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中國蘇州、美國馬塞諸塞州劍橋和荷蘭鹿特丹2021年7月6日 /美通社/ -- 和鉑醫藥（股票代碼：02142.HK）今日公布其在研產品巴托利單抗(HBM9161)針對中國全身型重癥肌無力(gMG)患者的II期臨床研究數據結果良好。作為國內首(shou)個獲得臨床(chuang)(chuang)研究證據(ju)的抗 FcRn 療法，II期研究數據(ju)表(biao)明(ming)，在統計學和臨床(chuang)(chuang)獲益層面(mian)，巴托利(li)單(dan)抗(HBM9161)均顯示(shi)出優于(yu)安慰劑組(zu)的臨床(chuang)(chuang)改善，以(yi)及良好的安全性和耐(nai)受性。巴托利(li)單(dan)抗有望(wang)成為填補gMG患(huan)者目前(qian)治療空白的新(xin)選擇。
II期臨床試驗設計
該項多中(zhong)心、雙(shuang)盲、安(an)慰(wei)劑對照研究共(gong)有30名(ming)(ming)中(zhong)至重度gMG患者(zhe)入組(zu)，隨(sui)機接(jie)(jie)受(shou)(shou)巴托(tuo)利(li)單抗(kang)（10名(ming)(ming)受(shou)(shou)試(shi)者(zhe)接(jie)(jie)受(shou)(shou)340毫克(ke)，11名(ming)(ming)受(shou)(shou)試(shi)者(zhe)接(jie)(jie)受(shou)(shou)680毫克(ke)）或安(an)慰(wei)劑（9名(ming)(ming)受(shou)(shou)試(shi)者(zhe)），給藥周(zhou)(zhou)期(qi)為(wei)每周(zhou)(zhou)一次，為(wei)期(qi)6周(zhou)(zhou)（雙(shuang)盲治療(liao)期(qi)），之后每隔一周(zhou)(zhou)接(jie)(jie)受(shou)(shou)340毫克(ke)，為(wei)期(qi)6周(zhou)(zhou)（開(kai)放標簽治療(liao)期(qi)）。
主要療效終點是重癥肌無力日常生活 (MG-ADL) 量表相對于基線的改善，次要療效終點包括重癥肌無力定量評分相對于基線改善(QMG)，重癥肌無力綜合量表(MGC)和重癥(zheng)肌無力(li)(MG)生(sheng)活質(zhi)量量表(biao)相對于基線(xian)的改善。其(qi)他終點包括安全性、耐(nai)受性、藥代(dai)動力(li)學和(he)藥效學。
II期研究的主要研究結果
巴托利單抗治療總體上安全且耐受性良(liang)(liang)(liang)好，不(bu)良(liang)(liang)(liang)事件(jian)發(fa)生率與安慰劑相當，大多數不(bu)良(liang)(liang)(liang)事件(jian)為輕度，且未(wei)發(fa)生嚴重不(bu)良(liang)(liang)(liang)事件(jian)及導致停藥(yao)的不(bu)良(liang)(liang)(liang)事件(jian)。
基于II期(qi)臨(lin)床(chuang)(chuang)研究的積極結(jie)果，和鉑(bo)醫(yi)藥(yao)已與中國(guo)藥(yao)監局藥(yao)物(wu)審評中心舉行了“II期(qi)試(shi)驗結(jie)束”會議(yi)，藥(yao)物(wu)審評中心支持和鉑(bo)醫(yi)藥(yao)繼(ji)續推進III期(qi)臨(lin)床(chuang)(chuang)試(shi)驗。III期(qi)臨(lin)床(chuang)(chuang)試(shi)驗預計將(jiang)在(zai)2021年下半(ban)年啟(qi)動。
