北京和馬薩諸塞州(zhou)伯(bo)靈頓2022年10月27日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱(cheng)‘北海康成(cheng)'，股(gu)票(piao)代(dai)碼"1228.HK"）， 是一家全球(qiu)化的生物制藥公(gong)司(si)，作為全球(qiu)罕見疾病領域的領先公(gong)司(si)，北海康成(cheng)致力于(yu)創新療法的研究、開發和(he)商業化。公(gong)司(si)于(yu)今日(ri)宣布其合作伙伴Mirum制藥有(you)限(xian)公(gong)司(si)（納斯(si)達(da)克：MIRM）發布的LIVMARLI®（maralixibat）口服(fu)溶液(ye)在治療進行性(xing)家族性(xing)肝(gan)內膽汁(zhi)淤(yu)積癥(zheng)（PFIC）安全性(xing)和(he)有(you)效性(xing)的第3期MARCH研究評估中，取(qu)得了積極頂線數據。

PFIC 已被納入2018年由國家衛健委聯合五部委發布的《第一批罕見病目錄》。北海康成擁有maralixibat（CAN108）在大中華區開發與商業化的獨家授權，用于治療包括膽道閉鎖（BA）、阿拉杰里綜合征（ALGS）和 PFIC在內的三種罕見肝病。北海康成監督CAN108在中國開展治療BA的(de)(de) II期(qi)EMBARK 研究。根據海南博鰲(ao)樂城國際醫療旅游先行區的(de)(de)先行先試政(zheng)策，CAN108已獲(huo)批在區內用于(yu)治療ALGS。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示：“祝賀Mirum在臨床試驗取得的成功，并期待在雙方持續的共同努力下，為大中華區的罕見肝病患者帶來新的治療方案。”

關于CAN108(Maralixibat口服液)

Maralixibat口服(fu)液是(shi)一種幾乎不被吸收(shou)的回(hui)腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制(zhi)劑，阻(zu)斷膽汁酸腸肝回(hui)圈(quan)，降低肝內和血清中的膽汁酸水準(zhun)，減少(shao)由(you)此介導的肝臟(zang)損傷，緩(huan)解瘙(sao)癢。Maralixibat口服(fu)液是(shi)目(mu)前FDA批準(zhun)的第一個也是(shi)唯一一個用于治療1歲及以上阿拉(la)杰里綜(zong)合征(ALGS)患者的膽汁淤積(ji)性瘙(sao)癢的藥物。

Maralixibat口(kou)服液除了(le)ALGS外，其他膽汁淤(yu)積性(xing)(xing)肝(gan)病適應(ying)癥(zheng)的(de)開發也進入(ru)晚期臨(lin)床開發階段，包括進行性(xing)(xing)家族(zu)性(xing)(xing)肝(gan)內膽汁淤(yu)積癥(zheng)（PFIC）和(he)(he)膽道閉鎖（BA）。其中ALGS和(he)(he)PIFC均已被FDA授予(yu)突破性(xing)(xing)治療及罕見病創新藥(yao)的(de)認定(ding)。

北海康成已(yi)獲(huo)(huo)得Maralixibat口服(fu)液大(da)中華區對ALGS、PFIC、BA三個適(shi)應(ying)癥的開發和商業(ye)化的獨家授權(quan)，同時，治療阿拉杰(jie)里綜合征(zheng)的新藥(yao)CAN108在國內(nei)的上(shang)市申請(qing)（NDA）獲(huo)(huo)國家藥(yao)品(pin)監督管理(li)局（NMPA）已(yi)正式受理(li)并納(na)入優先審評(ping)。

北海康成制藥有限公司簡介

北(bei)(bei)海(hai)康(kang)成制藥有(you)限公(gong)司(si)（以(yi)下(xia)簡稱"北(bei)(bei)海(hai)康(kang)成"，股票代碼1228.HK）是一家(jia)全球化(hua)的罕見(jian)病生(sheng)物制藥公(gong)司(si)，致力于(yu)創新(xin)療法的研究、開發和商(shang)業化(hua)。

公司目前擁有13 個具有可觀市場潛力的(de)藥(yao)(yao)物(wu)資(zi)產組(zu)合(he)，其中包括三種(zhong)已獲批上(shang)市產品(pin)和(he)10個在研藥(yao)(yao)物(wu)。這些產品(pin)均針對一些較普遍的(de)罕見(jian)疾(ji)病(bing)(bing)(bing)和(he)罕見(jian)腫瘤適應癥， 比如亨特綜合(he)征和(he)其他(ta)溶(rong)酶體貯積癥、補體介(jie)導的(de)疾(ji)病(bing)(bing)(bing)、血(xue)友病(bing)(bing)(bing) A、代謝紊亂和(he)罕見(jian)的(de)膽(dan)(dan)汁淤積性(xing)肝病(bing)(bing)(bing)，包括阿拉杰里綜合(he)征、進行性(xing)家族性(xing)肝內(nei)膽(dan)(dan)汁淤積癥和(he)膽(dan)(dan)道閉鎖(suo)，以(yi)及膠質母細胞瘤。

北海(hai)康成將(jiang)外(wai)部(bu)合(he)(he)作與內部(bu)研究相結合(he)(he)，以建立(li)下一(yi)代基因治療技術。公司的(de)全球(qiu)合(he)(he)作伙伴(ban)包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥(yao)明生物、Privus、UMass Chan醫(yi)學院、LogicBio、華盛頓(dun)大學醫(yi)學部(bu)和(he)Scriptr Global 等。

如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的資訊，請訪問：www.canbridgepharma.com

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