東京2021年8月20日 /美通社/ -- 安斯泰來制藥集團（東京證券交易所股票代碼：4503，總裁兼首席執行官：安川健司博士，“安斯泰來”）和美國琺博進公司（納斯達克代碼：FGEN，首席執行官：Enrique Conterno，“琺博進”) 于2021年8月19日宣布，歐盟委員會 (EC) 已批準 EVRENZO TM (羅沙司他) 用于(yu)治療(liao)與(yu)慢性(xing)(xing)腎病 ;(CKD) 相關(guan)的癥狀(zhuang)性(xing)(xing)貧血成(cheng)人患者。
“我們很高興 EVRENZO 已獲批成為歐盟第一(yi)個(ge)口服 HIF-PH 抑制劑，用于治療與 CKD 相關的癥狀性貧血成人患者，”安斯泰來開發總裁、健康科學碩士、醫學博士Steven Benner說。 “今天的批準，為透析或非透析的CKD貧血患者帶來了具有全新作用機制的治療選擇，解決這(zhe)種(zhong)疾(ji)病多方(fang)面(mian)的問題(ti)。我們期待著將羅沙司他帶(dai)給歐盟各國的 CKD 貧血成(cheng)人(ren)患(huan)者 。”
全球范圍內每10人中就有1人受CKD影響，其中每5人中就有1人受貧血影響。[1, 2] CKD貧血通常未得到治療或未達到治療目標，并與生活質量顯著下降、心血管和腎臟病情持續進展至不良結局相關。[3-5]
“貧(pin)血(xue)是 CKD 的一(yi)(yi)種顯著(zhu)且早期(qi)的并發癥，并隨(sui)著(zhu) CKD 惡(e)化(hua)，其發生(sheng)的頻率和(he)(he)影(ying)響加大(da)(da)，影(ying)響患者的日常生(sheng)活(huo)、自(zi)理和(he)(he)行動能力(li)，”英國皇家內科(ke)醫(yi)(yi)學(xue)院院士、英國萊斯(si)特大(da)(da)學(xue)腎科(ke)醫(yi)(yi)學(xue)Mayer教授及顧(gu)問腎病學(xue)家Jonathan Barratt 醫(yi)(yi)學(xue)博(bo)士說(shuo)， “這項批準意味著(zhu)，在為患者管理貧(pin)血(xue)癥狀和(he)(he)維(wei)持目標血(xue)紅(hong)蛋白水平提供一(yi)(yi)種有效、簡單治療(liao)方案，以最大(da)(da)程度減輕對患者生(sheng)活(huo)質量的影(ying)響方面，向(xiang)前邁出了(le)重(zhong)要的一(yi)(yi)步。”
羅沙司他是歐盟首個口服低氧誘導因子（HIF）脯氨酰羥(qian)化酶(mei)（PH）抑制劑(ji)。比起(qi)通(tong)常(chang)與靜(jing)脈鐵(tie)劑(ji)共同給藥的可注射(she)紅細胞(bao)生成刺激劑(ji)（ESA），羅沙(sha)(sha)司他通(tong)過(guo)不同的作用(yong)機制提高(gao)血(xue)紅蛋白（Hb）水平(ping)。作為(wei) HIF-PH 抑制劑(ji)，羅沙(sha)(sha)司他通(tong)過(guo)激活(huo)身體對血(xue)液中氧含(han)量(liang)降低的自然反(fan)應(ying)，此反(fan)應(ying)涉(she)及多個相互(hu)協同的過(guo)程的調(diao)節，從而在減少靜(jing)脈鐵(tie)劑(ji)使用(yong)的情況下(xia)管(guan)理貧(pin)血(xue)。
“HIF-PH 抑制劑代表了(le)CKD 貧血治(zhi)療的重大進展(zhan)，”琺博進首(shou)席醫學官、醫學博士(shi)、公共衛生碩士(shi) Mark Eisner 說。 “羅沙司他為(wei)患有這種疾(ji)病的患者提供了(le)全新突破。”
這項批準是遵循歐洲藥品管理局 (EMA) 人用藥品委員會（CHMP） 于 6 月 基于一個包含8項多中心隨機試驗、覆蓋全球范圍內9,600名患者的綜合性關鍵三期項目結果授予羅沙司他的積極意見做出的。[7-12]該項目的結果表明，無論患者是否接受透析，或是否曾接受 ESA 治療，羅沙司他都能有效地達到并維持 CKD 癥狀性貧血患者的目標 Hb 水平 (10-12g/dL) 。[7-11] 羅沙司他臨床開發項目中觀察到的安全性特征，反映了研究的CKD人群特征，并與ESA相當。[7-12]
EC 有權為歐盟成員國以及歐洲經濟區 (EEA) 國家冰島、挪威、列支敦士登批準藥品。[13]
