北京2019年9月17日 /美通社/ -- 由中華慈善(shan)總會發起、安(an)進公(gong)司支(zhi)持(chi)的(de)(de)瑞百安(an)慈善(shan)援(yuan)(yuan)助項目(mu)日前宣布，在項目(mu)開(kai)展一周年之(zhi)際，在原有(you)北(bei)京、上(shang)海、廣州(zhou)、南(nan)京5家醫(yi)務志愿者(zhe)工(gong)(gong)作點醫(yi)院(yuan)的(de)(de)基礎上(shang)，新增福州(zhou)、濟南(nan)、長沙、西安(an)、成都、烏魯木齊等全國(guo)省會重點三甲醫(yi)院(yuan)16家。至此，瑞百安(an)慈善(shan)援(yuan)(yuan)助項目(mu)醫(yi)務志愿者(zhe)工(gong)(gong)作點醫(yi)院(yuan)總數達21家，覆蓋(gai)全國(guo)15個省、市、自治(zhi)(zhi)區，極大(da)地方(fang)便了全國(guo)純(chun)合子(zi)型(xing)家族性高膽固醇血癥(zheng)（HoFH）患者(zhe)就診、獲取處方(fang)、領取援(yuan)(yuan)助藥品，使更多的(de)(de)HoFH患者(zhe)更便捷高效地得到規范化治(zhi)(zhi)療。

純合(he)子型(xing)家(jia)族性(xing)高(gao)(gao)膽(dan)固(gu)醇血癥(zheng)(zheng)是一(yi)種常染色體（共）顯性(xing)遺傳病(bing)(bing)，是一(yi)種罕(han)見病(bing)(bing)，發(fa)(fa)病(bing)(bing)率約為1/16萬(wan)-1/100萬(wan)。其(qi)臨床表現(xian)主要為患者從出生(sheng)就(jiu)處(chu)于高(gao)(gao)血清低(di)密度(du)脂蛋白膽(dan)固(gu)醇（LDL-C）水平暴露狀態，因(yin)此動(dong)(dong)脈(mo)(mo)粥樣硬化(hua)性(xing)心(xin)血管疾病(bing)(bing)（ASCVD）風險(xian)明顯增高(gao)(gao)，多在10歲左右(you)出現(xian)冠心(xin)病(bing)(bing)的癥(zheng)(zheng)狀和體征，降主動(dong)(dong)脈(mo)(mo)、腹主動(dong)(dong)脈(mo)(mo)、胸主動(dong)(dong)脈(mo)(mo)和肺(fei)動(dong)(dong)脈(mo)(mo)主干易發(fa)(fa)生(sheng)嚴重的動(dong)(dong)脈(mo)(mo)粥樣硬化(hua)，心(xin)瓣(ban)膜和心(xin)內(nei)膜表面也(ye)可形(xing)成黃色瘤(liu)斑塊。若不接受適當治療，可在兒童及青(qing)年期發(fa)(fa)生(sheng)心(xin)絞痛或(huo)心(xin)肌(ji)梗死，并于20-30歲之(zhi)前死亡。2018年，該病(bing)(bing)被列入國(guo)家(jia)衛生(sheng)健康委員(yuan)會等5部(bu)門聯合(he)制(zhi)定(ding)的《第一(yi)批罕(han)見病(bing)(bing)目錄(lu)》。

2018年7月，一種新型降膽固醇藥物瑞百安^®（依洛尤單抗）在華獲得國家藥品監督管理局批準，成為我國目前上市的唯(wei)一(yi)一(yi)個用于治療成人或(huo)12歲(sui)以上青少年純合子型家族性高(gao)膽固醇血癥的PCSK9抑(yi)制劑。

在瑞百安^®（依洛尤單抗）獲批上市后，中華慈善總會本著最利于患者的原則，以患者急迫需求為出發點，于2018年9月正式啟動瑞百安慈善援助項目，完成項目立項，成立瑞百安慈善援助項目辦公室，開展患者審核審批工作。該慈善援助項目旨在幫助中國大陸地區12周歲以上HoFH患者，獲得創新型降膽固醇藥物瑞百安^®（依洛(luo)尤單抗(kang)）的(de)治(zhi)療。符合(he)申(shen)請條件(jian)的(de)患者(zhe)，經批準后(hou)可獲(huo)得為(wei)期兩年(nian)（24個月）的(de)免(mian)費藥品援助。

