東(dong)京(jing)2020年(nian)(nian)10月7日 /美通社(she)/ -- 衛材(cai)株式會(hui)社(she)（總(zong)部(bu)：東(dong)京(jing)，CEO：內藤晴夫，“衛材(cai)”）宣布，其英國(guo)子(zi)公司提交的(de)(de)(de)(de)關(guan)于其獨家研(yan)發的(de)(de)(de)(de)抗癲(dian)癇藥(yao)(yao)物（AED）Fycompa®（通用(yong)名：吡侖帕奈）兒科(ke)適應癥的(de)(de)(de)(de)許(xu)可(ke)證擴展(zhan)申請，已(yi)獲得歐(ou)洲藥(yao)(yao)品(pin)管理局（EMA）人用(yong)藥(yao)(yao)品(pin)委員(yuan)會(hui)（CHMP）的(de)(de)(de)(de)肯定(ding)意見。CHMP的(de)(de)(de)(de)肯定(ding)意見是(shi)，通過將經批準的(de)(de)(de)(de)年(nian)(nian)齡范圍(wei)從12歲及(ji)以(yi)(yi)(yi)(yi)上擴展(zhan)到4歲及(ji)以(yi)(yi)(yi)(yi)上，以(yi)(yi)(yi)(yi)及(ji)將原發性(xing)全面性(xing)強直-陣攣發作（PGTCS）的(de)(de)(de)(de)年(nian)(nian)齡范圍(wei)從12歲及(ji)以(yi)(yi)(yi)(yi)上擴展(zhan)到7歲及(ji)以(yi)(yi)(yi)(yi)上，擴展(zhan)Fycompa的(de)(de)(de)(de)使用(yong)范圍(wei)，作為(wei)部(bu)分性(xing)癲(dian)癇發作（POS）（伴(ban)或不伴(ban)繼(ji)發性(xing)全面性(xing)發作）的(de)(de)(de)(de)輔助治療藥(yao)(yao)物。

該(gai)申請（于2019年(nian)2月遞交(jiao)EMA）基于全球范圍(wei)內(nei)進行的(de)III期（研(yan)(yan)究(jiu)311）和II期（研(yan)(yan)究(jiu)232）臨床研(yan)(yan)究(jiu)的(de)結果(guo)。這(zhe)些研(yan)(yan)究(jiu)評(ping)估Fycompa作為POS或PGTCS兒科(ke)患(huan)(huan)(huan)者的(de)輔助(zhu)治(zhi)療藥物。研(yan)(yan)究(jiu)311評(ping)估Fycompa作為輔助(zhu)治(zhi)療藥物給藥時用(yong)于4歲(sui)至12歲(sui)以下(xia)(xia)POS或PGTCS控(kong)制(zhi)不當的(de)兒科(ke)患(huan)(huan)(huan)者的(de)安全性(xing)、耐受(shou)性(xing)和暴(bao)露-療效關系。研(yan)(yan)究(jiu)232評(ping)估Fycompa作為輔助(zhu)治(zhi)療藥物用(yong)于兒科(ke)癲癇患(huan)(huan)(huan)者（2歲(sui)至12歲(sui)以下(xia)(xia)）的(de)藥代動(dong)力(li)學、療效和長期安全性(xing)。

