加利福尼(ni)亞州圣迭(die)戈2023年(nian)7月(yue)18日 /美通社/ -- 維亞生物參與投資孵化的DTx Pharma是一家臨床前階段生物技術公司，利用其脂肪酸配體共軛寡核苷酸（FALCON?）平臺解決寡核苷酸療法的遞送挑戰。 2023年7月17日，該公(gong)司宣布與諾(nuo)華(hua)達(da)成收購協議。根(gen)據雙(shuang)方協議條(tiao)款，諾(nuo)華(hua)將(jiang)支(zhi)(zhi)付(fu)5億(yi)美元的(de)(de)(de)預付(fu)款，并在完(wan)成預先指定的(de)(de)(de)里程碑(bei)后額外(wai)支(zhi)(zhi)付(fu)最多5億(yi)美元。FALCON平(ping)臺能夠將(jiang)小干擾RNA（siRNA）治療藥(yao)物(wu)輸送到肝臟以外(wai)的(de)(de)(de)組織并發揮其活性，從而增(zeng)強siRNA藥(yao)物(wu)的(de)(de)(de)生物(wu)分布和(he)細胞攝取。DTx Pharma的(de)(de)(de)領先管線目前正(zheng)在進行臨床前開發，并獲得FDA孤(gu)兒藥(yao)資格認定，用(yong)于(yu)治療1A型腓骨肌(ji)(ji)萎縮癥(zheng)（CMT1A）。除了(le)CMT1A項目外(wai)，諾(nuo)華(hua)還(huan)獲得了(le)FALCON平(ping)臺和(he)另外(wai)兩個(ge)早期項目（針對神經(jing)(jing)肌(ji)(ji)肉(rou)和(he)中樞神經(jing)(jing)系統適應癥(zheng)）的(de)(de)(de)全部權(quan)力。

CMT1A是一(yi)種進行性(xing)神(shen)經(jing)肌肉常染色體(ti)顯(xian)性(xing)遺傳疾病(bing)，可導(dao)致終(zhong)生肌肉功(gong)能(neng)喪失和殘疾。目前(qian)，美國和歐洲約有150,000名CMT1A患(huan)者，目前(qian)尚(shang)無針(zhen)(zhen)對(dui)PMP22（CMT1A 的潛在遺傳原因）的批準(zhun)療法(fa)。DTx Pharma的領先管線(xian)DTx-1252是一(yi)種針(zhen)(zhen)對(dui)PMP22的新(xin)型(xing)的、首創的siRNA候選藥物(wu)。該資產擁有穩(wen)健的臨床前(qian)數據研(yan)究，不僅展示了在臨床前(qian)嚙(nie)齒動(dong)物(wu)模型(xing)中疾病(bing)的逆(ni)轉(zhuan)，還為向臨床研(yan)究的轉(zhuan)化提供了可靠的數據。

"我(wo)很高興諾(nuo)華將推(tui)進(jin)我(wo)們(men)的(de)CMT1A治療管線和(he)FALCON平臺。憑借在(zai)神(shen)經肌(ji)肉疾病領域(yu)的(de)資源和(he)能力(li)，諾(nuo)華完全(quan)有能力(li)加速(su)DTx-1252的(de)開(kai)發(fa)，為急需(xu)治療的(de)患(huan)者(zhe)帶來(lai)希(xi)望。"DTx Pharm的(de)聯合創始(shi)人兼首席執行官Artie Suckow博士表示(shi)，"我(wo)也感(gan)到非常自(zi)豪，在(zai)我(wo)們(men)團隊的(de)承諾(nuo)和(he)努力(li)下，DTx Pharma成為肝外siRNA遞送領域(yu)的(de)領導者(zhe)，正如我(wo)們(men)推(tui)進(jin)第(di)一個(ge)研(yan)究(jiu)性FALCON siRNA工作所(suo)證(zheng)明的(de)那樣(yang)——FALCON旨在(zai)遞送siRNA至外周神(shen)經系統來(lai)治療CMT1A。"

