上海2022年11月8日 /美通社/ -- 專注小分子腫瘤療法的創新醫藥公司上海和譽醫藥宣布將在2022年的結締組織腫瘤學會（CTOS）年會上公布其在研管線ABSK021的一項重大進展數據。該進展是有關ABSK021在(zai)治療(liao)晚期腱(jian)鞘巨(ju)細胞(bao)瘤（TGCT）時的優(you)異抗腫瘤活性和良好安全性的IB期研究(jiu)結果，并且此項(xiang)成果將(jiang)在(zai)年會上以壁(bi)報(bao)的形式發表。

ABSK021是和譽醫藥獨立自主研發的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑，也是首個由中國公司獨立自主研發并推進臨床的高選擇性CSF-1R抑制劑。日前已獲得CDE批準可進入對腱鞘巨細胞瘤患者的關鍵臨床III期試驗。

研(yan)究表明，阻斷(duan)CSF1/CSF-1R信(xin)號通路可調節和(he)(he)改變巨(ju)噬細胞功能，在多種巨(ju)噬細胞相(xiang)關疾(ji)病中(zhong)(zhong)發揮作(zuo)用。ABSK021已在美(mei)國完成臨床Ia期(qi)劑(ji)量爬坡試驗，正在中(zhong)(zhong)國與美(mei)國同步開展IB期(qi)多隊列擴展研(yan)究，并(bing)于2022年7月(yue)獲(huo)中(zhong)(zhong)國藥監局(ju)批準認定突破性(xing)療法，用于治療不可手(shou)術的TGCT。除TGCT適應(ying)癥外，和(he)(he)譽(yu)醫藥也(ye)在積極探索ABSK021在多種實體瘤中(zhong)(zhong)的臨床潛力，并(bing)與曙方醫藥一起探索其在漸凍癥等神經系(xi)統疾(ji)病中(zhong)(zhong)的應(ying)用。截至本文刊發日期(qi)，中(zhong)(zhong)國尚未有高選擇性(xing)CSF-1R抑制劑(ji)獲(huo)批上市。

在本次CTOS年會上，和(he)譽醫藥(yao)將首次披露ABSK021在不(bu)可手術的(de)TGCT患(huan)者中(zhong)的(de)初步療效、安全(quan)性(xing)和(he)藥(yao)效動力學數(shu)據。截至2022年6月，這項針對TGCT的(de)Phase 1B研究共計納(na)入了27例TGCT患(huan)者，多數(shu)患(huan)者的(de)腫(zhong)瘤(liu)部位(wei)均位(wei)于膝關(guan)(guan)(guan)節(jie)和(he)髖(kuan)關(guan)(guan)(guan)節(jie)等(deng)下肢關(guan)(guan)(guan)節(jie)，更有超過半數(shu)的(de)患(huan)者既往曾接受過手術治療，但治療效果并不(bu)理想。

研究(jiu)數據顯示，ABSK021在TGCT患者(zhe)中(zhong)展現出極具(ju)前(qian)景的抗腫瘤活(huo)性。幾(ji)乎所有患者(zhe)的腫瘤大(da)小相比治療(liao)前(qian)均有縮小，且受累關節活(huo)動范圍、疼(teng)痛和僵硬(ying)等指標均有改善，臨床獲益明(ming)顯。與此同時(shi)，ABSK021也展現出良好的安全性和耐受性，患者(zhe)依從(cong)性良好，愿意持續接受治療(liao)。

這(zhe)將是口服 CSF-1R 抑(yi)制劑在中(zhong)國TGCT 患者中(zhong)的首(shou)次報告，ABSK021展現出了令(ling)人鼓舞的初(chu)步療(liao)效和安全性結果，將有力支持繼續開展相關研究。

除繼(ji)續推進Phase 1B的研究外，和譽醫(yi)藥(yao)即(ji)將開展(zhan)對腱鞘巨(ju)細胞瘤(liu)患者的關鍵臨床III期試驗(yan)，以進一(yi)步評估ABSK021在腱鞘巨(ju)細胞瘤(liu)受試者中的療(liao)效和安(an)全(quan)性。