羅沙司他獲得EC的批(pi)準，為琺(fa)博進帶來(lai)了安斯泰(tai)來(lai)支付(fu)的1.2 億美(mei)元的里程碑付(fu)款(kuan)，琺(fa)博進還將(jiang)根據歐洲凈(jing)銷售(shou)額(e)獲得特許權使用(yong)費。
關于慢性腎臟病及其貧血
慢性腎臟病（CKD）是一種進行性疾病，特征為腎功能逐漸喪失，最終可能導致腎衰竭或終末期腎病，需要進行透析或腎移植。[14]許多CKD患者在進展到腎衰竭前死于心血管并發癥，因此早期腎臟病的患病率高于終末期疾病。[14, 15]全世界每10人中就有1人受CKD影響。預計到2040年，CKD將成為全球第五大過早死亡的因素。[1,16]
貧血是一種嚴重的醫學狀況，體現在患者紅細胞不足和血紅蛋白水平低，是CKD常見的早期并發癥，影響約20%的CKD患者。[2, 17]CKD貧血與住院、心血管并發癥和死亡風險的增加有關，也可引起嚴重的疲乏、認知功能障礙及生活質量下降。[4, 18]輸血被用于治療重度貧血，然而，輸血可能減少患者進行腎移植的可能性并可能增加感染和/或并發癥（如心臟衰竭和過敏反應）的風險。[19, 20]
關于羅沙司他
口服低氧誘導因(yin)子脯氨酰羥化酶（HIF-PH）抑制劑羅沙(sha)司他(ta)是一種首(shou)創新藥(yao)，通過增(zeng)加內源(yuan)性促(cu)(cu)紅細(xi)胞生(sheng)(sheng)成(cheng)素(su)生(sheng)(sheng)成(cheng)，改善鐵的吸收和調(diao)動，降低鐵調(diao)素(su)，促(cu)(cu)進(jin)紅細(xi)胞生(sheng)(sheng)成(cheng)。羅沙(sha)司他(ta)同時正(zheng)在進(jin)行用(yong)于治療骨髓增(zeng)生(sheng)(sheng)異常綜(zong)合征（MDS）相關貧血的三期臨床(chuang)開發和化療誘導性貧血（CIA）的二(er)期臨床(chuang)開發。
羅沙司他已在(zai)歐(ou)盟成員國，包括歐(ou)洲經濟(ji)區國家，以(yi)及(ji)日本、中國、智利(li)和韓國獲批用于(yu)治療透析（DD）及(ji)非透析（NDD）成人患者的(de)CKD貧血。安斯泰(tai)來和阿斯利(li)康(kang)已在(zai)全球(qiu)范(fan)圍內向監管機構提交了(le)羅沙司他的(de)其他幾項許可申請，目前正(zheng)在(zai)審(shen)批中。
安斯泰來和(he)琺(fa)博進(jin)正在(zai)(zai)合(he)(he)作于(yu)日本(ben)、歐洲(zhou)、土(tu)耳其、俄羅(luo)斯和(he)獨立國家(jia)聯合(he)(he)體、中東和(he)南非地區(qu)進(jin)行羅(luo)沙(sha)司(si)他(ta)(ta)(ta)用于(yu)CKD貧血潛在(zai)(zai)治(zhi)療的(de)開(kai)發(fa)和(he)商(shang)業化(hua)(hua)。琺(fa)博進(jin)和(he)阿斯利康正在(zai)(zai)合(he)(he)作于(yu)美國、中國、其他(ta)(ta)(ta)美洲(zhou)市場、澳大(da)利亞(ya)/新西蘭和(he)東南亞(ya)地區(qu)進(jin)行羅(luo)沙(sha)司(si)他(ta)(ta)(ta)用于(yu)CKD貧血潛在(zai)(zai)治(zhi)療的(de)開(kai)發(fa)和(he)商(shang)業化(hua)(hua)。
重要安全信息
羅沙司他完整的歐洲產品特性摘要 (SPC/SmPC) 可從歐洲藥品管理局獲得，網址為 [21]
關于安斯泰來
安斯泰來制藥集團是一家制藥企業，業務遍及全球70多個國家和地區。目前，我們正在推進“焦點領域的研究策略（Focus Area Approach）”，旨在通過聚焦生理機制和治療手段，確定持續研發新藥的機會，解決尚未被滿足的醫療需求。與此同時，我們正在將目光投向處方藥以外的業務領域，將我們的專業技能和知識與不同領域外部合作伙伴的尖端技術相結合，打造Rx+®醫療解決方案。通過這些努力，安斯泰來立志處于不斷變化的醫療行業的最前沿，將科學的進步轉變為患者的價值。更多信息，請訪問我們的網站。
關于琺博進