"此次收(shou)購凸顯了諾華致力于為患有神(shen)經(jing)肌肉疾(ji)病(bing)和其他(ta)神(shen)經(jing)系統(tong)疾(ji)病(bing)的(de)患者，提供(gong)改變生(sheng)(sheng)活(huo)的(de)藥物的(de)承(cheng)諾。"諾華生(sheng)(sheng)物醫學研究(jiu)所神(shen)經(jing)科(ke)學全球負責人Robert Baloh表示(shi)："我們(men)很高興(xing)能夠推動這些有前景的(de)臨床(chuang)前項(xiang)目(mu)并探索FALCON平(ping)臺(tai)的(de)潛力。"

"諾華團隊對(dui)CMT1A生物學的(de)(de)深(shen)入了解(jie)，以及對(dui)患者負擔的(de)(de)深(shen)刻(ke)理解(jie)，從我們(men)的(de)(de)第一次互動中就可見一斑，我們(men)對(dui)他(ta)們(men)支持推進(jin)DTx-1252的(de)(de)開發感(gan)到興奮，"DTx Pharma的(de)(de)CBO Peter Condon表(biao)示:"這項協議(yi)也(ye)是(shi)對(dui)我們(men)FALCON平臺及通過(guo)其在(zai)肝臟之外遞送(song)siRNA來開辟新治(zhi)療領域的(de)(de)潛力的(de)(de)有力驗證。"

維亞生(sheng)物(wu)首席創(chuang)新官(guan)兼維亞生(sheng)物(wu)創(chuang)新中心負責(ze)人戴晗(han)博士表示："DTx依(yi)托(tuo)創(chuang)始團隊在siRNA藥物(wu)多(duo)年的(de)深(shen)耕(geng)和積累(lei)，成功開發創(chuang)新性RNA藥物(wu)遞(di)(di)送平臺FALCON，用于將RNA藥物(wu)遞(di)(di)送到(dao)肝臟以外的(de)器官(guan)，解決(jue)了(le)RNA藥物(wu)遞(di)(di)送的(de)痛(tong)點。我(wo)們(men)很高興見(jian)證(zheng)并(bing)陪(pei)伴(ban)了(le)DTx Pharma從概念驗證(zheng)到(dao)臨床前研究(jiu)這一(yi)路的(de)成長，并(bing)參與(yu)其(qi)多(duo)輪融資(zi)。本次(ci)達成收購，也(ye)再次(ci)驗證(zheng)了(le)維亞投資(zi)團隊的(de)戰略(lve)眼光及專(zhuan)業的(de)投后(hou)支(zhi)持。借(jie)助諾華在罕見(jian)病(bing)(bing)領(ling)域的(de)積累(lei)，我(wo)們(men)相(xiang)信DTx管線的(de)研發有望(wang)進一(yi)步加速(su)，更好地(di)開拓(tuo)罕見(jian)病(bing)(bing)領(ling)域。"

關于DTx Pharma

DTx Pharma, Inc.是一家私營(ying)生(sheng)(sheng)(sheng)(sheng)物技術公司(si)(si)，利(li)用(yong)該公司(si)(si)專(zhuan)有的(de)(de)(de)脂(zhi)肪(fang)酸(suan)配(pei)體共軛寡核苷酸(suan)（FALCON?）技術平臺(tai)(tai)解(jie)決RNAi療法治療肝臟(zang)以(yi)外(wai)疾(ji)病的(de)(de)(de)相關挑戰。FALCON平臺(tai)(tai)利(li)用(yong)脂(zhi)肪(fang)酸(suan)來增強全(quan)身組(zu)織和(he)(he)細胞(bao)類型的(de)(de)(de)生(sheng)(sheng)(sheng)(sheng)物分布和(he)(he)細胞(bao)攝(she)取。在臨(lin)床前研究(jiu)中(zhong)，FALCON siRNA已(yi)(yi)證明(ming)能(neng)夠有效且持久地抑制周圍神(shen)(shen)(shen)經系統(tong)(tong)（PNS）、骨骼肌、心臟(zang)、皮膚和(he)(he)中(zhong)樞神(shen)(shen)(shen)經系統(tong)(tong)中(zhong)的(de)(de)(de)靶基(ji)因。FALCON siRNA可(ke)以(yi)通過靜脈內、皮下和(he)(he)鞘內給藥(yao)途徑遞送，并且可(ke)以(yi)以(yi)相對較低的(de)(de)(de)成本制造。該公司(si)(si)擁有專(zhuan)注(zhu)于外(wai)周神(shen)(shen)(shen)經系統(tong)(tong)、中(zhong)樞神(shen)(shen)(shen)經系統(tong)(tong)和(he)(he)神(shen)(shen)(shen)經肌肉疾(ji)病的(de)(de)(de)產品線。DTx Pharma已(yi)(yi)從多(duo)家全(quan)球領先的(de)(de)(de)生(sheng)(sheng)(sheng)(sheng)物醫藥(yao)投(tou)(tou)資(zi)者那里(li)籌集了超過1.15億美(mei)元的(de)(de)(de)投(tou)(tou)資(zi)，包(bao)括RA Capital Management、Access Biotechnology、Surveyor Capital（Citadel 公司(si)(si)）、Eli Lilly and Company、Friedman Bioventure、Viva Biotech Holdings以(yi)及來自(zi)CMT研究(jiu)基(ji)金會(hui)（CMTRF）和(he)(he)美(mei)國(guo)(guo)國(guo)(guo)立衛生(sheng)(sheng)(sheng)(sheng)研究(jiu)院(yuan)等研究(jiu)基(ji)金會(hui)的(de)(de)(de)支持。欲了解(jie)有關DTx Pharma的(de)(de)(de)更多(duo)信(xin)息，請訪問www.dtxpharma.com或者在LinkedIn和(he)(he)Twitter上關注(zhu)DTx@DTxPharma。

