• 阿泊替尼在攜帶PDGFRA D842V突變的中國GIST患者中展示出顯著的抗腫瘤活性
• 阿泊替尼在中國GIST患者人群中安全性和耐受性良好，與全球其他研究結果一致

中國蘇州2020年(nian)9月25日 /美通社/ -- 基(ji)(ji)石藥業(ye)（蘇州）有限公(gong)(gong)司（以下(xia)簡稱“基(ji)(ji)石藥業(ye)”或“公(gong)(gong)司”，香港聯交所代碼：2616）在2020年(nian)中國臨床腫(zhong)瘤協會（CSCO）學術年(nian)會上公(gong)(gong)布了抗(kang)腫(zhong)瘤藥物阿泊替尼片（Avapritinib，簡稱“阿泊替尼”）中國I/II期橋(qiao)接(jie)研究(jiu)取得的積極結果。阿泊替尼由基(ji)(ji)石藥業(ye)全球合(he)作伙伴Blueprint Medicines公(gong)(gong)司開發(fa)。

此項橋(qiao)接研究是(shi)一項開(kai)放標簽、多中心的(de)(de)I/II期臨床(chuang)研究，旨在評估阿(a)泊替尼治療不可(ke)切除(chu)或(huo)轉(zhuan)移性晚(wan)期GIST患者(zhe)的(de)(de)安全(quan)性、藥(yao)代(dai)動力學特(te)征和抗腫瘤療效(xiao)。依據(ju)I期劑量(liang)爬坡研究的(de)(de)初(chu)步結果確定II期臨床(chuang)研究的(de)(de)推薦劑量(liang)（RP2D）。

a) 截至數據截止日期2020年3月31日，共計50例中國患者納入阿泊替尼的安全性評估，8例攜帶D842V突變的患者以及23例4L+患者療效可評估，由研究者依據實體瘤療效評價標準1.1 版 (RECIST)進行療效評估。截至數據截止日期，6例使用阿泊替尼200 mg 每日一次治療，44例使用300 mg 每日一次治療。I期研究中，患者在200 mg和300 mg劑量下對該藥均顯示出了良好的耐受性，研究中未觀察到劑量限制性毒性。在中國GIST患者中的II期研究推薦劑量確定為300 mg，每日一次口服，這與針對晚期GIST全球研究NAVIGATOR I期研究中的數據保持一致。

b) 阿泊替尼在攜帶PDGFRA D842V 突變的患者中初步顯示出了顯著的抗腫瘤活性。在300 mg每日一次的劑量下，8例攜帶PDGFRA D842V突變的患者中，所有患者靶病灶均有縮小，有5例患者達到了研究者評估的部分緩解，總體緩解率（ORR）為62.5%，另3例患者的研究者評估結果為疾病穩定。阿泊替尼在(zai)至少接受過3線既往治療(liao)的(de)(de)（4L+）GIST患者(zhe)中也顯示出一定的(de)(de)療(liao)效(xiao)，研究者(zhe)評估的(de)(de)ORR為26.1%。

c) 阿泊(bo)替尼總體耐受性良好，研(yan)究中報告(gao)的(de)治(zhi)療相關不良事件（TRAE）大部分為(wei)(wei) 1 級(ji)或 2 級(ji)。最常見(jian)的(de)治(zhi)療相關 TRAE 為(wei)(wei)貧血和血膽(dan)紅素升高(gao)。最常報告(gao)的(de)≥3級(ji)（均為(wei)(wei)3級(ji)）TRAE為(wei)(wei)貧血。

北京大學腫瘤醫院副院長沈琳教授表示：“由于現有療法的獲益極為有限，PDGFRA D842V 突變的GIST患者具有高度未滿足的治療需求。阿泊替尼在PDGFRA外顯子18突變的中國晚期GIST患者中表現出了非常好的抗腫瘤活性，且安全性和耐受性良好。作為臨床醫生，我很高興地看到GIST的治療進入了精(jing)準靶(ba)向時(shi)代，同(tong)時(shi)期盼阿泊(bo)替尼能早日獲批(pi)，成為這部分(fen)GIST患者新的治療選擇(ze)。”

