北京(jing)2022年5月17日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼"1228.HK"），是一家立足于中國的生物制藥公司。作為全球罕見疾病領域的領先公司，北海康成致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司于今日在華盛頓特區舉行的第25屆ASGCT年會上，展(zhan)示與UMass Chan醫學院Horae基因治(zhi)(zhi)療中(zhong)心開展(zhan)罕見病(bing)基因治(zhi)(zhi)療研(yan)究合作的(de)初步數據。

高光坪實驗室的 Jun Xie 博士團隊經研究得出結論：與基準載體scAAV9-CMVen/CB-hSMN1相比，從內源性hSMN1啟動子表達co-hSMN1的新型第二代scAAV9基因治療在脊髓性肌萎縮(SMA)小鼠中顯示了更強的效力、有效性和安全性。此基準載體(ti)和目前美國獲(huo)批用(yong)于(yu)治療SMA基因(yin)療法的(de)載體(ti)類似(si)。 

在SMA小鼠模型中，新(xin)型第(di)二(er)代基(ji)因療(liao)法在數(shu)個(ge)終點（包(bao)括延(yan)長壽命(ming)、恢復(fu)肌肉功能和(he)更好(hao)的(de)神(shen)經肌肉接頭神(shen)經支配）上表現出(chu)(chu)優于基(ji)準(zhun)載(zai)體的(de)有效性，且(qie)沒有出(chu)(chu)現接受基(ji)準(zhun)載(zai)體治療(liao)動物表現出(chu)(chu)的(de)肝臟(zang)毒性。具體而言，第(di)(di)二代(dai)基因療(liao)(liao)(liao)法以劑量依(yi)賴性方式(shi)顯著延長(chang)SMA小(xiao)鼠(shu)的(de)(de)(de)(de)壽命，與(yu)基準基因療(liao)(liao)(liao)法高(gao)劑量組和未受(shou)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)的(de)(de)(de)(de)SMA小(xiao)鼠(shu)相比(bi)，所有劑量組均(jun)顯示(shi)更(geng)長(chang)的(de)(de)(de)(de)生存(cun)期。第(di)(di)二代(dai)基因療(liao)(liao)(liao)法相比(bi)基準載(zai)(zai)體還可顯著恢復SMA小(xiao)鼠(shu)的(de)(de)(de)(de)肌肉(rou)功(gong)能(neng)。在翻(fan)正實(shi)驗（接(jie)受(shou)第(di)(di)二代(dai)基因治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)的(de)(de)(de)(de)SMA小(xiao)鼠(shu)相比(bi)接(jie)受(shou)基準載(zai)(zai)體治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)的(de)(de)(de)(de)小(xiao)鼠(shu)可更(geng)快翻(fan)正，恢復直立）和網格實(shi)驗（其肌肉(rou)功(gong)能(neng)更(geng)強）中均(jun)觀察到這一點(dian)。此外，第(di)(di)二代(dai)基因療(liao)(liao)(liao)法可恢復SMA小(xiao)鼠(shu)神經肌肉(rou)接(jie)頭的(de)(de)(de)(de)神經支配(pei)，使(shi)其接(jie)近野生型小(xiao)鼠(shu)的(de)(de)(de)(de)神經支配(pei)，明顯優于接(jie)受(shou)基準載(zai)(zai)體治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)的(de)(de)(de)(de)SMA小(xiao)鼠(shu)。

最后，與接(jie)受基準載(zai)體(ti)(ti)治(zhi)(zhi)療(liao)的(de)小(xiao)鼠(shu)相比，接(jie)受第二代(dai)基因治(zhi)(zhi)療(liao)的(de)SMA小(xiao)鼠(shu)的(de)SMN1表(biao)達在(zai)中(zhong)(zhong)樞神經系統(tong)中(zhong)(zhong)偏高、在(zai)外周組織(zhi)中(zhong)(zhong)偏低，其模式與健康載(zai)體(ti)(ti)小(xiao)鼠(shu)相似(si)。此外，接(jie)受基準載(zai)體(ti)(ti)注射(she)后8天，7只(zhi)SMA小(xiao)鼠(shu)中(zhong)(zhong)有4只(zhi)中(zhong)(zhong)出現肝損傷(shang)，而(er)在(zai)接(jie)受第二代(dai)基因治(zhi)(zhi)療(liao)的(de)小(xiao)鼠(shu)或健康載(zai)體(ti)(ti)小(xiao)鼠(shu)中(zhong)(zhong)未顯示肝毒(du)性，表(biao)明第二代(dai)基因療(liao)法或會(hui)降低肝毒(du)性并(bing)克(ke)服(fu)當前的(de)治(zhi)(zhi)療(liao)局限性。

這(zhe)是北海康(kang)成(cheng)與 Horae 基(ji)因治療中心(xin)Gao Lab合(he)作(zuo)進行基(ji)因治療研究取得的首次數(shu)據。