Fycompa是(shi)由衛材獨(du)家研發的(de)(de)一(yi)種新型抗癲(dian)(dian)癇(xian)(xian)(xian)藥物。癲(dian)(dian)癇(xian)(xian)(xian)發作(zuo)是(shi)由神經(jing)遞質(zhi)谷(gu)氨酸介導的(de)(de)。該藥是(shi)一(yi)種高(gao)選擇性(xing)(xing)(xing)(xing)、非競爭(zheng)性(xing)(xing)(xing)(xing)的(de)(de) AMPA 型受(shou)體拮(jie)抗劑，可通過(guo)(guo)靶向突觸后細(xi)胞膜(mo)上(shang)(shang)(shang)的(de)(de)AMPA受(shou)體處的(de)(de)谷(gu)氨酸活性(xing)(xing)(xing)(xing)，減少與(yu)癲(dian)(dian)癇(xian)(xian)(xian)發作(zuo)相關的(de)(de)神經(jing)元(yuan)的(de)(de)過(guo)(guo)度興奮。在(zai)日本，Fycompa適(shi)(shi)用(yong)于4歲(sui)及(ji)(ji)以上(shang)(shang)(shang)癲(dian)(dian)癇(xian)(xian)(xian)部分性(xing)(xing)(xing)(xing)發作(zuo)(伴(ban)或(huo)不伴(ban)繼(ji)(ji)發性(xing)(xing)(xing)(xing)全面性(xing)(xing)(xing)(xing)癲(dian)(dian)癇(xian)(xian)(xian)發作(zuo))患(huan)者(zhe)的(de)(de)單藥治(zhi)療和輔(fu)(fu)助(zhu)治(zhi)療。及(ji)(ji)作(zuo)為(wei)12歲(sui)及(ji)(ji)以上(shang)(shang)(shang)癲(dian)(dian)癇(xian)(xian)(xian)患(huan)者(zhe)的(de)(de)原(yuan)發性(xing)(xing)(xing)(xing)全面強(qiang)直(zhi)陣攣(luan)發作(zuo)性(xing)(xing)(xing)(xing)癲(dian)(dian)癇(xian)(xian)(xian)的(de)(de)輔(fu)(fu)助(zhu)治(zhi)療。此外，在(zai)美國，Fycompa也適(shi)(shi)用(yong)于4歲(sui)及(ji)(ji)以上(shang)(shang)(shang)癲(dian)(dian)癇(xian)(xian)(xian)部分性(xing)(xing)(xing)(xing)發作(zuo)(伴(ban)或(huo)不伴(ban)繼(ji)(ji)發性(xing)(xing)(xing)(xing)全面性(xing)(xing)(xing)(xing)癲(dian)(dian)癇(xian)(xian)(xian)發作(zuo))患(huan)者(zhe)的(de)(de)單藥治(zhi)療和輔(fu)(fu)助(zhu)治(zhi)療。及(ji)(ji)作(zuo)為(wei)12歲(sui)及(ji)(ji)以上(shang)(shang)(shang)癲(dian)(dian)癇(xian)(xian)(xian)患(huan)者(zhe)的(de)(de)原(yuan)發性(xing)(xing)(xing)(xing)全面強(qiang)直(zhi)陣攣(luan)發作(zuo)性(xing)(xing)(xing)(xing)癲(dian)(dian)癇(xian)(xian)(xian)的(de)(de)輔(fu)(fu)助(zhu)治(zhi)療。

衛材(cai)認為包括癲癇(xian)在內(nei)的神經學是(shi)一個重點治療領域。隨(sui)著Fycompa在歐(ou)洲的上市，衛材(cai)致力(li)于(yu)讓(rang)世界各地(di)更多癲癇(xian)患(huan)者實現“零發(fa)作”的目標。衛材(cai)致力(li)于(yu)滿足癲癇(xian)患(huan)者及其家人的各種(zhong)需(xu)求，并為其提(ti)供更多福利(li)。

[編者注]

1. 關于Fycompa（通用名：吡侖帕奈）

Fycompa是由衛材獨(du)家研發(fa)的(de)一種新型抗(kang)癲(dian)癇藥物。癲(dian)癇發(fa)作(zuo)是由神經遞(di)質谷(gu)氨酸介(jie)導的(de)，該藥物是一種高選擇性、非競爭性的(de)AMPA受體(ti)拮抗(kang)劑(ji)，通(tong)過靶向(xiang)突觸(chu)后膜上AMPA受體(ti)處的(de)谷(gu)氨酸鹽活性，減少與癲(dian)癇發(fa)作(zuo)相關的(de)神經元的(de)過度興奮。Fycompa制劑(ji)現已(yi)上市銷售，每日(ri)一次(ci)，睡前(qian)口服(fu)。日(ri)本已(yi)批準片劑(ji)和細顆粒制劑(ji)。該藥的(de)口服(fu)混懸劑(ji)和片劑(ji)已(yi)在(zai)美(mei)國和歐洲獲得批準。

