中國蘇州和上海2020年5月29日 /美通社/ -- 臨床開發階段免疫細胞與基因治療企業亙喜生物集團（Gracell Biotechnologies Co., Ltd, 簡稱“亙喜生物”），今日宣布其在研通用型TruUCAR^TM GC027以及Enhanced CAR GC008t兩份報告已被美國臨床腫(zhong)瘤學會（ASCO）接收(shou)，并(bing)將在虛擬年(nian)會上發表(biao)。

兩篇報告分別圍繞亙喜生物獨有的TruUCAR^TM平(ping)臺(tai)下開(kai)(kai)發(fa)(fa)的(de)GC027產(chan)品(pin)用(yong)(yong)于治(zhi)(zhi)療復發(fa)(fa)或難治(zhi)(zhi)急(ji)性(xing)(xing)T淋巴細胞白血病（r/r T-ALL），以及(ji)Enhanced CAR平(ping)臺(tai)下開(kai)(kai)發(fa)(fa)的(de)GC008t產(chan)品(pin)用(yong)(yong)于治(zhi)(zhi)療晚期間皮素(su)陽(yang)性(xing)(xing)的(de)實體(ti)腫瘤(liu)（mesothelin-positive solid tumors）。

亙喜生物集團首席醫學官Martina Sersch博士說道：“我們很高興能夠在ASCO年會上報告TruUCAR^TM GC027治療(liao)T-ALL以及Enhanced CAR GC008t治療(liao)間(jian)皮(pi)素陽性(xing)表達的(de)(de)實體(ti)瘤(liu)(liu)的(de)(de)臨床(chuang)進(jin)展，包(bao)含初步的(de)(de)安(an)(an)全(quan)性(xing)與(yu)有(you)(you)效性(xing)數據，我們(men)有(you)(you)信心推進(jin)產品(pin)進(jin)入下一(yi)(yi)個開(kai)發階段。”亙喜(xi)生(sheng)物集團首席(xi)執行官曹衛博士(shi)補充(chong)道：“通(tong)過掌握高效的(de)(de)基因編輯(ji)技術來(lai)調控CAR-T細胞(bao)在體(ti)內(nei)的(de)(de)復雜免疫環(huan)境，或/和，腫瘤(liu)(liu)微環(huan)境中的(de)(de)生(sheng)存和清除腫瘤(liu)(liu)的(de)(de)能力，這是(shi)(shi)細胞(bao)基因治療(liao)行業的(de)(de)又(you)一(yi)(yi)新(xin)方向(xiang)。亙喜(xi)的(de)(de)科學家在2017年就開(kai)始實施這一(yi)(yi)戰略(lve)。通(tong)過兩年多的(de)(de)臨床(chuang)前(qian)和臨床(chuang)的(de)(de)研究結(jie)果，我們(men)很(hen)欣喜(xi)看(kan)到了這樣(yang)的(de)(de)產品(pin)設計是(shi)(shi)安(an)(an)全(quan)的(de)(de)，并且在劑量(liang)爬坡(po)中看(kan)到了療(liao)效的(de)(de)信號。我們(men)將(jiang)結(jie)合亙喜(xi)技術平臺的(de)(de)綜(zong)合優勢，實施實體(ti)瘤(liu)(liu)CAR-T新(xin)戰略(lve)。”

Development Therapeutics - Immunotherapy
Session type: poster discussion
Abstract Title: Safety and efficacy results of GC027: The first-in-human, universal CAR-T cell therapy for adult relapsed/refractory T-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r T-ALL)
Abstract ID: 3013
Link:

Development Therapeutics - Immunotherapy
Session type: poster
Abstract Title: Phase I study of CRISPR-engineered CAR-T cells with PD-1 inactivation in treating mesothelin-positive solid tumors
Abstract ID: 3038
Link: 

