上海(hai)2024年(nian)1月9日 /美通社/ -- 2024年1月9日，和(he)譽醫藥（港交所代碼(ma)：02256）宣布，其在研的(de)(de)新一代CSF-1R抑制劑Pimicotinib（ABSK021）獲得(de)歐(ou)洲藥品管理局（EMA）授予的(de)(de)孤兒藥資(zi)格認定，用(yong)于治療不可(ke)(ke)手(shou)術的(de)(de)腱鞘巨細胞(bao)瘤（TGCT）。成功獲得(de)EMA孤兒藥認定后，Pimicotinib將會獲得(de)開發(fa)方案(an)協助、費用(yong)減免、上市程序獲益、市場獨占等激(ji)勵(li)措(cuo)(cuo)施(shi)。除了歐(ou)盟內的(de)(de)激(ji)勵(li)措(cuo)(cuo)施(shi)之外，成員(yuan)國還(huan)可(ke)(ke)能(neng)會有關于孤兒藥的(de)(de)具體(ti)激(ji)勵(li)措(cuo)(cuo)施(shi)。

此前，Pimicotinib已于(yu)今(jin)年(nian)6月被EMA授予(yu)優先藥(yao)物資格（Priority Medicine 以下簡稱(cheng) PRIME），PRIME旨在加(jia)速醫藥(yao)短缺領域重點藥(yao)品的審評進程。

去(qu)年12月初，和(he)譽(yu)(yu)醫(yi)藥(yao)與總(zong)部位于(yu)德國(guo)達(da)姆施(shi)塔特(te)的(de)(de)默克公司（以(yi)下簡(jian)稱"默克"）達(da)成(cheng)(cheng)獨家(jia)許可(ke)協(xie)議(yi)，授予其在中(zhong)國(guo)內(nei)地(di)、中(zhong)國(guo)臺灣、中(zhong)國(guo)香港(gang)和(he)中(zhong)國(guo)澳門(men)針對Pimicotinib就(jiu)所有適應(ying)癥進(jin)行(xing)(xing)商(shang)業(ye)化(hua)的(de)(de)許可(ke)。默克還(huan)可(ke)以(yi)在達(da)到行(xing)(xing)權(quan)(quan)條(tiao)件，并(bing)支(zhi)付額外(wai)行(xing)(xing)權(quan)(quan)費后，行(xing)(xing)使(shi)選(xuan)擇權(quan)(quan)以(yi)獲得Pimicotinib在全球(qiu)范圍內(nei)的(de)(de)商(shang)業(ye)化(hua)權(quan)(quan)利。根(gen)據協(xie)議(yi)條(tiao)款，和(he)譽(yu)(yu)醫(yi)藥(yao)將(jiang)獲得7,000萬美元的(de)(de)一次(ci)性、不可(ke)退還(huan)的(de)(de)首(shou)付款；如默克行(xing)(xing)使(shi)全球(qiu)商(shang)業(ye)化(hua)選(xuan)擇權(quan)(quan)，和(he)譽(yu)(yu)還(huan)將(jiang)獲得額外(wai)的(de)(de)行(xing)(xing)權(quan)(quan)費；加上研(yan)發里程碑付款及銷售里程碑付款，以(yi)上潛在的(de)(de)付款總(zong)額可(ke)高(gao)達(da)6.055億美元。除此(ci)之外(wai)，默克還(huan)將(jiang)向和(he)譽(yu)(yu)醫(yi)藥(yao)支(zhi)付兩位數百分比的(de)(de)銷售提成(cheng)(cheng)。

Pimicotinib是(shi)和(he)譽醫藥(yao)獨(du)立(li)自主研(yan)發的(de)一款全(quan)新的(de)口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑(ji)，已(yi)獲得中(zhong)美(mei)(mei)歐(ou)三地突(tu)破(po)性治療(liao)藥(yao)物認定和(he)優先藥(yao)物認定用于治療(liao)不可手術(shu)的(de)腱鞘巨細胞瘤(liu)，并已(yi)在中(zhong)國(guo)(guo)、美(mei)(mei)國(guo)(guo)、加拿大和(he)歐(ou)洲同(tong)步開(kai)展(zhan)全(quan)球(qiu)多中(zhong)心三期臨床試驗(yan)。此(ci)項研(yan)究也是(shi)腱鞘巨細胞瘤(liu)疾(ji)病領域首個在中(zhong)國(guo)(guo)、美(mei)(mei)國(guo)(guo)、加拿大和(he)歐(ou)洲同(tong)步開(kai)展(zhan)的(de)全(quan)球(qiu)III期研(yan)究。

