蘇州2021年4月26日 /美通社/ -- 基石藥業（香港聯交所代碼: 2616），一家專注于開發及商業化創新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物制藥公司，今日宣布，選擇性RET抑制劑普吉華^®（普拉替尼膠囊）擴展適應癥申請已獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）受理并被納入優先審評，該項擴展適應癥包括需要系統性治療的晚期或轉移性轉染重排（RET）基因突變甲狀腺髓樣癌（MTC），以及需要系統性治療且放射性碘難治（如放射性碘適用）的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌（TC）。今年3月，NMPA批準普拉替尼以商品名普吉華^®上市銷售，用于既往接受過含鉑化療的RET基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌成人患者的治療。普吉華^®是中國首個獲批的選擇性RET抑制劑，由基石藥業合作伙伴Blueprint Medicines公司開發。

基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：“我們很高興看到普吉華^®針對甲狀腺癌的適應癥獲得NMPA受理，這比原計劃提前了半年。在國內，RET變異的甲狀腺癌尚無精準靶向藥物，患者只能接受多靶點非選擇性藥物的治療，療效有限且安全性差。研究數據顯示在RET突變的甲狀腺髓樣癌和RET融合陽性的甲狀腺癌患者中，普吉華^®表現出優異且持久的療效以及良好的耐受性。我們感謝NMPA將該適應癥申請納入優先審評，期待普吉華^®新適應癥能夠早日獲批，惠及更多中國患者。”

此次普吉華^®擴展適(shi)應癥(zheng)的受(shou)理是基(ji)于一項(xiang)全球I/II期ARROW臨床研(yan)究，該研(yan)究旨在(zai)評估普拉替尼在(zai)RET融合陽性(xing)的非小細胞肺(fei)癌(ai)、甲(jia)狀腺(xian)癌(ai)以(yi)及其它攜帶RET變(bian)異的晚期實體瘤(liu)患(huan)者中的安全性(xing)、耐受(shou)性(xing)和有效(xiao)性(xing)。

2020年9月，歐(ou)洲醫學(xue)腫(zhong)瘤學(xue)會(hui)（ESMO）虛擬大會(hui)上公布了(le)ARROW研究RET突變MTC患(huan)(huan)者(zhe)的(de)數據。截(jie)至(zhi)2020年2月13日(ri)(ri)數據截(jie)止(zhi)日(ri)(ri)的(de)結果顯(xian)示，在接受(shou)400mg每日(ri)(ri)一次的(de)起始劑量(liang)的(de)療效可(ke)評(ping)估(gu)的(de)患(huan)(huan)者(zhe)中，普拉(la)替(ti)尼(ni)(ni)具有強效而持(chi)久的(de)抗腫(zhong)瘤活性。在53名(ming)既(ji)往接受(shou)卡(ka)博替(ti)尼(ni)(ni)或(huo)凡德他尼(ni)(ni)治(zhi)療的(de)患(huan)(huan)者(zhe)中，客觀緩解率（ORR）為60%（95% CI：46%，74%），一例緩解待(dai)確認(ren)，中位(wei)持(chi)續緩解時(shi)間（DOR）尚未(wei)達到（95% CI：不可(ke)評(ping)估(gu)）。在19名(ming)未(wei)經系統性治(zhi)療的(de)患(huan)(huan)者(zhe)中，確認(ren)的(de)ORR為74%（95%CI：49%，91%），中位(wei)DOR尚未(wei)達到（95%CI：7個月，不可(ke)評(ping)估(gu)）。在ARROW研究包括RET變異的(de)438名(ming)腫(zhong)瘤患(huan)(huan)者(zhe)中，研究者(zhe)報告的(de)最常(chang)見的(de)治(zhi)療相關不良事(shi)件（≥15%）是天(tian)門冬氨(an)酸(suan)轉(zhuan)氨(an)酶升(sheng)高、貧(pin)血、丙氨(an)酸(suan)轉(zhuan)氨(an)酶升(sheng)高、高血壓、便秘(mi)、白(bai)細胞計數降低(di)(di)、中性粒(li)細胞減少癥、中性粒(li)細胞計數降低(di)(di)和(he)高磷血癥。

普吉華^®是一種強效、選擇性RET抑制劑，由基石藥業合作伙伴Blueprint Medicines公司開發。基石藥業與Blueprint Medicines公司達成了獨家合作和許可協議，獲得普吉華^®在大中華地區，包括(kuo)中國大陸、香港、澳門和臺灣地區的獨家開(kai)發和商業化權利。