關于TruUCAR^TM

TruUCAR^TM是亙喜生物獨有的專利平臺技術，對T細胞上選定的基因進行編輯，在不使用免疫抑制藥物的情況下降低移植物抗宿主病(GvHD)和免疫排斥的風險。TruUCAR^TM技術使得同種異體CAR-T細胞可在人類白細胞抗原（HLA）不匹配的患者（受者）體內增殖并持續存在，同時控制GvHD的風險。TruUCAR^TM產品的目標病人，包括但不限于那些已接受自體CAR-T治療但無法獲益，或因感染原因導致無法提供合規的細胞，或自體CAR-T細胞生產失敗的患者；更重要的是，TruUCAR^TM產品即用型的(de)屬性，使得(de)患者能(neng)(neng)夠得(de)到(dao)及(ji)時救治；其(qi)低廉的(de)制造成(cheng)本(ben)使得(de)重復給藥(yao)的(de)方案成(cheng)為(wei)可能(neng)(neng)。除了T-ALL抗原(yuan)以外，該平臺技術還可用于其(qi)它血液腫(zhong)瘤的(de)靶(ba)點。

關于GC027

GC027使用了亙喜獨有的TruUCAR^TM專利技術，利用無需進行HLA匹配的(de)健康供者T細(xi)(xi)胞，是一種在研的(de)即用型CAR-T細(xi)(xi)胞療法，能(neng)夠靶向(xiang)CD7抗原表達的(de)腫瘤細(xi)(xi)胞，用于治療T細(xi)(xi)胞惡(e)性腫瘤。

關于EnhancedCAR

EnhancedCAR 是(shi)亙喜生物獨有(you)的(de)(de)(de)專(zhuan)利平臺(tai)技(ji)術, 對(dui)免疫細胞上選(xuan)(xuan)定的(de)(de)(de)基因(yin)進行編輯，選(xuan)(xuan)定的(de)(de)(de)分子包括對(dui)PD-1以及TCR的(de)(de)(de)調節(jie)來(lai)進一步提升腫瘤殺傷(shang)效力(li)，延長(chang)細胞在體內存活(huo)時間。該技(ji)術能(neng)夠運用在其他(ta)實(shi)體瘤靶點上，能(neng)夠保持高精準與高效率。

關于GC008t

GC008t 使用了亙喜(xi)獨有的(de)EnhancedCAR專利技術(shu)，是一種在研的(de)自體(ti)(ti)CAR-T細(xi)胞療法，能夠(gou)靶向間皮素陽(yang)性（mesothelin-positive）的(de)腫瘤細(xi)胞，通(tong)過對PD-1 調節提高對間皮素陽(yang)性實體(ti)(ti)瘤的(de)治療效果。

關于T-ALL

急性T淋巴細胞白血病(T-ALL)是一種侵襲性極強的急性T細胞惡性腫瘤，伴有骨髓和髓外組織的浸潤。數據統計，2015 年全球共有約87.6萬人患有ALL，有 11 萬人因其死亡，其中兒童和成人T-ALL患者約占 ALL總數的15%-20%^[1]。40%-50%的患者預計會在一線治療后2年內復發，而其它可選擇的治療十分有限^[2][3]。對于復發性(xing)(xing)和(he)難治性(xing)(xing)T-ALL，仍有亟(ji)待滿足的治療需求(qiu)。

關于間皮素陽性表達的實體瘤

間皮素是一(yi)種細胞表面抗(kang)原，在(zai)很多(duo)實體瘤(liu)細胞上高(gao)表達，而在(zai)正(zheng)常細胞組織上低表達，是一(yi)種治(zhi)療(liao)實體腫(zhong)瘤(liu)的靶點(dian)。GC008t臨床(chuang)研(yan)究招募了包括晚期胰(yi)腺癌(ai)、卵巢(chao)癌(ai)、結直腸癌(ai)等，這些腫(zhong)瘤(liu)在(zai)現有的治(zhi)療(liao)手段下無法獲得(de)較好的臨床(chuang)效(xiao)果。