北京2021年6月28日 /美通社/ -- 武田(tian)中國與中國紅十(shi)字基金(jin)會在北京宣布達成戰略合作，雙(shuang)方將通(tong)過一系(xi)列全(quan)方位的(de)解決方案，共(gong)同推動法布雷、戈謝(xie)、遺傳(chuan)性(xing)血管(guan)性(xing)水腫等(deng)罕見病(bing)(bing)領域的(de)行業發展，助力提高創新藥(yao)物可及性(xing)，優(you)化(hua)患者全(quan)病(bing)(bing)程管(guan)理，推進中國罕見病(bing)(bing)患者關愛(ai)體(ti)系(xi)和(he)診療體(ti)系(xi)建設。

同日，武田中國宣布旗下用于遺傳性血管性水腫（HAE）標準治療的創新藥物達澤優^®（拉那(nei)利尤單抗注射(she)液）正式上市，將為(wei)中國HAE 患者(zhe)帶來創新的(de)治(zhi)療方案。

中國紅十(shi)字基(ji)金(jin)(jin)會副理事長(chang)兼秘(mi)書長(chang)貝曉超先生、上海(hai)市罕見病防(fang)治基(ji)金(jin)(jin)會理事長(chang)李定國教(jiao)授、全(quan)國罕見病學術團(tuan)體主委聯(lian)席(xi)會議秘(mi)書長(chang)王琳女士(shi)、中國醫學科(ke)(ke)學院北(bei)京協(xie)和醫院變態反應(ying)科(ke)(ke)主任尹(yin)佳教(jiao)授、支玉香教(jiao)授、北(bei)京病痛挑戰公益(yi)基(ji)金(jin)(jin)會秘(mi)書長(chang)王奕鷗女士(shi)、武(wu)田中國總裁單國洪先生等眾多嘉賓出席(xi)本次活(huo)動并致(zhi)辭。

根據(ju)本次戰略合(he)作(zuo)，雙(shuang)方(fang)將(jiang)合(he)力協作(zuo)，打造基于患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)實(shi)際需求的全方(fang)位罕(han)(han)(han)見(jian)(jian)(jian)(jian)病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)解決方(fang)案。合(he)作(zuo)將(jiang)涵(han)蓋六(liu)大板塊，包括：提(ti)升罕(han)(han)(han)見(jian)(jian)(jian)(jian)病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)診(zhen)療(liao)能力、推(tui)動中國(guo)罕(han)(han)(han)見(jian)(jian)(jian)(jian)病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)整(zheng)體治(zhi)療(liao)水平(ping)的提(ti)高、縮短罕(han)(han)(han)見(jian)(jian)(jian)(jian)疾病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)的診(zhen)斷時間、加強公眾和患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)對罕(han)(han)(han)見(jian)(jian)(jian)(jian)疾病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)的認知、構建罕(han)(han)(han)見(jian)(jian)(jian)(jian)病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)數字化全病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)程管(guan)理體系、共(gong)同協商設立罕(han)(han)(han)見(jian)(jian)(jian)(jian)病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)相關項目的專(zhuan)項基金(jin)事(shi)宜(yi)。通過(guo)開展(zhan)醫生教育、患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)教育、患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)援助、患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)關愛等系列活動和項目，促進我國(guo)在遺(yi)傳性血管(guan)性水腫、法布(bu)雷病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)，戈謝病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)等罕(han)(han)(han)見(jian)(jian)(jian)(jian)病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)領(ling)域的發展(zhan)，提(ti)高患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)創新(xin)藥物可及(ji)性和全病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)程管(guan)理能力。在未(wei)來兩年內，雙(shuang)方(fang)將(jiang)逐步推(tui)進各(ge)項工作(zuo)的落地實(shi)施(shi)，共(gong)同推(tui)動罕(han)(han)(han)見(jian)(jian)(jian)(jian)病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)領(ling)域的建設和發展(zhan)。

“很高興能夠與武田中國達成本次戰略合作，共同從醫師培訓、患者教育和救助等多個方面開展長期合作。”中國紅十字基金會副理事長兼秘書長貝曉超先生表示：“我(wo)們相信，依托(tuo)武(wu)田(tian)在(zai)罕(han)見病(bing)領(ling)域的(de)豐富經驗，并結(jie)合中國(guo)(guo)紅(hong)十字基金會在(zai)相關領(ling)域的(de)資(zi)源平臺，此次(ci)合作將有望進一步促進我(wo)國(guo)(guo)罕(han)見病(bing)診療水平的(de)提高，推動中國(guo)(guo)罕(han)見病(bing)領(ling)域的(de)行業發展，為患(huan)者帶(dai)來(lai)健康(kang)福音(yin)，助力健康(kang)中國(guo)(guo)建(jian)設。”