此(ci)外，和譽醫藥在(zai)2023年CTOS年會上公布了Pimicotinib的臨床Ib期試驗(yan)TGCT患(huan)者(zhe)一年長期隨(sui)訪(fang)數(shu)據的進一步更新(xin)。Pimicotinib在(zai)50 mg QD隊列(lie)中 ORR達到(dao)了87.5%（28/32，包(bao)括(kuo)3例(li)CR），療效數(shu)據優異。

Pimicotinib已在美(mei)國(guo)完成臨床Ia期劑(ji)量爬坡試(shi)驗，并于今年(nian)12月獲得美(mei)國(guo)食品藥品監(jian)督(du)管理局（FDA）授(shou)予快速通(tong)道認(ren)定（Fast Track Designation）用于治(zhi)療(liao)不可手術(shu)的TGCT。

除(chu)腱鞘巨(ju)細胞瘤適(shi)應癥(zheng)外(wai)，和譽醫藥(yao)也在(zai)積極(ji)探(tan)索Pimicotinib在(zai)多(duo)種實體瘤中的(de)(de)臨床潛力，并(bing)獲(huo)NMPA批準開展針對慢性(xing)移植物抗宿(su)主(zhu)病(bing)(cGVHD)的(de)(de)II期(qi)臨床試驗(yan)(yan)和針對晚期(qi)胰腺(xian)癌(ai)的(de)(de)II期(qi)臨床試驗(yan)(yan)。截至本文刊(kan)發日期(qi)，中國尚未有高選擇性(xing)CSF-1R抑制劑獲(huo)批上市。

關于和譽醫藥

和(he)譽醫(yi)藥(yao)(yao)(yao)（香港聯(lian)交所代碼：02256）是一家立足中(zhong)國，著(zhu)眼(yan)全(quan)球的(de)創新藥(yao)(yao)(yao)研(yan)發公司。公司的(de)創始人和(he)管(guan)理(li)團隊(dui)擁有多年(nian)頂尖跨國藥(yao)(yao)(yao)企的(de)研(yan)發和(he)管(guan)理(li)經驗，并參(can)與了多個臨(lin)床及上市新藥(yao)(yao)(yao)的(de)研(yan)發。和(he)譽醫(yi)藥(yao)(yao)(yao)專注于(yu)腫瘤(liu)新藥(yao)(yao)(yao)研(yan)發，以小(xiao)分子腫瘤(liu)精(jing)準治療(liao)和(he)小(xiao)分子腫瘤(liu)免疫治療(liao)藥(yao)(yao)(yao)物為核心(xin)，著(zhu)眼(yan)病(bing)患(huan)及醫(yi)藥(yao)(yao)(yao)市場的(de)需(xu)求，秉承國際新藥(yao)(yao)(yao)開發的(de)理(li)念和(he)標準，致力(li)于(yu)開發新穎及高(gao)潛(qian)力(li)藥(yao)(yao)(yao)物靶(ba)點的(de)潛(qian)在first-in-class或best-in-class創新藥(yao)(yao)(yao)物，用于(yu)改善(shan)中(zhong)國及全(quan)球病(bing)人的(de)生活(huo)質(zhi)量。

自2016年成立(li)以(yi)來(lai)，和譽醫藥(yao)已擁有由(you)16種候選藥(yao)物組成的產(chan)品(pin)管線，全(quan)面(mian)涵(han)蓋腫瘤精準治療領(ling)域(yu)以(yi)及腫瘤免疫治療領(ling)域(yu)。

更(geng)多信息，歡迎訪(fang)問 。