目(mu)前，Fycompa已(yi)在70多(duo)個(ge)(ge)國(guo)家和(he)(he)地區，包括(kuo)日(ri)本、美(mei)國(guo)、中(zhong)國(guo)、以(yi)及(ji)歐(ou)洲和(he)(he)亞(ya)洲的(de)(de)其他(ta)國(guo)家，作(zuo)為12歲(sui)及(ji)以(yi)上癲(dian)癇(xian)(xian)(xian)(xian)患(huan)者的(de)(de)部分性(xing)(xing)癲(dian)癇(xian)(xian)(xian)(xian)發(fa)(fa)(fa)(fa)作(zuo)(伴(ban)或(huo)(huo)不伴(ban)繼發(fa)(fa)(fa)(fa)性(xing)(xing)全(quan)(quan)面性(xing)(xing)癲(dian)癇(xian)(xian)(xian)(xian)發(fa)(fa)(fa)(fa)作(zuo))的(de)(de)輔助(zhu)(zhu)治療(liao)。此外，Fycompa已(yi)被(bei)美(mei)國(guo)、日(ri)本、歐(ou)洲和(he)(he)亞(ya)洲等65多(duo)個(ge)(ge)國(guo)家批(pi)準作(zuo)為12歲(sui)及(ji)以(yi)上癲(dian)癇(xian)(xian)(xian)(xian)患(huan)者的(de)(de)原(yuan)發(fa)(fa)(fa)(fa)性(xing)(xing)全(quan)(quan)面強(qiang)直陣攣(luan)發(fa)(fa)(fa)(fa)作(zuo)性(xing)(xing)癲(dian)癇(xian)(xian)(xian)(xian)的(de)(de)輔助(zhu)(zhu)治療(liao)。在日(ri)本和(he)(he)美(mei)國(guo)，Fycompa獲批(pi)用(yong)于(yu)單(dan)藥治療(liao)和(he)(he)輔助(zhu)(zhu)治療(liao)4歲(sui)及(ji)以(yi)上癲(dian)癇(xian)(xian)(xian)(xian)患(huan)者的(de)(de)部分性(xing)(xing)癲(dian)癇(xian)(xian)(xian)(xian)發(fa)(fa)(fa)(fa)作(zuo)（伴(ban)或(huo)(huo)不伴(ban)繼發(fa)(fa)(fa)(fa)性(xing)(xing)全(quan)(quan)面性(xing)(xing)癲(dian)癇(xian)(xian)(xian)(xian)發(fa)(fa)(fa)(fa)作(zuo)）。迄今為止，Fycompa已(yi)被(bei)廣泛應用(yong)于(yu)治療(liao)全(quan)(quan)球(qiu)超過(guo)300，000名(ming)患(huan)者（所有適應癥合(he)(he)計）。衛(wei)材(cai)正在全(quan)(quan)球(qiu)范(fan)圍(wei)內進(jin)行(xing)一項(xiang)III期(qi)臨床研究(jiu)（研究(jiu)338），意在將該藥用(yong)于(yu)治療(liao)與林-戈（Lennox-Gastaut）綜(zong)合(he)(he)征相關的(de)(de)癲(dian)癇(xian)(xian)(xian)(xian)發(fa)(fa)(fa)(fa)作(zuo)。此外，衛(wei)材(cai)注(zhu)射制劑的(de)(de)開發(fa)(fa)(fa)(fa)也在進(jin)行(xing)中(zhong)。

2. 關于研究 311¹

研究(jiu)311是一項(xiang)全(quan)球性(xing)(xing)（美國、歐洲、日本、韓國）開放性(xing)(xing)III期臨床研究(jiu)，評估(gu)Fycompa口服混(hun)懸液作為(wei)輔助治(zhi)療(liao)藥物給藥時(shi)用于180名(ming)4歲至12歲以(yi)下部分性(xing)(xing)癲癇(xian)發(fa)(fa)(fa)作或原發(fa)(fa)(fa)性(xing)(xing)全(quan)身強直陣攣(luan)發(fa)(fa)(fa)作控(kong)制不當的(de)(de)兒(er)童癲癇(xian)患者的(de)(de)安(an)(an)全(quan)性(xing)(xing)、耐(nai)受性(xing)(xing)和暴露(lu)療(liao)效關(guan)系。這(zhe)項(xiang)研究(jiu)包含一個治(zhi)療(liao)期（包括(kuo)長達11周(zhou)的(de)(de)滴(di)定期和長達12周(zhou)的(de)(de)維持期）以(yi)及一個延長期。在這(zhe)項(xiang)研究(jiu)中，每日睡前口服一次2~16mg Fycompa。主要終點是安(an)(an)全(quan)性(xing)(xing)和耐(nai)受性(xing)(xing)。療(liao)效與(yu)(yu)對12歲及以(yi)上(shang)患者觀察到的(de)(de)相(xiang)似。在這(zhe)項(xiang)研究(jiu)中觀察到的(de)(de)最常(chang)見(jian)的(de)(de)不良事(shi)件(jian)（發(fa)(fa)(fa)生率為(wei)10%或更高）是嗜(shi)睡、鼻(bi)咽炎、發(fa)(fa)(fa)熱、嘔吐、頭暈、流行(xing)性(xing)(xing)感冒、以(yi)及易怒，這(zhe)與(yu)(yu)迄今為(wei)止Fycompa的(de)(de)安(an)(an)全(quan)特(te)性(xing)(xing)一致。

