為罹患這一罕見病的患者群體實現新藥可及

上海2024年8月21日(ri) /美通(tong)社(she)/ -- 阿斯利康中國宣布，依托 "港澳藥(yao)(yao)械通(tong)"政策，其罕(han)見病(bing)(bing)領(ling)域(yu)創新藥(yao)(yao)Strensiq（通(tong)用(yong)(yong)名：阿司(si)福酶(mei)α注射液 / asfotase alfa）已獲(huo)廣東(dong)省藥(yao)(yao)品監督管理局批準，正(zheng)式引進大(da)(da)灣(wan)區(qu)藥(yao)(yao)械通(tong)指定醫療(liao)機(ji)構，用(yong)(yong)于作為嬰兒(er)期發病(bing)(bing)的低磷酸酯(zhi)酶(mei)癥(hypophosphatasia, HPP)患者的長期酶(mei)替(ti)代療(liao)法，以治療(liao)該(gai)疾病(bing)(bing)的骨骼(ge)表(biao)現。此次大(da)(da)灣(wan)區(qu)先行獲(huo)批認可(ke)了(le)該(gai)藥(yao)(yao)的臨床應用(yong)(yong)先進性，內地(di)患兒(er)將無需(xu)(xu)出境便可(ke)在大(da)(da)灣(wan)區(qu)藥(yao)(yao)械通(tong)指定醫療(liao)機(ji)構使用(yong)(yong)該(gai)藥(yao)(yao)，緩(huan)解(jie)了(le)中國患者亟(ji)需(xu)(xu)用(yong)(yong)藥(yao)(yao)的難(nan)題。

低磷酸酯酶癥是一種極其罕見的遺傳性漸進式代謝紊亂疾病，患者因缺少堿性磷酸酶(alkaline phosphatase, ALP)，骨礦化和骨質素生成受到影響，致使骨骼生長和其強度出現問題，并引發其他并發癥，可能面臨骨折、骨痛、行走和呼吸困難、癲癇等問題，甚至造終身負擔，嚴重影響生存質量^[1]。

作為全球首個且唯一*獲批用于治療低磷酸酯酶癥的酶替代療法^[2]，阿司福酶α注射液中的活性物質可以替代患者體內缺少的堿性磷酸酶，并作為長期酶替代治療控制患者癥狀^[1]。針對圍產期、嬰兒期或幼兒期發病低磷酸酯酶癥的患者的四項前瞻性的開放標簽臨床試驗，評估并證實了阿司福酶α注射液的臨床療效和安全性。經該藥治療的圍產期/嬰兒期發病的低磷酸酯酶癥患者（37名）與歷史對照的低磷酸酯酶癥患者（48名）的總生存率對比的Kaplan-Meier分析發現，阿司福酶α注射液可明顯改善患者生存率。研究顯示，經阿司福酶α注射液治療的患者1歲時生存率為95%，歷史對照組患者生存率為42%；經阿司福酶α注射液治療患者3.5歲時生存率為86%，歷史對照組患者生存率為27%；經阿司福酶α注射液患者5歲時生存率為82%，而歷史對照組患者生存率為27%^[3]。對于嬰幼兒，阿司福酶α注射液有助于逆轉礦質過少的癥狀^[4],[5],[6]。在兒童患者中，阿司福酶α注射液可幫助患者實現低磷酸酯酶癥相關佝僂病的完全或實質性治愈^[7]。

酶替代治療是國際公認的針對低磷酸酯酶癥病因的有效治療方法，尤其對于年幼和癥狀明顯的患者，可被作為首選治療方式^[8]，然而(er)，此前(qian)相關藥物的(de)可及性一直(zhi)是困(kun)擾(rao)患(huan)(huan)者(zhe)的(de)一大難題。此次阿司福(fu)酶α注(zhu)射液在大灣區的(de)率(lv)先(xian)獲批，是國內低(di)磷酸(suan)酯酶癥治療的(de)重大突破(po)，為國內患(huan)(huan)有遺傳(chuan)性低(di)磷酸(suan)酯酶癥的(de)兒童患(huan)(huan)者(zhe)帶(dai)來了新的(de)治療希望。

阿斯利康中國生物制藥業務總經理，香港及澳門地區負責人林驍表示："深(shen)耕中(zhong)國逾30年(nian)，阿斯利康深(shen)刻洞察并理解中(zhong)國患者(zhe)未(wei)被(bei)滿足的需(xu)求。此次，阿司福酶α注射液(ye)得(de)益(yi)于(yu)‘港澳(ao)藥械通'政(zheng)策的支(zhi)持先行獲批引入大灣(wan)區，縮(suo)短了中(zhong)國低(di)磷(lin)酸(suan)酯酶癥患者(zhe)使用全(quan)球(qiu)創新(xin)藥物(wu)的用藥時差。未(wei)來，我(wo)們將繼續攜手各方合作伙(huo)伴，讓(rang)更多(duo)全(quan)球(qiu)領先、患者(zhe)亟(ji)需(xu)的創新(xin)藥物(wu)通過大灣(wan)區這(zhe)一橋(qiao)梁加速(su)引進(jin)國內，惠(hui)及更多(duo)中(zhong)國患者(zhe)。"

