中(zhong)國北(bei)京和(he)美國馬(ma)薩諸塞州劍橋市2022年3月29日 /美通社(she)/ -- 北(bei)海(hai)康(kang)成(cheng)(cheng)制藥(yao)有(you)限公司(si)（以下簡稱“北(bei)海(hai)康(kang)成(cheng)(cheng)”，股票代碼“1228.HK”），是一家立足于(yu)中(zhong)國的(de)(de)(de)(de)生物制藥(yao)公司(si)，作為(wei)全球罕見疾病領域的(de)(de)(de)(de)領先公司(si)，北(bei)海(hai)康(kang)成(cheng)(cheng)致力(li)于(yu)創新療法的(de)(de)(de)(de)研究(jiu)、開發(fa)和(he)商業化。公司(si)于(yu)今日宣布收(shou)到臺灣藥(yao)品監(jian)督管理(li)局關(guan)于(yu)Maralixibat口服液(ye)（LIVMARLI?）新藥(yao)上(shang)市申請（NDA/ODR）正式受理(li)通知。該藥(yao)用于(yu)治(zhi)療1歲及(ji)以上(shang)的(de)(de)(de)(de)Alagille綜合(he)征(zheng)患者(zhe)的(de)(de)(de)(de)膽汁淤積性瘙癢。此前，中(zhong)國國家藥(yao)品監(jian)督管理(li)局 （NMPA）已受理(li)了LIVMARLI?（Maralixibat）口服溶液(ye)相同的(de)(de)(de)(de)適應(ying)癥(zheng)的(de)(de)(de)(de)上(shang)市申請（NDA）。

北(bei)海康(kang)(kang)成和Mirum Pharmaceuticals（簡稱Mirum）簽(qian)訂了Maralixibat口服液(ye)在(zai)大中(zhong)華區開發、商業化和在(zai)特(te)定條(tiao)(tiao)件下生產(chan)獨(du)家(jia)(jia)許可協議。根據協議條(tiao)(tiao)款，北(bei)海康(kang)(kang)成已(yi)獲得(de)在(zai)大中(zhong)華區針對Alagille綜合征（ALGS），進行性家(jia)(jia)族(zu)性肝內(nei)膽汁(zhi)淤積癥(zheng)(zheng)（PFIC）和膽道閉鎖（BA）三(san)個適應癥(zheng)(zheng)的開發和商業化的獨(du)家(jia)(jia)授權。

北海康成創始人、董事長兼首席執行(xing)官薛群(qun)博士表示：“我們很高興(xing)臺(tai)灣藥(yao)(yao)監局在(zai)Maralixibat獲得FDA批準后(hou)，很快(kuai)就接受了用于治療(liao)Alagille綜(zong)合征新(xin)藥(yao)(yao)CAN108的(de)NDA申請。這(zhe)體現了我們縮短亞(ya)洲和其他市場批準罕(han)見(jian)病治療(liao)藥(yao)(yao)物差距(ju)的(de)目標。作為公(gong)司正在(zai)開發的(de)首個(ge)罕(han)見(jian)肝(gan)病治療(liao)藥(yao)(yao)物，CAN108 NDA在(zai)臺(tai)灣的(de)成功受理(li)，深化(hua)了我們罕(han)見(jian)病產品組合，彰顯了公(gong)司在(zai)藥(yao)(yao)政法規(gui)事務(wu)方面的(de)高效性。”

關于Alagille綜合征（ALGS）

Alagille綜合征（ALGS）是一種罕見的常染色體顯性遺傳、累及肝臟、心臟、骨骼、眼睛等多個器官的疾病。其中，以膽汁淤積性肝病為最常見，臨床表現除了可有黃疸、黃瘤、肝腫大外，瘙癢癥狀最為嚴重，通常在嬰兒期即可出現^[1]。由于瘙癢，可導致患兒皮膚殘缺、情緒障礙、睡眠和學校學習活動中斷^[2]，嚴重影響患者的生長發育及生活質量^[3]。嚴重的膽汁淤積性瘙癢也是肝移植的適應癥^[4]。根據(ju)弗若斯(si)特沙利(li)文報告，2020年(nian)全球有(you)68000 名ALGS患者(zhe)，中國(guo)有(you)7400名ALGS患者(zhe)。