“這是中國重癥肌無力領域新藥研發的一個重要里程碑，”巴托利單抗(kang)臨(lin)床試驗首席研究(jiu)者(zhe)(zhe)、復旦大學附屬華山醫(yi)院神經內(nei)科主(zhu)任醫(yi)師趙重(zhong)波教授(shou)表示，“我國(guo)長(chang)期缺乏針(zhen)對重(zhong)癥(zheng)(zheng)(zheng)肌(ji)(ji)無(wu)力(li)(li)的高水平臨(lin)床研究(jiu)，目前該(gai)疾病有10-20%難治(zhi)型患(huan)者(zhe)(zhe)、15-20%可能發展為(wei)危象的患(huan)者(zhe)(zhe)，以及因長(chang)期通過現(xian)有療(liao)法(fa)使用(yong)類固醇或其他免疫(yi)抑(yi)制藥物而產生嚴重(zhong)副(fu)作用(yong)的患(huan)者(zhe)(zhe)，這些挑戰都需要安(an)全有效的新藥。巴托利單抗(kang)可迅速緩解肌(ji)(ji)無(wu)力(li)(li)癥(zheng)(zheng)(zheng)狀，并在中國(guo)患(huan)者(zhe)(zhe)中顯示出良好的安(an)全性。本次(ci)II期臨(lin)床數據(ju)證明了(le)巴托利單抗(kang)是有望填補當前重(zhong)癥(zheng)(zheng)(zheng)肌(ji)(ji)無(wu)力(li)(li)患(huan)者(zhe)(zhe)治(zhi)療(liao)空白的潛(qian)在新療(liao)法(fa)。”
和鉑醫藥創始人、董事長兼首席執行官王勁松博士表示：“這是中國首(shou)個抗FcRn療法臨床試驗，在中國重癥肌無力患者的試驗中顯示出積極的臨床數據。此外，兩個劑量的皮下注射用藥可便利病人未來在家治療，極大地緩解了醫療系統的負擔和患者就醫難的問題。我們將竭盡全力、全速推進這一創新療法的開發，早日惠及中國廣大病患。”
重癥肌無力(MG)是一種由致病性IgG介導、嚴重(zhong)影響生(sheng)活質量(liang)的(de)神經肌(ji)肉疾病。在中國，大(da)約有(you)25萬(wan)患者受重(zhong)癥肌(ji)無(wu)(wu)力困擾(rao)，現有(you)的(de)治(zhi)療無(wu)(wu)法有(you)效(xiao)地控制病情，急需新的(de)有(you)效(xiao)且安全的(de)治(zhi)療手段。
巴托利單抗(HBM9161)是一種全人源單克隆抗體(mAb)，可阻斷FcRn-IgG相互結合，加速體內IgG的清除，從而達到有效治療致病性IgG介導的自身免疫性疾病的效果。現有的證據表明重癥肌無力患者IgG水平的降低與臨床獲益相關。早期研究表明巴托利單抗具有良好耐受性，可迅速降低總IgG。研究亦表明巴托利單抗是首(shou)個被證實在中國和高加索(suo)人群中經皮下(xia)注射(SC)后能持續降低IgG的抗FcRn靶點藥物，巴托利單抗用于gMG治療(liao)已(yi)被中國國家藥監局授予“突(tu)破性療(liao)法”。
關于和鉑醫藥
和鉑醫藥(yao)（股票(piao)代碼：02142.HK）是一家專注于(yu)腫(zhong)瘤(liu)及免(mian)疫性疾(ji)病領域創(chuang)新藥(yao)研(yan)發及商業(ye)化(hua)(hua)的全球化(hua)(hua)生物(wu)制藥(yao)企業(ye)。公(gong)司通過自主研(yan)發、聯(lian)合開發及多元化(hua)(hua)的合作模式快速拓(tuo)展(zhan)創(chuang)新藥(yao)研(yan)發管線。
和鉑自有的抗體技術平臺Harbour Mice®可生成雙重、雙輕鏈(H2L2)和僅重鏈(HCAb)形式的全人源單克隆抗體。基于HCAb抗體平臺開發的免疫細胞銜接器(HBICETM)能夠實現傳統藥物聯合療法無法達到的抗腫瘤療效。Harbour Mice®與單(dan)克(ke)隆B細(xi)胞篩(shai)選平臺(tai)共同組(zu)成了和鉑的下(xia)一代創新(xin)治療(liao)性抗體(ti)研發引擎。
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