美國琺博進公(gong)司(si)(si)是一家致力(li)于(yu)(yu)發現、開(kai)(kai)發和(he)商(shang)業化(hua)首創(chuang)（first-in-class）療(liao)法產(chan)品管(guan)線(xian)的(de)生(sheng)(sheng)物(wu)制藥公(gong)司(si)(si)。公(gong)司(si)(si)將其(qi)(qi)在低氧誘(you)導(dao)(dao)因子(zi)（HIF）和(he)結締組(zu)織(zhi)生(sheng)(sheng)長因子(zi)（CTGF）生(sheng)(sheng)物(wu)學方面(mian)的(de)開(kai)(kai)創(chuang)性專業知識(shi)，用于(yu)(yu)開(kai)(kai)發針對(dui)未被滿(man)足的(de)治療(liao)需求(qiu)的(de)創(chuang)新藥物(wu)。公(gong)司(si)(si)目前正(zheng)在開(kai)(kai)發和(he)商(shang)業化(hua)一種口服(fu)小分子(zi)HIF脯氨酰羥(qian)化(hua)酶抑(yi)制劑羅(luo)沙司(si)(si)他(ta)，用于(yu)(yu)治療(liao)慢性腎(shen)病（CKD）相關(guan)(guan)的(de)貧血。羅(luo)沙司(si)(si)他(ta)用于(yu)(yu)治療(liao)骨髓增生(sheng)(sheng)異常綜(zong)合征（MDS）相關(guan)(guan)貧血和(he)化(hua)療(liao)誘(you)導(dao)(dao)性貧血（CIA）的(de)臨(lin)床(chuang)開(kai)(kai)發也正(zheng)在進行中(zhong)。Pamrevlumab是一種抗(kang)CTGF的(de)全人(ren)源單克(ke)隆抗(kang)體(ti)，其(qi)(qi)用于(yu)(yu)治療(liao)局部晚期不可切除(chu)胰腺癌（LAPC）、杜氏肌(ji)營養不良癥（DMD）和(he)特(te)發性肺纖維化(hua)（IPF）的(de)臨(lin)床(chuang)開(kai)(kai)發正(zheng)在進行中(zhong)。更(geng)多信(xin)息，請(qing)訪問：。
安斯泰來警戒性聲明
本新聞稿中(zhong)，有(you)關(guan)當(dang)前(qian)計劃、估(gu)計、戰略(lve)和(he)(he)信(xin)念以及(ji)其他非歷史(shi)事實的(de)陳(chen)(chen)述(shu)，均(jun)為關(guan)于(yu)安(an)斯(si)(si)泰來(lai)(lai)未來(lai)(lai)表現(xian)的(de)前(qian)瞻(zhan)性陳(chen)(chen)述(shu)。這些(xie)陳(chen)(chen)述(shu)是(shi)根(gen)據(ju)管(guan)理層結(jie)合當(dang)前(qian)可獲得的(de)信(xin)息而形(xing)成的(de)當(dang)前(qian)假設和(he)(he)信(xin)念得出的(de)，并涉及(ji)已知和(he)(he)未知的(de)風險與(yu)不(bu)確定性。許(xu)多因素可能導致實際結(jie)果與(yu)前(qian)瞻(zhan)性陳(chen)(chen)述(shu)中(zhong)討論(lun)的(de)結(jie)果產生重(zhong)大差異(yi)。這些(xie)因素包(bao)括但不(bu)限(xian)于(yu)：（i）與(yu)制藥市場(chang)有(you)關(guan)的(de)一般經(jing)濟條件和(he)(he)法律法規的(de)變化，（ii）貨幣(bi)匯率(lv)波動，（iii）新產品上市的(de)延遲，（iv）安(an)斯(si)(si)泰來(lai)(lai)無法有(you)效地(di)銷售現(xian)有(you)產品和(he)(he)新產品，（v）安(an)斯(si)(si)泰來(lai)(lai)無法繼(ji)續(xu)有(you)效地(di)研究和(he)(he)開(kai)發在競爭激烈的(de)市場(chang)中(zhong)被(bei)客戶(hu)接受(shou)的(de)產品，以及(ji)（vi）第三方侵犯安(an)斯(si)(si)泰來(lai)(lai)的(de)知識產權。
本新聞稿中(zhong)包含的有關藥品（包括當前正在開(kai)發的產品）的信息并不(bu)構成廣告或醫療建議。
琺博進前瞻性聲明