關于Maralixibat

LIVMARLI?（Maralixibat）是一種幾乎不被吸收的回腸膽(dan)汁(zhi)酸轉運(yun)蛋(dan)白（IBAT）抑(yi)制劑，阻斷膽(dan)汁(zhi)酸腸肝(gan)循環，降低(di)肝(gan)內和血清中的膽(dan)汁(zhi)酸水(shui)平，減(jian)少由(you)此介導的肝(gan)臟損傷，緩解瘙癢。LIVMARLI?是目前 FDA 批準的第一個也是唯一一個用于治療1歲及以上Alagille綜合征患者的膽(dan)汁(zhi)淤(yu)積性瘙癢的藥(yao)物。

Maralixibat作(zuo)為口服藥物，除了ALGS外，其他(ta)膽汁淤(yu)積(ji)性肝(gan)病適(shi)應癥的(de)(de)開發(fa)(fa)也進入(ru)晚期(qi)(qi)臨(lin)床開發(fa)(fa)階段(duan)，包括進行(xing)(xing)性家族性肝(gan)內膽汁淤(yu)積(ji)癥（PFIC）和(he)膽道閉鎖（BA）。其中(zhong)ALGS和(he)PFIC均已(yi)被已(yi)被FDA授予突破性治療及罕(han)見病創(chuang)新藥的(de)(de)認定。Mirum 正在(zai)北美洲(zhou)(zhou)、歐洲(zhou)(zhou)、亞洲(zhou)(zhou)和(he)南美洲(zhou)(zhou)進行(xing)(xing)PFIC臨(lin)床III期(qi)(qi)試驗，BA的(de)(de)全球2期(qi)(qi)臨(lin)床試驗（EMBARK）也在(zai)進行(xing)(xing)中(zhong)，北海康(kang)成負責Mirum在(zai)中(zhong)國的(de)(de)臨(lin)床研(yan)究(jiu)基(ji)地。

北海康成制藥有限公司簡介

北海(hai)康成(cheng)制藥(yao)有(you)限公司(si)（以下簡稱“北海(hai)康成(cheng)”，股票代碼1228.HK）是一家立(li)足于(yu)中國的全球罕(han)見(jian)病生物制藥(yao)公司(si)，致力于(yu)創新療(liao)法的研究、開發和商業化。

北海康(kang)成(cheng)目前(qian)擁有13 個(ge)具有巨大市場潛力的(de)(de)藥物資(zi)產組成(cheng)的(de)(de)全面和差異化的(de)(de)管線，針(zhen)(zhen)對一些最普(pu)遍的(de)(de)罕(han)(han)(han)見疾(ji)病(bing)(bing)和罕(han)(han)(han)見腫(zhong)瘤適應癥。其中包(bao)括針(zhen)(zhen)對治療亨特綜(zong)合癥（MPS II）和其他溶酶體(ti)(ti)貯積癥（LSD）、補(bu)體(ti)(ti)介導的(de)(de)疾(ji)病(bing)(bing)、血友病(bing)(bing) A、代謝紊亂和罕(han)(han)(han)見的(de)(de)膽(dan)汁淤積性肝(gan)病(bing)(bing)，包(bao)括 Alagille 綜(zong)合征（ALGS）、進行性家族性肝(gan)內膽(dan)汁淤積癥（PFIC）和膽(dan)道閉(bi)鎖（BA），以及膠質母(mu)細胞瘤（GBM）。

北(bei)海康成(cheng)戰(zhan)略性(xing)的(de)將(jiang)全球(qiu)合(he)作與內部(bu)研究相結合(he)，以建立多樣化的(de)藥物組合(he)，同時投入到罕見疾病治療(liao)(liao)的(de)下一代基因(yin)治療(liao)(liao)技術領域之(zhi)中。北(bei)海康成(cheng)的(de)全球(qiu)合(he)作伙伴包(bao)括不限于(yu) Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞(sai)州大學(xue)醫學(xue)院（UMass）、LogicBio、華(hua)盛(sheng)頓大學(xue)醫學(xue)部(bu)（University Of Washington School of Medicine）和(he) Scriptr Global 等。

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