基石藥業首席醫學官楊建新博士表示(shi)(shi)：“我們(men)很(hen)高興在CSCO會議上公布GIST精(jing)準靶向藥(yao)(yao)(yao)物(wu)阿泊(bo)替(ti)尼(ni)(ni)在中(zhong)國(guo)人群(qun)中(zhong)的(de)I/II期初(chu)步橋接研(yan)究結果。研(yan)究顯(xian)示(shi)(shi)阿泊(bo)替(ti)尼(ni)(ni)在中(zhong)國(guo)患(huan)者中(zhong)耐受(shou)性(xing)良好，并證明該(gai)藥(yao)(yao)(yao)對(dui)攜(xie)帶 PDGFRA 外顯(xian)子(zi)18  D842V 突變的(de)中(zhong)國(guo)患(huan)者具有很(hen)強的(de)抗(kang)腫(zhong)瘤活性(xing)。基(ji)石藥(yao)(yao)(yao)業已于今年3月和4月分別向中(zhong)國(guo)臺灣和中(zhong)國(guo)大陸監(jian)管機構遞交了這款(kuan)藥(yao)(yao)(yao)物(wu)的(de)新藥(yao)(yao)(yao)上市申(shen)請(qing)（NDA），并獲得中(zhong)國(guo)藥(yao)(yao)(yao)監(jian)局的(de)優先審評資(zi)格。我們(men)期待(dai)阿泊(bo)替(ti)尼(ni)(ni)可以(yi)早(zao)日(ri)造福中(zhong)國(guo)患(huan)者。”

關于阿泊替尼

阿泊替尼是一種激酶抑制劑，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批準其以商品名AYVAKIT^TM上市銷售(shou)，用于治療(liao)攜(xie)(xie)帶PDGFRA基因18號(hao)外顯子突變(bian)（包括PDGFRA D842V突變(bian)）的不可(ke)切除(chu)性或轉(zhuan)(zhuan)移性GIST成人患(huan)者。此(ci)前，美(mei)國FDA曾(ceng)授(shou)予阿泊替尼突破性療(liao)法認定，用于治療(liao)攜(xie)(xie)帶PDGFRA基因18號(hao)外顯子突變(bian)的不可(ke)切除(chu)性或轉(zhuan)(zhuan)移性GIST成人患(huan)者。

阿泊替尼在(zai)美國還未獲批用于(yu)其他適應癥，無論是在(zai)中國，或者(zhe)其它地區的醫療監管機構均還未對阿泊替尼的任何適應癥做出批準(zhun)決定。

Blueprint Medicines公司正(zheng)在全球(qiu)范圍內針對晚期(qi)和(he)惰(duo)性(xing)系統性(xing)肥(fei)大(da)細胞增生(sheng)癥（SM）患者進(jin)行(xing)阿泊(bo)替尼(ni)(ni)的臨床開發。美國FDA已授予阿泊(bo)替尼(ni)(ni)突破性(xing)療法(fa)認定，用于(yu)治療晚期(qi)SM，包括侵襲(xi)性(xing)SM的亞型，以及伴有相關血(xue)液腫瘤和(he)肥(fei)大(da)細胞白血(xue)病的SM。

基石藥業(ye)已(yi)與Blueprint Medicines公司(si)達成獨家合作和(he)許可協(xie)議，獲(huo)得阿泊替尼(ni)及其它幾(ji)款候選藥物在中國大陸(lu)、香港、澳門和(he)臺灣地(di)區(qu)的開發和(he)商業(ye)化權(quan)利。Blueprint Medicines將保留全球其他(ta)地(di)區(qu)的開發和(he)商業(ye)化權(quan)利。

基石藥業已于(yu)2020年(nian)(nian)(nian)3月和4月分別向臺灣食品(pin)藥物管理署（TFDA）和中國藥監局遞交了阿泊替(ti)尼用于(yu)治療(liao)患(huan)有PDGFRA外顯(xian)子18突變(bian)（包括PDGFRA D842V突變(bian)）不(bu)可切除或(huo)轉(zhuan)移(yi)性胃(wei)腸道間質瘤成年(nian)(nian)(nian)患(huan)者的(de)新藥上市申請，并于(yu)2020年(nian)(nian)(nian)7月獲得(de)中國藥監局的(de)優先審評(ping)資格(ge)。

