上海2024年9月(yue)19日 /美通社/ -- 2024年9月16日，和譽醫藥依帕戈替尼研究成果在2024 ESMO大會上榮獲"最佳壁報獎"。該獎項授予題為"依帕戈替尼(ABSK011)在FGF19過表達的晚期肝細胞癌（aHCC）中的I期臨床研究的最新安全性和有效性結果"的研究壁報。壁報數據顯示，依帕戈替尼單藥治療展現出可控的安全性和優異的抗腫瘤活性。研究數據中，針對既往接受免疫檢查點抑制劑和酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療aHCC的亞組結果引人矚目，當前診療模式下該患者群體有著巨大的未滿足治療需求，而依帕戈替尼在此人群中觀察到的客觀緩解率和疾病控制率分別高達44.8%和79.3%，中位緩解持續時間（mDOR）為7.4個月，中位無進展生存期（mPFS）達到5.5個月。

本研(yan)究壁(bi)(bi)(bi)報(bao)（#983P）在 2024 年 9 月 16 日周日的HCC壁(bi)(bi)(bi)報(bao)環(huan)節(jie)(jie)展(zhan)示。在壁(bi)(bi)(bi)報(bao)展(zhan)示結束的最(zui)佳壁(bi)(bi)(bi)報(bao)評選(xuan)環(huan)節(jie)(jie)，ESMO組(zu)委會向本壁(bi)(bi)(bi)報(bao)及和譽醫藥頒發了"最(zui)佳壁(bi)(bi)(bi)報(bao)獎(jiang)"。本研(yan)究壁(bi)(bi)(bi)報(bao)是肝(gan)細(xi)胞癌壁(bi)(bi)(bi)報(bao)環(huan)節(jie)(jie)唯一獲(huo)獎(jiang)者。

壁報數據顯示，截至2024年9月5日，共入組122例(li)患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)，其中BID隊列74例(li)，包(bao)含160mg BID，220mg BID和300mg BID。5.4%的(de)患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)處于(yu)(yu)巴(ba)塞羅(luo)那肝(gan)癌(ai)分期(qi)（BCLC）B期(qi)，89.2%患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)處于(yu)(yu)BCLC C期(qi)；64.9%的(de)患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)肝(gan)功能分級（CP）得分5分，27%患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)6分，6.8%患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)7分；64.9%的(de)患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)經(jing)過(guo)多線治(zhi)療(liao)(liao)；85.1%的(de)患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)經(jing)過(guo)ICI治(zhi)療(liao)(liao)；75.7%的(de)患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)經(jing)過(guo)ICIs和mTKIs治(zhi)療(liao)(liao)。

療效數據顯示，40例經治的、FGF19過表達的肝癌患者接受了依帕戈替尼220mg BID治療，其中38例可評估患者中，應答率達到36.8%（14/38），疾病控制率（DCR）達到78.9%（30/38）。同時，接受過ICIs和mTKIs治療的患者應答率達到44.8%（13/29），最長DOR達到16.4m，mDOR達到7.4m，DCR達到(dao)79.3%（23/29），mPFS達到(dao)5.5個月。

安全性(xing)數據顯示(shi)，300mg BID組發生一起劑(ji)量限制性(xing)毒性(xing)（DLT）事件(jian)(jian)。最(zui)常見的治療(liao)相關不(bu)良(liang)反應(ying)（TRAEs，>20%）為ALT升(sheng)高(gao)(gao)、腹瀉(xie)、AST升(sheng)高(gao)(gao)、高(gao)(gao)磷血癥、膽紅(hong)素升(sheng)高(gao)(gao)、堿(jian)性(xing)磷酸(suan)酶升(sheng)高(gao)(gao)、血小板降低(di)、總膽汁酸(suan)升(sheng)高(gao)(gao)。3-4級治療(liao)相關不(bu)良(liang)反應(ying)（>5%）包括AST升(sheng)高(gao)(gao)、ALT升(sheng)高(gao)(gao)和(he)腹瀉(xie)；未發生5級不(bu)良(liang)事件(jian)(jian)。

肝細胞癌（HCC）作為主要的肝癌分型，占原發性肝癌的85%~90%。HCC惡性程度高，大約30%的HCC存在FGFR4異常高表達且預后差，現有治療手段不能滿足長久的生存獲益。目前，一線免疫檢查點抑制劑（ICIs）治療進展的HCC目前尚無獲批的標準治療，FGF19/FGFR4通路可能是HCC患者的新治療靶點。根據研究人員得出的結論，依帕戈替尼作為單一藥物，展現出可控的安全性和優異的抗腫瘤活性。值得關注的是，在同時接受ICIs和mTKIs治療患者中，220mg BID的依帕戈替尼的總體應答率為44.8%，mDoR為7.4個月，mPFS為5.5個月，這個研究結果支持了依帕戈替尼在這類醫療需求未得到滿足的人群中的進一步的后期開發。

除依帕戈替尼外，匹米替尼聯合化療與特瑞普利單抗一線治療晚期胰腺導管腺癌的II期臨床研究設計也在本次ESMO大會(hui)公開。

關于依帕戈替尼(ABSK011)

依帕(pa)戈替(ti)(ti)尼(ni)是(shi)一款具(ju)有(you)高(gao)選擇性的FGFR4小分子抑制劑(ji)，擬用(yong)于(yu)治(zhi)療(liao)晚(wan)期(qi)實(shi)體瘤(liu)，尤其是(shi)存在 FGFR4信(xin)號通路異常（如配體FGF19擴增/過(guo)表達(da)，FGFR4突(tu)變/擴增/融合等）的晚(wan)期(qi)HCC、膽管癌、乳腺癌等。FGFR4信(xin)號通路是(shi)HCC分子靶(ba)向治(zhi)療(liao)開發的一個很(hen)有(you)前景的方向。與競爭性產(chan)品相比，依帕(pa)戈替(ti)(ti)尼(ni)表現出了(le)更好的效力和抗腫瘤(liu)療(liao)效，并在臨床前研究中具(ju)有(you)良(liang)好的物(wu)理化學性質。

關于和譽

和譽醫藥（香港聯交所代碼：02256）是一家立足中國，著眼全球的創新藥研發公司。公司的創始人和管理團隊擁有多年頂尖跨國藥企的研發和管理經驗，并參與了多個臨床及上市新藥的研發。和譽醫藥專注于腫瘤新藥研發，以小分子腫瘤精準治療和小分子腫瘤免疫治療藥物為核心，著眼病患及醫藥市場的需求，秉承國際新藥開發的理念和標準，致力于開發新穎及高潛力藥物靶點的潛在first-in-class或best-in-class創新藥物，用于改善中國及全球病人的生活質量。自2016年成立以來，和譽醫藥已擁有由16種候選藥物組成的產品管線，涵蓋腫瘤精準治療領域以及腫瘤免疫治療領域。更多信息，歡迎訪問 www.abbisko.com。