本篇新(xin)聞(wen)稿(gao)包(bao)含了關于我(wo)們(men)(men)的(de)(de)(de)戰略(lve)、未來(lai)計(ji)(ji)劃(hua)和(he)(he)前(qian)景的(de)(de)(de)前(qian)瞻(zhan)(zhan)(zhan)性(xing)聲(sheng)明(ming)(ming)，包(bao)括關于公司的(de)(de)(de)候(hou)選產(chan)品和(he)(he)產(chan)品的(de)(de)(de)開(kai)發(fa)和(he)(he)商業化的(de)(de)(de)聲(sheng)明(ming)(ming)，慢性(xing)腎臟病(bing)(bing)和(he)(he)貧(pin)血的(de)(de)(de)患病(bing)(bing)率(lv)，候(hou)選產(chan)品的(de)(de)(de)潛(qian)在(zai)安全性(xing)和(he)(he)有(you)(you)效性(xing)概(gai)況，臨(lin)床(chuang)和(he)(he)監管動向(xiang)。這些(xie)前(qian)瞻(zhan)(zhan)(zhan)性(xing)聲(sheng)明(ming)(ming)包(bao)括但不限于關于我(wo)們(men)(men)的(de)(de)(de)計(ji)(ji)劃(hua)、目標、代(dai)表和(he)(he)觀點的(de)(de)(de)聲(sheng)明(ming)(ming)且非歷(li)史事實。前(qian)瞻(zhan)(zhan)(zhan)性(xing)聲(sheng)明(ming)(ming)通常可通過諸如“或(huo)許(xu)”、“將”、“應該”、“正在(zai)進行”、“可能(neng)”、“預期(qi)”、“計(ji)(ji)劃(hua)”、“預計(ji)(ji)”、“相信(xin)”、“估計(ji)(ji)”、“預測(ce)”、“潛(qian)在(zai)”、“繼續(xu)”等類似術語的(de)(de)(de)使用來(lai)識別，盡管某(mou)些(xie)前(qian)瞻(zhan)(zhan)(zhan)性(xing)聲(sheng)明(ming)(ming)有(you)(you)不同(tong)的(de)(de)(de)表達方(fang)式(shi)。我(wo)們(men)(men)的(de)(de)(de)實際(ji)結(jie)果可能(neng)與這些(xie)前(qian)瞻(zhan)(zhan)(zhan)性(xing)聲(sheng)明(ming)(ming)中指(zhi)出的(de)(de)(de)結(jie)果存在(zai)重(zhong)大(da)差(cha)異，這是由于與各種項目持(chi)續(xu)進展以及時(shi)間相關的(de)(de)(de)風(feng)(feng)險(xian)和(he)(he)不確(que)定性(xing)，包(bao)括正在(zai)進行和(he)(he)未來(lai)可能(neng)開(kai)展的(de)(de)(de)臨(lin)床(chuang)試驗的(de)(de)(de)入組和(he)(he)結(jie)果，以及我(wo)們(men)(men)向(xiang)美國證(zheng)券交(jiao)易委員會（SEC）提(ti)(ti)交(jiao)的(de)(de)(de)截至(zhi)2020年12月(yue)31日(ri)財年的(de)(de)(de)Form 10-K年報和(he)(he)截至(zhi)2021年6月(yue)30日(ri)的(de)(de)(de)Form 10-Q季報中所(suo)闡述的(de)(de)(de)其他(ta)事項，包(bao)括其中的(de)(de)(de)風(feng)(feng)險(xian)因素。我(wo)們(men)(men)在(zai)此提(ti)(ti)醒投資者不要過度(du)依賴這些(xie)前(qian)瞻(zhan)(zhan)(zhan)性(xing)聲(sheng)明(ming)(ming)，這些(xie)聲(sheng)明(ming)(ming)僅(jin)在(zai)本新(xin)聞(wen)稿(gao)發(fa)布之日(ri)有(you)(you)效。除非法律要求，否則(ze)我(wo)們(men)(men)沒有(you)(you)義務更新(xin)本新(xin)聞(wen)稿(gao)中的(de)(de)(de)任何前(qian)瞻(zhan)(zhan)(zhan)性(xing)聲(sheng)明(ming)(ming)。
參考文獻
[1]. Nephrology ISo. Chronic kidney disease. Global kidney health atlas 2019 [Accessed August 2021]. Available from: .