作(zuo)為深耕罕(han)(han)(han)(han)見(jian)病(bing)(bing)領(ling)(ling)域多年的(de)(de)企業之一，一直以(yi)來(lai)，武(wu)田始終(zhong)不遺(yi)余力地推(tui)(tui)(tui)動罕(han)(han)(han)(han)見(jian)病(bing)(bing)領(ling)(ling)域的(de)(de)發展與(yu)進步。進入中國27年以(yi)來(lai)，武(wu)田持續(xu)支持社(she)會各(ge)界，共(gong)同推(tui)(tui)(tui)廣血友病(bing)(bing)、溶酶體貯積癥(LSD)與(yu)遺(yi)傳性(xing)血管性(xing)水腫(HAE)等罕(han)(han)(han)(han)見(jian)疾病(bing)(bing)的(de)(de)公眾(zhong)科普，并支持中國遺(yi)傳性(xing)血管性(xing)水腫(HAE)患(huan)者組織的(de)(de)成立與(yu)發展，助力提高公眾(zhong)疾病(bing)(bing)認知。同時，武(wu)田也與(yu)各(ge)方合作(zuo)推(tui)(tui)(tui)進中國罕(han)(han)(han)(han)見(jian)病(bing)(bing)規范化診療(liao)水平提升，并開(kai)展患(huan)者關愛(ai)及援助項(xiang)目，為中國罕(han)(han)(han)(han)見(jian)病(bing)(bing)患(huan)者提供持續(xu)的(de)(de)支持。

“很榮幸能與中國紅十字基金會達成長期戰略合作伙伴關系，共同推進中國罕見病診療生態體系的再升級。”武田中國總裁單國洪先生表示，“秉承‘以(yi)患者為先’的(de)宗旨，武(wu)田始終密切關注中(zhong)國(guo)(guo)罕見(jian)病(bing)患者的(de)未盡需求(qiu)，在(zai)專(zhuan)注加(jia)速引入罕見(jian)病(bing)領域創(chuang)(chuang)新(xin)產(chan)品的(de)同時，積極(ji)探(tan)索罕見(jian)病(bing)領域的(de)診治和保障解決(jue)方案(an)，致力實現全方位的(de)患者關愛，為中(zhong)國(guo)(guo)罕見(jian)病(bing)患者創(chuang)(chuang)造健康生活和美好未來。”

中國(guo)(guo)(guo)罕見(jian)(jian)(jian)病(bing)患(huan)(huan)者數量(liang)龐(pang)大，目(mu)前預計患(huan)(huan)者總人數已超(chao)過2000萬，且每年(nian)(nian)新(xin)增人數超(chao)過20萬。近年(nian)(nian)來，國(guo)(guo)(guo)家對(dui)罕見(jian)(jian)(jian)病(bing)患(huan)(huan)者群(qun)體高度關注，并(bing)推出(chu)多項(xiang)利(li)好政(zheng)策，中國(guo)(guo)(guo)罕見(jian)(jian)(jian)病(bing)領域在近年(nian)(nian)來快速發展(zhan)。然而，由于(yu)社會認知度仍有(you)待(dai)提高、醫(yi)療信息和資(zi)源不(bu)均衡等原因(yin)，中國(guo)(guo)(guo)罕見(jian)(jian)(jian)病(bing)患(huan)(huan)者目(mu)前仍面臨諸多挑戰(zhan)，如診斷(duan)率低(di)、誤診率高、部分罕見(jian)(jian)(jian)病(bing)在國(guo)(guo)(guo)內(nei)尚未引(yin)進合適治(zhi)療藥(yao)物，患(huan)(huan)者面臨缺醫(yi)少藥(yao)的困境等。許多患(huan)(huan)者對(dui)引(yin)進對(dui)癥的創(chuang)新(xin)療法有(you)極(ji)為迫切的需求(qiu)。

罕見病領域是武田在全球的關鍵治療領域之一，近年來，武田不斷增強罕見病研發能力和產品管線，并積極配合國家支持罕見病的多項利好政策，加速引入創新治療方案，已在中國上市用于血友病與法布雷病治療的相關藥物。今日，武田中國宣布旗下又一罕見病治療藥物 -- 全球首個用于HAE標準治療的單克隆抗體藥物達澤優^®（拉那利尤單抗注射液）在中國正式上市。達澤優^®（拉那利尤單抗注射液）被美國和加拿大HAE診療指南推薦為一線的HAE標準治療藥物^[1],[2]，可靶向抑(yi)制患(huan)者(zhe)體內活(huo)化的(de)血漿(jiang)激肽釋放酶，達(da)到(dao)預防疾病發作的(de)效果。

中國醫學科學院北京協和醫院變態反應科支玉香教授表示：“規范化(hua)的(de)(de)標準治療(liao)對(dui)控制遺傳性血(xue)(xue)管性水(shui)(shui)腫的(de)(de)發(fa)(fa)作至關重要。很高(gao)興拉那利尤單(dan)抗這一(yi)針對(dui)性治療(liao)藥物能(neng)夠進(jin)入中國，讓(rang)HAE患(huan)者距離實現(xian)水(shui)(shui)腫‘零發(fa)(fa)作’的(de)(de)愿望更近一(yi)步(bu), 也(ye)將為遺傳性血(xue)(xue)管性水(shui)(shui)腫的(de)(de)診療(liao)發(fa)(fa)展開創(chuang)了一(yi)個全新(xin)的(de)(de)起點。”