關于維亞生物

維亞生(sheng)物(wu)(wu)(wu)（ 01873. HK ）成立于(yu)(yu) 2008 年，向(xiang)全球創(chuang)(chuang)新藥(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)研發(fa)企業(ye)(ye)提供(gong)從早期基于(yu)(yu)結構(gou)的(de)(de)藥(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)(wu)研發(fa)到(dao)商(shang)(shang)業(ye)(ye)化(hua)藥(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)(wu)交(jiao)付的(de)(de)一站式(shi)綜合(he)服務(wu)。憑借在基于(yu)(yu)結構(gou)的(de)(de)藥(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)(wu)研發(fa)（SBDD）技(ji)術(shu)領域的(de)(de)領先優勢，我們(men)向(xiang)全球合(he)作伙伴(ban)提供(gong)新藥(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)研究(jiu)階段(duan)的(de)(de)CRO服務(wu)，搭建了X射線蛋白晶(jing)體技(ji)術(shu)、冷凍電鏡技(ji)術(shu)（Cryo-EM）、親和(he)力質譜(pu)篩(shai)選技(ji)術(shu)（ASMS）、表面等離子共(gong)振技(ji)術(shu)（SPR）、氫(qing)氘交(jiao)換質譜(pu)技(ji)術(shu)（HDX-MS）、計(ji)(ji)算機輔(fu)助(zhu)藥(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)(wu)設計(ji)(ji)等多(duo)個(ge)先進(jin)技(ji)術(shu)平(ping)臺，并有資深藥(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)(wu)化(hua)學家(jia)與藥(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)(wu)發(fa)現生(sheng)物(wu)(wu)(wu)專(zhuan)家(jia)領軍(jun)的(de)(de)團隊提供(gong)藥(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)(wu)設計(ji)(ji)、藥(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)(wu)化(hua)學（H2L，LO）、化(hua)合(he)物(wu)(wu)(wu)合(he)成、化(hua)學分析及(ji)純化(hua)、公(gong)(gong)斤級放大及(ji)多(duo)肽(tai)合(he)成及(ji)相應的(de)(de)生(sheng)物(wu)(wu)(wu)活(huo)性(xing)測試服務(wu)。通過(guo)子公(gong)(gong)司朗(lang)華(hua)制藥(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)，我們(men)提供(gong)從臨床前(qian)開(kai)發(fa)到(dao)商(shang)(shang)業(ye)(ye)化(hua)生(sheng)產的(de)(de)一站式(shi)CMC/CDMO解(jie)(jie)決(jue)方案(an)。同時，我們(men)專(zhuan)注(zhu)于(yu)(yu)發(fa)現、投資高潛力生(sheng)物(wu)(wu)(wu)醫藥(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)初創(chuang)(chuang)公(gong)(gong)司，以獨創(chuang)(chuang)的(de)(de)技(ji)術(shu)服務(wu)換取股(gu)權（EFS）的(de)(de)商(shang)(shang)業(ye)(ye)模(mo)式(shi)，解(jie)(jie)決(jue)未滿足的(de)(de)臨床需求(qiu)。