)(ji)(ji)病緩解。這一(yi)(yi)里(li)程碑的(de)(de)達(da)成證(zheng)明了我(wo)們和(he)合作伙伴(ban)argenx一(yi)(yi)起(qi)，為(wei)中(zhong)國(guo)(guo)患者開(kai)發和(he)提供有意義和(he)差異化療法(fa)的(de)(de)能(neng)力和(he)承(cheng)諾。我(wo)們與argenx的(de)(de)合作正在(zai)打造一(yi)(yi)個覆蓋多適應證(zheng)的(de)(de)強大管線，有望改變(bian)包括(kuo)CIDP在(zai)內的(de)(de)眾多自身免疫(yi)性疾(ji)(ji)(ji)病患者的(de)(de)治療。”
此次補充生物制劑(ji)(ji)上(shang)市許可申請的(de)提(ti)交(jiao)是基于ADHERE（NCT04281472）研(yan)究(jiu)(jiu)(jiu)(jiu)，這是一項(xiang)多中(zhong)心(xin)、隨機、雙盲、安慰劑(ji)(ji)對照研(yan)究(jiu)(jiu)(jiu)(jiu)，旨在評估艾(ai)(ai)加(jia)莫德皮下注射(she)用(yong)于治(zhi)療(liao)CIDP。再鼎醫(yi)藥在大中(zhong)華區入組(zu)患者(zhe)(zhe)參(can)與了(le)ADHERE研(yan)究(jiu)(jiu)(jiu)(jiu)，這些患者(zhe)(zhe)的(de)治(zhi)療(liao)反應與全(quan)球(qiu)研(yan)究(jiu)(jiu)(jiu)(jiu)的(de)結(jie)果(guo)一致(zhi)。對中(zhong)國患者(zhe)(zhe)的(de)亞組(zu)分析顯示，與安慰劑(ji)(ji)相比(bi)，艾(ai)(ai)加(jia)莫德皮下注射(she)的(de)復發率降低了(le)69%。此外，在該研(yan)究(jiu)(jiu)(jiu)(jiu)的(de)開放標簽部分接受(shou)治(zhi)療(liao)的(de)中(zhong)國患者(zhe)(zhe)中(zhong)，有(you)78%表(biao)現出(chu)(chu)臨床改善的(de)證(zheng)據（ECI），進一步證(zheng)實了(le)IgG自身(shen)抗體(ti)在CIDP生物學(xue)機制中(zhong)發揮作用(yong)。在中(zhong)國患者(zhe)(zhe)隊列中(zhong)，艾(ai)(ai)加(jia)莫德皮下注射(she)每周給藥（長達1年）顯示出(chu)(chu)良好的(de)安全(quan)性和耐受(shou)性，和全(quan)球(qiu)研(yan)究(jiu)(jiu)(jiu)(jiu)患者(zhe)(zhe)一致(zhi)。
2023年9月，再鼎醫藥在國內上市了衛偉迦®（艾加莫德α注(zhu)射液(ye)），用于治(zhi)療(liao)全(quan)身型重癥肌無(wu)力（gMG）。
2023年7月，再(zai)鼎醫藥宣布艾加(jia)莫德皮下注射劑型用于治(zhi)療全身型重癥肌無力(li)的新藥上市申請獲(huo)得國家藥監局受理。
關于CIDP在中國
據估計，中國約有50,000名CIDP患者。[1]目前的(de)治(zhi)療(liao)方(fang)案(an)主要(yao)是糖(tang)皮質(zhi)激(ji)素和靜(jing)脈注射免(mian)疫球蛋白（IVIg），血漿(jiang)置換（PLEX）是一種(zhong)可能的(de)治(zhi)療(liao)選擇。在(zai)包括中國在(zai)內的(de)全球很(hen)多(duo)地區(qu)，PLEX或IVIg的(de)獲取途(tu)徑(jing)有限。由于(yu)大多(duo)數(shu)患者需(xu)要(yao)較(jiao)長的(de)單次治(zhi)療(liao)時間(jian)，對于(yu)中國CIDP患者來說(shuo)，有效(xiao)、耐受性(xing)好且(qie)便捷的(de)替代治(zhi)療(liao)方(fang)案(an)仍存在(zai)巨大的(de)未滿足需(xu)求。
關于ADHERE研究設計
ADHERE研究是(shi)一(yi)項多中(zhong)心、隨機(ji)、雙盲(mang)、安(an)慰劑對照試驗，評(ping)估艾加(jia)莫德皮(pi)(pi)下(xia)注(zhu)射(she)治(zhi)(zhi)療慢性(xing)炎性(xing)脫髓鞘性(xing)多發(fa)性(xing)神(shen)經(jing)(jing)根(gen)神(shen)經(jing)(jing)病（CIDP）的(de)(de)(de)(de)效果。ADHERE納入(ru)(ru)了322名CIDP成年患者，包(bao)括未經(jing)(jing)治(zhi)(zhi)療（≥6個月未接受活性(xing)治(zhi)(zhi)療）或(huo)正在(zai)(zai)(zai)接受免疫球蛋白或(huo)糖皮(pi)(pi)質(zhi)激(ji)素治(zhi)(zhi)療的(de)(de)(de)(de)患者。