康涅狄格州里奇菲爾德2019年9月12日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰9月9日宣布(bu)，美(mei)國食品(pin)藥品(pin)監督(du)管理局（FDA）批準維加特(te)®（尼達尼布(bu)）作為首個也(ye)是唯(wei)一能(neng)(neng)夠(gou)減(jian)緩(huan)系統(tong)性硬化病(bing)(bing)相關間(jian)質性肺疾病(bing)(bing)（SSc-ILD）患(huan)(huan)者(zhe)肺功(gong)能(neng)(neng)下(xia)降的藥物。維加特(te)®已在美(mei)國及70多個國家及地區獲批用于治療(liao)特(te)發性肺纖維化（IPF）患(huan)(huan)者(zhe)，并被證明能(neng)(neng)夠(gou)通過減(jian)緩(huan)肺功(gong)能(neng)(neng)（用力(li)肺活量(liang)）的年(nian)下(xia)降率，來延緩(huan)疾病(bing)(bing)進展(zhan)。
勃林格(ge)殷格(ge)翰(han)醫學與注(zhu)冊事務高級(ji)副總裁Thomas Seck博士表示：“這是FDA批(pi)準的(de)(de)首(shou)個(ge)能(neng)(neng)夠(gou)減緩(huan)(huan)系統性(xing)硬(ying)化(hua)病(bing)相關(guan)間質性(xing)肺疾(ji)(ji)病(bing)患者(zhe)肺功能(neng)(neng)下(xia)降(jiang)的(de)(de)療法，它將為這種嚴重疾(ji)(ji)病(bing)的(de)(de)患者(zhe)及其家人(ren)帶來希望(wang)。此適應(ying)癥(zheng)的(de)(de)獲批(pi)是基(ji)于III期(qi)試驗的(de)(de)陽性(xing)結果。研究表明，維(wei)加特®可顯著減緩(huan)(huan)此類患者(zhe)的(de)(de)肺功能(neng)(neng)下(xia)降(jiang)。此次獲批(pi)也兌現了勃林格(ge)殷格(ge)翰(han)對罕見(jian)病(bing)患者(zhe)的(de)(de)承諾。”
SENSCIS®是一項 III 期、雙盲、隨機、安慰劑對照試驗，納入了32個國家和地區的576例患者（含中國患者）。其主要終點是52周期間用力肺活量（ FVC）（毫升/年）的年下降率。[2]結果顯示，與安慰劑相比，尼達尼布可減緩系統性硬化病相關間質性肺疾病（ SSc-ILD ）患者的肺功能減退。接受尼達尼布治療的患者中，肺功能下降率降低了44%（根據52周期間評估的 FVC測得）[2] 。
研究評估(gu)了(le)維加特®在SSc-ILD患(huan)(huan)者中的安(an)全性(xing)與(yu)耐受性(xing)。與(yu)安(an)慰劑相比(bi)，維加特®治療組患(huan)(huan)者最常見的不良(liang)反應（發生率(lv)大(da)于或等(deng)于5%）包括：腹瀉、惡心、嘔吐、皮膚潰瘍、腹痛(tong)(tong)、肝酶(mei)升高、體重(zhong)下(xia)降、疲勞、食欲減(jian)退、頭痛(tong)(tong)、發燒(shao)、背痛(tong)(tong)、頭暈與(yu)高血壓。
克利夫(fu)蘭診所肺科(ke)專家Kristin Highland博士表(biao)示：“這款(kuan)抗纖(xian)維化藥物獲得(de)此項批準，代表(biao)著我們在治療SSc這一(yi)罕見(jian)疾(ji)病的(de)(de)道(dao)路上取(qu)得(de)了重大的(de)(de)科(ke)學進步。醫生與患者將迎(ying)來(lai)一(yi)項新(xin)的(de)(de)療法，這無(wu)疑(yi)是個受人歡迎(ying)的(de)(de)好消息(xi)。”
系統性硬化病，也稱硬皮病，是一種影響結締組織且無法治愈的罕見的自身免疫性疾病。[5],[6],[3]它可引起皮膚和主要器官（如心臟、肺、消化道和腎臟）的瘢痕形成（纖維化），并有可能危及生命。[4],[5]約25%的硬皮病患者在確診后3年內出現顯著的肺部受累。[4] SSc影響肺部時可引起間質性肺疾病（ILD），稱為系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）。[4],[5]它是硬皮病（SSc）患者死亡的關鍵驅動因素，約占死亡人數的三分之一。[5],[6]
硬皮(pi)病基金(jin)會(hui)首席執行(xing)官Robert Riggs表示，在過去幾年(nian)里(li)，針對硬皮(pi)病的(de)研(yan)究獲得(de)了(le)更多關注。他說：“這(zhe)(zhe)項批準將為(wei)硬皮(pi)病相關間質性肺(fei)疾(ji)病患者帶(dai)來希望，這(zhe)(zhe)些患者亟需獲得(de)全新的(de)療法(fa)。”
作為(wei)一(yi)名硬(ying)(ying)(ying)皮(pi)病(bing)患(huan)者(zhe)，硬(ying)(ying)(ying)皮(pi)病(bing)研究(jiu)(jiu)基金(jin)(jin)會(hui)(hui)主席Luke Evnin博士表(biao)示：“當硬(ying)(ying)(ying)皮(pi)病(bing)患(huan)者(zhe)并發間質性肺疾病(bing)時，后果可能(neng)會(hui)(hui)非常嚴重(zhong)。對(dui)于這種(zhong)罕見的(de)(de)慢(man)性病(bing)患(huan)者(zhe)來說，新療法的(de)(de)獲(huo)批無疑讓(rang)我們感到振奮，這也反映了硬(ying)(ying)(ying)皮(pi)病(bing)研究(jiu)(jiu)基金(jin)(jin)會(hui)(hui)的(de)(de)核心使命，即幫助患(huan)者(zhe)改善生活質量。”
參考(kao)文獻
1. Tyndall AJ et al. Causes and risk factors for death in systemic sclerosis: a study from the EULAR Scleroderma Trials and Research (EUSTAR) database. Ann Rheum Dis. 2010 Oct;69(10):1809-15. doi: 10.1136/ard.2009.114264. |
2. Distler O, et al. Nintedanib for Systemic Sclerosis-Associated Interstitial Lung Disease. N Eng J Med. Published 20 May, 2019. NEJM.org. DOI: 10.1056/NEJMoa1903076 |
3.Distler O, et al. Nintedanib for Systemic Sclerosis-Associated Interstitial Lung Disease. N Eng J Med. Published 20 May, 2019. NEJM.org. DOI: 10.1056/NEJMoa1903076 |
4.Solomon JJ, et al. European Respiratory Update: Scleroderma lung disease. Eur. Respir. Rev. 2013; 22: 127, 6–19. |
5. Denton CP, Khanna D. Systemic sclerosis. www.thelancet.com Published 13 April, 2017 //dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(17)30933-9. Last accessed March 2019. |
6.Cottin V, et al. Interstitial lung disease associated with systemic sclerosis (SSc-ILD). Respir. Res. 2019;20(1):13. |