關于胃腸間質瘤（GIST）

GIST是發(fa)生于胃(wei)腸道的肉瘤，肉瘤是發(fa)生在(zai)(zai)(zai)骨內或(huo)(huo)源自(zi)結締組織的腫瘤。胃(wei)腸間質瘤起源于胃(wei)腸道壁中的細胞，并且最常(chang)發(fa)生在(zai)(zai)(zai)胃(wei)或(huo)(huo)小腸中。大(da)多數(shu)患者的確診(zhen)年齡在(zai)(zai)(zai)50至80歲之間，通常(chang)在(zai)(zai)(zai)胃(wei)腸道出血、做(zuo)手術或(huo)(huo)醫學影像(xiang)檢查(cha)時發(fa)現，極少在(zai)(zai)(zai)腫瘤破裂或(huo)(huo)胃(wei)腸道發(fa)生梗阻(zu)后確診(zhen)。

原發GIST中，約有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突變導致，這種突變是最常見的PDGFRA外顯子18突變。在AYVAKIT^TM獲得FDA的上市批準之前，美國尚無針對PDGFRA D842V突變型GIST的高效治療方法。已公布的數據顯示，接受伊馬替尼和其它許可藥物治療的PDGFRA D842V突變型GIST患者預后較差，中位總生存期為15 個月，中位無進展生存期為3個月，總緩解率為0%。^[1]

關于基石藥業

基石(shi)藥(yao)(yao)業(ye)(ye)（HKEX: 2616）是(shi)一家生物制(zhi)藥(yao)(yao)公(gong)司(si)，專注于開發(fa)及商業(ye)(ye)化創新腫瘤免疫(yi)治療及精準治療藥(yao)(yao)物，以(yi)滿足中國(guo)和全球(qiu)(qiu)癌癥患者的(de)殷切醫(yi)療需求。成立(li)于2015年底(di)，基石(shi)藥(yao)(yao)業(ye)(ye)已集結了一支在新藥(yao)(yao)研發(fa)、臨(lin)床(chuang)研究以(yi)及商業(ye)(ye)化方面擁有豐富經(jing)驗(yan)(yan)(yan)的(de)世界級管理團隊(dui)。公(gong)司(si)以(yi)腫瘤免疫(yi)治療聯合療法(fa)為(wei)(wei)核心，建(jian)立(li)了一條15種腫瘤候選(xuan)藥(yao)(yao)物組成的(de)豐富產品(pin)管線。目前5款后期候選(xuan)藥(yao)(yao)物正(zheng)處于關鍵性臨(lin)床(chuang)試驗(yan)(yan)(yan)。憑(ping)借經(jing)驗(yan)(yan)(yan)豐富的(de)管理團隊(dui)、豐富的(de)管線、專注于臨(lin)床(chuang)開發(fa)的(de)業(ye)(ye)務模(mo)式和充裕(yu)資金，基石(shi)藥(yao)(yao)業(ye)(ye)的(de)愿景(jing)是(shi)通過為(wei)(wei)全球(qiu)(qiu)癌癥患者帶來創新腫瘤療法(fa)，成為(wei)(wei)全球(qiu)(qiu)知(zhi)名的(de)中國(guo)領(ling)先生物制(zhi)藥(yao)(yao)公(gong)司(si)。

前瞻性聲明 

本(ben)(ben)文(wen)所作(zuo)出的(de)(de)前瞻(zhan)性陳(chen)(chen)(chen)述(shu)僅與(yu)本(ben)(ben)文(wen)作(zuo)出該陳(chen)(chen)(chen)述(shu)當日(ri)(ri)的(de)(de)事(shi)件或(huo)(huo)資(zi)(zi)料(liao)有關。除法律規定外(wai)，于作(zuo)出前瞻(zhan)性陳(chen)(chen)(chen)述(shu)當日(ri)(ri)之后，無論(lun)是否出現(xian)(xian)新(xin)資(zi)(zi)料(liao)、未來事(shi)件或(huo)(huo)其他情況，我(wo)們并無責任(ren)更新(xin)或(huo)(huo)公開修改任(ren)何前瞻(zhan)性陳(chen)(chen)(chen)述(shu)及預(yu)(yu)料(liao)之外(wai)的(de)(de)事(shi)件。請細閱本(ben)(ben)文(wen)，并理解(jie)我(wo)們的(de)(de)實際未來業績或(huo)(huo)表(biao)現(xian)(xian)可能(neng)與(yu)預(yu)(yu)期(qi)有重大(da)差異(yi)。本(ben)(ben)文(wen)內所有陳(chen)(chen)(chen)述(shu)乃本(ben)(ben)文(wen)章刊發(fa)日(ri)(ri)期(qi)作(zuo)出，可能(neng)因(yin)未來發(fa)展而出現(xian)(xian)變動。