HAE是一種罕見的常染色體顯性遺傳疾病，患者由于體內C1酯酶抑制物（C1-INH）濃度和（或）功能異常，導致四肢、顏面、生殖器皮膚、呼吸道和胃腸道黏膜等身體多個部位會不可預測地發生急性水腫，胃腸道粘膜發作并伴有劇烈絞痛和惡心、嘔吐，嚴重影響患者日常工作、學習、生活和情緒健康。大多數HAE患者的發作不可預測，且發作在喉部時進展迅速，可導致窒息死亡。據統計，我國有58.9%的HAE患者發生過喉頭水腫^[3]，其致死率最高可達40%^[4]，是HAE患者的主要死因之一。2018年5月，國家衛生健康委員會等五部門發布的《第一批罕見病目錄》將HAE列入首批121種罕見病之一^[5]。

達澤優^®（拉那利尤單(dan)抗(kang)注(zhu)射液）于2018年率先在(zai)美(mei)國獲(huo)得上(shang)市(shi)許可；并于2020年12月獲(huo)批進(jin)入(ru)中國，填補了中國HAE長期(qi)無針(zhen)對性(xing)治療(liao)的空白。

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關于武田制藥

武田制(zhi)(zhi)藥（東京(jing)證(zheng)券(quan)交(jiao)易(yi)所股(gu)票代碼：4502）（紐約(yue)證(zheng)券(quan)交(jiao)易(yi)所股(gu)票代碼：TAK）是一(yi)家(jia)總部位于(yu)日本、以(yi)價值觀為基礎、以(yi)研發(fa)為驅動的(de)(de)(de)全(quan)球生物(wu)制(zhi)(zhi)藥公司(si)。武田致力于(yu)將科(ke)(ke)學研發(fa)成果轉化為高度創新藥品，為患者的(de)(de)(de)健康生活和(he)美好未來(lai)保駕護航。武田專注于(yu)四(si)大(da)治療領(ling)域(yu)的(de)(de)(de)藥物(wu)研發(fa)：腫(zhong)瘤(liu)、消化、神經科(ke)(ke)學及罕見病領(ling)域(yu)，并針(zhen)對血液(ye)制(zhi)(zhi)品及疫苗領(ling)域(yu)進行專項研發(fa)投入。我(wo)們始(shi)終(zhong)專注于(yu)高度創新藥物(wu)的(de)(de)(de)研發(fa)，通過開拓全(quan)新治療方案(an)、增(zeng)強合作研發(fa)引擎實(shi)力，打造(zao)一(yi)條穩健且形(xing)式(shi)多樣的(de)(de)(de)產品管線，助力改善人們的(de)(de)(de)生活。我(wo)們的(de)(de)(de)員工遍布于(yu)大(da)約(yue)80個(ge)國家(jia)和(he)地(di)(di)區，與(yu)當地(di)(di)醫療健康合作伙伴攜手，為全(quan)球患者帶來(lai)健康福音。

武田于1994年進入中(zhong)(zhong)國(guo)，武田中(zhong)(zhong)國(guo)總部位(wei)于上海，在(zai)中(zhong)(zhong)國(guo)大陸的主(zhu)要業務中(zhong)(zhong)心位(wei)于北京、上海、天津、廣州、香港特別行政區等城市(shi)(shi)和地區，并在(zai)全國(guo)各主(zhu)要城市(shi)(shi)設有(you)辦事處(chu)，目(mu)前在(zai)中(zhong)(zhong)國(guo)擁有(you)超過2000名員工(gong)。隨著中(zhong)(zhong)國(guo)經濟(ji)的發展和對醫療保健需(xu)求的不斷增長，中(zhong)(zhong)國(guo)已經成(cheng)為武田全球最重要的新興市(shi)(shi)場之一。

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^[1] Busse P J , Christiansen S C , Ms M A R , et al. US HAEA Medical Advisory Board 2020 Guidelines for the Management of Hereditary Angioedema[J]. The Journal of Allergy and Clinical Immunology: In Practice, 2020.

^[2] Betschel S , Badiou J , Binkley K , et al. The International/Canadian Hereditary Angioedema Guideline[J]. Allergy Asthma and Clinical Immunology, 2019, 15:72.

^[3] Busse P J, et al. The Journal of Allergy and Clinical Immunology: In Practice, 2021, 9(1):132-150

^[4] 國(guo)家衛(wei)生健康(kang)委員(yuan)會，罕見病診療與保障專家委員(yuan)會辦公室（北京協(xie)和醫院）. 罕見病診療指南（2019版本）. 2019.

^[5] 國家(jia)衛生健(jian)康委員(yuan)會(hui)，科學技術部(bu)，工業和信(xin)息(xi)化部(bu)，國家(jia)藥(yao)品監督(du)管(guan)理(li)局(ju)，國家(jia)中(zhong)醫藥(yao)管(guan)理(li)局(ju). 第一批罕見(jian)病目錄，國衛醫發〔2018〕10號.