3. 關于研究 232²

研究(jiu)232是一(yi)(yi)項全球性（美國、歐洲）多(duo)中(zhong)心、開(kai)放標簽臨床研究(jiu)，具有一(yi)(yi)個延(yan)長(chang)期，旨(zhi)在評(ping)估63名(ming)兒科(ke)癲癇患(huan)者（2歲至(zhi)12歲以下）。該研究(jiu)評(ping)估與其他AED同時服用的(de)(de)Fycompa口服混懸液的(de)(de)藥(yao)代動力學、安全性、耐受性和療(liao)(liao)效。每日(ri)給藥(yao)一(yi)(yi)次(ci)Fycompa的(de)(de)滴定(ding)劑(ji)量范圍為0.015mg/kg~0.18mg/kg，并(bing)且經過11周(zhou)的(de)(de)治(zhi)療(liao)(liao)和一(yi)(yi)個延(yan)長(chang)期（41周(zhou)）后，確認長(chang)期安全性。在研究(jiu)232中(zhong)觀察到(dao)的(de)(de)不良事件(jian)（Fycompa組≥10%）為發熱、疲勞、嘔吐、易怒、嗜睡(shui)、頭暈、上呼吸(xi)道感染。

4. 關于癲癇

癲(dian)癇(xian)(xian)按癲(dian)癇(xian)(xian)發(fa)(fa)(fa)作(zuo)類型(xing)大致進行分類，部分發(fa)(fa)(fa)作(zuo)性(xing)癲(dian)癇(xian)(xian)發(fa)(fa)(fa)作(zuo)約(yue)占(zhan)癲(dian)癇(xian)(xian)病例的(de)60%，全身(shen)性(xing)癲(dian)癇(xian)(xian)發(fa)(fa)(fa)作(zuo)約(yue)占(zhan)40%。在部分發(fa)(fa)(fa)作(zuo)性(xing)癲(dian)癇(xian)(xian)發(fa)(fa)(fa)作(zuo)中(zhong)，異(yi)常(chang)的(de)電干擾發(fa)(fa)(fa)生在腦(nao)的(de)有(you)限區(qu)域，并且可能隨后擴散到整個腦(nao)，從而成為(wei)全身(shen)性(xing)癲(dian)癇(xian)(xian)發(fa)(fa)(fa)作(zuo)（稱為(wei)繼發(fa)(fa)(fa)性(xing)全身(shen)性(xing)癲(dian)癇(xian)(xian)發(fa)(fa)(fa)作(zuo)）。在全身(shen)性(xing)癲(dian)癇(xian)(xian)發(fa)(fa)(fa)作(zuo)中(zhong)，異(yi)常(chang)的(de)電干擾發(fa)(fa)(fa)生在整個腦(nao)，隨后可能出(chu)(chu)現意識喪失(shi)或全身(shen)出(chu)(chu)現身(shen)體癥狀。

癲癇在日本影(ying)響(xiang)大(da)約(yue)100萬(wan)人(ren)、在美國影(ying)響(xiang)340萬(wan)人(ren)、在歐(ou)洲影(ying)響(xiang)600萬(wan)人(ren)、在中國影(ying)響(xiang)900萬(wan)人(ren)、在全(quan)世界影(ying)響(xiang)大(da)約(yue)6000萬(wan)人(ren)。

由于約30%的(de)癲(dian)癇(xian)患者無法使用現有的(de)AEDs3 控(kong)制癲(dian)癇(xian)發作(zuo)，這是(shi)一種未充分滿足醫療(liao)(liao)需求的(de)疾病。雖然任何年齡的(de)人都會發作(zuo)，但18歲(sui)及以下的(de)人和老年人最常發作(zuo)。由于兒科(ke)癲(dian)癇(xian)的(de)病因和臨床(chuang)癥(zheng)狀不統(tong)一，并(bing)且預后范(fan)圍可(ke)能從(cong)非常積極(ji)的(de)病例到頑固的(de)病例，需要特別(bie)考慮對每名患者的(de)治(zhi)療(liao)(liao)。