北(bei)海康成全(quan)球研(yan)究副總裁、本研(yan)究作者朱云祥博士表示，“我們(men)的(de)新型第二代基因(yin)治(zhi)療載體與基準載體的(de)不同之處在(zai)于(yu)內源性 SMN1 啟動子控制下的(de)SMN1 密碼子基因(yin)工(gong)程優化，它能夠實現高效且(qie)受(shou)調控的(de)跨組織基因(yin)表達，并有可(ke)能改(gai)善療效和(he)安全(quan)性，同時劑(ji)量(liang)低于(yu)目前在(zai)患者在(zai)臨床(chuang)使用的(de)情況(kuang)。這將鼓勵我們(men)繼續開(kai)發第二代療法，作為治(zhi)療SMA的(de)潛在(zai)最(zui)佳(jia)基因(yin)治(zhi)療手(shou)段。”

Li Weibo罕見(jian)病(bing)研(yan)究所聯席所長、Horae 基(ji)因治(zhi)療中(zhong)心(xin)(xin)與病(bing)毒載體(ti)中(zhong)心(xin)(xin)主(zhu)任、UMass Chan 醫學院微生(sheng)物(wu)與生(sheng)理系統教(jiao)授(shou)、Penelope Booth Rockwell 生(sheng)物(wu)醫學研(yan)究教(jiao)授(shou)，本(ben)研(yan)究主(zhu)要作者高光(guang)坪博士表(biao)示， "我們目前尋求開(kai)發的(de)針對SMA的(de)新一代基(ji)因療法，得益于十多年前首個基(ji)因療法被開(kai)發以來，該(gai)領域所取得的(de)進(jin)步。" 高光(guang)坪博士亦為ASGCT前任主(zhu)席。

報告細節 
題目：內源性人SMN1啟動子驅動的基因置換改善AAV9介導的基因治療小鼠脊髓性肌萎縮癥的有效性和安全性研究 
海報號碼：M-144 類別：神經系統疾病：AAV 載體-臨床前和概念驗證研究 
日期和時間： 5月16日（周一）
下午5:30~6:30（美國東部時間） 
作者：Qing Xie, Hong Ma, Xiupeng Chen, Yunxiang Zhu, Yijie Ma, Leila Jalinous, Qin Su, Phillip Tai, Guangping Gao, Jun Xie
摘要可在 ASGCT 網站上獲得 //annualmeeting.asgct.org/abstracts/abstract-details?abstractId=6140

關于UMass Chan醫學院Horae基因治療中心 

Horae基因治療中心致力于開發尚未治愈的罕見遺傳性疾病的治療療法。中心利用最先(xian)進的技術編輯產生致病蛋白質的突變基因，或者在突變導致非功能性蛋白質的情況下引入基因的健康拷貝。 Horae基因治療中心跨多門學科研究，聚集了兒科、微生物學、生理學、生物化學、分子藥理學、神經學、醫學和眼科等多個學科。醫生和研究人員共同努力解決罕見病領域的醫療挑戰，如α-胰島素缺乏(fa)癥(zheng)、腦白(bai)質海綿狀變性(xing)(xing)綜合征、嬰兒型黑矇(meng)性(xing)(xing)家族(zu)性(xing)(xing)癡呆(dai)、GM2神經節(jie)苷脂沉積病(bing)(bing)、色素性(xing)(xing)視網(wang)膜炎、囊性(xing)(xing)纖維化、葛雷克氏癥(zheng)、TNNT1桿狀體肌病(bing)(bing)、瑞特(te)綜合征、NGLY1-先天性(xing)(xing)脫(tuo)糖癥(zheng)、皮特(te)-霍(huo)普(pu)金斯(si)樣綜合征、楓糖尿(niao)癥(zheng)、涎(xian)酸累(lei)積癥(zheng)、GM3合成酶缺乏(fa)癥(zheng)、亨廷頓(dun)舞蹈癥(zheng)和(he)肌萎(wei)縮側索硬(ying)化。該中心(xin)(xin)也聚焦(jiao)一些(xie)常見疾病(bing)(bing)，如心(xin)(xin)律(lv)失常和(he)高膽固醇血癥(zheng)。與此同時(shi)，研(yan)究人(ren)員希望通過(guo)UMass Chan醫學院(yuan)發起的(de)研(yan)究和(he)部分中心(xin)(xin)研(yan)究者發起的(de)臨床試驗(yan)探索各種(zhong)基因療法以(yi)求治愈更多的(de)疾病(bing)(bing)。

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼1228.HK）是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。 公司目前擁有14 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和11個在研藥物。 這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括阿拉杰里綜合征、進行性家族性肝內膽汁淤積癥和膽道閉鎖，以及膠質母細胞瘤。 北海康成將外部合作與內部研究相結合，以建立下一代基因治療技術。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院 、LogicBio、華盛頓大學醫學部和 Scriptr Global 等。 如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的信息，請訪問：www.canbridgepharma.com。  

前瞻性陳述

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