韓(han)國首爾和(he)馬里蘭州(zhou)銀(yin)泉市(shi)2021年10月29日 /美通社/ -- 專門開(kai)發罕見肌(ji)肉骨骼疾病新(xin)(xin)藥(yao)的(de)ImmunoForge公司（聯席(xi)首席(xi)執行官(guan)Sung-Min Ahn和(he)Kiho Chang）報告說，他們正在開(kai)發的(de)用于(yu)治(zhi)療(liao)杜氏肌(ji)營養不良(liang)(DMD)和(he)多(duo)發性肌(ji)炎(PM)的(de)候選新(xin)(xin)藥(yao)PF1801已獲得(de)美國食品及藥(yao)物(wu)管理局(FDA)的(de)孤兒(er)藥(yao)資格認定(ODD)，用于(yu)治(zhi)療(liao)多(duo)發性肌(ji)炎。

FDA將治(zhi)療(liao)罕見的不治(zhi)之癥或危及生命的疾(ji)病的治(zhi)療(liao)方案認定為(wei)“孤兒藥”。獲(huo)得“孤兒藥”認定后，ImmunoForge將可享受(shou)多種優惠，比如免除NDA/BLA申請費、對符(fu)合(he)條(tiao)件(jian)的臨(lin)床(chuang)試驗實行稅收減免，以及在批準上(shang)市后享有(you)七年的獨家權利(li)。

多發性肌(ji)(ji)炎是(shi)(shi)一(yi)種(zhong)(zhong)肌(ji)(ji)肉(rou)因炎癥反應而(er)變弱的(de)疾病(bing)(bing)(bing)；該病(bing)(bing)(bing)的(de)病(bing)(bing)(bing)因尚未明確。杜氏肌(ji)(ji)營養(yang)不良是(shi)(shi)一(yi)種(zhong)(zhong)罕見(jian)病(bing)(bing)(bing)，由(you)一(yi)種(zhong)(zhong)名(ming)為(wei)(wei)Dystrophin（肌(ji)(ji)營養(yang)不良蛋(dan)白(bai)）的(de)基(ji)因的(de)缺失或改變而(er)引起(qi)。該病(bing)(bing)(bing)患(huan)(huan)者（通常是(shi)(shi)年輕男孩(hai)）會出(chu)現肌(ji)(ji)肉(rou)流失，最終(zhong)導致死亡。ImmunoForge公司聯席首席執行官Sung-Min Ahn博士指出(chu)：“這款孤兒藥的(de)認定對于確認PF1801作為(wei)(wei)罕見(jian)肌(ji)(ji)肉(rou)骨骼疾病(bing)(bing)(bing)療(liao)法(fa)的(de)潛(qian)力具有重大意義，我(wo)們希望它(ta)與我(wo)們正在開發的(de)各種(zhong)(zhong)新藥一(yi)起(qi)，成(cheng)為(wei)(wei)罕見(jian)病(bing)(bing)(bing)患(huan)(huan)者的(de)希望源泉。”

這是ImmunoForge第二次從FDA獲得(de)PF1801的(de)孤兒藥資格認定。去年，他們(men)獲得(de)了PF1801治療杜氏肌營養不(bu)良和(he)多發性肌炎(yan)適應癥的(de)“孤兒藥”稱號(hao)，他們(men)目前正在準備與日(ri)本合作伙伴召開PMDA pre-IND會議，并(bing)且在討(tao)論(lun)在今(jin)年內(nei)推進許可合同和(he)技術轉讓。

ImmunoForge最近完成了來自幾家(jia)投資(zi)開發(fa)公司的(de)B輪(lun)融資(zi)，并且正在(zai)準備生產PF1801明年初在(zai)國(guo)外進入(ru)二期臨(lin)床研究所需的(de)臨(lin)床試驗藥物，同時根(gen)據開發(fa)時間表為FDA的(de)IND審批準備數據。

ImmunoForge還在(zai)美國(guo)設有分公司，并通過聘用Jim Ballance博士擔任美國(guo)分公司總裁加強了其全球(qiu)競(jing)爭力(li)。Jim Ballance博士曾(ceng)在(zai)PF1801的最初開發商PhaseBio公司擔任過副總裁。

ImmunoForge是一家由Gachon University Gil Hospital（韓國嘉川(chuan)大學(xue)吉爾醫院）Gachon Genetic Science Research Institute（嘉川(chuan)遺傳(chuan)科學(xue)研究所）所長Sung-min Ahn博士和Kiho Chang于2017年(nian)(nian)共同(tong)創(chuang)立的公(gong)(gong)司(si)(si)。Kiho Chang曾在Dong-A Pharmaceuticals (KRX: 000640)、LG Life Sciences (KRX: 051910)和Anguk Pharmaceutical (KRX: 001540)等公(gong)(gong)司(si)(si)開發(fa)(fa)新(xin)(xin)藥(yao)并(bing)積累(lei)了超過25年(nian)(nian)的全(quan)(quan)球(qiu)(qiu)技術轉(zhuan)讓經驗。公(gong)(gong)司(si)(si)的目(mu)(mu)標是在罕見肌(ji)肉骨(gu)(gu)骼疾病(bing)領域發(fa)(fa)展(zhan)成(cheng)為像Alexion這樣的世(shi)界級公(gong)(gong)司(si)(si)。ImmunoForge聯席(xi)首席(xi)執(zhi)行官Kiho Chang表(biao)示：“基于最近的B輪融資和美國FDA的孤兒(er)藥(yao)資格認(ren)定，ImmunoForge將推動新(xin)(xin)藥(yao)的全(quan)(quan)球(qiu)(qiu)臨床開發(fa)(fa)和全(quan)(quan)球(qiu)(qiu)技術轉(zhuan)讓，并(bing)力(li)爭在2023年(nian)(nian)之前(qian)在KOSDAQ上市。ImmunoForge將發(fa)(fa)展(zhan)成(cheng)為目(mu)(mu)前(qian)缺乏(fa)有效療法的罕見肌(ji)肉骨(gu)(gu)骼疾病(bing)領域的全(quan)(quan)球(qiu)(qiu)生物風投企(qi)業。”