再鼎醫藥在(zai)(zai)(zai)大中(zhong)華區（中(zhong)國內地(di)、香(xiang)港、澳門和臺(tai)灣地(di)區）入(ru)(ru)組患者參加(jia)ADHERE研究。該研究包(bao)括開放(fang)標簽A階(jie)(jie)(jie)段(duan)，隨后(hou)是(shi)隨機(ji)、安(an)慰劑對照B階(jie)(jie)(jie)段(duan)。在(zai)(zai)(zai)進(jin)入(ru)(ru)A階(jie)(jie)(jie)段(duan)并接受艾加(jia)莫德皮(pi)(pi)下(xia)注(zhu)射(she)治(zhi)(zhi)療前，CIDP的(de)(de)(de)(de)診斷需得到獨(du)立(li)專家(jia)小組的(de)(de)(de)(de)確認。患者首先(xian)進(jin)入(ru)(ru)導(dao)(dao)入(ru)(ru)期(qi)(qi)，停(ting)止(zhi)所有(you)正在(zai)(zai)(zai)進(jin)行(xing)的(de)(de)(de)(de)CIDP治(zhi)(zhi)療，他們的(de)(de)(de)(de)疾病必(bi)須表(biao)現出(chu)活動(dong)性(xing)，并且在(zai)(zai)(zai)至少一(yi)種CIDP臨(lin)(lin)床(chuang)評(ping)估工具(ju)（包(bao)括INCAT、I-RODS或(huo)平均握力）上出(chu)現有(you)臨(lin)(lin)床(chuang)意(yi)義的(de)(de)(de)(de)惡(e)(e)(e)化(hua)。未經(jing)(jing)治(zhi)(zhi)療的(de)(de)(de)(de)患者有(you)近期(qi)(qi)病情惡(e)(e)(e)化(hua)的(de)(de)(de)(de)證(zheng)據能夠跳過導(dao)(dao)入(ru)(ru)期(qi)(qi)。進(jin)入(ru)(ru)B階(jie)(jie)(jie)段(duan)前，患者需出(chu)現艾加(jia)莫德皮(pi)(pi)下(xia)注(zhu)射(she)治(zhi)(zhi)療下(xia)ECI。ECI是(shi)通過INCAT分(fen)數提高，或(huo)I-RODS或(huo)平均握力改善定義的(de)(de)(de)(de)，如果這些量(liang)表(biao)在(zai)(zai)(zai)導(dao)(dao)入(ru)(ru)期(qi)(qi)間(jian)表(biao)現出(chu)惡(e)(e)(e)化(hua)。在(zai)(zai)(zai)B階(jie)(jie)(jie)段(duan)，患者被隨機(ji)分(fen)配接受艾加(jia)莫德皮(pi)(pi)下(xia)注(zhu)射(she)或(huo)安(an)慰劑治(zhi)(zhi)療，療程最長至48周。主(zhu)要(yao)終(zhong)點為基(ji)于(yu)至首次調整后(hou)INCAT惡(e)(e)(e)化(hua)（即復發(fa)）時間(jian)的(de)(de)(de)(de)風(feng)險比。進(jin)入(ru)(ru)B階(jie)(jie)(jie)段(duan)后(hou)，所有(you)患者都可(ke)以選擇轉入(ru)(ru)開放(fang)標簽擴(kuo)展研究以接受艾加(jia)莫德皮(pi)(pi)下(xia)注(zhu)射(she)治(zhi)(zhi)療。
關于艾加莫德皮下注射
艾加莫德皮下注射是由人IgG1抗體的Fc片段艾加莫德α靜脈輸注和重組人透明質酸酶PH20（rHuPH20）共同配制，使用Halozyme的ENHANZE®藥(yao)(yao)物遞送技術將生物制劑通過皮(pi)(pi)(pi)(pi)下注射(she)(she)給藥(yao)(yao)。艾加(jia)(jia)莫(mo)(mo)德(de)皮(pi)(pi)(pi)(pi)下注射(she)(she)可(ke)與(yu)新生兒Fc受體（FcRn）結合(he)，使循環IgG水平(ping)降低。艾加(jia)(jia)莫(mo)(mo)德(de)α注射(she)(she)液（皮(pi)(pi)(pi)(pi)下注射(she)(she)）是皮(pi)(pi)(pi)(pi)下注射(she)(she)劑型的艾加(jia)(jia)莫(mo)(mo)德(de)α注射(she)(she)液和重組人(ren)透明質酸酶PH20的中國國際非專利(li)藥(yao)(yao)品(pin)名(ming)(ming)稱。其在美國以VYVGART Hytrulo的商品(pin)名(ming)(ming)上市，在其他(ta)地區獲批后可(ke)能以不同的商品(pin)名(ming)(ming)上市。
再鼎醫(yi)藥與argenx達成獨家許(xu)可協議，在大(da)中華(hua)區（中國(guo)內地(di)(di)、香港、澳門和臺灣地(di)(di)區）開發和商業化(hua)艾(ai)加莫德，針對(dui)一系(xi)列自身免(mian)疫(yi)適應證，這些適應證存在大(da)量未滿足的(de)患者需求。
[1] Chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy and diabetes, 2020. |
