杭州2018年(nian)12月(yue)1日(ri)電 /美(mei)通社(she)/ -- 美(mei)國(guo)時(shi)間(jian)2018年(nian)11月(yue)28日(ri)消息，杭州艾森(sen)醫藥(yao)研(yan)究有限公(gong)司宣布，美(mei)國(guo)首例系(xi)統(tong)性(xing)紅斑(ban)狼瘡（SLE）患(huan)者(zhe)正式入組AC0058在美(mei)國(guo)西南大學（Southwestern University）臨床研(yan)究中心開(kai)展的II期臨床試驗。這意味著系(xi)統(tong)性(xing)紅斑(ban)狼瘡藥(yao)物治療領域迎來了(le)重要的里程碑。一(yi)旦開(kai)發成(cheng)功，AC0058將成(cheng)為首個治療系(xi)統(tong)性(xing)紅斑(ban)狼瘡的小分子BTK靶(ba)向(xiang)創新藥(yao)，患(huan)者(zhe)急需(xu)有望得到極大的滿足。

AC0058是由艾森自主研發的一種全新不可逆的布魯頓酪氨酸蛋白激酶（BTK）的小分子抑制劑，用于治療系統性紅斑狼瘡和類風濕性關節炎等B細胞相關的自身免疫性疾病。該II期臨床試驗將針對系統性紅斑狼瘡患者，開展雙盲、隨(sui)機、安慰(wei)劑對照的研究，進一步(bu)評(ping)估藥(yao)物(wu)的安全性及靶點(dian)有(you)效性，探(tan)索有(you)效的劑量，篩選療效相關的生物(wu)標記物(wu)。

一(yi)(yi)直以來，系統(tong)性(xing)紅斑狼瘡被(bei)視為“不(bu)治(zhi)之(zhi)癥”，是一(yi)(yi)種嚴重(zhong)的、致(zhi)死(si)性(xing)的自身免疫性(xing)疾(ji)病(bing)，屬于(yu)醫學領域的世(shi)界性(xing)難(nan)題。在我國，患(huan)病(bing)率高達1‰，人數達百(bai)萬(wan)之(zhi)多。由于(yu)自身免疫性(xing)疾(ji)病(bing)的發(fa)病(bing)機(ji)制復雜、病(bing)程(cheng)漫長(chang)等特點，尤(you)其在藥物(wu)(wu)(wu)(wu)療效(xiao)、安(an)全(quan)性(xing)方面極具挑戰性(xing)，藥物(wu)(wu)(wu)(wu)開發(fa)難(nan)度巨大，導致(zhi)治(zhi)療SLE有效(xiao)方案長(chang)期嚴重(zhong)缺乏。全(quan)球56年以來沒有一(yi)(yi)個小分子藥物(wu)(wu)(wu)(wu)誕生，只有一(yi)(yi)種生物(wu)(wu)(wu)(wu)制劑(ji)獲美國FDA批準上市，患(huan)者(zhe)需求一(yi)(yi)直未能得到滿足。

目前，多項(xiang)(xiang)研(yan)究表明，B細胞與系統性紅斑(ban)狼瘡(chuang)和(he)類風濕(shi)等(deng)自(zi)身免(mian)疫性疾病具有密切(qie)相(xiang)關性。基于(yu)領(ling)先(xian)的創新藥(yao)物研(yan)發平臺技(ji)(ji)術，艾森(sen)于(yu)2012年正式啟動(dong)AC0058臨(lin)床前研(yan)究項(xiang)(xiang)目。 2015年12月，AC0058獲美國FDA臨(lin)床批準，2016年12月獲中國CFDA臨(lin)床批準，2017年獲得“十三五”重大(da)新藥(yao)創制國家科技(ji)(ji)重大(da)專(zhuan)項(xiang)(xiang)支持。

“當前，自身免(mian)疫(yi)性(xing)疾(ji)病治療手段(duan)十分有(you)限，全(quan)世(shi)界范圍內無不期待著(zhu)SLE治療藥物(wu)領域的(de)突破。艾森國際化研發(fa)團隊通過(guo)潛心研究(jiu)，先后攻克(ke)了一系列(lie)技術難題，我們很(hen)高興地(di)看到AC0058在(zai)臨床(chuang)研究(jiu)推進中取(qu)了良好的(de)結果。作為(wei)該領域內首個(ge)口服的(de)BTK小(xiao)分子(zi)抑制劑，AC0058的(de)開發(fa)對(dui)滿足大量(liang)SLE患者急需，具有(you)著(zhu)劃時代(dai)的(de)意義，將開創(chuang)我國乃(nai)至(zhi)全(quan)球在(zai)系統性(xing)紅斑狼瘡創(chuang)新藥領域的(de)新局面。”杭州艾森醫藥研究(jiu)有(you)限公(gong)司董事長、CEO徐曉博士表(biao)示。

值得一(yi)提的(de)是，AC0058也(ye)是我國(guo)首個在(zai)(zai)(zai)美國(guo)開展臨(lin)床(chuang)(chuang)試驗(yan)的(de)非腫(zhong)瘤(liu)(liu)治療類創新(xin)藥。此前，艾(ai)森自(zi)主研(yan)(yan)(yan)發(fa)的(de)國(guo)內(nei)首個第三(san)代(dai)EGFR抑制劑(ji)艾(ai)維替尼已先后在(zai)(zai)(zai)美國(guo)7個腫(zhong)瘤(liu)(liu)中心(xin)和(he)法國(guo)、西班(ban)牙(ya)啟(qi)動臨(lin)床(chuang)(chuang)研(yan)(yan)(yan)究，而此次(ci)AC0058臨(lin)床(chuang)(chuang)項目的(de)進一(yi)步(bu)推進，標志(zhi)著除了(le)在(zai)(zai)(zai)抗癌(ai)藥領(ling)域，中國(guo)創新(xin)藥的(de)國(guo)際臨(lin)床(chuang)(chuang)研(yan)(yan)(yan)究首次(ci)在(zai)(zai)(zai)自(zi)身免(mian)疫(yi)性(xing)疾病這一(yi)重要(yao)領(ling)域實現了(le)突破。徐曉博士(shi)表示：“從艾(ai)維替尼到AC0058，我們一(yi)直致力于為全球(qiu)未被(bei)滿足的(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)急需開發(fa)創新(xin)藥物。未來，我們還(huan)將全面布局(ju)腫(zhong)瘤(liu)(liu)靶向治療、免(mian)疫(yi)治療、細(xi)胞治療產品(pin)研(yan)(yan)(yan)發(fa)，加快在(zai)(zai)(zai)中國(guo)、美國(guo)和(he)歐(ou)洲的(de)市場化和(he)國(guo)際化進程。”