上海2021年(nian)9月7日(ri) /美通(tong)社/ -- NeuExcell Therapeutics 和羅氏集團子公司(si)Spark Therapeutics （RO、ROG；OTCQX；RHHBY）宣布了一項基因治(zhi)療合作(zuo)協議，旨在(zai)為(wei)亨廷頓舞蹈(dao)癥(zheng)（HD）患(huan)者開發一種安全有效的治(zhi)療方法。
根(gen)(gen)據(ju)協(xie)議(yi)條款，Spark Therapeutics 將獲(huo)(huo)得(de) NeuExcell專有(you)的(de)神(shen)經再(zai)生(sheng)基因治療平(ping)臺的(de)使用權。NeuExcell 的(de)研發團隊(dui)將與 Spark Therapeutics 密切合(he)作以推進該(gai)計劃。根(gen)(gen)據(ju)期權許(xu)可(ke)，NeuExcell 將獲(huo)(huo)得(de)高(gao)達約 1.9 億美元(yuan)的(de)預(yu)付款、許(xu)可(ke)費(fei)、研發和銷售里程碑付款以及(ji)產(chan)品特許(xu)權使用費(fei)。根(gen)(gen)據(ju)本協(xie)議(yi)，Spark Therapeutics 享有(you)NeuExcell 的(de) HD 計劃的(de)全球獨家(jia)授權許(xu)可(ke)。
NeuExcell Therapeutics 首席執行官 Ronald Lorijn 說：“我們很高興與 Spark Therapeutics 合作。他們擁有開發基因療法的專業知識和能力，這些療法可能有減緩、阻止或治愈神經系統疾病的潛力，并致力于提高 AAV 工程的行業標準，因而Spark是我們理想的合作伙伴來加速推動 HD 計劃。”
“Spark Therapeutics 一直在為患者尋找有潛力的突破性療法，包括亨廷頓舞蹈病患者，來挑戰難以避免的遺傳疾病。我們期待與 NeuExcell 合作并探索他們獨特的神經再生基因治療平臺。”Spark Therapeutics 首席科學官 Federico Mingozzi 博士說。
NeuExcell Therapeutics聯合(he)創始人兼首席科(ke)學顧問陳功教(jiao)授說：“既往普遍認(ren)為(wei)哺乳動物的(de)(de)(de)成熟神(shen)(shen)(shen)經(jing)元(yuan)(yuan)不能(neng)(neng)(neng)被替換，因此腦部疾病的(de)(de)(de)治療(liao)方法往往側(ce)重(zhong)于減緩疾病的(de)(de)(de)進展。NeuExcell Therapeutics 可能(neng)(neng)(neng)已經(jing)找到了再(zai)(zai)生(sheng)(sheng)神(shen)(shen)(shen)經(jing)組織的(de)(de)(de)新(xin)方法。我(wo)(wo)們的(de)(de)(de)神(shen)(shen)(shen)經(jing)再(zai)(zai)生(sheng)(sheng)基(ji)(ji)因治療(liao)平(ping)臺是基(ji)(ji)于轉(zhuan)錄因子(zi)介導的(de)(de)(de)轉(zhuan)分(fen)化技術而構建。該平(ping)臺旨在將內源性膠質細(xi)胞原位(wei)(wei)直接(jie)轉(zhuan)分(fen)化為(wei)功能(neng)(neng)(neng)性的(de)(de)(de)新(xin)神(shen)(shen)(shen)經(jing)元(yuan)(yuan)。這些膠質細(xi)胞圍繞著(zhu)神(shen)(shen)(shen)經(jing)元(yuan)(yuan)，并且在神(shen)(shen)(shen)經(jing)元(yuan)(yuan)受傷(shang)(shang)或死(si)亡后通(tong)常會產(chan)生(sheng)(sheng)應激(ji)反應。雖然神(shen)(shen)(shen)經(jing)元(yuan)(yuan)不能(neng)(neng)(neng)分(fen)裂自我(wo)(wo)再(zai)(zai)生(sheng)(sheng)，但膠質細(xi)胞在損傷(shang)(shang)部位(wei)(wei)可以分(fen)裂再(zai)(zai)生(sheng)(sheng)，因此是產(chan)生(sheng)(sheng)新(xin)神(shen)(shen)(shen)經(jing)元(yuan)(yuan)的(de)(de)(de)可持續來源，并且能(neng)(neng)(neng)夠(gou)產(chan)生(sheng)(sheng)大量的(de)(de)(de)新(xin)神(shen)(shen)(shen)經(jing)元(yuan)(yuan)，從而達到有臨床意義的(de)(de)(de)治療(liao)效(xiao)果(guo)。NeuExcell 正在開發基(ji)(ji)于腺相關(guan)病毒 (AAV) 的(de)(de)(de)神(shen)(shen)(shen)經(jing)再(zai)(zai)生(sheng)(sheng)基(ji)(ji)因療(liao)法，能(neng)(neng)(neng)夠(gou)在神(shen)(shen)(shen)經(jing)變性部位(wei)(wei)原位(wei)(wei)再(zai)(zai)生(sheng)(sheng)功能(neng)(neng)(neng)性新(xin)神(shen)(shen)(shen)經(jing)元(yuan)(yuan)。”
“為了(le)打破遺傳疾病(bing)給患(huan)者和家庭(ting)所(suo)造成(cheng)的(de)障(zhang)礙，Spark需要(yao)與志(zhi)同(tong)道合的(de)伙伴(ban)合作(zuo)，將創新技術與我(wo)(wo)們先進的(de)專有(you) AAV 載體平臺相結合”，Spark Therapeutics 的(de)首席商務官Joseph La Barge說，“利(li)用我(wo)(wo)們在基因(yin)治療(liao)開發(fa)方(fang)面(mian)的(de)專業知識和 NeuExcell 的(de)神經再生(sheng)基因(yin)治療(liao)平臺和能力(li)，我(wo)(wo)們可(ke)以(yi)共同(tong)努力(li)，為亨廷頓病(bing)患(huan)者提供有(you)潛力(li)的(de)新型基因(yin)療(liao)法(fa)。”
Spark Therapeutic 針對中樞(shu)神經系統的先(xian)進專有(you) AAV 載體(ti)平臺(tai)對 HD 研發(fa)計劃有(you)顯(xian)著(zhu)的優勢。多年來，Spark Therapeutics 一直處于基因治療研究的前沿，在該(gai)領域擁有(you)廣泛(fan)的知(zhi)識和能力(li)，可(ke)用于推動 HD 計劃的發(fa)展。