北京(jing)協(xie)和醫院(yuan)副(fu)院(yuan)長(chang)兼(jian)中(zhong)國醫學科學院(yuan)副(fu)院(yuan)長(chang)、北京(jing)協(xie)和醫學院(yuan)副(fu)校長(chang)張(zhang)抒揚(yang)教授表示：“北京(jing)協(xie)和醫院(yuan)是瑞百安(an)慈(ci)善(shan)(shan)援(yuan)(yuan)助項(xiang)目醫務志愿者(zhe)工作點之(zhi)一。在過去的一年中(zhong)，我們非(fei)常高(gao)興為HoFH患(huan)者(zhe)的診斷和治療(liao)貢獻心力。由于(yu)HoFH患(huan)者(zhe)LDL-C水平(ping)高(gao)于(yu)常人數倍且現有治療(liao)方式較為局限，大(da)多數患(huan)者(zhe)無(wu)法有效(xiao)控制(zhi)LDL-C水平(ping)以避免心血(xue)管事件。依洛尤單抗突破治療(liao)瓶(ping)頸，為HoFH患(huan)者(zhe)帶來希望(wang)的曙光。大(da)部分罕見病患(huan)者(zhe)求醫過程艱難，且需(xu)要(yao)支付高(gao)額藥品費(fei)用，瑞百安(an)慈(ci)善(shan)(shan)援(yuan)(yuan)助項(xiang)目可以幫(bang)助改善(shan)(shan)我國HoFH患(huan)者(zhe)的診療(liao)局面(mian)，具有很高(gao)的社會(hui)意義(yi)。”

中華慈善總會領導對瑞百安慈善援助項目擴大醫務志愿者工作點范圍的舉措也給予充分肯定，表示，瑞百安慈善援助項目開展一周年以來，為推動中國純合(he)子(zi)型家族性高膽固醇血癥(zheng)診斷治(zhi)療水平的(de)提高、改善患(huan)者(zhe)生活質量(liang)、提高患(huan)者(zhe)生存(cun)機(ji)率、減少患(huan)者(zhe)經濟壓力、使更多患(huan)者(zhe)能夠(gou)(gou)健康(kang)成長做出了貢獻。中華慈(ci)善總會(hui)希望通過瑞百安慈(ci)善援助項目(mu)，為社會(hui)起到一(yi)個示范(fan)作用，使大家一(yi)起來關注罕見病群體(ti)，支持公益項目(mu)，履行(xing)社會(hui)責任，讓罕見病群體(ti)的(de)健康(kang)權(quan)益能夠(gou)(gou)得(de)到更好的(de)保障。

作為(wei)全球(qiu)領先的生物技術公(gong)司(si)，安(an)進(jin)專注對抗嚴重疾病(bing)，致力于研(yan)發突(tu)破性治療手(shou)段，幫助改善(shan)患者(zhe)的生命(ming)質量(liang)。純合子型家族性高(gao)膽固醇(chun)血癥的治療需求亟待(dai)滿(man)足(zu)，安(an)進(jin)將與中(zhong)華慈善(shan)總會(hui)及其他(ta)行(xing)業(ye)伙伴共同攜(xie)手(shou)，為(wei)不幸罹患此種(zhong)罕見(jian)病(bing)的中(zhong)國(guo)患者(zhe)帶(dai)來創新療法，提高(gao)藥物可及性。

瑞百安慈善援助項目(mu)的申(shen)請(qing)(qing)信息可(ke)參見 “中(zhong)慈助醫瑞百安”微(wei)信公眾號，符合申(shen)請(qing)(qing)條件的純合子型家族性高膽(dan)固醇血癥患者可(ke)通(tong)過(guo)項目(mu)官方(fang)APP提交(jiao)申(shen)請(qing)(qing)。