[2]. Dmitrieva O, de Lusignan S, Macdougall IC, Gallagher H, Tomson C, Harris K, et al. Association of anaemia in primary care patients with chronic kidney disease: cross sectional study of quality improvement in chronic kidney disease (QICKD) trial data. BMC Nephrol. 2013;14:24.
[3]. Wong MMY, Tu C, Li Y, Perlman RL, Pecoits-Filho R, Lopes AA, et al. Anemia and iron deficiency among chronic kidney disease Stages 3-5ND patients in the Chronic Kidney Disease Outcomes and Practice Patterns Study: often unmeasured, variably treated. Clin Kidney J. 2020;13(4):613-24.
[4]. Schmidt RJ, Dalton CL. Treating anemia of chronic kidney disease in the primary care setting: cardiovascular outcomes and management recommendations. Osteopath Med Prim Care. 2007;1:14.
[5]. Stauffer ME, Fan T. Prevalence of anemia in chronic kidney disease in the United States. PLoS One. 2014;9(1):e84943.
[6]. European Medicines Agency. Meeting highlights from the Commitee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) June 2021 [Accessed August 2021]. Available from: .
[7]. Clinicaltrials.Gov. Roxadustat in the Treatment of Anemia in End Stage Renal Disease (ESRD) Patients on Stable Dialysis (Pyrenees). NCT02278341. [Accessed August 2021]. Available from: .
[8.] Shutov E, Su?owicz W, Esposito C, Tataradze A, Andric B, Reusch M, et al. Roxadustat for the treatment of anemia in chronic kidney disease patients not on dialysis: a phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled study (ALPS). Nephrol Dial Transplant. 2021; 1-11. doi: 10.1093/ndt/gfab057.
[9]. Coyne DW, Roger SD, Shin SK, Kim SG, Cadena AA, Moustafa MA, et al. Roxadustat for CKD-related Anemia in Non-dialysis Patients. Kidney Int Rep. 2021;6(3):624-35.
[10]. Provenzano R, Shutov E, Eremeeva L, Korneyeva S, Poole L, Saha G, et al. Roxadustat for anemia in patients with end-stage renal disease incident to dialysis. Nephrol Dial Transplant. 2021. doi: 10.1093/ndt/gfab051.
[11]. Fishbane S, El-Shahawy MA, Pecoits-Filho R, Van BP, Houser MT, Frison L, et al. Roxadustat for Treating Anemia in Patients with CKD Not on Dialysis: Results from a Randomized Phase 3 Study. J Am Soc Nephrol. 2021;32(3):737-55.
[12]. Barratt J, Andric B, Tataradze A, Schömig M, Reusch M, Valluri U, et al. Roxadustat for the treatment of anaemia in chronic kidney disease patients not on dialysis: a phase 3, randomised, open-label, active-controlled study (DOLOMITES). Nephrol Dial Transplant. 2021. 1-13. doi: 10.1093/ndt/gfab191.
[13]. European Medicines Agency. Authorizations of Medicines [Accessed August 2021]. Available from:
[14]. Ojo A. Addressing the global burden of chronic kidney disease through clinical and translational research. Trans Am Clin Climatol Assoc. 2014;125:229-43; discussion 43-6.
[15]. Subbiah AK, Chhabra YK, Mahajan S. Cardiovascular disease in patients with chronic kidney disease: a neglected subgroup. Heart Asia. 2016;8(2):56-61.
[16]. Institute for Health Metrics and Evaluation (IHME). Findings from the Global Burden of Disease Study 2017 2018 [Accessed August 2021]. Available from: .
[17]. National Kidney Foundation. Anemia and Chronic Kidney Disease [Accessed August 2021]. Available from: .
[18]. Eriksson D, Goldsmith D, Teitsson S, Jackson J, van Nooten F. Cross-sectional survey in CKD patients across Europe describing the association between quality of life and anaemia. BMC Nephrol. 2016;17(1):97.
[19]. Disease NIoDaDaK. Anemia in Chronic Kidney Disease: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease; [Accessed August 2021]. Available from: .
[20]. Sahu S, Hemlata, Verma A. Adverse events related to blood transfusion. Indian J Anaesth. 2014;58(5):543-51.
[21]. Data on file. Northbrook, III. Astellas Pharma Inc.