關于甲狀腺癌      

甲(jia)狀(zhuang)(zhuang)腺(xian)癌(ai)(ai)(ai)(ai)是最(zui)常見的(de)內分泌惡性腫(zhong)瘤(liu)，近幾年發(fa)病(bing)(bing)(bing)(bing)率(lv)顯著上(shang)升。根據2019年國(guo)家癌(ai)(ai)(ai)(ai)癥中心公(gong)布(bu)的(de)數據，甲(jia)狀(zhuang)(zhuang)腺(xian)癌(ai)(ai)(ai)(ai)發(fa)病(bing)(bing)(bing)(bing)率(lv)位(wei)居(ju)我國(guo)城市地(di)區女性所有惡性腫(zhong)瘤(liu)的(de)第4位(wei)，總體癌(ai)(ai)(ai)(ai)種發(fa)病(bing)(bing)(bing)(bing)率(lv)的(de)第7位(wei)。中國(guo)甲(jia)狀(zhuang)(zhuang)腺(xian)癌(ai)(ai)(ai)(ai)每年的(de)新(xin)發(fa)病(bing)(bing)(bing)(bing)例約有9萬例，死亡(wang)病(bing)(bing)(bing)(bing)例約有6800例。甲(jia)狀(zhuang)(zhuang)腺(xian)癌(ai)(ai)(ai)(ai)在臨床上(shang)分為(wei)乳頭(tou)狀(zhuang)(zhuang)癌(ai)(ai)(ai)(ai)、濾泡癌(ai)(ai)(ai)(ai)、未(wei)分化癌(ai)(ai)(ai)(ai)和髓樣(yang)癌(ai)(ai)(ai)(ai)等病(bing)(bing)(bing)(bing)理類(lei)型，不(bu)同類(lei)型的(de)甲(jia)狀(zhuang)(zhuang)腺(xian)癌(ai)(ai)(ai)(ai)根據其(qi)腫(zhong)瘤(liu)特點(dian)，治療(liao)手段及預后均(jun)不(bu)相同。

RET融(rong)合(he)和激活突(tu)變(bian)(bian)是許多癌(ai)(ai)癥類(lei)型(xing)（包括(kuo)NSCLC和多種類(lei)型(xing)的(de)(de)甲(jia)狀(zhuang)腺(xian)(xian)癌(ai)(ai)）中的(de)(de)關鍵疾病驅動因素(su)。大約(yue)(yue)10-20%的(de)(de)甲(jia)狀(zhuang)腺(xian)(xian)乳頭(tou)狀(zhuang)癌(ai)(ai)（最常(chang)見的(de)(de)甲(jia)狀(zhuang)腺(xian)(xian)癌(ai)(ai)）患者攜(xie)帶(dai)RET融(rong)合(he)，大約(yue)(yue)50-90%的(de)(de)晚期MTC（約(yue)(yue)占甲(jia)狀(zhuang)腺(xian)(xian)癌(ai)(ai)的(de)(de)2-5%）患者攜(xie)帶(dai)RET突(tu)變(bian)(bian)。中國RET突(tu)變(bian)(bian)型(xing)MTC患者目(mu)前(qian)尚無有效(xiao)的(de)(de)獲批(pi)標準治(zhi)療方案。

關于普吉華^®（普拉替尼膠囊）

普拉替(ti)尼(ni)是一種(zhong)口(kou)服、每日(ri)一次、強效高(gao)選擇性(xing)RET抑制(zhi)劑，已獲(huo)中國國家藥品監督管理局(ju)批(pi)準，用于治療(liao)既往(wang)接受過含鉑化療(liao)的轉(zhuan)染重排（RET）基(ji)因(yin)融合陽性(xing)的局(ju)部晚期或(huo)轉(zhuan)移(yi)性(xing)非小細胞肺(fei)癌（NSCLC）成人患者。

美(mei)國食品藥品監(jian)督管理局批(pi)準(zhun)其(qi)以(yi)商(shang)品名為(wei)GAVRETO?上市銷(xiao)售，分(fen)別用(yong)于治療經FDA批(pi)準(zhun)的檢(jian)測方法檢(jian)測證(zheng)實為(wei)轉(zhuan)移(yi)性(xing)RET融(rong)(rong)合陽性(xing)NSCLC的成(cheng)人患(huan)者(zhe)(zhe)、需(xu)要(yao)系統性(xing)治療的晚期或轉(zhuan)移(yi)性(xing)RET突變甲狀腺(xian)髓樣癌(ai)成(cheng)人和12歲(sui)及(ji)以(yi)上兒童患(huan)者(zhe)(zhe)，以(yi)及(ji)需(xu)要(yao)系統性(xing)治療且(qie)放射性(xing)碘難治（如適用(yong)）的晚期或轉(zhuan)移(yi)性(xing)RET融(rong)(rong)合陽性(xing)甲狀腺(xian)癌(ai)成(cheng)人和12歲(sui)及(ji)以(yi)上兒童患(huan)者(zhe)(zhe)。

普(pu)拉替尼在中國(guo)、美國(guo)還未獲批用于其(qi)他適應癥，或者其(qi)他地(di)區的(de)醫(yi)療(liao)監(jian)管機構均未對普(pu)拉替尼的(de)任何適應癥做出批準(zhun)決(jue)定。

普(pu)拉替尼(ni)旨在選擇(ze)性地和有效地靶向致癌性RET突變，包括可(ke)能導致治療(liao)耐(nai)藥(yao)的繼發性RET突變。在臨(lin)床前研究中，普(pu)拉替尼(ni)抑制RET的濃度低于其(qi)他藥(yao)物相關激酶(mei)，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。