阿斯利康中國副總裁，罕見病事業部負責人胡軼清表示："‘以(yi)患者(zhe)為中(zhong)心'，阿(a)(a)斯利康不僅積極(ji)投身并持(chi)(chi)續探索罕(han)見病領域(yu)，還致(zhi)力于聯(lian)合多(duo)方為中(zhong)國(guo)罕(han)見病患者(zhe)破解無藥(yao)(yao)可用(yong)的(de)(de)(de)困境(jing)，并為提升創新(xin)藥(yao)(yao)物的(de)(de)(de)可及(ji)(ji)性而努力。今(jin)天(tian)，我們非常高興地看到阿(a)(a)司福酶(mei)α注射液(ye)在大灣區先(xian)行獲批引入(ru)，讓(rang)中(zhong)國(guo)低磷酸(suan)酯酶(mei)癥患者(zhe)加(jia)(jia)速(su)用(yong)上全球領先(xian)的(de)(de)(de)藥(yao)(yao)物。未來，阿(a)(a)斯利康也將(jiang)持(chi)(chi)續高度重視低磷酸(suan)酯酶(mei)癥及(ji)(ji)其他(ta)罕(han)見病患者(zhe)的(de)(de)(de)未盡(jin)之(zhi)(zhi)需，多(duo)措并舉，加(jia)(jia)速(su)創新(xin)藥(yao)(yao)品引入(ru)、可及(ji)(ji)，并聯(lian)合各方力量支持(chi)(chi)建設健全中(zhong)國(guo)罕(han)見病診療(liao)的(de)(de)(de)生態體(ti)系，讓(rang)我們攜手同行，點亮生命之(zhi)(zhi)光。"

*截(jie)至(zhi)2024年8月，來源于(yu), ,

聲明：本資料涉及的藥品和適應癥尚未在中國內地獲批，阿斯利康不推薦任何未被批準的藥品使用。

關于低磷酸酯酶癥

低磷酸酯酶癥是一種遺傳性、慢性、進行性和危及生命的代謝性疾病，會對患者身體多個系統產生破壞性影響，導致衰弱或危及生命的并發癥^[9]。低磷酸酯酶癥的特征是堿性磷酸酶（ALP）活性低和骨礦化缺陷，可導致骨骼破壞和畸形及其他骨骼異常，以及全身并發癥，如肌無力和呼吸衰竭，導致嬰兒早逝^[4],[8],[10]。

關于阿斯利康

阿斯(si)利康（LSE/STO/Nasdaq: AZN）是一家(jia)科學至上的全(quan)球(qiu)生(sheng)物制藥(yao)(yao)企(qi)業，專注于研發、生(sheng)產及營銷處(chu)方類(lei)藥(yao)(yao)品，重點(dian)關(guan)注腫瘤、罕(han)見病以及包括心血(xue)管腎臟及代(dai)謝(xie)、呼吸及免疫在內的生(sheng)物制藥(yao)(yao)等領域。阿斯(si)利康全(quan)球(qiu)總部位于英國(guo)(guo)劍橋，業務遍布(bu)世界100多個國(guo)(guo)家(jia)，創新藥(yao)(yao)物惠(hui)及全(quan)球(qiu)數百萬(wan)患(huan)者。更(geng)多信息，請訪(fang)問。

關于阿斯利康中國

阿斯利康自1993年進入中國以來，專注中國患者需求最迫切的治療領域，包括腫瘤、心血管、腎臟、代謝、呼吸、消化、罕見病、疫苗抗體及自體免疫等，已將40多款創新藥物帶到中國。阿斯利康中國總部及全球研發中國中心位于上海，并在無錫、泰州、青島分別建立全球生產供應基地，已向近70個全球市場輸送優質藥品。近年來，公司分別在北京、廣州、杭州、成都、青島設立區域總部。阿斯利康還攜手合作伙伴，通過打造包括中國智慧健康創新中心（CCiC）、國際生命科學創新園（iCampus）、阿斯利康中金醫療產業基金在內的創新"三駕馬車"，構建多元化的國際創新健康生態圈，共同促進區域經濟以及大健康行業的長足發展。今天，中國已經發展成為阿斯利康全球第二大市場。