全球范圍內，針對(dui)普(pu)拉替尼用(yong)于治(zhi)療(liao)RET融合的NSCLC、各類甲狀腺癌以及其他實體瘤患者的臨床開(kai)發(fa)正在(zai)進(jin)行。歐洲藥品(pin)管理(li)局受理(li)了普(pu)拉替尼的上市(shi)許可(ke)申請，用(yong)于治(zhi)療(liao)RET融合陽(yang)(yang)性(xing)(xing)NSCLC。FDA授予普(pu)拉替尼突破性(xing)(xing)療(liao)法認(ren)定，用(yong)于治(zhi)療(liao)鉑類化療(liao)后進(jin)展的RET融合陽(yang)(yang)性(xing)(xing)NSCLC，以及需(xu)要全身治(zhi)療(liao)且尚無(wu)替代療(liao)法的RET突變(bian)陽(yang)(yang)性(xing)(xing)甲狀腺髓樣癌。

關于基石藥業

基石藥(yao)(yao)(yao)業是一(yi)(yi)家生物制藥(yao)(yao)(yao)公司(si)(si)，專注于(yu)開發及(ji)商業化創新腫(zhong)瘤(liu)免疫治(zhi)療(liao)及(ji)精(jing)準治(zhi)療(liao)藥(yao)(yao)(yao)物，以(yi)(yi)(yi)滿足(zu)中(zhong)國(guo)(guo)和全(quan)球癌癥患者(zhe)的(de)(de)殷(yin)切醫療(liao)需(xu)求。目前(qian)，基石藥(yao)(yao)(yao)業已(yi)集結了一(yi)(yi)支在(zai)新藥(yao)(yao)(yao)研發、臨床研究以(yi)(yi)(yi)及(ji)商業化方面擁有豐富經(jing)驗(yan)的(de)(de)世界級(ji)管(guan)理團隊。公司(si)(si)以(yi)(yi)(yi)腫(zhong)瘤(liu)免疫治(zhi)療(liao)聯合療(liao)法為核(he)心(xin)，建立了一(yi)(yi)條(tiao)14種(zhong)腫(zhong)瘤(liu)候(hou)選藥(yao)(yao)(yao)物組成的(de)(de)豐富產品管(guan)線(xian)。目前(qian)公司(si)(si)已(yi)經(jing)有兩款(kuan)藥(yao)(yao)(yao)物獲批(pi)。多款(kuan)后期候(hou)選藥(yao)(yao)(yao)物正(zheng)處于(yu)關鍵(jian)性臨床試驗(yan)或注冊(ce)階段。基石藥(yao)(yao)(yao)業的(de)(de)愿景是通(tong)過(guo)為全(quan)球癌癥患者(zhe)帶來創新腫(zhong)瘤(liu)療(liao)法，成為全(quan)球知名的(de)(de)中(zhong)國(guo)(guo)領(ling)先生物制藥(yao)(yao)(yao)公司(si)(si)。

前瞻性陳述 

本文(wen)做(zuo)出(chu)(chu)的前(qian)瞻性陳(chen)(chen)述(shu)僅與截(jie)至(zhi)本文(wen)做(zuo)出(chu)(chu)該陳(chen)(chen)述(shu)之日的事(shi)件(jian)(jian)或(huo)(huo)信(xin)息有關(guan)。除法(fa)律規定外，我(wo)(wo)們沒有義務公開更新(xin)或(huo)(huo)修改(gai)任(ren)(ren)何(he)前(qian)瞻性陳(chen)(chen)述(shu)，無論是(shi)由(you)于做(zuo)出(chu)(chu)該等陳(chen)(chen)述(shu)之日后出(chu)(chu)現(xian)的新(xin)信(xin)息、未來事(shi)件(jian)(jian)或(huo)(huo)其他原因(yin)，還是(shi)為了(le)反映(ying)意(yi)(yi)外事(shi)件(jian)(jian)的發生。請閱讀(du)全文(wen)，并(bing)理解我(wo)(wo)們的實際未來業績(ji)或(huo)(huo)表現(xian)可(ke)能(neng)與預(yu)期(qi)有重大差異(yi)。文(wen)中對我(wo)(wo)方(fang)意(yi)(yi)圖、我(wo)(wo)方(fang)任(ren)(ren)何(he)董事(shi)的意(yi)(yi)圖或(huo)(huo)本公司(si)意(yi)(yi)圖的陳(chen)(chen)述(shu)或(huo)(huo)提及均為截(jie)至(zhi)本文(wen)成(cheng)稿之日做(zuo)出(chu)(chu)，可(ke)能(neng)因(yin)未來發展而(er)出(chu)(chu)現(xian)變動。

商標

Blueprint Medicines, GAVRETO及(ji)其相(xiang)關商標(biao)為(wei)Blueprint Medicines Corporation所(suo)有。